诺华 PNH 新药「盐酸伊普可泮」拟纳入优先审评

2023-06-05

优先审批临床3期申请上市临床结果

6 月 5 日，据 CDE 官网显示，拟将诺华制药的盐酸伊普可泮胶囊（Iptacopan）纳入优先审评，用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。来自：CDE 官网Iptacopan 是由诺华研发的首个靶向补体旁路途径 B 因子的口服抑制剂。今年 4 月，诺华披露了 Iptacopan 治疗 PNH 患者的 III 期临床 APPOINT-PNH 研究（登记号：NCT04820530）数据。该研究共纳入 40 名受试者，结果显示研究达到主要终点，Iptacopan 组血红蛋白较基线上涨 2g/dL 以上的患者比例达到 92.2%，次要终点方面，血红蛋白水平超过 12g/dL 的患者比例达到 62.8%，避免输血的比例达到 97.6%。APPOINT-PNH 研究结果来自：Insight 数据库网页版此前，诺华披露的另一项关键性 III 期 APPLY-PNH 研究显示：Iptacopan 治疗 C5 经治后仍有残存贫血的 PNH 成人患者，显著优于继续使用抗 C5 疗法。APPLY-PNH 研究结果来自：Insight 数据库网页版阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 是一种补体介导的慢性罕见血液疾病。PNH 患者的造血干细胞 PIG-A 基因发生突变，导致其产生易于被补体系统过早破坏的红细胞。从而引发血管内溶血 (红细胞在血管内被破坏) 和血管外溶血 (红细胞在脾脏和肝脏中被破坏)，临床主要表现为贫血、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。PNH 是一种严重影响患者生活质量的罕见病。据统计，发病率约百万分之一到二，亚洲人群发病率高于欧美。PNH 可在任何年龄发生，常见于 30-40 岁人群。抗补体 C5 疗法 (依库珠单抗或 Ravulizumab) 是既往国际公认的 PNH 标准治疗，但在抗 C5 治疗后，仍有大部分患者有残留贫血、疲乏和输血依赖，严重影响生活质量。Iptacopan 作为特异性补体 B 因子抑制剂，作用于 C5 末端通路的上游，同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补了抗 C5 抗体的不足，同时为患者提供了口服单药的选择。除 PNH 之外，据 Insight 数据库显示，Iptacopan 目前也处于其他许多补体介导疾病 (CMD) 的关键研究阶段，包括肾脏疾病 C3 肾小球病（C3 G）C3 G）、IgA 肾病（IgAN）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、狼疮性肾炎（LN）以及免疫性血小板减少性紫癜（ITP）和冷凝集素病（CAD）CAD）等。Iptacopan 全球项目开发进度甘特图来自：Insight 数据库网页版封面来源：企业 logo免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。编辑：HebePR 稿对接：微信 insightxb投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn点击卡片进入 Insight 小程序国内审评进度、全球新药开发…随时随地查！多样化功能、可溯源数据……Insight 数据库网页版等你体验点击阅读原文，立刻解锁！

更多内容，请访问原始网站

文中所述内容并不反映新药情报库及其所属公司任何意见及观点，如有版权侵扰或错误之处，请及时联系我们，我们会在24小时内配合处理。

机构