两年，传奇CAR-T从4线到2线

2024-04-08

细胞疗法上市批准免疫疗法抗体药物偶联物临床3期

悬着的心，终于可以放下了。CARVYKTI成功挺进多发性骨髓瘤二线治疗。根据传奇生物新闻稿，CARVYKTI是首个获批用于MM二线治疗的BCMA靶向疗法，包括CAR-T疗法、双特异性抗体和抗体药物偶联物（ADC）。二线治疗成功获批上周五（2024年4月5日），传奇生物宣布，美国FDA已经批准BCMA CAR-T细胞治疗CARVYKTI用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RR MM）患者，这些患者既往至少接受过一线治疗，包括一种蛋白酶体抑制剂（PI）和一种免疫调节剂（IMiD)且对来那度胺耐药。 CARVYKTI本次获批，是基于CARTITUDE-4研究的积极结果。该研究表明，与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）这两种标准治疗方案相比， CARVYKTI能显著改善既往接受过一至三线治疗的复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者的无进展生存期（PFS），该结果具有统计学和临床意义。延伸阅读：传奇生物--缔造CAR-T的传奇传奇CAR-T：大卖5亿美元，冲刺二线治疗提心吊胆的过程事实上，CARVYKTI从4线或以上治疗多发性骨髓瘤一跃至2线治疗，仅花费了2年余的时间，时间虽然不长，但其过程令人提心吊胆。2022年2月，CARVYKTI首次获得FDA批准，用于4线或以上的多发性骨髓瘤治疗。随后，同年内接连获得欧盟、日本的上市批准。传奇生物并于2022年年末向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交了西达基奥仑赛（CARVYKTI）的上市申请，并获得受理。时间推进到忙碌的2023年。2023年1月，传奇生物揭盲CARVYKTI的3期研究CARTITUDE-4，宣布研究达到主要终点。同时计划与卫生当局进行沟通，预告CARVYKTI正式对多发性骨髓瘤的前线治疗发起冲击。2023年5月，传奇生物的合作伙伴强生携CARTITUDE-4研究数据，向欧洲药品管理局 (EMA) 递交了CARVYKTI的II类变更申请，以扩大适应症范围。2023年6月，传奇生物向美国FDA递交了扩大CARVYKTI适应症范围的补充生物制品许可申请（sBLA），以纳入既往至少接受过一种治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂）的复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者。PDUFA日期为2024年4月5日。在CARVYKTI的PDUFA日期即将来临之前，发生了两件增加不确定性的事情，为CARVYKTI能否顺利获批添加了一丝不确定性。➤ 2023年11月，BMS/2seventy bio同为BCMA CAR-T BCMA CAR-T治疗Abecma二线治疗多发性骨髓瘤的申请却被FDA推迟了决定，FDA计划召开肿瘤药物咨询委员会（ODAC）会议对该批准进行讨论。（截止文章发表，该申请已经获得批准）➤ 2024年1月，在传奇生物向美国证券交易委员会（SEC）提交的一份文件中显示，美国FDA将会召集其肿瘤药物咨询委员会（ODAC），以讨论CARVYKTI用于治疗既往接受过至少一线治疗的多发性骨髓瘤的补充生物制品许可申请。拨开云雾的是，2024年3月，FDA肿瘤药物咨询委员会以11：0投票结果一致认为，CARVYKTI的风险没有超过治疗的益处——特别是CARTITUDE-4试验中记录的无进展生存期（PFS）的改善。在PDUFA日期的2024年4月5日，CARVYKTI成功获批，结束了这一过程。小结自从CARVYKTI推进海外布局之后，传奇生物忙碌了好几年，但是成果是喜人的。随着适应症范围的扩大，更多的患者能够获得CARVYKTI治疗。这意味着，生产压力给到传奇生物和强生。参考资料：传奇生物官方微信公众号消息重磅！传奇生物 CARVYKTI®二线适应症在美国获批

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