上海元宋生物技术有限公司

跟随“中国科学院生物学部第一个下海的院士”一起创业，是一种怎样的体验？ 近年来，在快速推进的溶瘤病毒赛道中，一款“中美双报”抗癌药物引发关注。 这款由上海元宋生物技术有限公司（以下简称“元宋生物”）研发的重组L-IFN腺病毒注射液YSCH-01，已分别获得美国食品药品监督管理局（FDA）关于I期注册临床试验的批准，以及中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的默示许可。 目前，YSCH-01在中国多家三甲医院的I期临床试验正在积极进行中。 从2001年中国科学院院士、中国科学院分子细胞卓越创新中心研究员刘新垣提出“癌症的靶向基因-病毒抗癌学说”的研究路线基础，到2006年成为刘新垣院士门下的研究生，再到2017年正式跟随导师“下海创业”并实现“双报双批”，在元宋生物联合创始人、总经理章康健看来，这是一场超过20余年的路线接力，也是一场关于溶瘤病毒到底能不能实现“一箭多星”的理论实证。 “如果不能学以致用，是一件很遗憾的事情。这也是我们作为科研团队，想要出来创业的初心。”在接受采访时，章康健这样说道。 像“蚯蚓拱土”， 溶瘤病毒如何“搅”肿瘤的巢穴 在学术界一直有个讨论： 溶瘤病毒是单纯的病毒疗法， 还是免疫治疗？ “我们可能更强调后者， 我们觉得这是肿瘤免疫治疗的 一个分支方向的产品。” 传统的溶瘤病毒旨在通过病毒载体精确裂解癌细胞，是单纯的病毒疗法。而在2001年，来自中国科学家的创新理论，为这一技术路线带来革新。 刘新垣院士综合溶瘤病毒和基因治疗优缺点，提出“癌症的靶向基因―病毒治疗（Cancer Targeting Gene-Viro-Therapy，CTGVT）”策略，即将基因治疗与溶瘤病毒治疗结合起来，将抗癌基因插入到溶瘤病毒中：一方面利用基因治疗的优势，用癌细胞大量生产抗癌蛋白；同时，病毒本身也可以裂解肿瘤；而这两个通路同时也能激发全身性的抗癌免疫。 “就像航天工程，一枚火箭可以携带多个卫星，实现‘一箭多星’。如果火箭就是病毒载体的话，卫星则是我们插入的抗癌基因，会继续在体内‘发射抗癌信号’。”作为跟随刘新垣院士学习与工作最久的学生，章康健向记者解释道。 让局部给药带动全身免疫， 可谓是“癌症的靶向基因—病毒治疗” 策略的最后一步“大招”： “溶瘤病毒进入肿瘤就像蚯蚓拱土，不把肿瘤的巢穴给搅一搅，后面的免疫细胞就进不来，无法发挥免疫作用，就不能有效杀伤肿瘤。” 目前同类型上市和在开发产品，抗癌机制多依赖于T细胞免疫；同时对于晚期免疫系统被破坏的癌症病人效果差，且易引起细胞因子风暴。元宋生物基于自主原创的病毒设计可激发人体NK细胞免疫并呈现显著的肿瘤免疫记忆，该极具创新性的抗癌机制显著区别于其他依赖T细胞激活抗癌的溶瘤病毒竞品。逆转免疫刹车蛋白PD-L1阴性肿瘤成强阳性，为联合免疫检验点单抗序贯联合用药提供了理论基础。 “我们很大的创新是在源头上，强调‘基因+病毒’，而不是单纯改造病毒来杀癌细胞。我们强调插入的基因要有非常好的疗效，病毒载体也要非常安全，从而做到靶向溶瘤。” 化“相克”为“相生” 让“1+1”真正“大于2” “基因治疗+溶瘤病毒”，这个路线听起来只是技术的叠加，但做起来却又会真实地遇到诸多困难。转化“CTGVT”为“YSCH-01”的过程，足足花了团队20年时间。 “实际做的时候，很多情况下反而会做出反例——基因病毒疗法还不如单纯病毒载体的效果好，关键就在于Know-How。”章康健说道，“例如插入的基因，很可能会和病毒载体‘打架’，亦或者是不协调，反而拖累彼此。” 在插入基因的选择上，团队也曾有过迷茫。“2005年，刘院士课题组也想过，是不是一个载体要带很多个基因，能实现更好的效果？这些尝试我们都做过。” 更多的基因片段，意味着更严格的质量控制和更繁复的工艺设计。最终团队选择“化繁就简”：如果设计一个基因片段，能够顶上多个基因，那相关成本便可以大大降低，也就是说，最终还是要回到技术创新的源头，回到最根源的问题——在细胞生物学层面，哪些通路真正具有抗癌作用？ 为此，团队发表了超过120多篇论文，大浪淘金，最终把目光放在了干扰素上——一个近30年来在抗癌药物发展中起到关键作用的信号通路因子。