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项与 Ciletatug vedotin 相关的临床试验An Open, Multi-center Phase I/IIa Clinical Study of RC118 in Combination With Toripalimab for Treatment of Patients With Locally Advanced Unresectable or Metastatic Malignant Solid Tumors With Positive Expression of Claudin 18.2
In Phase I, This study will explore the tolerability and safety of RC118 in combination with toripalimab for treatment of patients with locally advanced unresectable or metastatic malignant solid tumors with positive Claudin 18.2 expression, and determine the maximum tolerated dose (MTD) and the recommended dose in phase II clinical trials (RP2D); In Phase IIa, to explore the clinical effectiveness and safety of long-term use of RC118 in combination with toripalimab at RP2D doses for patients with different tumor types.
评价注射用 RC118 联合特瑞普利单抗或 RC148 在 Claudin18.2 表达阳性的局部晚期不可切除或转移性恶性实体肿瘤患者的安全性和疗效的 I/II 期临床研究
I期：探索 RC118 联合特瑞普利单抗在局部晚期不可切除或转移性恶性实体肿瘤患者中耐受性、安全性。探索最大耐受剂量（MTD）和确定 II 期临床试验推荐剂量（RP2D）
II期：探索 RC118 联合特瑞普利单抗或 RC148 治疗局部晚期或转移性胃腺癌/胃食管交界处腺癌的有效性和安全性。
注射用 RC118 在 Claudin 18.2 表达阳性的局部晚期不可切除或转移性恶性实体肿瘤患者中的开放、多中心 I/IIa 期临床研究
I 期:探索RC118 在局部晚期不可切除或转移性恶性实体肿瘤患者中耐受性、安全性，确定最大耐受剂量（MTD）和II 期临床试验推荐剂量（RP2D）;IIa 期:探索不同瘤种的患者在RP2D 剂量下长期使用RC118 的临床有效性和安全性，为后续研究提供更多试验依据。优化 RC118 不同给药方式的有效性和安全性。
100 项与 Ciletatug vedotin 相关的临床结果
100 项与 Ciletatug vedotin 相关的转化医学
100 项与 Ciletatug vedotin 相关的专利（医药）
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项与 Ciletatug vedotin 相关的新闻（医药）氨基观察-创新药组原创出品
作者 | 蔡九
一年一度的 JPM 大会，再次于旧金山盛大启幕。
作为全球生物医药健康领域规模宏大、信息量极为丰富的医疗投资研讨会与产业交流合作大会，JPM 大会享有 “全球医药健康领域发展风向标” 的盛誉 。
的确，来自各个国家和地区、不同领域的代表们纷纷登上大会舞台，分享他们对产业的深刻理解，以及各自企业战略的发展走向。
