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「 本文共:16条资讯,阅读时长约:3分钟 」今日头条欧康维视干眼症新药II期临床积极。欧康维视创新药OT-202治疗干眼症的II期临床达到了主要临床终点。与安慰剂相比,OT-202治疗第56天时,患者达到角膜染色评分较基线改善的比例更多,具有统计学显著性差异,且药物的安全性和耐受性良好。欧康维视计划近期启动OT-202的III期临床试验。OT-202是一款脾酪氨酸激酶(Syk)与血管内皮生长因子受体-2双靶点抑制剂。国内药讯1.嘉和引进肿瘤抑制剂报新NDA。嘉和生物与G1 Therapeutics开发的CDK4/6抑制剂盐酸来罗西利片(lerociclib,GB491)的新适应症上市申请获CDE受理,联合来曲唑用于一线治疗激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性(HR+/HER2-)晚期乳腺癌患者。去年3月,国家药监局已受理该产品的中国首个上市申请,与氟维司群联用治疗既往接受内分泌治疗后疾病进展的HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌。2.壹瑞中美双报皮肤病新药上Ⅱ期临床。壹瑞药业自主开发的小分子Kv1.3抑制剂YR001在Clinicaltrials.gov网站上注册一项IIa期临床,计划在美国评估治疗轻中度特应性皮炎(AD)的安全性、耐受性、药代动力学和有效性。去年年底,该新药也在国内获批进入临床开发。壹瑞医药计划将其开发为轻中度AD患者(包括儿童和婴幼儿)的一线治疗用药。3.星锐RSV疫苗获批IND。星锐医药呼吸道合胞病毒(RSV)mRNA疫苗STR-V003获FDA批准开展Ⅰ期临床,评估用于健康成年受试者和老年受试者的安全性和免疫原性。STR-V003是星锐医药自主知识产权的脂质纳米颗粒 (LNP)及preF mRNA组成,并且在自建cGMP车间完成中试生产。在临床前研究中,该疫苗已显示出同时对RSV A型及B型病毒毒株的免疫反应及保护作用。4.艾力斯选择性肿瘤抑制剂获批IND。艾力斯医药1类化药“注射用AST2169脂质体”获国家药监局批准开展Ⅰ期临床,拟评估用于治疗携带KRAS G12D突变的晚期实体瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学及初步疗效。AST2169是一款KRAS G12D选择性抑制剂。KRAS G12D是KRAS突变中主要的突变亚型,主要发生在胰腺癌、结直肠癌和非小细胞肺癌,目前尚未有相关的靶向治疗获批上市。5.神州细胞血液瘤双抗获批IND。神州细胞1类生物药SCTB35注射液获国家药监局批准Ⅰ期临床,旨在评估SCTB35用于复发/难治性CD20阳性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者中的安全性与有效性。SCTB35是一款CD20/CD3双抗,可通过介导T细胞与肿瘤细胞的结合形成免疫突触,实现有效的T细胞激活及肿瘤细胞杀伤。2022年8月,该公司已有一款CD20单抗瑞帕妥单抗(ripertamab,SCT400)获CDE批准上市。6.艾码中美双报亨廷顿病新药报IND。艾码生物基于体内自组装外泌体递送(IVSAED)技术开发的的1类创新药“ER2001注射液”的IND申请获CDE受理。去年5月,该新药已被FDA授予用于治疗亨廷顿舞蹈症(HD)的孤儿药资格。ER2001利用自身器官组织作为生物反应器,在体内被“加工”成为活性形式的siRNA,并组装进入CNS靶向的内源外泌体中,以降解其中突变亨廷顿蛋白(mHTT)的mRNA来达到治疗目的。国际药讯1.Ionis公司NASH新药Ⅱ期临床积极。Ionis公司反义寡核苷酸(ASO)疗法ION224治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)的Ⅱ期临床达到了主要终点和关键次要终点。ION224(120mg、90mg)治疗能够显著改善患者的肝脏组织学指标,患者实现非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)活动评分(NAS)至少降低2分,且具有统计显著性;有更多患者实现MASH缓解且未出现纤维化恶化。此外,ION224耐受性良好。2.默沙东/Moderna肿瘤疫苗启动新临床。默沙东与Moderna公司开发的肿瘤新抗原疫苗mRNA-4157(V940)在ClinicalTrials.gov上注册了一项Ⅱ/Ⅲ期临床,拟评估mRNA-4157联合PD-1抑制剂Keytruda治疗可切除的局部晚期皮肤鳞状细胞癌患者的疗效和安全性。在IIb期KEYNOTE-942/mRNA-4157-P201研究中,mRNA-4157联合Keytruda辅助治疗能显著改善完全切除的高危黑色素瘤(III/IV期)患者的无复发生存期(RFS),使复发或死亡风险降低49%。3.Silence公司降血脂疗法Ⅱ期临床积极。Silence公司RNAi疗法zerlasiran用于治疗基线脂蛋白(a)-Lp(a)水平>125 nmol/L、且有高风险发生动脉粥样硬化心血管疾病(ASCVD)受试者的Ⅱ期临床ALPACAR-360达到了主要终点。