“在细胞生物学层面，近几十年来，许多脱颖而出的抗癌疗法其实都激发了一条十分重要但有枢纽中心作用的下游信号通路，即I型干扰素信号通路。”但干扰素偏偏在调动免疫调节的同时，又还具有抗病毒的作用。如果直接加进干扰素基因，便很可能 “1+1=0”。 方向有了，下一步就是如何改造。“我们把抗病毒的细胞因子变成一个具抗癌作用的活性细胞因子，改变功能结构从而实现多途径抗癌的目的，这就是我们独特的Know-How。” 从源头发现，到给药方式，创新可谓贯穿研发始终。“除了肿瘤内给药，我们还有胸腔给药、雾化给药、腹腔给药，甚至直接颅内给药。”章康健介绍道，多元化的给药方式为临床实际操作带来了诸多便利，也进一步提升了药效。 在正式进入临床试验之前的研究者发起的临床研究（IIT）论文数据表明，YSCH-01表现出了不俗的实力：临床统计分析结果显示，瘤内给药后的客观缓解率（ORR）为27.3%，疾病控制率（DCR）为81.8%。近期临床雾化给药肺部多发肿瘤抗癌数据ORR 为60%，一例颅内给药的复发胶质瘤患者至今生存期近400天，而此类患者一般的生存期仅6个月。 “我们的药在包括肺癌、头颈癌、三阴性乳腺癌、黑色素瘤、胶质瘤、卵巢癌、骨肉瘤等7个晚期实体肿瘤上，都有非常好的抑瘤效果，超越了过去很多溶瘤病毒的疗效。” “科研团队出来创业，向产业化成功的转型，一个标志性事件就是把药‘打’到临床上去，即迈入国家批复的正式临床试验。”20年科研在这两年收获丰碑——YSCH-01已分别获得了美国FDA（IND#:30099）和中国CDE(批准编号：2024LP00904)注册I期临床试验的批准和默示许可，其在中国境内多家三甲医院的I期临床试验正在积极推进中。 跨近60岁的“忘年”创业—— 想把自己做的原始创新真正产业化 事实上，随着刘新垣院士提出“溶瘤病毒+基因治疗”的CTGVT策略，业界也已形成新的趋同共识，并有所尝试，包括美国和日本在内已有相关药品获批上市，治疗恶性黑色素瘤、胶质瘤等肿瘤。 既然业界已有相关尝试， 为什么还要自己做成果转化？ 章康健认为，一方面，在于目前市场上溶瘤病毒+基因治疗路线的产品在疗效方面仍然不够理想。近十年来，尽管产品屡有报道，但真正突破性产品仍然稀缺。 另一方面，自己与刘新垣院士也都有一颗科研产业转化的初心。早在90年代，刘新垣院士就曾“下海”创业，将自己在细胞因子方面的研究进行成果转化，成为了中国科学院生物学部“吃螃蟹的第一人” “2006年，我向刘院士求学时，他问我‘你为什么选我做导师，因为我是院士吗？’。我说‘不是，因为您是一位具有科研产业化思想并具有成功产业经验的科学家’。” 因此，2015年年底，刘新垣院士给正在美国宾夕法尼亚大学访学的章康健发邮件，谈到再次“下海”的想法时，师生之间一拍即合。章康健归国不久，立即投入到公司的创办中。 此时，刘新垣院士已年近九旬，而章康健才三十多岁，“我们一老一少，有时候投资人看到都觉得不搭，觉得很困惑，但我们就这样硬生生真的做下来了。” 做药需要穿越起伏的行业周期，才得以见到“柳暗花明”。“在2020年之前，行业对溶瘤病毒还是充满极高热情的，但这几年，没有重磅级的成果产出，有些从业者就陆续放弃了。”对于创新药研发者来说，更需要一颗对于技术的坚定决心，“有好的技术、好的产品，才会有投资者、同行、医学专家和你一起同向赋能，这是最核心的东西。” “ “长期以来，上海市对基因和细胞治疗产业给予了高度关注和支持，推出了《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023-2025年）》等多项政策措施鼓励创新，促进科技成果的转化和产业化，这些都是上海这座城市无可替代的优势。” ” 诞生于中国科学院的实验室，扎根于奉贤区凤创谷生物科技园，元宋生物曾先后承担2017-2019年上海市科技型中小企业技术创新资金2项、上海市2019年度“科技创新行动计划”生物医药领域科技支撑项目等，并得到高新技术企业认证及配套扶持以及市区两级多项人才认证。 新药开发进程中，从研发、临床试验，再到上市，每一关都是九死一生，流传着“3个十”，即需要超过10年时间、10亿元的研发投入，不到10%的成功率，才有可能研发出一款新药。 章康健带领元宋团队选择这条路，注定十分艰辛。 作为一名溶瘤病毒抗癌药物科研产业化积极践行者，十八年求索，在真正把药推进临床后，章康健对于抗癌药物从研究到临床转化所蕴含的个人价值以及社会价值，都有了更为深刻且透彻的理解。 参与临床试验的患者，都需要进行严格评估，大多还是癌症晚期的末线受试者。做YSCH-01临床研究期间，章康健的一位亲人也入了组，成为首位临床受试患者。 “很多晚期癌症患者生存期只有几个月，但在我们的药物下，他的生存期持续了两年多。这其实是很难得的。” “我想我是这样的人， 我最开心的时光， 就是患者打电话对我说 感觉到了药效， 这是对我最大的肯定。” 章康健说道。 来源 | 上海科技