透过2025年的JPM大会，我们也得以窥见更多国内药企更为务实且多元化的战略布局。
比如，荣昌生物的房健民博士在大会上分享了公司“针对全球尚未被满足的重大临床需求，持续推出原创性生物药物”的战略规划。
当下，荣昌生物的核心思路聚焦于积极拓展现有产品的新适应症，全力挖掘其更大的临床价值。从大会分享内容可知，无论是泰它西普还是维迪西妥单抗，在2025年都将迎来诸多关键里程碑 。
与此同时，荣昌生物已经构建起具有层次感的管线梯队。以ADC领域为例，荣昌生物在有效载荷、连接子和位点特异性结合等方面实现创新的药物 RC278，预计2025年上半年申报临床试验。
荣昌生物的发展策略，从本质上讲，与海外那些成功实现蜕变的biopharma企业别无二致：通过打造大单品，稳固基本盘，进而形成良性有效的创新循环。
1月16日，荣昌生物发布的业绩预告显示，2024 年公司保持着高增长态势，收入规模达到17.15亿元，同比增长 58%，亏损额减少4100万元。
积极向好的财务表现，结合JPM大会上的前沿理念，让我们不得不重新审视荣昌生物的发展策略。
/ 01 /
泰它西普，2025年催化剂有点多
作为荣昌生物大单品策略的核心产品，泰它西普在过去实现了快速放量，而在2025年仍将迎来更多里程碑。具体可概括为：一张明牌和两大潜在催化剂。
明牌指的是，泰它西普重症肌无力适应症，有望于2025年第二季度获批。
目前，泰它西普重症肌无力适应症的Ⅲ期临床试验已达到主要研究终点。虽然数据尚未公布，不过我们有理由相信，该适应症的Ⅲ期临床试验，仍保持着优异的效果。
Ⅱ期临床数据已展示了这一点。一方面，治疗起效迅速且效果显著，第12周时QMG 评分平均降低9.5分，在第24周，泰它西普240mg组的QMG评分平均降低 9.6 分。在临床上，QMG评分降低3 分即视为有效应答，降低5分则视为显著应答。
另一方面，泰它西普的疗效覆盖面广。在第24周，240mg组患者获得QMG临床意义应答（评分下降 3 分）的累积百分比达到100%，获得QMG显著应答（评分下降5分）的累积百分比为 86.7%。
并且，该适应症的上市申请，已成功被纳入优先审评审批程序，意味着泰它西普将加速解锁一个超级适应症。
重症肌无力在我国属于罕见病，存在着巨大的尚未被满足的临床需求。根据弗若斯特沙利文报告，我国重症肌无力患者人数约为21.67万，现有治疗手段依从性不高，有效疗法稀缺。也正因此，我国治疗重症肌无力的创新药物的峰值预期将达到10亿美元。
很显然，泰它西普重症肌无力适应症最终获批，其商业化表现无疑值得期待。
而两大潜在催化剂指的是，泰它西普 IgA 肾病适应症、干燥综合征适应症，也有望从市场的广泛关注下，预期得以兑现。
泰它西普IgA肾病适应症的国内Ⅲ期临床试验已完成患者入组，预计2025年上半年读出36周的数据。
IgA 肾病药物市场，是当之无愧的蓝海。根据弗若斯特沙利文测算，2025 年全球 IgA 肾病患者总数将达到近980万，其中包括230万中国患者。在整个疾病过程中，多达 50% 的患者需要进行透析或肾脏移植，疾病负担极大但有效疗法稀缺。
泰它西普作为一款生物制剂，最大优势在于其精准性，即能够直接针对疾病的致病因素进行干预。此前的Ⅱ期临床试验数据显示，泰它西普展现出在降低蛋白尿方面具有起效快、缓解程度深的特点，因而让市场对其Ⅲ期研究满怀期待。
根据已公布的临床试验进展，泰它西普IgA肾病适应症大概率能够在今年递交上市申请，届时市场也会充分认识到泰它西普在 IgA 肾病领域的销售潜力。
泰它西普干燥综合征适应症的研究也是同样的逻辑。目前，该适应症国内Ⅲ期临床试验正在顺利推进，预计2025年上半年读出其24周的数据。这同样是一个值得关注的时间节点。
干燥综合征是临床常见的风湿免疫病之一，根据弗若斯特沙利文测算，我国干燥综合征患者约为65万人。除唾液腺、泪腺功能受损外，患者亦可出现多系统多脏器受累，发生恶性肿瘤的风险越大。