zerlasiran旨在通过靶向降解LPA基因转录的mRNA来降低Lp(a)的产生。36周数据显示,接受两种剂量zerlasiran治疗的受试者的中位Lp(a)水平降低≥90%。研究期间,未发现新的安全性问题。4.武田自免病单抗Ⅱ期临床积极。武田CD38单抗mezagitamab(TAK-079)治疗持续性或慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)患者的Ⅱ期临床TAK-079-1004结果积极。中期分析显示,mezagitamab能剂量依赖性地提高患者血小板计数,三个队列中患者的血小板应答率均较安慰剂组更高;且药物安全性和耐受性良好。武田计划尽快启动国际Ⅲ期试验。5.诺华超8亿美元收购IFM子公司。诺华行使选择权,将通过收购IFM Therapeutics子公司IFM Due,以获得双方合作开发的抑制cGAS/STING信号通路的创新免疫组合的全部权利,应用于多种严重炎症和自身免疫疾病。根据双方于2019年达成的合作协议,IFM将获得9000万美元的预付款和可能高达7.45亿美元的里程碑潜在款项,项目总金额高达8.35亿美元。6.Allogene公司入局CAR-T赛道。新型同种异体CAR-T药物公司Allogene与张锋博士联合创建的Arbor公司达成了一项非独家合作许可协议。Allogene公司将在其下一代AlloCAR-T平台中使用Arbor专有的CRISPR基因编辑技术来开发自身免疫疾病疗法。Allogene公司基于其AlloCAR-T平台开发的首款CAR-T疗法ALLO-329是一种CD19/CD70靶向疗法,预计将在2025年初进入Ⅰ期临床,开发用于治疗系统性红斑狼疮(SLE)。医药热点1.阿尔茨海默病可能由脑细胞脂肪堆积引起。来自美国宾夕法尼亚大学Michael Haney研究团队发表在《自然》上的一项针对阿尔茨海默病的新研究表明,阿尔茨海默病根本原因与脑细胞中脂肪滴的积聚有关。这为该疾病的治疗发展开辟了一条新途径。研究第一作者Michael Haney表示,针对这些脂肪滴的治疗可能比目前针对蛋白质的药物策略更有效。2.缪丽燕任苏州大学附一院院长。3月13日上午,苏州大学附属第一医院召开干部大会,宣布校党委关于医院干部任免的决定:缪丽燕同志任苏州大学附属第一医院院长兼苏州医学院第一临床医学院院长;免去刘济生同志兼任的苏州大学附属第一医院院长、苏州医学院第一临床医学院院长职务。公开信息显示,缪丽燕,教授,主任药师,博士生导师,兼具临床和药学背景,专业主攻方向为个体化药物治疗与新药临床研究。此前,缪丽燕任苏州大学附属第一医院副院长。3.中南大学湘雅医院开设抗衰老MDT门诊。3月12日,首个抗衰老多学科诊疗(MDT)门诊在中南大学湘雅医院开诊,可为30岁以上且无重大疾病的人群提供个性化的抗衰老方案。抗衰老MDT门诊专家团队参照国际抗衰老协会诊治标准,结合中国人的体质特点,根据个体的年龄、性别、身体状况、生活习惯等因素,坚持一人一策的原则,建立“多维度评估、会诊(完善相关检测)、生理年龄评估、抗衰老干预、追踪随访”全流程全周期的服务。评审动态 1. CDE新药受理情况(03月14日) 2. FDA新药获批情况(北美03月13日)股市资讯上个交易日 A 股医药板块 +0.04%涨幅前三 跌幅前三首药控股+20.01% 长药控股-5.01%盟科药业+12.19% 翰宇药业-4.04%迪哲医药+10.03% 新天药业-4.03%【中源协和】全资子公司武汉光谷中源药业有限公司自主研发用于治疗特发性肺纤维化的VUM02注射液临床试验首例受试者于2024年3月13日完成入组给药。【莱美药业】收到国家药品监督管理局核准签发的注射用艾司奥美拉唑钠(20mg)《药品补充申请批准通知书》。【盘龙药业】拟使用自有资金以集中竞价交易方式回购公司股份,用于实施员工持股计划或股权激励。回购股份的资金总额不低于人民币1000万元,不超过人民币2000万元。若按回购金额上限测算,预计可回购股份数量为44.44万股,占公司目前已发行总股本的比例为0.42%。若按回购金额下限测算,预计可回购股份数量为22.22万股,占公司目前已发行总股本的比例为0.21%。- The End -戳“阅读原文”,了解更多医药研发及股市资讯。
▎药明康德内容团队编辑日前,Allogene
Therapeutics和Arbor
