全球mRNA领域上市及在研药物情况
2023-09-27
信使RNA疫苗上市批准临床研究siRNA
一场突如其来的疫情让mRNA疫苗成功突破众多技术瓶颈，名声大噪。2020年12月，首个mRNA新冠疫苗问世，被FDA批准紧急使用；2021年8月，BioNTech的 Comirnaty（复必泰）获FDA批准，成为全球首款正式获批上市的mRNA新冠疫苗，这也是首个正式上市的mRNA产品。此后，mRNA疫苗进入快速发展期。实际上，早在1961年，mRNA及其传递遗传信息机制就被生物学家Brenner、Jacob等人发现；1978年脂质体第一次用于mRNA递送进细胞；1990年体外转录的mRNA首次成功在动物细胞体内表达；1999年首次发现体内注射mRNA可以激活T细胞引起人体产生免疫反应；2003年首次开展自体树突状细胞（DC细胞）体外装载mRNA的人体试验；2008年首次开展mRNA肿瘤疫苗的临床试验......经过几十年的研究发展与技术迭代，mRNA作为一种全新的技术路径在生物医药领域拥有了一席之地，而新冠疫情则是mRNA技术平台和mRNA产业链成型的加速助推剂。图1：mRNA技术里程碑式发展历程据波士顿咨询公司预测，2025年后mRNA在其他预防性疫苗、肿瘤治疗性疫苗和其他治疗领城将会有产品上市产生收入，2035年市场预测230亿美金。可以说，mRNA技术平台是继大分子抗体靶向药和基因治疗之后，又一具有巨大潜力的治疗平台。目前，全球已有10款mRNA疫苗产品上市，且均为新冠疫苗，包括BioNTech的Comirnaty、Tozinameran/famtozinameran，Moderna的艾拉索米瑞、Elasomeran/Imelasomeran，以及HDT Bio Corp、艾博生物/沃森生物、斯微生物、石药集团、Laboratorios HIPRA SA、第一三共的新冠疫苗。另外，Moderna的RSV疫苗mRNA-1345也已在多国提交上市申请。从在研管线看，截至目前，临床研究中mRNA疫苗产品的数量超过mRNA治疗药物，前者约为后者的4倍以上，一定程度上可能归因于新冠肺炎疫情刺激了mRNA疫苗的研发。不过，不管是哪类产品，都均以治疗传染病和癌症为主要目标，不同的是，mRNA治疗药物靶向的疾病种类比mRNA疫苗更加广泛：在mRNA疫苗临床研究中，绝大多数mRNA疫苗（约80%）以针对传染病为主，如新冠肺炎、流感、人类免疫缺陷综合征、狂犬病和呼吸道合胞病毒感染（RSV）等，其他则主要针对各种癌症；在mRNA治疗药物临床研究中，约50%的mRNA治疗药物以治疗癌症为主，其次是治疗代谢性疾病、心血管疾病、传染性疾病、免疫性疾病和呼吸道疾病等。其实，mRNA疫苗研发初衷就是治疗肿瘤，只不过mRNA技术借助全球新冠疫情大放异彩，但如今全球已进入后新冠时代，大多数mRNA药企也将赛道又切换回了肿瘤领域。据临床研究显示，mRNA疫苗在治疗黑色素瘤、非小细胞肺癌和前列腺癌症等方面具有良好的疗效。目前全球范围内，BioNTech、Moderna、CureVac等海外药企，以及嘉晨西海、斯微生物等国内企业均在积极布局mRNA肿瘤疫苗领域。而在治疗性药物方面，目前处于临床试验阶段中的mRNA肿瘤候选治疗药物大多是针对实体瘤的，如BioNTech的BNT-141、BNT-142、BNT-151等。未来，mRNA技术必将参与到各种疾病的治疗之中，前景巨大。为此,Cytiva将在未来的2个月举办与“mRNA创新疗法的研发与产业化”相关的4场系列直播，依次围绕“mRNA技术发展趋势及产业化策略”“mRNA药物研发进展及产业化递送系统”“肿瘤mRNA疫苗研发及工艺开发”及“mRNA生物药CMC及工艺策略”进行分享，为大家梳理mRNA技术研发及行业相关内容。参考资料：[1]mRNA技术概览.创药网.2022-05-16.[2]《mRNA疫苗的管线及专利调研报告》.智慧芽新药情报库.2023-07-28.[3]全球mRNA药物产业化动态浅析.药研.2023-09-16.[4]《全球mRNA疫苗和治疗药物研究分析报告》.中国科学院文献情报中心&美国化学文摘社.2023-09-15.[5]mRNA等多重技术加持，个性化肿瘤疫苗百亿美元市场能否开启.第一财经.2023-09-20.识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。
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