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更新于：2025-06-20

Selinexor

塞利尼索

更新于：2025-06-20

概要

基本信息

药物类型

小分子化药

别名

CRM1-nuclear-export-inhibitor、NEXPOVIO、Selinexor

+ [13]

靶点

ACADS x XPO1

作用方式

抑制剂

作用机制

ACADS inhibitors(acyl-CoA dehydrogenase short chain inhibitors)、XPO1抑制剂(输出蛋白1抑制剂)

治疗领域

肿瘤免疫系统疾病血液及淋巴系统疾病+ [9]

在研适应症

滤泡性淋巴瘤难治性多发性骨髓瘤复发性多发性骨髓瘤+ [62]

非在研适应症

伴有 FLT3/ITD 突变的急性髓系白血病急性早幼粒细胞白血病前列腺腺癌+ [64]

原研机构

Karyopharm Therapeutics, Inc.

在研机构

德琪医药有限公司

AbbVie, Inc.

Karyopharm Therapeutics, Inc.

+ [10]

非在研机构

The University of Texas MD Anderson Cancer Center

The University of California, San Francisco

Millennium Pharmaceuticals, Inc.

权益机构

FORUSTherapeutics, Inc.

德琪（浙江）医药科技有限公司

Foundation Medicine, Inc.

+ [11]

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

美国 (2019-07-03),

多发性骨髓瘤

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评优先审评 (美国)、快速通道 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、附条件批准 (中国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、优先审评 (韩国)、优先审评 (中国)

登录后查看时间轴

结构/序列

分子式C17H11F6N7O

InChIKeyDEVSOMFAQLZNKR-RJRFIUFISA-N

CAS号1393477-72-9

关联

207

项与塞利尼索相关的临床试验

NCT07002099

/ Recruiting临床2期IIT

Selinexor, High-dose Methotrexate, and Rituximab Combined With Radiotherapy for Newly Diagnosed, Transplant-ineligible Patients With Central Nervous System Lymphoma: An Open-label, Single-arm, Multicenter Phase II Study

This phase II clinical trial is designed to evaluate a novel combination treatment for patients with newly diagnosed central nervous system lymphoma (CNSL) who are not candidates for stem cell transplantation. The study will assess the safety and effectiveness of combining selinexor (an oral selective nuclear export inhibitor) with high-dose methotrexate and rituximab chemotherapy, followed by low-dose whole-brain radiotherapy (WBRT). Selinexor has shown promise in enhancing the effects of chemotherapy and radiation in blood cancers.
Patients enrolled in this open-label, single-arm, multicenter study will receive up to six 21-day treatment cycles. Those who respond well will undergo reduced-dose WBRT and continue selinexor as maintenance therapy. The study will measure how many patients respond to the treatment (overall response rate), how long the response lasts (progression-free survival), overall survival, and safety.
This research aims to provide a less toxic and more effective option for treating CNSL in patients who are older or medically unfit for transplantation.

开始日期2025-06-01

申办/合作机构

苏州大学附属第二医院

NCT06966154

/ Not yet recruiting临床1/2期IIT

A Phase Ib/II Clinical Study Evaluating the Safety and Efficacy of Tislelizumab in Combination With Golidocitinib and Selinexor for the Treatment of Relapsed/Refractory Natural Killer/T-Cell Lymphoma (NKTCL)

This open-label, multicenter Ib/II phase clinical trial investigates the safety, tolerability, and preliminary efficacy of tislezumab (anti-PD-1 monoclonal antibody), golidocitinib (JAK1/STAT3 signaling pathway inhibitor), and selinexor (selective inhibitor of nuclear export, XPO1 antagonist) in patients with relapsed/refractory extranodal natural killer/T-cell lymphoma (R/R ENKTL) progressing after ≥1 line of L-asparaginase-containing chemotherapy or chemoradiotherapy.

开始日期2025-05-26

申办/合作机构

复旦大学

NCT06822972

/ Not yet recruiting临床2期IIT

A Phase II Safety and Efficacy Study of Selinexor in Combination With Bispecific Antibody in Patients With Relapsed/Refractory Multiple Myeloma

The primary objectives of this study are to determine the safety of single agent Selinexor given with commercial bispecific antibody therapy in patients with Relapsed/Refractory Multiple Myeloma (RRMM) and to determine the MRD negativity rate at 10-5 at 12 months post bispecific antibody therapy.
The investigators will enroll 27 patients with RRMM who are receiving commercial bispecific antibody therapy. Patients will be on treatment for 12 months or until disease progression, and will be followed for 24 months. Study assessments include completing a drug diary, having a safety check in call, and have history, clinical assessments, and labs taken.
Twenty-seven patients will provide 80% power in a one-sample chi square test for a proportion assuming that the rate of negative MRD at 10-5 at 12 months post bispecific antibody therapy is 25% in historical control and 50% in the SEL+bispecific antibody experimental treatment group, under a one-sided 5% significance level.

