9款CGT疗法IND获批盘点（2024年1月）

2024-02-17

临床申请临床1期基因疗法细胞疗法

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。据不完全统计，2024年1月，有9款CGT疗法IND获批，涉及亘喜生物、原启生物、百吉生物和驯鹿生物等9家公司。小编整理如下：康霖生物2024年1月3日，康霖生物科技（杭州）有限公司自主研发的KL003细胞注射液成功获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可。KL003细胞注射液是一款基因修饰自体造血干细胞产品，临床上用于治疗成人或儿童输血依赖型β-地中海贫血。该产品通过慢病毒载体介导的β-globin基因转导自体造血干细胞并回输，在患者体内分化出表达功能正常的β-globin的红细胞，恢复患者血红蛋白水平，从而摆脱输血依赖，达到一次性功能性治愈的效果。百吉生物2024年1月15日，据CDE官网公布，百吉生物第三条全球独家首创产品管线BRL03注射液新药临床试验获批，用于治疗多种晚期实体瘤，包括肺癌和胃癌等。去年9月9日，美国FDA批准了BRL03的I/II期临床试验申请，BRL03注射液的NMPA IND申请获得批准，标志着百吉生物已正式获得第7个全球首创产品的IND临床批件。作为百吉生物自主研发的首款进入临床的TCR-T TCR-T产品，IIT研究显示BRL03注射液在实体瘤治疗中具有良好的安全性和初步疗效。研发管线凌意生物2024年1月16日，凌意（杭州）生物科技有限公司（以下简称“凌意生物”）自主研发的I类治疗用生物制品LY-M001注射液的新药临床试验（Investigational New Drug，IND）申请顺利获得国家药品监督管理局（NMPA）的默示许可（受理号为：CXSL2300730）。LY-M001注射液是中国首个自主研发，针对I型或III型戈谢病的AAV基因治疗药物。该产品使用重组腺相关病毒rAAV为载体，通过单次静脉输注给药后即可表达患者所需的葡萄糖脑苷脂酶。凌意生物开发了拥有完全自主知识产权的改良型葡萄糖脑苷脂酶基因治疗载体，可在体内长期稳定表达并降解有害糖脂代谢物，从而达到长期治疗戈谢病的目标。研发管线恩凯赛药2024年1月17日，由上海恩凯细胞技术有限公司（恩凯赛药）独立自主研发的非基因修饰自然杀伤细胞注射液（项目代号NK010）获得美国食品药品监督管理局（FDA）I期临床试验（IND）许可。目前，该产品为国内首个获得FDA批准的非基因修饰异体外周血NK细胞药物。NK010具有受体谱最优化、靶点多样化、高纯度、普适性等高抗癌优势，使其具有治疗多类型肿瘤的潜力。NK010也存在扩展至非肿瘤疾病治疗的潜在空间，还是后续一系列合成NK细胞药物（SynNK）的最佳底盘细胞。此次I期临床首选卵巢癌适应症进行探索，临床前研究表明，NK010细胞注射液在卵巢癌、肝癌等实体肿瘤以及急性髓系白血病等动物模型中都表现出强大的抗肿瘤活性。研发管线美杰赛尔2024年1月23日，CDE官网显示，美杰赛尔（北京）生物科技有限公司（以下简称“美杰赛尔”）的PD-1基因编辑T细胞注射液临床试验申请（IND）获批，该产品为PD-1基因敲除的自体T细胞制剂，用于18-75岁的晚期非小细胞肺癌患者。本次获批临床默示许可的“PD-1基因编辑T细胞注射液 PD-1基因编辑T细胞注射液”，是成都美杰赛尔生物科技有限公司研发、生产、并通过其全资子公司美杰赛尔生物（北京）科技有限公司向国家药监局申报的细胞一类新药，也是四川省第一个获批IND的细胞一类新药。驯鹿生物2024年1月25日，驯鹿生物宣布国家药品监督管理局（NMPA）审评中心（CDE）已正式审批通过其全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液 BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液（伊基奥仑赛注射液，研发代号CT103A）新增扩展适应症难治性全身型重症肌无力（Myastheniagravis，MG）的临床试验申请（IND）（受理号：CXSL2300759）。伊基奥仑赛注射液（商品名：福可苏®）已于2023年6月30日获国家药监局批准上市，用于治疗复发难治多发性骨髓瘤，本次重症肌无力IND的获批进一步拓展了伊基奥仑赛注射液的适应症范围，这也是其继视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）后获批IND的第二个自免领域适应症。驯鹿生物是国内率先将CAR-T产品用于自免适应症的公司，有望改变自免疾病的治疗格局。中吉智药2024年1月26日，中吉智药申报的基因治疗β-地中海贫血药物GMCN-508B的临床试验（IND）申请，获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）默示许可，标志公司正式进入注册临床试验阶段。此次IND获批，是中吉智药作为专注慢病毒载体和造血干细胞治疗领域的新兴公司，跨越了重要里程碑，标志着中吉智药已经由“科学家”，成功转身为“制药人”。原启生物2024年1月29日，原启生物宣布美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准其用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的OriCAR-017的新药临床申请（IND）。OriCAR-017是原启生物利用自主创新技术平台开发出的一款靶向GPRC5D的嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）。该产品的设计和开发整合了原启生物自主创新的Ori®Ab抗体平台、Ori®CAR结构平台和公司在CMC方面的专识，在早期的探索性临床研究中展现了良好且持久的抗肿瘤功效，同时也展现了优异的安全性。随着本次IND获批，原启生物即将启动OriCAR-017在美国的临床开发工作。研发管线亘喜生物1月30日，公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了FasTCAR-T GC012F疗法的又一项新药临床试验（IND）申请，准许公司在美国启动GC012F早线治疗多发性骨髓瘤(ELMM)1期临床试验。GC012F是一款基于亘喜生物专有的FasTCAR技术平台开发的BCMA/CD19双靶点自体CAR-T细胞疗法，有望变革性地为癌症和自身免疫性疾病治疗带来快速、深入且持久的效果，并具备差异化的安全性优势。目前，公司正在开展FasTCAR-T GC012F的多项临床研究，适应症覆盖多种血液肿瘤和自身免疫性疾病。临床数据显示，该药物在临床研究中一以贯之地展现出了卓越的有效性和安全性。公司已在美国启动了一项评估 GC012F治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的1b/2期IND临床试验，在中国也即将启动同适应症的1/2期IND临床试验。此外，美国FDA和中国NMPA都已批准了GC012F针对难治性系统性红斑狼疮（rSLE）的IND申请；同时，一项针对同适应症的由研究者发起的临床试验也已启动。近日，美国FDA再次批准了GC012F早线治疗多发性骨髓瘤的IND申请。参考资料：各公司官网