遗憾的是，目前该疾病的治疗多为经验性治疗或借鉴其他疾病的治疗策略，尚缺乏经循证医学论证的有效药物。
也正因此，如果泰它西普的Ⅲ期研究进展顺利，该适应症将会成为泰它西普的又一个亮点。这是大概率事件，因为此前的Ⅱ期临床中，泰它西普已经展现出突出的疗效和安全性。在《B细胞靶向药物治疗风湿免疫病中国专家共识（2024 版）》中，泰它西普被直接推荐用于干燥综合征（SS），成为该共识中唯一一个适应证/应用指征明确包含SS的B细胞靶向药物。
越来越多适应症进入收获期，泰它西普距离成为一款超级大单品越来越近，但这仅仅只是开始。
根据房健民博士透露，荣昌生物积极拓展现有产品的新适应症，致力于挖掘其更大的临床价值。泰它西普目前还有狼疮肾炎、膜性肾病等多个适应症处于不同的临床试验阶段。
这些新适应症的拓展，也将极大地拓宽泰它西普的市场空间。
/ 02 /
维迪西妥单抗，不断往前线推进
泰它西普的商业价值持续放大，维迪西妥单抗也会如此。
“在抗肿瘤研发领域，荣昌生物的核心理念是聚焦实体瘤，通过拓展已获批药物适应症等策略，推动肿瘤治疗的创新发展”。房健民博士表示。
基于这一思路，维迪西妥单抗在2025年也有诸多催化剂。
首先，维迪西妥单抗治疗HER2阳性乳腺癌伴肝转移适应症，预计2025年将在国内获批上市。
肝转移是乳腺癌最常见的远处转移之一，约占所有转移患者的30%，治疗选择有限，预后较差，存在巨大的临床需求。维迪西妥单抗作为国内该适应症布局最为领先的ADC新药，为这些患者带来新的治疗希望。
同时，在2025年，维迪西妥单抗更多适应症前线疗法的潜力，也会进一步显现。
从目前的进展来看，维迪西妥单抗正在巩固其在一线疗法的优势地位。
例如，在去年的ESMO大会上，荣昌生物公布了重要临床研究数据：
RC48-C014研究展示了晚期UC一线治疗领域迄今为止最长的OS和最高的ORR数据；同时RC48-G001研究CohortC也报告了该适应症中最高的ORR结果。
其中，RC48-C014研究显示，中位OS长达33.1个月，较既往一线含铂化疗13个月左右的OS数据延长了20个月。这一数据有望使该联合疗法组合成为尿路上皮癌一线疗法的最佳选择（BIC）。
根据公司预期，针对尿路上皮癌治疗的RC48-C016研究，也就是1线治疗晚期转移性尿路上皮癌的Ⅲ期临床试验预计在2025年上半年读出数据。并且维迪西妥单抗一线治疗HER2表达尿路上皮癌的适应症，或将递交上市申请。
与此同时，维迪西妥单抗还在探索改写围手术期治疗的格局。在胃癌、尿路上皮癌等领域，维迪西妥单抗开展了诸多针对辅助治疗/新辅助治疗的适应症研究。
这些举措意味着患者人群数量将呈现几何倍数增长。
例如，辅助/新辅助治疗的目标群体主要是II期/III期肿瘤患者。我国胃癌2022年新发例数位居第五位，中国胃癌新发病例仍居全球首位，但中国早期胃癌发现率低，大多数发现时已是进展期，57.5%的患者初诊时已处于II期/III期。
可以预见，在持续的探索中，维迪西妥单抗的市场潜力将进一步释放。
/ 03 /
厚积薄发的产业思维
荣昌生物押注大单品策略的目的，上文已经提及，这是为了丰富管线而做准备，是一种厚积薄发的产业思维。
目前，荣昌生物大单品策略接近成功的判断，不只是泰它西普和维迪西妥单抗的崛起，还包括具有层次感的管线梯队已经形成。
房健民博士表示，除泰它西普和维迪西妥单抗外，还有6个自主研发的创新药物分子处于不同的临床试验阶段，正在开展的临床试验超过30项，另有30个项目处于早期开发阶段。
庞大的管线布局背后，是荣昌生物紧跟时代发展，在持续的进化。最典型的是在ADC方面的布局，已经进入下一代技术平台。
在此次JPM大会上，荣昌生物的RC278，在有效载荷、连接子和位点特异性结合等方面实现创新，有望推动治疗技术变革。虽然尚未公布靶点信息，但根据房健民博士透露，RC278会是一款具有 FIC/BIC 潜力的 ADC 药物。