2022年8月19日-20日，由国家生物药技术创新中心进行指导，博腾生物、佰傲谷BioValley、BioBAY主办，上海理工大学-交大医学院 苏州医工交叉创新研究院协办的第二届中国基因与细胞治疗青藜风云论坛（CGCT 2022），在苏州中茵皇冠假日酒店正式开幕。 本届会议持续聚焦中国细胞基因免疫治疗学术前沿进展，涵盖更多领域（mRNA，溶瘤病毒，细胞治疗，基因治疗），深度挖掘和分享最新的学术研究成果以及工艺突破进展。本次论坛也邀请了诸多生物医药行业临床端IP加盟，分享最新临床进展，共同打造细胞与基因治疗的行业标杆峰会。当日共有近3万人次共同收看照片直播，八百多位参会者共同与会，现场热烈非凡，有匪君子，如切如磋，如琢如磨，座谈论道尽现20日姑苏湖畔！ ✦论坛一：细胞治疗专场✦先锋药物，持续领航：CAR-T、UCAR-T细胞治疗开发主题演讲嘉宾：李怡平药明巨诺 联合创始人&董事长&CEOTopic：What is Cell Therapy 2.0？ 全世界到现在为止在主要市场上一共有7款CAR-T细胞治疗产品批准上市，李怡平博士分享了细胞治疗的目前现状以及未来发展方向。他强调了工艺研发对于产品的重要性，此外，真实世界数据也强调了对于患者的合理管理和治疗方式，如何治疗，如何管理患者相当重要。杨林博生吉医药 董事长&CEOTopic：CAR-T细胞的未来：自体称雄还是异体为王自体和异体CAR-T细胞疗法各有千秋，自体CAR-T更有疗效，目前正朝二线以上疗法和更多适应症前进，异体CAR-T则更具有可及性，但持久性问题以及基因编辑带来的监管问题仍待解决。杨林博士比较了自体和异体CAR-T之间的异同点，详尽分析了CAR-T细胞未来的发展方向。 徐慧南京凯地医疗 部门总监Topic：靶向Claudin18.2 CAR-T细胞药物的现状与展望近年来，越来越多的国内公司在Claudin18.2 CAR-T这一赛道布局，如何摆脱同质化，避免内卷化，从中脱颖而出成为了生物技术公司的重要挑战，徐博士阐述了在这一赛道CAR-T细胞药物治疗的现状以及凯地生物自主研发的技术平台。矫士平科士华 创始人&CSO副主任Topic：TCR T – The Next-Generation Immunotherapy for Solid TumorTCR-T近期安全性和有效性在ESCO上得到了一定报道，针对末线实体瘤能让其不发展已经是相当好的疗效。免疫毒性和神经毒性的副作用事件发生有限，证明了其良好的安全性。矫博士比较了CAR-T和TCR-T的区别，并说明了TCR-T技术门槛的难点。矫博士认为现在2022年的TCR-T的形势就相当于2017年连续获批的两款的CAR-T，是开辟未来的元年。王海峰科金生物 创始人&CEOTopic：新一代的细胞疗法治愈丙酮酸激酶缺乏症丙酮酸激酶缺乏症是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病。可导致患者出现慢性溶血性贫血，甚至导致死亡。王海峰博士详细介绍了科金生物的体外基因编辑细胞疗法CG001，可通过CRISPR/AAV来改正变异的丙酮酸激酶基因来达到治愈的目的。钮建琴昆拓 注册总监Topic：细胞治疗产品IND到BLA的注册考量细胞基因疗法由于其特殊性和复杂性，从IND到BLA过程中对临床，CMC等诸多问题面临监管挑战，钮建琴女士就此分享了其中要点。先锋药物，持续领航：CAR-T、UCAR-T细胞治疗开发主题演讲嘉宾：金华君君赛生物 创始人&CEOTopic：TIL疗法的创新与突破金博士认为，TIL疗法自从上世纪80年代罗森伯格实验室发明以来，一直处于不温不火的境地。