生物医药系列产品
数据
资源
版本对比
免费注册
预约演示
免费注册
曾被投资人逼着破产,到股价大涨3000%,这家Biotech凭什么让
吉利德
花310亿?
2024-04-27
·
E药经理人
并购
财报
临床2期
仅一款产品,历经两次“向死而生”,这家Biotech凭什么让
吉利德
愿意花310亿收入囊中?撰文| Erin编辑| Kathy这是【锐·公司】系列的第9期,如想了解更多,请滑到文章底部!这是一个本来要“死”两次的Biotech奇迹生还的故事。第一次,
CymaBay Therapeutics
账上现金不够支撑三个月,管理层已经听天由命,但被如今的CEO带领着拿到了救命的3200万美元融资;第二次,
CymaBay
账上2亿美元现金,但因临床失利导致股价下跌,市值不足1亿,CEO被投资人堵在停车场逼迫其破产。或许是基于对科学研发的坚持,亦或许是对患者的责任,
CymaBay
不仅历经两次“重生”,市值还在五年间翻三十倍。甚至市场下行周期也未击溃其股价涨势,并且跑赢纳斯达克综合指数和纳斯达克生物技术指数。来源丨
CymaBay
2023年财报如今,在
CymaBay
治疗
原发性胆汁性胆管炎(PBC)
的核心产品
seladelpar
走到上市的“临门一脚”之际,该公司又被
吉利德
溢价收购,并保留团队,已成为后者在
肝病
领域的一把“利剑”。 推荐阅读 * 股价大涨1300%!从无名小卒到杀进CRO全球TOP10,Medpace凭啥?* 16年无新药上市,之后平均1年1款,股价上涨33倍,这家Biotech做对了什么?一场科学研发与“死亡”的对赌今年3月22日,
吉利德
宣布完成了对
CymaBay
的收购,收购价格为每股32.5美元。回顾
CymaBay
CymaBay
的股价涨跌历史,可以发现,这一价格相较于这家公司在2019年的股价,几乎翻了30倍。2019年对于CymaBay来说,既是至暗时刻,也是命运的转折点。向左是直接申请破产“死亡”,大家分钱“散伙”;向右也并非是生存,因为那时谁也不知道进一步数据检查意味着生存,还是延迟“死亡”。彼时,
CymaBay
宣布公司将终止
seladelpar
在
非酒精性脂肪性肝炎(NASH)
受试者中的IIb期研究,以及在
原发性硬化性胆管炎(PSC)
受试者中的II期研究。并且该公司还暂停了所有
seladelpar
在
PBC
受试者中的研究。原因是在
NASH
的IIb期研究中,研究者通过活检发现了
肝炎
和胆道损伤的安全性风险,考虑到患者安全,该公司决定暂停试验并启动进一步审查和随访。值得注意的是,
seladelpar
是
CymaBay
CymaBay
当时唯一的核心产品。这也就意味着,该公司的研发几乎完全停滞了。研发上遭遇滑铁卢对于一家Biotech公司来说可以说是“毁灭性”打击,该公司在纳斯达克的股价一夜间蒸发70%,直接跌至1美元,市值仅1亿美元上下,而该公司的现金流在当时仍有2亿美元。远高出市值水平的现金流量,在二级市场上最大的风险是容易引发激进投资者入局。
CymaBay
也不例外,一家激进投资机构购入了10%的公司股票,期待该公司破产清算,以快速获得回报。但
CymaBay
的CEO Sujal Shah和研发团队并不想因此放弃,破产清算只是最坏打算,他们坚持进行一次调查,以弄清楚到底是什么原因导致的安全性风险。巨大的利益面前,激进的投资者们显然并不想给他们时间,六位投资者每天轮流给Sujal Shah打电话,并发布公开信呼吁公司解散。甚至有投资者将Sujal Shah围堵在停车场,威胁他宣布公司破产。“这是我职业生涯中最困难的时期。”Sujal Shah在接受外媒采访时表示。CymaBay对于Sujal Shah来讲其实还具有特殊意义,不仅是Sujal Shah来到制药工业界的第一站,还是他一手“扶持”起来的Biotech公司。在2013年,该公司面临现金流枯竭困境时,是Sujal Shah担任财务顾问,指导管理层与
强生
谈判债务问题,并拿到3200万美元融资。在之后的六年时间,Sujal Shah从CFO做到CEO,并带领公司剥离冗余管线,聚焦核心,登陆纳斯达克。在临床试验突发安全性风险,被迫停滞之时,“我把灵魂都倾注在公司里,一切好像在一瞬间就消失了。”滑铁卢事件、公司董事会和激进投资者等多方的压力都压在Sujal Shah身上,让他彻夜难眠。但他也收到了很多
PSC
、
PBC
患者的鼓励,“从来没有比我使用