当然，更重要的是其基本盘在持续增厚。在ADC领域，除了技术迭代的RC278，还有靶点更新的一系列布局，包括MSLN ADC RC88、c-MET ADC RC108以及CLDN18.2 ADC RC118等，目前均处于加速推进阶段。
此前的ASCO 2024大会上，具有FIC潜质的RC88已带来亮眼的I期数据，其治疗卵巢癌的ORR达45.2%，高出标准疗法3倍多。在ESMO 2024大会上，RC118接力亮相，单药治疗胃癌的ORR最高达54.5%。
另外值得一提的是，RC148作为荣昌生物首个进入临床的双抗药物，有多项联合化疗、ADC的临床研究正在进行中，其中针对非小细胞肺癌已经进入II期阶段。
同时，其科室版图也在持续拓宽，眼科管线也将在2025年进入收获阶段。
作为全球首创的VEGF/FGF双靶标融合蛋白药物，RC28-E可同时阻断VEGF和FGF家族的血管生成因子，从而更有效地抑制血管异常生长。
相比于单靶VEGF抑制剂，RC28-E独特的结构设计展现出优异的临床疗效。而且，RC28-E的人源化设计，可以有效延长其半衰期、减少给药频率、减轻患者不适。
目前，其用于糖尿病性黄斑水肿患者的Ⅲ期临床研究患者入组已于2024年第一季度完成，预计2025年下半年递交国内上市申请；湿性年龄相关性黄斑变性适应症3期研究患者入组已于2024年完成，预计2026年上半年在国内递交上市申请；糖尿病视网膜病变（DR）适应症Ⅱ期临床研究已于2024年完成。
综合来看，荣昌生物的管线布局，已经确保其能够完成接力赛：从自免到肿瘤再到眼科，潜力分子和适应症，能够在合适的时间点推出。
/ 04 /
总结
医疗行业与普通人的生活紧密相连，却不像部分其他行业在生活中随处可见。这就使得在行业竞技场上，普通人很少能看到如同战场般真枪实弹的硝烟。
然而，暗流涌动下的优胜劣汰，其残酷程度丝毫不亚于任何一个红海行业。看似相差无几的医药企业，在业务架构、价值取向、远期愿景等方面存在的细微差异，都会随着时间推移，演变成难以跨越的巨大鸿沟。
以荣昌生物为例，其核心价值观在于脚踏实地地钻研与积累，以及在商业化方面不断探索、持续进化。这就注定了其深厚“底蕴”无法一蹴而就，即便明确了未来方向、制定了严格执行方案也不行。
过去，这种发展模式就让部分市场人士难以理解，但持之以恒的努力正在扭转这一局面 。
坚守的初心，每年的研发推进，既为公司带来竞争优势与商业收益，也让其朝着成功的彼岸不断靠近。
大航海时代，勇敢且坚持的人，终会收获命运的馈赠。荣昌生物，正生动地向我们诠释这一点 。
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REMEGEN
北京时间1月17日早上6:15，荣昌生物首席执行官（CEO）房健民博士在第43届摩根大通医疗健康年会（J.P. Morgan Healthcare Conference）现场发表主题演讲。房健民博士向全球业界分享了荣昌生物在“针对全球尚未被满足的重大临床需求，持续推出原创性生物药物”的战略引领下，近期取得的一系列振奋人心的突破性进展，全方位展示了公司的创新成果与发展规划。
01 开发下一代 FIC/BIC 新分子
凭借自主构建的抗体融合蛋白平台、双功能抗体平台、抗体药物偶联物（ADC）平台和双抗ADC平台等四大核心技术平台，荣昌生物持续深耕，不断推出具有同类首创（FIC）/同类最佳（BIC）潜力的新分子。会上，房博介绍了荣昌生物新推出的ADC分子RC278，这是一款具有 FIC/BIC 潜力的 ADC 药物，针对一种新型肿瘤抗原，通过人源化单克隆抗体与基于拓扑异构酶1（Topo1）的有效载荷结合，使用可裂解的连接子进行位点特异性偶联，药物抗体比（DAR）为8。该药物独特的设计和机制使其在治疗实体瘤方面具有较大的潜力，有望进一步提升安全性和有效性。目前，RC278正处于临床前研究阶段，预计2025年上半年申报临床试验。