但近几年随着精准医疗对于TIL的理解加深，越来越多的人开始采用TIL疗法治疗实体肿瘤，并将其标准化，工业化，行业正处于稳步成熟的阶段。杨远贵州生诺 细胞药物管线研发负责人Topic：淋巴结来源抗肿瘤T细胞药物（SLN-T) 的开发及临床应用淋巴结是肿瘤特异性T细胞的优良来源，受肿瘤抗原的影响，富含肿瘤反应性T细胞，经过体外筛选、激活、扩增后，其对多种肿瘤细胞表现出较强的体内外杀伤作用。杨远博士就此介绍了生诺医药的SLN-T细胞产品SND002的临床疗效与IIT临床进程。杨月峰北京景达生物 联合创始人&CSOTopic：突破PBMC来源CAR-NK药物开发的关键瓶颈PBMC是原代NK细胞重要来源，细胞可来自HLA匹配或不匹配供体。PBMC衍生的CAR-NK细胞90％以上是CD56dimCD16+ NK细胞，属于成熟细胞，表达大部分激活受体，因此细胞毒性强，但增殖能力较弱。上述这些问题也为PBMC来源的CAR-NK细胞带来了挑战。杨博士分享创新基因细胞药物核心技术及团队在研情况，介绍景达生物在CAR-NK细胞药物研发的新突破。胡迪超博腾生物细胞治疗工艺开发部 助理副总经理Topic：细胞治疗药物CMC考虑要点随着国内细胞治疗领域的不断发展，CMC考量成为了重中之重，胡博士就在CMC过程中关于制剂配方，剂量，灌流工艺等方面进行了阐述。他还指出生产工艺差异，原料辅料差异，生产场景差异，Donor差异等问题都可能造成细胞治疗间批间差异。而对于细胞治疗全流程的成本控制以及支付模式和政策，他也给出了相应建议。张会远呈诺医学 质量总监&CMC研究中心负责人Topic：iPSCs来源通用现货型细胞药物的开发策略和要点iPSC 作为采用成熟细胞重编程的多功能干细胞，具有分化为多组织的能力，由于绕开了伦理问题，在多个医学领域具有重大潜力。而呈诺医学首创的iPSC来源异体内皮祖细胞(EPC)注射液(ALF201)是国内首款获批进入临床的iPSC来源细胞药物。张会远博士就iPSCs来源通用现货型细胞药物的开发策略和要点进行了详尽介绍。郭雨刚浙江大学研究员 莱芒生物联合创始人Topic：代谢增强型免疫新疗法治愈实体肿瘤郭博士详细介绍了莱芒生物目前的管线布局。其中IL-10-Fc融合蛋白有效增加了现有CAR-T和抗体治疗效果。郭博士就此详细介绍了IL-10-Fc介导的衰竭型T细胞选择性增长等机理。精彩圆桌会谈：圆桌主题：中国免疫细胞治疗产业的创新与差异化之路主持人：李 懿 瑅安生物 董事长&CSO讨论嘉宾：孙 振 青岛华赛伯曼 研发部副主任杨月峰 北京景达生物 联合创始人&CSO杨 远 贵州生诺 细胞药物管线研发负责人孙启鸿 博腾生物细胞治疗市场开发副总裁✦论坛二：基因治疗专场✦工艺升级、技术挑战：基因药物载体开发工艺拓展主题演讲嘉宾：郭鹏飞原美国FDA 药品审评专家、赛赋医药集团副总裁&全球注册合规部总经理Topic：基因治疗美国监管概述及申报策略郭博士指出CGT产品需要实现临床转化，其中许多因素具有制约，例如知识产权等。在FDA可以通过多个加速审批通道加速临床转化。郭博士阐明了要如何与FDA进行沟通交流。施均中国医学科学院血液学研究所 再生医学诊疗中心 主任Topic：基因治疗地中海贫血价值、挑战与问题β地贫对于许多患者意味着需要长时间进行输血，而目前被认为唯一能够根治的方法是异体造血干细胞移植，但这也存在配型和排异问题。施主任回顾了基因治疗的临床历程，随后详细阐述了基因治疗之于β地贫的重要含义，此外地贫相较于其他罕见疾病（例如血友病）的体外编辑流程，这也使得地贫在基因治疗中的地位相当特殊。张瑰宜朗信生物 CTOTopic：临床研究用AAV——大规模生产和质量研究的趋势和挑战AAV由于其结构的复杂性和多样性，其质量内容应该覆盖所有可能与产品安全性、有效性相关的特性，目前采用的三质粒转染系统和昆虫细胞生产系统，Hela系统更有优劣，张博士详细介绍了目前AAV生产和质量研究的痛点。饶春明中检院生检所重组药物室 原主任Topic：基因治疗制品质量控制研究饶主任从基因治疗药物的发展历史出发，详细阐述了目前国内有关于基因治疗药物的具体法规细则和质控要点。他认为现如今，基因治疗药物将迎来新的机遇和挑战，把握机遇是在这一潮流下的关键。