seladelpar
时感觉更好,不要放弃。”他回忆道。患者的鼓励与对科学研发的执着,让Sujal Shah和研发团队顶住压力,在公司无奈要裁员三分之二,并有专家告诉他们可能需要数年时间才能完成调查的情况下,仍组建了专家组,坚持找到安全性风险发生的原因。Sujal Shah和研发团队还将专家组称为“梦之队”。功夫不负有心人。“梦之队”在短短四个月后,就得出“没有
seladelpar
引发
肝损伤
的临床、生化或组织学证据”的初步结论,并在2020年7月,
FDA
也取消了
seladelpar
的临床“禁令”。
CymaBay
CymaBay
的股价也在这一过程中回归上涨,2020年内最高涨幅为125%,并稳定在5美元/股。Sujal Shah总结了CymaBay能够成功度过“生存与死亡”难关的经验,他认为,坚守对未满足临床需求的初心是一方面,更重要的是公司团队始终保持积极的态度与监管部门、专家和投资者沟通,即使是逼迫公司申请破产的激进投资者们,在之后也评价Sujal Shah为最适合领导CymaBay的人选。不过,
CymaBay
CymaBay
并未恢复
seladelpar
治疗
NASH
的研发,而是将重点转向了
PSC
和
PBC
领域,因为研发团队发现了
seladelpar
降低碱性磷酸酶(ALP)的显著作用,ALP则是受到
FDA
认可的治疗
PSC
和
PBC
的替代终点。
吉利德
的新“利剑”值得一提的是,
CymaBay
被
吉利德
收购后,将成为
吉利德
的全资子公司,公司团队也得以保留。这从侧面证明
CymaBay
对科学研发的坚持,是其被
吉利德
所青睐的特质之一。
吉利德
所看重的另一原因,则是对核心产品
seladelpar
在
PBC
领域治疗前景的认可。
PBC
虽然是一种罕见慢性自免疾病,但其在40岁以上女性中的发病率高达千分之一,不仅会导致
肝硬化
和
肝功能衰竭
,还会伴随
黄疸
、
高脂血症
(
高胆固醇血症
)、
甲状腺功能减退
、骨质减少和
骨质疏松
等多种自免疾病。公开数据显示,
PBC
是美国和欧盟两地肝移植的六大疾病之一,肝移植后复发率还高达11%~46%,移植后10年患病率为30%。而目前临床上仅有两款疗法——“老药”
熊去氧胆酸
和“新药”
奥贝胆酸(Ocaliva)
,前者是一线用药,但约有40%的患者不应答;后者是
FDA
在2016年批准的
FXR
激动剂,用于二线治疗。但在2018年,因具有严重的
肝损伤
风险,
FDA
对奥贝胆酸下达了黑框警告,并在2021年永久限制了其在
PBC晚期肝硬化
患者中的使用。也就是说,至今都未诞生一款兼具安全、有效的产品“拯救”
PBC
患者。就像临床受试者给到CymaBay的肯定,
seladelpar
是全球进展最快的
PPARδ
激动剂之一,也是取得安全、有效数据兼备的
PBC
最具潜力治疗药物。
Seladelpar
能够释放出如此大的潜力,CymaBay为其开发设计的精密临床试验功不可没。根据
CymaBay
官网,围绕
seladelpar
开展了五项III期临床——RESPONSE、ENHANCE、ASSURE、IDEAL和AFFIRM。其中,RESPONSE和ENHANCE已经完成,都是针对
PBC
患者的疗效,前者主要评估
seladelpar
10 mg对比一线标准疗法
UDCA
的疗效,后者是5 mg 和 10 mg的
seladelpar
对比
UDCA
的疗效。最终结果证明,
seladelpar
的抗胆汁淤积和抗炎作用,并确定了10 mg/天的剂量,有可能为患者提供比现有标准疗法更好的疗效和耐受性。同时,试验也表明
seladelpar
可以降低
PBC
患者
瘙痒
的发生率和严重程度。ASSURE和IDEAL两个试验正在进行中,以评估更加长期的安全性、有效性,以及在
中度至重度瘙痒
患者中的数据。AFFIRM则是评估
seladelpar
对
PBC
所致
代偿性肝硬化
患者(通常为
晚期肝硬化
)临床结果的影响。不仅如此,
CymaBay
CymaBay
还开展了额外的安全性研究,并在受试者范围也纳入了在其他公司的临床研究中无效的患者。两个大规模III期+两个长期临床+一个额外安全性研究,
CymaBay
的这一系列临床研究显然释放出对奥贝胆酸的“全面围剿”之意,未来的临床结果也将向
FDA
更加全面得证明
seladelpar
对前代疗法的替代作用。如今,基于已经完成的临床试验数据,
