拟融资8亿元！异体CAR-T先驱公布最新管线进展

2024-05-15

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免疫疗法细胞疗法临床申请临床2期财报

▲5月30-31日第八届广州生物医药创新者峰会扫码立即报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。2024年5月13日，率先开发用于癌症和自身免疫性疾病的同种异体CAR T (AlloCAR T™) 产品的生物技术公司Allogene Therapeutics宣布了2024年第一季度业绩：2024 Q1研发费用为5230万美元；总务和行政支出为1730万美元；净亏损为6500万美元，合每股亏损0.38 美元。截至2024年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和投资3.973亿美元。根据截至2024年3月31日的现金流动情况，公司预计其现金流动将为2026年的运营提供资金，预计2024年现金、现金等价物和投资将减少约2亿美元。此外Allogene还宣布以每股2.90美元的价格包销发行37,931,035股普通股。在扣除 Allogene应付的承销折扣、佣金和预计发行费用之前，此次发行的总收益预计约为 1.1 亿美元（约8亿元）。项目进展Cemacabtagene ansegedleucel（Cema-Cel）Cel）：公司继续专注于开发其核心研究产品cema-cel cel，作为一线（1L）治疗计划的一部分，用于治疗1L化疗免疫疗法后有复发风险的大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者。cema-cel cel是新一代抗CD19 AlloCAR T™研究产品，用于治疗LBCL。该候选产品目前正在复发/难治性（r/r）LBCL 的潜在关键性2期试验中进行研究。ALPHA3用于LBCL一线巩固治疗的关键性2期试验预计将于2024年年中开始。这项随机研究将招募约240名患者，旨在证明接受 cema-cel cel 治疗的患者的无事件生存期（EFS）相对于接受当前标准治疗（观察）的患者有明显改善。疗效分析预计将于 2026 年进行，并计划于 2027 年提交生物制品许可申请 (BLA)。cema-cel cel的ALPHA2 1期试验的复发/难治（r/r）CLL 组别也正在招募患者。ALPHA2 CLL 1期队列（n=12）的初步数据预计将于2024年底公布，2期关键研究预计将于2025年进行。虽然最近批准的自体CD19 CAR T疗法对复发/难治性CLL患者来说是积极的一步，但T细胞功能障碍和CLL患者中经常出现的高循环白血病负荷使得分离功能性T细胞用于自体CAR T生产变得困难。研究者对异体CAR T的热情推动了这项试验的进行，因为异体CAR T有可能提高CAR T的治疗能力。ALLO-329：ALLO-329是公司基于CRISPR的AlloCAR T™AID研究产品，采用了Dagger® 技术，旨在消除淋巴清除的需要，同时靶向CD19+ B细胞和CD70+激活T细胞，这两种细胞都可能在AID中发挥作用。公司计划在 2025 年第一季度提交新药研究申请 (IND)，并有望在 2025 年年底前获得概念验证。ALLO-316：ALLO-316是在研的一款靶向CD70的同种异体CAR-T细胞疗法，此前已经获得FDA授予快速通道资格，治疗晚期或转移性肾透明细胞癌（RCC）。2024年4月，公司宣布获得加州再生医学研究所 (CIRM) 1500 万美元的资助，用于支持正在进行的ALLO-316 治疗RCC的TRAVERSE试验。公司在TRAVERSE试验中开发并实施了一种诊断和治疗算法，该算法可减轻治疗相关的高炎症反应，同时又不损害根除实体瘤所需的CAR T功能。这建立在该领域对某些药物如何充当“安全钥匙 ”的理解之上，即在不影响CAR T功能或疗效的情况下减轻高炎症反应。计划于2024年第二季度发布TRAVERSE 1期试验中这一潜在基石性发现的详细信息。计划在2024年年底前更新约20名CD70 阳性RCC患者的1期数据。研发管线Allogene公司总裁、首席执行官兼联合创始人、医学博士David Chang说：“我们对整个产品组合取得的进展感到非常自豪，尤其是我们与cema-cel合作进行的关键性ALPHA3试验的变革潜力，该试验预计将于2026年完成，获得欧盟和英国的权利增强了我们对 cema-cel 项目的信心，我们将继续集中所有资源推进这些核心项目，并相信我们有能力改变CAR T治疗格局，造福患者。”2024年3月，Allogene Therapeutics与发现和开发下一代基因药物的生物技术公司Arbor宣布了一项非独家的全球基因编辑许可协议，将Arbor专有的CRISPR基因编辑技术用于Allogene的下一代AlloCAR T™平台，用于治疗自身免疫性疾病。总结放眼全球，异体CAR-T安全性和有效性均得到初步验证。2021年以来已经陆续有多款异体CAR-T披露部分IIT或者临床I期数据，已经验证同种异体CAR-T在多个靶点如：CD19、CD20、BCMA等展现出良好可控的安全性以及显著的有效性。今年3月，Atara Biotherapeutics宣布FDA批准了其同种异体CAR-T疗法ATA3219治疗狼疮性肾炎的IND申请，成为全球首个自免适应症获批临床的通用型CAR-T疗法；4月，Caribou Biosciences宣布同种异体CD19靶向CAR-T疗法CB-010 CB-010递交的IND申请已经获得美国FDA的许可，用于治疗狼疮性肾炎（LN）和肾外狼疮（ERL）。国内看，亘喜生物的GC007g注射液，适应症为异基因移植后复发难治性CD19阳性急性B 淋巴细胞白血病（B-ALL）CD19阳性急性B 淋巴细胞白血病（B-ALL），是国内首个获批临床的异体CAR-T疗法。去年7月，邦耀生物靶向CD19基因修饰的异体CAR-T细胞注射液（管线代号：BRL-301）已获得CDE临床试验默示许可，针对适应症为急性淋巴细胞白血病。参考资料：公司公告活动推荐 5月 • 第八届大湾区生物医药创新者峰会关键词：小分子，XDC，多肽及GLP-1热点话题，80+行业专家（点击下方图片查看详情）▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。