陈海峰Avirmax联合创始人&CTOTopic：AAV Production Technologies: The Latest Developments and Remaining Challenges陈博士比较了目前AAV的几种生产系统如HSV，昆虫细胞，三质粒转染系统的优势和劣势，并对于不同生产系统可能遇到的问题进行了明确阐述。遗传疾病，曙光已现：基因治疗地贫、神经系统、眼科等疾病主题演讲嘉宾：汪伟明鼐济医药 CSOTopic：AAV Genomics & Its Implication in Gene TherapyAAV基因治疗作为从研发到工艺，从工艺到临床需要全产业链共同协作的疗法，其rAAV载体设计之初就对于AAV的基因组学研究提出要求，汪博士指出异质性rAAV载体基因组可能会产生dsRNA干扰正常AAV转录翻译，而这会减少有效剂量，对此产生的潜在影响，必须加以审视。何春艳新芽基因 创始人&CEOTopic：利用单碱基编辑治疗杜氏肌营养不良症杜氏肌营养不良症示意中单基因遗传病，患者从童年开始肌肉功能开始弱化，10岁左右失去行动能力，常常于20-30岁左右去世。何博士指出，近年来，基因编辑技术迅速发展，利用单碱基基因编辑诱导外显子跳读恢复DMD基因的读码框是一种可行的方案。盛健神曦复生 （NeuExcell中国）CEOTopic：理想照进现实—开创性神经再生基因疗法盛博士指出，随着我国生物技术领域的持续发展，神经再生领域的基因治疗也逐渐步入正轨。盛博士详细介绍了神曦复生在神经再生领域布局的基因疗法，具有划时代意义的原位转分化神经再生技术平台，并在非人灵长类模型中证明了再生疗法的有效性。刘月光纽伦捷生物 联合创始人&CSOTopic：基于原位转分化再生技术开发眼科及神经系统疾病的基因治疗药物目前中枢神经疾病是全球范围内的主要致残因素之一，而原位转分化技术则为神经再生领域提供了一个新思路。刘博士详细阐述了原位转分化再生技术的原理，而纽伦戒专注神经系统，通过可供再生的胶质细胞库将其转化为神经元。蒋立新诺洁贝生物 创始人Topic：最完美的精准医疗--罕见病的基因治疗药物开发蒋博士列举了目前罕见病基因治疗的临床开发设计，市场反应，审评难度。他认为罕见病药物的基因治疗开发是创新药难得的黄金赛道，而这些创新药的研发远没有想象的简单。董飚至善唯新 董事长&总经理Topic：设计rAAV衣壳的万花筒董博士详细介绍了rAAV的发展历程和设计理念，他指出AI算法能够推测出可能中间进化体的衣壳蛋白。才源 星眸生物 联合创始人&总经理Topic：基因治疗的眼科赛道才源博士详细介绍了眼科基因疗法的发展历程，他总结了目前眼科基因疗法临床比之于阿柏西普的疗效挑战以及给药模式探索。✦论坛三：溶瘤病毒开发专场✦主题演讲嘉宾：赵永祥国家生物靶向诊治国际联合研究中心 主任Topic：高效溶瘤病毒开发捷径赵永祥主任回顾了溶瘤病毒的发展历程和不同种类，为了解决溶瘤病毒目前的挑战，他给出了几项增强溶瘤病毒效用的联用临床模式。随后，他分享了超敏溶瘤病毒——新城疫病毒Y11的临床数据和工艺情况。胡放康万达 董事长Topic：系统免疫和溶瘤病毒胡博士指出溶瘤病毒仅在肿瘤细胞选择性复制，具有良好的安全性，且能够使得肿瘤全息抗原全面释放，有效激活免疫系统。此外，溶瘤病毒的瘤内注射一定要解决的问题是选择和什么药物联合治疗，胡博士回顾了溶瘤病毒联合治疗的经历历程和具体机理。在整个临床联合用药流程中，需要保持系统免疫的“三道畅通”。刘滨磊滨会生物 董事长&总经理Topic：创新溶瘤病毒的研发及临床研究进展刘博士分享了首款溶瘤病毒的上市历程，他分享了滨会生物目前的溶瘤病毒和细胞技术平台以及团队背景。章康健元宋生物 联合创始人&董事&总经理Topic：癌症的靶向基因-病毒抗癌产品临床研究进展章博士分享了目前元宋生物溶瘤腺病毒IIT的临床进展和临床前数据，给药剂量。元宋生物积极布置了CMC体系。他认为溶瘤病毒的解决之道在于基因病毒，一方面要具有靶向性，一方面需要具有抗癌基因。姜宏梁宏韧生物 创始人&CSOTopic：溶瘤病毒类药物的生物分析检测策略姜博士指出溶瘤病毒类药物的生物分析检测与蛋白类产品和腺相关病毒产品均有不同，其中特别是PK、病毒分布和脱落检测，免疫原性检测等方面需要着重注意。