CymaBay
已经向
FDA
提交了
seladelpar
的新药申请 (NDA),用于
PBC
的二线治疗,并被授予优先审查,处方药使用者付费法案 (PDUFA) 目标行动日期定在今年8月14日。在年初,
CymaBay
也分别向英国和欧盟的监管机构提交了
seladelpar
的上市申请,并预计在年底前获批。
CymaBay
预测2024-2042年
seladelpar
销售表现
CymaBay
还在与
吉利德
的沟通中给出了
seladelpar
明确的销售预期,到2037年将实现23.94亿美元的最高峰值。而对于
吉利德
来说,过去几年在抗
肿瘤
领域的“发散”似乎让行业短暂忘却其“老本行”
肝病
的优势。如今
吉利德
斥资43亿美元,强势将全球最具潜力的
PBC
疗法收入囊中,或许预示其正在回归
肝病
主线。
CymaBay
就是
吉利德
出击的第一把“利剑”。参考资料:Timmerman Report《How CymaBay Survived a Safety Scare》;
CymaBay Therapeutics
官网;PharmaVoice《How CymaBay overcame a
NASH
failure for another shot at liver disease success》回复“声音”,了解电子期刊详情关于【锐·公司】【自2023年,医药行业整体呈现震荡下行趋势。在当前的资本调整期,生物医药产业的预期减弱、资本市场低迷、企业融资困难等因素接连出现。资本下行周期的迷雾中,融资不顺、上市受阻、IPO破发,引发系列连锁反应,裁员、关厂、砍管线,昔日匆忙赶路Biotech们的未来被蒙上一层灰尘。进入2024年,产业依然在等寒冬过去,等春暖花开。如果纵观美国的生物医药产业,曾经历过5次周期震荡,“幸存者”们或在资金、产品、商业化、团队管理上有所专长。纵然身处前路不明的迷雾中,但却不能踌躇不前。E药经理人推出“锐·公司”专题,希望通过洞察那些或跑赢行业、或曾穿越周期的锐不可挡的Biotech公司们屹立不倒的特性与共性,寻找中国生物医药产业成功穿越周期的答案。欢迎后台留言自荐!】精彩推荐CM10 | 集采 | 国谈 | 医保动态 | 药审 | 人才 | 薪资 | 榜单 | CAR-T |
PD-1
| mRNA | 单抗 | 商业化 | 国际化 | 猎药人系列专题 | 出海启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 医药界·E药经理人 | 中国医药手册创新100强榜单 |
恒瑞
|
中国生物制药
|
百济
|
石药
|
信达
|
君实
|
复宏汉霖
|
翰森
|
康方生物
|
上海医药
|
和黄医药
|
东阳光药
|
荣昌
|
亚盛医药
|
齐鲁制药
|
康宁杰瑞
|
贝达药业
|
微芯生物
|
复星医药
|
再鼎医药
|
亚虹医药
跨国药企50强榜单 |
辉瑞
|
艾伯维
|
诺华
|
强生
|
罗氏
|
BMS
|
默克
|
赛诺菲
| AZ |
GSK
|
武田
|
吉利德科学
|
礼来
|
安进
|
诺和诺德
|
拜耳
| 莫德纳 | BI | 晖致 | 再生元
更多内容,
请访问原始网站
文中所述内容并不反映新药情报库及其所属公司任何意见及观点,如有版权侵扰或错误之处,请及时联系我们,我们会在24小时内配合处理。
机构
Gilead Sciences, Inc.
CymaBay Therapeutics, Inc.
Johnson & Johnson
[+35]
适应症
PBC
肝病
MASH
[+12]
靶点
FXR
PPARδ
药物
CB 001 (CymaBay therapeutics)
Seladelpar
熊去氧胆酸
[+3]
标准版
¥
16800
元/账号/年
新药情报库 | 省钱又好用!
立即使用
来和芽仔聊天吧
热门报告
特应性皮炎深度解析:药物开发、专利分析与风险评估
智慧芽生物医药
2024年7月全球首批及特殊审评药物报告
智慧芽生物医药
GPRC5D靶点专利调研报告
智慧芽生物医药
立即开始免费试用!
智慧芽新药情报库是智慧芽专为生命科学人士构建的基于AI的创新药情报平台,助您全方位提升您的研发与决策效率。
开始免费试用
立即开始数据试用!
智慧芽新药库数据也通过智慧芽数据服务平台,以API或者数据包形式对外开放,助您更加充分利用智慧芽新药情报信息。
试用数据服务