38款新药上市，多款全球首批疗法！（附全球药研新动态第9期）

2022-09-28

基因疗法抗体孤儿药快速通道突破性疗法

随着近年来科学技术飞速发展，新药研发不断加速，仿制药企业躺赢的日子也一去不复返，药企面临巨大的竞争和转型压力。如何顺应行业风口、政策风口、减少信息不对称带来的隐患，更高效地制定专利布局和产品开发策略，是我国医药研发企业需要考虑的重要问题。依托强大的数据和信息平台，中国医药工业信息中心收集整理了2022年8月美国FDA，欧洲EMA和日本PMDA新药批准概况，希望对医药企业品种研发立项有重要的参考。FDA批准NDA概况2022年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准新药申请（NDA）10个，其中无新分子实体药物（NMEs）。表1：2022年8月FDA批准NDA品种首个获批疗法！赛诺菲创新酶替代疗法获FDA批准上市9月1日，美国FDA宣布批准赛诺菲（Sanofi）旗下Genzyme公司的创新酶替代疗法Xenpozyme（olipudase alfa）上市，用于静脉输注治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（acid sphingomyelinase deficiency，ASMD）的成人和儿童患者。此药品为FDA批准的首款用于ASMD患者非中枢神经系统症状的药物。Xenpozyme是一款酶替代疗法，用于替代缺失或有缺陷的酸性鞘磷脂酶。此药物可降解鞘磷脂，进而帮助减少此脂质于肝脏、脾脏与肺脏的累积。Xenpozyme获得美国FDA的快速通道资格、突破性疗法认定、优先审评资格以及孤儿药资格。此外，此药物也于今年3月与6月，分别获得日本厚生劳动省（MHLW）与欧盟委员会（EC）的批准上市，用于治疗ASMD成人和儿科患者的非中枢神经系统症状。胃溃疡治愈率可达91.4％！FDA批准新型胃酸抑制剂Azurity Pharmaceuticals于9月3日宣布美国FDA批准其口服悬浮液药品Konvomep用于治疗进行性良性胃溃疡（gastriculcer）以及减少病危患者上肠胃道出血的风险。Konvomep是一种由质子泵抑制剂（PPI）omeprazole与碳酸氢钠组合而成的悬浮液药品omeprazole能够通过对表达于胃粘膜中H/K-ATP酶（质子泵）系统的抑制，来减少胃酸的分泌。这种作用可抑制基础与刺激性胃酸分泌，无论其刺激来源为何，且抑制效果与所使用的药物剂量相关。EMA批准MAA概况2022年8月，欧洲药品管理局（EMA）共批准上市申请（MAA）6个，其中1个生物仿制药。表2：2022年8月EMA批准MAA品种全球首批！潜在重磅基因疗法获欧盟批准8月25日，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，欧盟委员会（EC）批准其用于治疗血友病A的基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）有条件上市，用于治疗严重血友病A成人患者。这些患者没有携带凝血因子VIII抑制物或针对腺相关病毒5（AAV5）抗体的病史。新闻稿指出，这款一次性治疗是首款治疗血友病A的获批基因疗法，有望显著减轻患者的治疗负担。Roctavian是一种使用AAV5病毒载体递送表达因子VIII的转基因的基因疗法。它的优势在于患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达因子VIII，从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射。重症肌无力创新疗法在欧盟获批，再鼎医药拥有中国权益8月11日，argenx公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Vyvgart（efgartigimod alfa-fcab）上市，作为标准疗法的附加疗法，用于抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者的治疗，该药也由此成为首款在欧盟获批治疗这类患者的FcRn阻断剂。efgartigimod（艾加莫德α注射液）是argenx公司开发的一款靶向新生儿Fc受体（FcRn）的“first-in-class”疗法。它旨在减少致病性IgG抗体，阻断IgG再循环过程。FcRn受体的作用是防止IgG的降解，因此通过防止IgG与FcRn的结合，能够导致介导自身免疫性疾病的IgG抗体更快耗竭，从而减轻疾病症状。2021年1月，再鼎医药与argenx公司达成合作，获得这款创新疗法在大中华区的开发和商业化权益，并将负责该候选药多个适应症在中国的全球注册临床研究开发工作。PMDA审批概况2022年8月，日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）批准新药申请22个。表3：2022年8月PMDA批准新药本期的全球药研新动态介绍就到这里，更多全球药品研发概况，包括药品申请上市及进入三期临床情况等，欢迎下载附件或者联系我们获取。全球药研新动态（2022年第9期），点扫描下方二维码下载：近期直播推荐往期精彩回顾如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001分享收藏点赞在看小孩子才做选择，成年人的我全都要