晚讯 |2023 年国内十大科技新闻揭晓、世界首款眼科基因治疗药物获批国内临床应用

2023-12-26

细胞疗法基因疗法临床申请临床3期快速通道

1、《Cell Stem Cell》：人胚胎干细胞来源的多巴胺能祖细胞治疗帕金森病近日，延世大学医学院的研究人员在Cell Stem Cell期刊发布了题为：Preclinical and dose-ranging assessment of hESC-derived dopaminergic progenitors for a clinical trial on Parkinson's disease的研究论文。该研究从临床级人胚胎干细胞（hESC）中大规模生成高纯度的中脑多巴胺能（mDA）祖细胞，并在体外和体内验证了mDA祖细胞的安全性和有效性。mDA祖细胞以移植剂量依赖性地改善了帕金森病大鼠模型的疾病相关行为。基于这些这些临床前研究结果，研究团队获得了韩国食品和药物安全部批准进行帕金森病细胞疗法的1/2a期临床试验，并开始了对12名帕金森病患者的治疗。2、《Obesity》：能坚持使用司美格鲁肽一年的人不足一半近日，克利夫兰医学中心的研究人员在Obesity期刊发表了一篇题为：Early- and later-stage persistence with antiobesity medications: A retrospective cohort study的论文。该研究显示，在被医生开具减肥药（司美格鲁肽、利拉鲁肽、芬特明-托吡酯、纳曲酮-安非他酮、奥利司他）的肥胖患者中，44%的人在三个月后仍在用药，33%的人六个月后仍在用药，而在一年后，仅有19%的人仍在继续用药。其中，使用司美格鲁肽的肥胖患者，在三个月、六个月和一年后仍在用药的比例分别为63%、56%和40%。3、研究发现睡眠不足会让人更不快乐更焦虑睡眠不足不仅仅会让我们感到疲倦。美国心理学会（APA）一项长达50多年关于睡眠不足与情绪变化关系的研究表明，睡眠不足还会破坏我们的情绪，降低积极性，并使我们更容易出现焦虑症状。12月21日，这项研究发表在心理学顶级期刊《心理学公报》（Psychological Bulletin）杂志上。4、Gilead子公司CAR T 细胞疗法标签更新2023年12月21日，吉利德旗下公司Kite宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 Yescarta ®（axicabtagene ciloleucel）的标签更新，将具有里程碑意义的三期ZUMA-7 研究的总生存期（OS）分析纳入其中。该分析结果显示，Yescarta与标准疗法（SOC）相比，在OS方面有显著的统计学改善，Yescarta可作为二线疗法用于治疗完成一线治疗后12个月内的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）患者。5、元宋生物：首个溶瘤病毒国家I类新药IND申请获批12月22日，上海元宋生物技术有限公司（以下简称“元宋生物”）宣布，公司自主研发的溶瘤病毒抗癌药物“重组L-IFN腺病毒注射液”已于2023年12月21日获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药临床试验（IND）许可。6、世界首款眼科基因治疗药物获批国内临床应用近日，作为进口临床急需药品，眼科基因治疗药物Luxturna（路可视特纳）获批在海南博鳌何氏眼科医院进行临床应用，相关手术器械的进口也同时获批。据了解，Luxturna是世界上第一款用于治疗已确认由RPE65双等位基因变异导致的遗传性视网膜营养不良伴视力下降，且具有足够存活的视网膜细胞患者的眼科基因治疗药物。7、2023 年国内十大科技新闻揭晓，两项生物学研究上榜12 月 25 日，由科技日报社主办、部分两院院士和媒体人士共同评选出的 2023 年国内十大科技新闻揭晓。入选的 2023 年国内十大科技新闻分别是：中央科技委员会组建作物主效耐碱基因及其作用机制首次揭示国产大飞机 C919 完成商业首飞「中国天眼」发现纳赫兹引力波存在关键证据51 个超导量子比特簇态制备刷新世界纪录国家太空实验室正式运行人体免疫系统发育图谱绘制新款忆阻器存算一体芯片成功研制国产首艘大型邮轮命名交付全球首座第四代核电站投产本文仅用于学术分享，转载请注明出处。若有侵权，请联系微信：bioonSir 删除或修改！

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