又一国产创新药获“FDA孤儿药”认定！

2023-01-26

孤儿药

来源：企业公告整理：wangxinglai2004 近日，思路迪发布公告，企业自主研发的创新药3D185获得了FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗胃癌和胃食管连接处癌，这是授予3D185的第二个孤儿药资格认定；2022年10月，3D185亦获得治疗胆道癌的孤儿药资格认定。通告主要内容一、公告主要内容2023年1月13日，3D185被美国食品药品监督管理局（“FDA”）授予孤儿药资格认定，用于治疗胃癌和胃食管连接处癌。这是授予3D185的第二个孤儿药资格认定；2022年10月，3D185亦获得治疗胆道癌的孤儿药资格认定。FDA孤儿药资格认定只用于治疗在美国发病人数低于20万人，或者超乎预期的情况下，发病人数超过20万人的疾病，而获此认定的药物必须通过足够的非临床和临床数据表明其能够带来比现有已获批疗法更大的获益。“孤儿药”又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。二、药品相关情况 3D185是一种成纤维细胞生长因子受体(FGFR) 1-3和集落刺激因子1受体(CSF1R) 抑制剂，预计可抑制1、2和3型成纤维细胞生长因子受体的活性。目前正在标准治疗无效的晚期实体瘤患者中进行I期临床试验，评估其单药安全性和耐受性。关于FGFR FGFR家族是受体酪氨酸激酶的一个重要家族，异常的FGFR通路与许多恶性肿瘤的发生发展密切相关。靶向异常FGFR的药物是近期癌症治疗发展的热点，有望为癌症患者提供更多的治疗选择。3D185是一种FGFR小分子抑制剂，可选择性抑制FGFR1、FGFR2及FGFR3激酶，其抗肿瘤活性已在临床前研究中得到证实，其高选择性的特点在避免多靶点抑制的潜在毒性、敏感人群的选择、联合用药方案的设计等方面具有明显的竞争优势。胃癌是全球主要的健康负担之一，90%以上的胃癌是腺癌。胃食管连接处癌在解剖学上跨越食管远端和胃近端，胃食管连接处癌多为腺癌，由于其位置，胃食管连接处癌经常与胃癌合併治疗。往期新闻君实生物获欧盟孤儿药认定一、公告主要内容近日，上海君实生物医药科技股份有限公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗 PD-1单抗药物特瑞普利单抗用于治疗鼻咽癌获得欧盟委员会授予的孤儿药资格认定，该决定基于欧洲药品管理局的赞成意见。截至本公告披露日，特瑞普利单抗已累计获得欧盟和美国药品监管机构授予的6 项孤儿药资格认定，涉及黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤、食管癌及小细胞肺癌治疗领域。二、药品相关情况鼻咽癌是一种原发于鼻咽部黏膜上皮的恶性肿瘤，是常见的头颈部肿瘤之一。据世界卫生组织统计，2020 年全球鼻咽癌新发病例数超过13万。由于原发肿瘤位置的原因，很少采用手术治疗，局部疾病患者主要采用化疗及放疗治疗。在美国和欧洲，尚无免疫疗法获批用于治疗鼻咽癌。在鼻咽癌治疗领域，公司已完成两项关键注册临床研究——JUPITER-02研究和 POLARIS-02 研究，贯穿了复发/转移性鼻咽癌的一线至后线治疗。JUPITER-02 研究成果于2021年6月以“重磅研究摘要”形式（#LBA2）入选美国临床肿瘤学会年会（ASCO 2021）全体大会，随后作为《自然-医学》杂志（Nature Medicine，IF: 87.241）2021年9月刊的封面文章发表。基于上述两项研究结果，2021年，特瑞普利单抗的两项鼻咽癌新适应症获得国家药品监督管理局批准，成为全球首个获批鼻咽癌治疗的免疫检查点抑制剂。美国食品药品监督管理局亦针对其鼻咽癌适应症授予2项突破性疗法认定和1项孤儿药资格认定，并于2022年7月受理了重新提交的特瑞普利单抗用于治疗鼻咽癌的生物制品许可申请，如获批准，特瑞普利单抗将成为美国首个且唯一用于鼻咽癌治疗的肿瘤免疫药物。特瑞普利单抗是中国首个批准上市的以PD-1为靶点的国产单抗药物，截至本公告披露日，特瑞普利单抗的5项适应症已于中国获批：用于既往接受全身系统治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤的治疗（2018 年 12 月）；用于既往接受过二线及以上系统治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者的治疗（2021 年 2 月）；用于含铂化疗失败包括新辅助或辅助化疗 12 个月内进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌的治疗（2021 年 4 月）；联合顺铂和吉西他滨用于局部复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗（2021 年 11 月）；联合紫杉醇和顺铂用于不可切除局部晚期/复发或远处转移性食管鳞癌患者的一线治疗（2022 年 5 月）。2020年12月，特瑞普利单抗注射液首次通过国家医保谈判，目前已有3项适应症纳入国家医保目录（2021 年版），是国家医保目录中唯一用于治疗黑色素瘤和鼻咽癌的抗 PD-1单抗药物。在国际化布局方面，截至本公告披露日，特瑞普利单抗已在黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤、食管癌及小细胞肺癌领域获得FDA授予2项突破性疗法认定、1项快速通道认定、1项优先审评认定和5项孤儿药资格认定，并在鼻咽癌领域获得EC授予的孤儿药资格认定。2022年7月，FDA受理了重新提交的特瑞普利单抗联合吉西他滨/顺铂作为晚期复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗和单药用于复发或转移性鼻咽癌含铂治疗后的二线及以上治疗的BLA，处方药用户付费法案（PDUFA）的目标审评日期定为2022年12月23日。荣昌生物获孤儿药认定荣昌生物自主研发的创新性抗体偶联药物(Antibody-drug conjugates, ADC) RC118获得美国食品药品监督管理局(FDA)颁发两项孤儿药资格认定，分别针对治疗胃癌（包括胃食管交界癌）及胰腺癌。“孤儿药”又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。Claudin蛋白是构成紧密连接结构的骨架蛋白，主要功能为维持细胞极性，调节上皮层渗透性。研究发现，Claudin与多分子複合物和细胞信号通路转导有关，可通过与信号蛋白的相互作用调节细胞的增殖和分化。Claudin18.2作为Claudin家族的一员，在各种消化系统恶性肿瘤（胃癌、食管癌、胰腺癌）中异常激活，并在恶性转化后持续表达；且有研究表明，Claudin 18.2在胃癌细胞系中参与了肿瘤细胞的增殖和趋化。因此，作为一种组织限制性标记物，Claudin 18.2具有重要的靶向研究价值。RC118目前正在开展治疗Claudin 18.2表达阳性患者的局部晚期不可切除或转移性恶性实体瘤的I期临床试验。目前正在进行剂量爬坡研究，并表现出良好的安全性与耐受性。RC118是由本公司自主研发的新型靶向Claudin 18.2的抗体偶联药物(ADC)，也是本公司第四款进入临床研究的ADC产品。该产品于2021年7月获澳大利亚人类研究伦理委员会签发的I期临床试验的伦理许可该产品于2021年9月，获得国家药品监督管理局药品审评中心 (CDE) 的I期临床试验许可，该产品于2021年12月在中澳两地开展针对Claudin 18.2表达阳性患者的局部晚期不可切除或转移性恶性实体瘤的I期临床试验。你的每一次“在看”，我都看得见！