02 自免领域：拓展泰它西普适应症，实现产品价值最大化
荣昌生物积极拓展现有产品的新适应症，致力于挖掘其更大的临床价值，有望在2025年迎来多项里程碑进展。
泰它西普作为B细胞介导的自身免疫疾病领域的重磅药物，正通过不断拓展适应症应用范围，巩固其在该领域的领先地位。
• 重症肌无力适应症（MG）国内Ⅲ期临床试验已达到主要终点，有望于2025年第二季度获批上市。据弗若斯特沙利文报告，全球MG患者约120万人，包括中国22万，预计2030年全球市场规模为72.4亿美元。
• IgA肾病适应症（IgAN）国内Ⅲ期临床试验已完成患者入组，预计2025年上半年读出36周的数据。据弗若斯特沙利文报告，全球IgAN患者约1020万人，包括中国237万，预计2030年全球市场规模为25亿美元。
• 干燥综合征适应症（pSS）国内Ⅲ期临床试验顺利推进，预计2025年上半年读出24周的数据。据弗若斯特沙利文报告，全球pSS患者约428万人，包括中国65万，预计2030年全球市场规模为61亿美元。
泰它西普已获批用于系统性红斑狼疮（SLE）和类风湿关节炎（RA），在临床应用中取得了良好的效果。目前，在国内重症肌无力适应症上市申请已获受理，干燥综合征、IgA肾病的Ⅲ期临床试验已完成患者入组，视神经脊髓炎谱系疾病适应症处于Ⅲ期临床试验阶段；重症肌无力、系统性红斑狼疮、干燥综合征、IgA肾病等适应症的全球多中心Ⅲ期临床试验正在按计划推进；还有狼疮肾炎、膜性肾病等多个适应症处于不同的临床研究阶段。这些新适应症的拓展将极大拓宽泰它西普的市场空间，为更多患者带来希望。
03 肿瘤领域：多维度探索创新疗法，研发管线多点开花
在抗肿瘤研发领域，荣昌生物聚焦实体瘤，通过拓展已获批药物适应症、探索新靶点成药性、研究新治疗组合等多种策略，推动肿瘤治疗的创新变革。
在拓展维迪西妥单抗（RC48）适应症方面，荣昌生物开展了多项临床试验：针对尿路上皮癌（UC），RC48-C016治疗晚期1线转移性尿路上皮癌的Ⅲ期临床试验正在进行中，预计2025年上半年读出数据；RC48-C014针对1线/2线转移性尿路上皮癌,RC48-C017新辅助治疗肌层浸润性膀胱癌的研究也取得了优异成果；在胃癌（GC）领域，为不同HER2表达的患者提供了更多治疗选择；对于乳腺癌（BC），在2线（+）HER2阳性且伴有肝转移的患者中，展现出良好的疗效，一线HR阴性/HER2低表达乳腺癌的Ⅱ期临床试验也在稳步推进。
在探索组合疗法方面，荣昌生物积极探索ADC与 PD-1、化疗、双特异性抗体等联合用药方案，力求突破传统治疗局限。
在探索新靶点成药性方面，荣昌生物针对多个新靶点开展研究。RC88作为一款具有first-in-class潜力的新型间皮素（MSLN）靶向ADC药物，于2024年1月获美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道认定（FTD）。靶向CLDN18.2的ADC 药物RC118，在经多线治疗的CLDN18.2阳性胃癌患者中显示出可观的客观缓解率（ORR），其与PD-1或RC148联合治疗的Ⅱ期临床研究正在招募患者。
04 眼科领域：RC28临床研究稳步推进，有望突破治疗瓶颈
RC28-E注射液是荣昌生物开发的用于治疗眼科疾病的全球首创VEGF/FGF双靶标融合蛋白药物，其用于糖尿病性黄斑水肿（DME）患者的Ⅲ期研究患者入组已于 2024 年第一季度完成入组，预计 2025 年下半年递交国内上市申请；湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）适应症Ⅲ期研究患者入组已于2024年完成，预计2026年上半年在国内递交上市申请；糖尿病视网膜病变（DR）适应症Ⅱ期研究已于2024年完成。
05 增速强劲，效率不断提升