和衷共济、焕发新生：行业前瞻专场主题演讲嘉宾：高基民温州医科大学教授 启新生物董事长Topic：超能Hi-TCR-T安全高效治疗难治/复发性晚期肿瘤（包括实体肿瘤）的临床试验研究高教授详细介绍了靶向CD19的第四代CAR-T（分泌IL7和CCL19）的临床效果和试验进展，此外，高博士还分享了利用多项三靶点的Hi-TCR-T治疗各类癌症的初步优异疗效和临床前数据。在CAR-NK细胞领域，高教授的团队则突破了两项关键专利有望解决卡脖子问题。朱敏汉坤律师事务所上海分所合伙人Topic：生物医药企业创业融资的法律要点朱敏律师详细介绍了生物医药企业创业融资的详细流程和其中注意要点，他指出如何快速推进交割，永远是企业和投资人在商业层面一致的诉求。此外，他列举了几种境内境外的融资模式。而对于一家企业的创始人来说，要如何把握企业的控股权有着独特的股票分配方案。周英思辉大创新技术研究院 负责人Topic：探索基因编辑技术的极限Crispr-Cas体系具有多种多样性，因此探究其差异化操作方式成为了满足基因编辑各种不同的需求之一。周博士详细介绍了辉大基因是如何采取LNP-Cas12Max编辑模式来编辑ATTR基因。马丽佳 西湖云谷智药创始人 西湖大学生命科学学院特聘研究员Topic：Biotech与AI融合促进更安全、高效的基因治疗疗法开发马博士指出将基因编辑疗法与AI技术融合进行全流程的结合，能够通过不同的层面更直接获得临床数据。从技术层面来讲分享了AI技术可以在不同板块中的应用。她随即分享了云谷智药的平台如何为基因编辑的目标提供详尽数据。余文心海通证券&海通国际 医药行业首席分析师Topic：CGT CDMO行业报告——搭乘CGT药物新浪潮，快速崛起的潜力市场随着我国CGT产业的迅速增长，大量创新/初创公司随着CGT产业而纷纷成立，而这些企业的CGT产品外包率较高，也因此为CDMO行业添砖加瓦。余女士详尽分析了目前CDMO企业布局情况，她指出尽管大量CDMO企业已有布局，但是产能仍旧是国内CDMO企业的短板。精彩圆桌会谈：圆桌主题：基因与细胞治疗行业趋势：CXO与Biotech六位嘉宾围绕目前行业的融资情况，对技术路线的看好方向，行业发展角度进行了充分解读。其中关于实体瘤解决方案，CAR-X等多种变种的可行性，细胞治疗和基因治疗的未来支付模式探索，CGT领域外包率问题，CGT产业国际化问题等多个热烈子议题进行了热烈讨论。主持人：周航 海通证券高级分析师嘉宾：王文博 立凌生物 CEO胡洋 微光基因 CEO罗雄 领航新界创始合伙人、首席运营官王梦麟 重庆两江股权投资基金管理有限公司副总经理朱谷 金浦投资 执行董事两日精彩瞬间至此两天的大会圆满落幕，感谢各位嘉宾的纷至莅临，青藜学子，湖畔论道，CGT产业的蓬勃发展离不开CGT全产业链的携手并行，让我们来年共聚首，促膝长谈CGT天下风云。

10月26日-27日，第二届溶瘤病毒创新与合作大会于武汉顺利举行。 本次大会汇集瘤病毒领域权威专家学者，共设置七场分论坛，围绕溶瘤病毒行业药物基础研究及临床转化、临床及药物开发策略、商业及出海以及FDA审评等行业重点环节展开讨论。 分论坛一 溶瘤病毒药物基础研究及临床转化 主持人：汪  洋  武汉滨会生物科技股份有限公司研发总监 上下滑动查看 调控代谢和炎症的重组溶瘤病毒药物的研发进展 魏继武  南京大学医学院肿瘤学教授 溶瘤病毒M1的免疫唤醒机制 林  园  中山大学药理学教授 溶瘤病毒联合CAR-T细胞治疗实体瘤的策略与探索 仝爱平  四川大学生物治疗国家重点实验室研究员 基于合成生物学的定制化溶瘤病毒技术的开发与应用 邵佳伟  浙江大学国际医学院、浙江大学医学院附属第四医院特聘研究员，青年PI 新型溶瘤病毒纳米生物递送体系研发的探索 刘福囝  中国医科大学附属第一医院药物临床试验I期中心主任 可雾化给药的新型溶瘤病毒YSCH-01研究进展 章康健  上海元宋生物技术有限公司联合创始人、董事兼总经理 溶瘤腺病毒集成化技术平台建设及产品研发 苏长青  复星医药集团江苏万戎生物医药科技有限公司副总经理 PANEL讨论：溶瘤病毒药物基础研究及临床转化 主持人： 汪洋  武汉滨会生物科技股份有限公司研发总监 讨论嘉宾： 魏继武  南京大学医学院肿瘤学教授 仝爱平  四川大学生物治疗国家重点实验室研究员 邵佳伟  浙江大学国际医学院、浙江大学医学院附属第四医院特聘研究员，青年PI 章康健  上海元宋生物技术有限公司联合创始人、董事兼总经理 