Biotechnologies宣布达成一项非独家的基因编辑全球许可协议。Allogene将在其下一代AlloCAR-T平台中使用Arbor专有的CRISPR基因编辑技术来开发自身免疫疾病疗法。Allogene公司专注于开发与设计下一代同种异体CAR-T疗法,旨在减少或避免使用化疗作为预处理。其AlloCAR-T平台使用来自健康捐赠者的T细胞,并经过工程化设计以表达能够识别和破坏致病细胞的CAR蛋白。根据公司官网,单次生产现货型AlloCAR-T产品可能为100多例患者提供治疗。Arbor公司由著名学者张锋博士联合创建,旨在开发基因编辑蛋白,并且基于这些蛋白开发为疾病“量身定制”的基因编辑疗法。该公司并通过使用人工智能技术、高通量筛选以及蛋白工程化技术,设计了新型的基因组编辑器,这些编辑器利用CRISPR系统,以实现具有治疗水平的编辑效率。Allogene利用其AlloCAR-T平台所开发、用于治疗系统性红斑狼疮(SLE)的首款CAR-T疗法ALLO-329预计将于2025年初进入1期临床试验。ALLO-329是一种针对B细胞和CD70阳性激活T细胞的CD19/CD70靶向疗法,这两种细胞在自身免疫性疾病中扮演重要角色。大家都在看药明康德为全球生物医药行业提供一体化、端到端的新药研发和生产服务,服务范围涵盖化学药研发和生产、生物学研究、临床前测试和临床试验研发、细胞及基因疗法研发、测试和生产等领域。如您有相关业务需求,欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求,请长按扫描上方二维码,或点击文末“阅读原文/Read more”,即可访问业务对接平台,填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用,请长按扫描上方二维码,即可访问“药明直播间”,观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料:[1] Allogene Therapeutics and Arbor Biotechnologies Announce
Global Gene Editing Licensing Agreement to Support Advancement of
Next-Generation Allogeneic CAR T Platform in Autoimmune Disease. Retrieved March
13, 2024 from https://ir.allogene.com/news-releases/news-release-details/allogene-therapeutics-and-arbor-biotechnologies-announce-global[2] Allogene, Arbor Team to Develop Off-the-Shelf CAR-T
Therapies with CRISPR. Retrieved March 13, 2024 from https://www.biospace.com/article/allogene-arbor-team-to-develop-off-the-shelf-car-t-therapies-with-crispr/[3] AlloCAR T. Retrieved March 13, 2024 from https://allogene.com/allocar-t/#platform免责声明:药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。版权说明:本文来自药明康德内容团队,欢迎个人转发至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”,获取转载须知。分享,点赞,在看,聚焦全球生物医药健康创新
关注并星标CPHI制药在线 新药研发离不开大量资金支持,在这一过程中,风投机构起到不可估量的作用。今天我们来了解一下国际上著名的风投机构ARCH。 ARCH Venture Partner(以下简称ARCH)成立于1986年,多年来布局了生物技术领域多家龙头企业,包括RNA药物巨头Alnylam Pharmaceuticals,基因治疗公司Bluebird Bio,CAR-T细胞疗法公司Juno Therapeutics,以及碱基编辑公司Beam等,同时也是生物技术领域最多产的早期投资者之一。除了这些耳熟能详的药企外,ARCH还投资了哪些后起之秀? Lyell Immunopharma:开发针对实体瘤的T细胞疗法 Lyell Immunopharma于2018年成立于美国加州旧金山,是一家临床前生物技术公司,主要致力于开发针对实体瘤的T细胞疗法。与一般细胞疗法公司不同的是,Lyell着重从根本上改善治愈实体瘤患者所需的T细胞特性,即攻克T细胞衰竭和失去干性的难题,其目标是解决限制细胞持续可靠和治愈反应的障碍。 公司可通过专有的表观遗传和基因重编程技术克服这些障碍。当前,Lyell已经搭建起了两个专有细胞重编程技术平台:Gen-R和Epi-R。Gen-R主要克服T细胞衰竭的问题;Epi-R主要用来生成具有持久干性特征的T细胞群。 目前,Lyell 正在基于这些平台开发新的疗法,以产生改善的、持久的、有治愈潜力的临床方法。 Arbor Biotechnologies:张锋创办的基因编辑公司 Arbor Biotechnologies成立于2016年,是一家基因编辑酶开发公司,由著名科学家张锋等联合创办。Arbor已开发7种基因编辑酶,能够覆盖90%以上的基因组,而且还发现了超60种核酸酶家族和70多种CRISPR转座酶。目前公司进展最快的是一种针对原发性高草酸尿症(PH)的体内基因编辑疗法ABO-101,正处于IND enabling阶段。 Verve Therapeutics:碱基编辑疗法先驱 Verve Therapeutics由著名心脏病专家 Sekar Kathiresan 等人创立,致力于通过碱基编辑技术开发心脏病预防疗法,实现一次注射,永久预防心脏病。 