荣昌生物在商业运营和研发创新上双管齐下，实现了协同发展。公司商业化全面提速，营业收入自2022年起便呈现出稳健增长的态势，2024年业绩预告显示，2024 年公司保持着高增长，收入规模达到17.15亿元，同比增长 58%，亏损额减少4100万元。
具体来看，通过专业的销售团队和广泛的医院覆盖，泰它西普（Telitacicept，泰爱®，RC18）和维迪西妥单抗（Disitamab-vedotin，爱地希®，RC48）两款核心产品的销售额逐年攀升，为公司带来了稳定的现金流，为研发投入提供了坚实的资金保障。
泰它西普作为全球首创的Blys/APRIL融合蛋白药物，自获批用于系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎等适应症以来，市场覆盖范围持续扩大，2024年三季度销售额较2023年同期增长80%。截至2024年9月底，泰它西普已成功准入超过1000家医院，覆盖医生25000名。随着新适应症陆续获批，泰它西普有望进一步拓展市场，成为B细胞介导的自身免疫疾病治疗领域的领军药物。
维迪西妥单抗作为我国首款获批上市的国产原创抗体偶联药物（ADC），在肿瘤治疗市场中占据重要地位。目前，该药物已获批用于靶向HER2的2线(+)尿路上皮癌（UC）和胃癌（GC）患者的治疗。截至2024年9月底，维迪西妥单抗已准入超过800家医院，覆盖医生25000名。随着多项推进适应症治疗线数前移的临床试验的顺利开展，维迪西妥单抗将进一步扩大目标患者群体，巩固其在HER2表达尿路上皮癌患者治疗领域的领先地位。
除泰它西普和维迪西妥单抗外，荣昌生物还有6个自主研发的创新药物分子处于不同的临床试验阶段，正在开展的临床试验超过30项，另有30个项目处于早期开发阶段。
结 语
2024年，荣昌生物取得了显著进展——泰它西普类风湿关节炎适应症国内获批上市，泰它西普治疗重症肌无力（MG）、维迪西妥单抗治疗HER2阳性且伴有肝转移的乳腺癌（BC）等适应症国内上市申请获受理，泰它西普重症肌无力适应症实现了全球多中心Ⅲ期临床试验首例患者入组，维迪西妥单抗开展了多项临床研究。
2025年，荣昌生物有望收获累累硕果——泰它西普重症肌无力适应症、维迪西妥单抗用于HER2+且伴有肝转移的乳腺癌适应症预计将在国内获批上市；泰它西普治疗IgA肾病、干燥综合征适应症，维迪西妥单抗治疗HER2表达一线尿路上皮癌、HER2低表达乳腺癌，RC28治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）等5个适应症将陆续递交上市申请。
展望未来，荣昌生物将继续秉承创新驱动的理念，不断优化研发和商业化策略，凭借丰富的产品线、强大的研发实力和市场拓展能力，致力于成为全球生物制药领域的领军企业，为全球患者提供更多高效、优质的创新治疗药物。
文字 | 危颖
编辑 | 春媛
荣昌生物
科创板上市 | 港交所上市
挺进医保 | License out
维迪西妥单抗 | 泰它西普
RC28 | RC108 | RC118
第43届摩根大通医疗健康年会（JPM）上，比往年更多的中国创新药公司站上了舞台中央，展示本土创新的全球竞争力。在这些公司之中，有的是首次赴宴，有的已成为常客。荣昌生物便是其中的“熟面孔”，自2018年以来，荣昌生物已是第8次参加JPM大会。在自免和肿瘤业务双轮驱动的故事进入中章后，荣昌生物又带来了全新的叙事。
新叙事下的新力量
依靠泰它西普和维迪西妥单抗，荣昌生物已经分别在自免和肿瘤领域扎下根基，而在新的周期里，还要开辟眼科领域的新战场。
已处于Ⅲ期临床阶段的RC28将成为关键，这是一款全球首创VEGF/FGF双靶标融合蛋白药物，可同时阻断VEGF和FGF家族的血管生成因子，从而更有效地抑制血管异常生长。很多眼部疾病的发病机制就与血管生成因子密切相关，比如糖尿病黄斑水肿（DME）、湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）和糖尿病性视网膜病变（DR）等。