苏长青  复星医药集团江苏万戎生物医药科技有限公司副总经理 分论坛二 溶瘤病毒药物临床开发策略 主持人：崔传亮  北京大学肿瘤医院黑色素瘤及泌尿肿瘤内科主任医师 上下滑动查看 监管导向的临床开发策略 王亚平  上海蓝鹊生物医药有限公司首席医学官 溶瘤病毒类药物临床生物分析策略及案例分享 郎士伟  武汉宏韧生物医药股份有限公司生物分析部总监 OH2伴随临床研究 孔  燕  北京大学肿瘤医院黑色素瘤与肉瘤内科研究员 NMIBC复发术后溶瘤病毒膀胱灌注预防复发Ib/II期临床试验进展 寿建忠  国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院泌尿外科主任医师 溶瘤病毒药物临床开发策略 刘滨磊  武汉滨会生物科技股份有限公司董事长兼总经理 数据核查和风险监控在临床试验中的重要作用 杜  琼  昆翎企业管理(上海)有限公司数统副总裁 PANEL讨论：溶瘤病毒药物临床研究设计与实施 主持人： 周福祥  武汉大学中南医院肿瘤医院副院长、湖北省肿瘤医学临床研究中心主任 讨论嘉宾： 王亚平  上海蓝鹊生物医药有限公司首席医学官 寿建忠  国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院泌尿外科主任医师 吴   荻 吉林大学第一医院肿瘤综合治疗区主任 杜  琼  昆翎企业管理(上海)有限公司数统副总裁 分论坛三 溶瘤病毒药物开发策略 主持人：颜光美  广州威溶特医药科技有限公司董事长 上下滑动查看 “可复制型活药”溶瘤病毒M1的药动学研究 颜光美  广州威溶特医药科技有限公司董事长 重组I型单纯疱疹病毒R130的开发应用 张道允  上海允英生物医药科技有限公司CEO 溶瘤病毒-肿瘤免疫治疗的生力军 袁  明  深圳市华药康明生物药业有限责任公司创始人、董事长 溶瘤痘苗病毒GC001的基础与临床研究进展 李恭楚 浙江理工大学生命科学与医药学院教授、杭州功楚生物科技有限公司首席科学家 溶瘤病毒溶瘤效果的提升策略 蔡立刚  武汉博威德生物技术有限公司董事长兼首席科学家 溶瘤病毒类药物非临床评价关注要点 彭双清  上海美迪西生物医药股份有限公司首席科学官 PANEL讨论：溶瘤病毒药物开发策略与挑战 主持人： 袁  明  深圳市华药康明生物药业有限责任公司创始人、董事长 讨论嘉宾： 颜光美  广州威溶特医药科技有限公司董事长 张道允  上海允英生物医药科技有限公司CEO 李恭楚 浙江理工大学生命科学与医药学院教授、杭州功楚生物科技有限公司首席科学家 蔡立刚  武汉博威德生物技术有限公司董事长兼首席科学家 彭双清  上海美迪西生物医药股份有限公司首席科学官 分论坛四 溶瘤病毒系列团体标准可行性研讨会 主持人：胡文言  中国生化制药工业协会常务副会长兼秘书长 上下滑动查看 溶瘤病毒的基础与临床研究进展 杨   莉  四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室生物治疗研究中心副主任、免疫基因治疗实验室主任 溶瘤病毒产品质量控制研究 饶春明  北京昭衍药物检定研究有限公司首席科学家、中国生化制药工业协会副秘书长 溶瘤病毒产品临床前药学研究与评价要点 梁   旻  上海锦斯生物技术有限公司创始人、总经理 病毒载体生产工艺考量及上下游解决方案 张芷颖 Cytiva中国区基因治疗解决方案专家 PANEL讨论：溶瘤病毒系列团体标准可行性研讨 主持人： 胡文言  中国生化制药工业协会常务副会长兼秘书长 讨论嘉宾： （排名不分先后，按姓氏首字母排列） 方志正  武汉滨会生物科技股份有限公司生产负责人 高晨燕  昌平国家实验室资深科学家 黄承浩  厦门大学公共卫生学院副教授 胡   宽 武汉凯德维斯生物技术有限公司副总经理 纪   腾 武汉凯德基诺生物技术有限公司研发总监 梁   旻  上海锦斯生物技术有限公司创始人、总经理 饶春明  北京昭衍药物检定研究有限公司首席科学家，中生药协副秘书长 吴   丹  上海三维生物技术有限公司质量总监 夏   南 武汉滨会生物科技股份有限公司质量负责人 杨   莉  四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室，生物治疗研究中心副主任，免疫基因治疗实验室主任 张寅斌  西安交通大学第二附属医院主任医师 张琼光  中国中医药研究促进会中药质量评价分会副主任委员，药品审评核查专家 张开泰  国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院、分子肿瘤学国家重点实验室研究员，北京协和医学院博士生导师 章金刚  原军事医学科学院野战输血研究所研究员 张芷颖 Cytiva中国区基因治疗解决方案专家 （各企业代表......） 