Verve的候选产品Verve -101 是首款进入临床试验的体内碱基编辑疗法,其通过使用脂质纳米颗粒(LNP)递送腺嘌呤碱基编辑器的mRNA和靶向 PCSK9 基因的gRNA,注射到体内后,纳米颗粒被肝细胞吸收,碱基编辑器进入肝细胞的细胞核,对 PCSK9 基因特定序列造成 A·T 到 G·C 的修改,从而导致该基因的表达关闭,阻止肝细胞产生PCSK9蛋白,预防心血管疾病的发生。 在1b期临床试验中,Verve -101在 家族性高胆固醇血症(HeFH)患者中显示出剂量依赖性降低有害低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的趋势,单次输注0.6mg/kg的Verve -101可将患者LDL-C水平降低55%,并持续180天以上。 Verve计划在2024年上半年开始另一种体内基因编辑药物Verve -101的I期临床试验,并在2025年启动Verve-101或Verve-102的随机、安慰剂对照II期临床试验。 hC Bio:专注于tRNA药物研发 hC Bioscience(简称hC Bio)是一家基于tRNA疗法专注于针对蛋白质功能障碍的药物研发公司。tRNA(转运RNA)是一种由76-90个核苷酸所组成的RNA,其3'端可以在氨酰-tRNA合成酶催化之下,接附特定种类的氨基酸。转译的过程中,tRNA可借由自身的反密码子识别mRNA上的密码子,将该密码子对应的氨基酸转运至核糖体合成中的多肽链上。 hC Bio正在推进两个互补平台,其中一个叫PTCX(Patch)平台:被用于修复因无义突变(即某种氨基酸的密码子突变为终止密码子,导致肽链合成过早终止,相应蛋白不完整及功能失调)"或"过早终止密码子(PTC)"导致的蛋白质功能障碍,这种突变与10%-15%的人类疾病相关。PTCX平台是利用工程化tRNA识别mRNA转录本中的这种无义突变,通过插入一个氨基酸来抑制这种错误,从而产生正确的全长蛋白质。 另一个基于tRNA的平台为SWTX(Switch),主要针对错义突变引起的疾病。错义突变是编码某种氨基酸的密码子经碱基替换以后,变成编码另一种氨基酸的密码子,从而使多肽链的氨基酸种类和序列发生改变,许多蛋白质的异常就是由错义突变引起的。SWTX能够用于标记致病蛋白,以便进行破坏。 现阶段,tRNA疗法面对的最大挑战是递送难题。目前来说,腺病毒载体和LNP依然是大多数开发tRNA疗法的公司选择的递送系统,一些基于DNA质粒的递送系统研究也在进行中。 Basking Biosciences:RNA适配体疗法转化研究 Basking Biosciences是一家开发新型急性溶栓疗法治疗中风的临床阶段生物制药公司,致力于RNA适配体疗法的转化研究。 BB-031是Basking Biosciences的一款可逆RNA适配体溶栓疗法,旨在通过靶向血管性血友病因子(vWF)治疗血栓形成,具有起效快、持续时间短的特点。临床前研究显示,BB-031能够在中风发生后长达6小时的时间内重新打开脑部被血栓阻塞的动脉。 I期试验结果显示,BB-031具有良好的安全性和耐受性,研究中无严重不良事件报告。2024年上半年即将开启临床II期研究。 从投资范围来看,ARCH倾向于投资前沿技术领域,如直接在体内生成的细胞疗法、碱基编辑疗法、tRNA疗法、细胞再生疗法等。适应症集中于肿瘤和中枢神经系统疾病等。作为一家经验丰富的医疗领域投资机构,ARCH在过去30多年来陪伴了多家初创公司的成长。从ARCH投资的公司也可以给我们一定的启示:创新才是硬道理。 参考来源: 1. https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1993469/000199346923000003/xslFormDX01/primary_doc.xml. 2. https://endpts.com/arch-allied-an-venture-partners-raises-200m-to-build-biotechs-out-of-research-from-japan/. 3. https://ir.vervetx.com/news-releases/news-release-details/verve-therapeutics-announces-interim-data-verve-101.【智药研习社近期课程预告】来源:CPHI制药在线声明:本文仅代表作者观点,并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载,请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱:Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯,请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文,进入智药研习社~
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