据统计，中国约有880万DME患者，背后市场的潜力不容小觑。到2030年，中国DME市场规模将达到130亿元。荣昌生物也将RC28的首发适应症对准了这一大市场,并有望于今年第二季度提交DME适应症的上市申请。此外，RC28治疗wAMD的Ⅲ期临床研究已经完成入组工作，预计于2026年上半年申报该适应症。
肿瘤领域的布局也已焕然一新，从战略到管线都在迭代进阶。荣昌生物已明确相关管线的临床开发策略。
其一，拓展已上市药物的新适应症，最大化其临床价值和商业化价值。以该思路为导向，维迪西妥单抗既可以挖掘治疗的深度，尝试解锁一线尿路上皮癌和一线胃癌场景，又可以拓宽治疗的广度，进击乳腺癌大适应症。
来源：荣昌生物JPM2025大会PPT
其二，探索可成药的新靶点。由此，荣昌生物铺开了一系列新管线，包括MSLN ADC新药RC88、c-Met ADC新药RC108、CLDN18.2 ADC新药RC118、DR5 ADC新药RC248以及PD1/VEGF双抗RC148等。
此前的ASCO 2024大会上，具有FIC潜质的RC88已带来亮眼的I期数据，其治疗卵巢癌的ORR达45.2%，高出标准疗法3倍多。在ESMO 2024大会上，RC118接力亮相，单药治疗胃癌的ORR最高达54.5%。而RC148则是荣昌生物首个进入临床的双抗，该产品有多项联合化疗、ADC的临床研究正在进行中，其中针对非小细胞肺癌已经进入II期阶段。
其三，基于丰富的产品管线，探索新的联合之道。其中，荣昌生物规划了三个重点探索方向，ADC+PD-1、ADC+化疗、ADC+双抗。
最后，打造下一代技术平台。以ADC平台为例，荣昌生物正在优化各个创新组分：载荷除了比较常用的拓扑异构酶I抑制剂，还可以开发非细胞毒药物类有效载荷；开发双价连接子；探索特定位点偶联方法。在多方位创新之下，RC278应运而生，DAR值为8。荣昌生物对其信心十足，认为是一款具备FIC/BIC资质的ADC。
来源：荣昌生物JPM2025大会PPT
大单品已见雏形
作为先发产品，泰它西普（RC18）和维迪西妥单抗（RC48）承载着荣昌生物在前瞻性布局战略上的希望，成功帮助荣昌生物在自免和肿瘤领域卡好了身位，已经可以每年为荣昌生物创造稳定的收入。如今荣昌生物来到新的发展节点，这两款已上市三年多的“老”产品随之开启了全新的支线任务。
泰它西普具有广谱的作用机制，通过同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子的过度表达，治疗B细胞介导的一系列自身免疫性疾病，属全球首创。这一特点为其带来了较大的适应症拓展空间。
泰它西普的作用机制[1]
目前，泰它西普已经解锁了系统性红斑狼疮（SLE）和类风湿性关节炎（RA）两项适应症。拿下SLE为泰它西普赢得了一个好的开局——SLE患者长期缺乏长效治疗选择，并且泰它西普疗效突出，其SLE应答指数-4评估结果在现有药物中是最好的。上市后，泰它西普迅速获得了市场认可，累计销售额已超10亿元[2]，大单品资质初显。
荣昌生物对泰它西普的开发有着清晰的规划，下一步计划是覆盖全球SLE患者，并将其适应症扩大至重症肌无力（MG）、干燥综合征（SS）、IgA肾病（IgAN）和视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）。为此，荣昌生物正在开展7项Ⅲ期临床试验，其中4项为全球多中心临床。这些疾病仍然存在远未被满足的临床需求，全球患者规模至少达到1585万人[3-4]。MG适应症有望在今年第二季度获批上市， SS和IgAN的Ⅲ期临床数据将于今年上半年读出，并择机递交上市申请。