分论坛五 FDA专场：审评与创新 主持人：杜  涛  深圳埃格林医药有限公司创始人、董事长 上下滑动查看 FDA 对溶瘤病毒药物的监管 张   静  杰科（天津）生物医药有限公司首席医学官 FDA 监管政策与创新设计方法 陈   刚  诺思格（北京）医药科技股份有限公司首席科学官 溶瘤病毒产品安全性考量 丁洪流  前FDA资深临床评审员 溶瘤病毒品种临床开发中美双报要点 宇文镐  斯丹姆医药高级副总裁兼全球首席商务官 溶瘤病毒中美双报的临床开发 李长青  深圳埃格林医药联合创始人、首席医学官 PANEL讨论：溶瘤病毒产品的研发和审评 主持人： 杜   涛  深圳埃格林医药有限公司创始人、董事长 讨论嘉宾： 张   静  杰科（天津）生物医药有限公司首席医学官 陈   刚  诺思格（北京）医药科技股份有限公司首席科学官 丁洪流  前 FDA 资深临床评审员 宇文镐  斯丹姆医药高级副总裁兼全球首席商务官 李长青  深圳埃格林医药联合创始人、首席医学官 分论坛六 溶瘤病毒药物临床开发策略 主持人：斯 璐  北京大学肿瘤医院黑色素瘤与肉瘤内科副主任 上下滑动查看 溶瘤病毒临床研发概况与应用实践 许  青  同济大学附属第十人民医院肿瘤科主任 溶瘤病毒治疗脑胶质瘤临床试验研究 李文斌  首都医科大学附属北京天坛医院肿瘤综合治疗中心主任兼神经肿瘤综合科主任 A Phase II study of an Oncolytic Herpes Simplex Virus 2 and an Anti-PD-1 Antibody in Patients with Advanced Sarcoma 刘佳勇 北京大学肿瘤医院骨与软组织肿瘤科副主任 溶瘤病毒药物联合治疗探索 崔传亮  北京大学肿瘤医院黑色素瘤及泌尿肿瘤内科主任医师 PANEL讨论：溶瘤病毒药物基础研究及临床转化 主持人： 李文斌  首都医科大学附属北京天坛医院肿瘤综合治疗中心主任兼神经肿瘤综合科主任 讨论嘉宾： 斯  璐  北京大学肿瘤医院黑色素瘤与肉瘤内科副主任 许  青  同济大学附属第十人民医院肿瘤科主任 刘佳勇 北京大学肿瘤医院骨与软组织肿瘤科副主任 崔传亮  北京大学肿瘤医院黑色素瘤及泌尿肿瘤内科主任医师 刘福囝  中国医科大学附属第一医院药物临床试验I期中心主任 分论坛七 溶瘤病毒药物商业化及出海 主持人：毛 化  沙利文大中华区合伙人、董事兼总经理 上下滑动查看 MRA investments to advance research on acral,mucosal, and uveal melanomas Marc Hulbert  黑色素瘤研究联盟（MRA）CEO 溶瘤病毒国际市场准入：机遇与挑战 刘  正  西蒙顾和管理咨询（北京）有限公司上海分公司资深经理 The Science & Art of Biopharma Business Developmen Nassos Alevizopoulos 武汉滨会生物科技股份有限公司商务发展总监 国际资本协同产业园帮助生物医药企业出港出海推进商业化及国际合作 高  璐  基汇资本生命科学生态链开发总监 生物医药国际化现状和未来展望 毛  化 沙利文大中华区合伙人、董事兼总经理 ------------------------------ 「长按」二维码添加小达「进群」 与更多行业伙伴共探市场前沿资讯 艾美达医药咨询 艾美达（北京）医药信息咨询有限公司，成立于2014年4月，是一家专业的医药行业咨询服务提供商。公司致力于将产业政策研究与真实世界的数据挖掘深度结合，洞悉行业政策对市场的影响，通过专业的研究提供前瞻性的市场分析，为企业产品上市后的市场准入提供整体解决方案。