维迪西妥单抗（RC48）是荣昌生物踏入ADC赛道的第一个成果，也是我国首个获批上市的原创ADC药物。目前，维迪西妥单抗适用场景为三线治疗HER2过表达胃癌（GC）和二线治疗HER2过表达尿路上皮癌（UC）。后线治疗为患者带来的获益始终有限，荣昌生物正在尝试通过“ADC+PD-1”策略将维迪西妥单抗的治疗线数前移。
早期临床数据为这一规划提供了支持。Ib/II期RC48-C014研究数据显示，UC患者接受维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗作为一线治疗后，确认的客观缓解率（cORR）高达75.0%，中位总生存期（OS）达到33.1个月；Ib/II期RC48-C017研究数据显示，UC患者接受维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗作为围手术期治疗后，病理学完全缓解率（pCR）高达61.3%。
来源：荣昌生物JPM2025大会PPT
维迪西妥单抗在胃癌和尿路上皮癌上的表现亮眼，但HER2阳性乳腺癌患者才是它的最大受益人群。荣昌生物已在2024年10月提交了维迪西妥单抗治疗HER2阳性肝转移晚期乳腺癌患者的新适应症上市申请，今年有望覆盖更广泛的患者。此外，荣昌生物也在评估维迪西妥单抗对HER2低表达乳腺癌患者的治疗效果。
来源：荣昌生物JPM2025大会PPT
盈利能力显著提升
两款潜在大单品、30多项临床试验、70000多升生物制剂的自建产能……荣昌生物用实绩证明了自身的蜕变。随着研发端与商业化端的不断突破，资源配置的优化，荣昌生物也逐渐接近盈利的拐点。
就在昨日，荣昌生物发布2024年年度业绩预告，预计全年度营业收入约17.15亿元，与上年同期相比，将增加收入约6.32亿元，同比增加约58%。营收能力增强是实现盈利的重要方面，与此同时，荣昌生物的亏损也在收窄，同比亏损减少约3%。
此前，三季度财报已经释放了几个重要的降本增效信号。一是销售费用率持续下降。2024年前三季度，荣昌生物的销售费用率为51.5%，同比下降18个百分点。二是管理费用呈下降趋势。此外，研发费用保持在合理水平。
虽然荣昌生物实现盈利还需要一段时间，但随着两款潜在大单品在自免和肿瘤市场持续发力，以及新产品开拓新治疗领域带来的增长动力，业绩亏损进一步收窄的目标也将更近。值得一提的是，荣昌生物还有一张王牌未打出，即泰它西普的海外合作。荣昌生物曾在去年的半年度业绩说明会上透露，正在进一步调整和优化BD策略，推进包括泰它西普在内的多个项目的海外BD。事实上，已经有不少公司靠着BD收入实现扭亏为盈。也期待荣昌生物能够找到心仪的合作伙伴，早日跨越盈亏平衡点。
总结
从JPM2025大会的展示内容可见，荣昌生物正在描绘一幅新的创新药企进阶图景。在业务维度，荣昌生物计划实现自免、肿瘤、眼科三轮驱动；在产品布局层面，荣昌生物一方面深耕已上市重磅产品，推动泰它西普和维迪西妥单抗持续开拓新适应症，另一方面加速创新管线研发，RC28、RC88、RC148等新药陆续展现潜力；在公司经营层面，通过优化资源配置和降本增效，荣昌生物逐步向盈利目标迈进。从自研突破到商业化落地，再到全球化布局，荣昌生物正在用本土创新实力书写具有国际竞争力的全新故事篇章。
参考资料
[1]Telitacicept as a BLyS/APRIL dual inhibitor for autoimmune disease.
Immunopharmacology And Immunotoxicology. 2021; 43(6):666-673.
[2]荣昌生物财报数据.
[3]荣昌生物JPM2025大会PPT
[4]Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder. N Engl J Med. 2022; 387(7):631-639.
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