开始日期2025-05-01

申办/合作机构

Duke University

100 项与塞利尼索相关的临床结果

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100 项与塞利尼索相关的转化医学

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100 项与塞利尼索相关的专利（医药）

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762

项与塞利尼索相关的文献（医药）

2025-12-01·MOLECULAR BIOLOGY REPORTS

Prognostic and functional role of the nuclear export receptor 1 (XPO1) in gastrointestinal cancers: a potential novel target?

Review

作者: Günther, Michael ; Ormanns, Steffen ; Pichler, Renate ; Neureiter, Daniel ; Amann, Arno ; Sokolova, Viktorija ; Gruber, Rebecca ; Pammer, Lorenz M ; Seeber, Andreas ; Klieser, Eckhard ; Kocher, Florian

In the last decades the survival of metastatic gastrointestinal (GI) cancer patients could have been significantly extended due to the introduction of targeted- and immunotherapy. However, only the minority of patients will experience long-lasting survival. Hence, novel therapeutics are clearly necessary for GI cancer patients. Molecular high-throughput profiling techniques have revealed potential novel targetable molecular alterations, emphasizing the necessity for tailored therapeutic approaches. Nuclear export proteins, particularly Exportin-1 (XPO1), have emerged as promising targets in cancer therapy due to their crucial role in cellular homeostasis and regulation of key cellular functions. Dysregulation of XPO1-mediated nuclear export leads to the functional loss of tumor suppressors and pro-apoptotic factors, facilitating cancer progression. Selinexor, a XPO1 inhibitor, has shown promising activity in preclinical and clinical studies, particularly in hematological malignancies. However, its efficacy in GI cancers remains underexplored. This review aims to elucidate the functional and pathophysiological role of XPO1 in GI cancers. Despite the potential of XPO1 inhibitors in suppressing cell proliferation and inducing apoptosis, comprehensive molecular landscape data and validation of selective inhibitors in GI cancers are lacking. Targeting XPO1 presents a significant therapeutic potential for the treatment of GI cancer patients. Further research is necessary to fully elucidate the molecular landscape according to XPO1 expression in GI tumors and to validate the efficacy of selective XPO1 inhibitors. These efforts are expected to contribute to the development of more effective and personalized therapeutic strategies for GI cancer patients.

2025-07-01·BIOCHEMICAL PHARMACOLOGY

LncRNA HCG11 regulates selinexor sensitivity in multiple myeloma

Article

作者: Niu, Ting ; Yang, Haonan ; Wang, Xin ; Zhang, Li ; Wen, Jingjing ; Sun, Chunyan ; Dai, Yang ; Huang, Jingcao ; Zheng, Yuhuan ; Liu, Xiang ; Gao, Qianwen ; Zhai, Xinyu ; He, Siyao ; Feng, Yu ; Li, Linfeng ; Mi, Ziyue ; Wang, Fangfang ; Luo, Hongmei ; Zhang, Yue

Multiple myeloma (MM) is an incurable plasma cell caner featured by monoclonal plasma cell proliferation in bone marrow. The patients inevitably encounter drug resistance and the cancer relapse. Selinexor, a selective inhibitor of nuclear export by targeting exportin-1 (XPO1), is a novel medication in MM treatment. However, there were still many MM patients who did not respond to selinexor without mechanisms being fully demonstrated. In this study, we found that a long noncoding RNA (lncRNA), HLA complex Group 11 (HCG11), regulated MM cell growth and sensitivity to selinexor. MM cell lines and primary MM cell expressed HCG11. High HCG11 expression in MM correlated with inferior patients' overall survival. HCG11 knockdown (HCG11-KD) MM cells were more sensitive to selinexor-induced apoptosis. Mechanistically, HCG11 bound to XPO1 mRNA and promoted the mRNA stability and translation in cells. Thus, HCG11-KD MM cells had reduced XPO1 expression. Animal study showed that HCG11-KD MM was more sensitivity to selinexor than control knockdown in vivo. Overall, our study suggested a regulation of selinexor sensitivity in MM by lncRNA HCG11.

2025-07-01·Translational Oncology

The synergy of TPL and selinexor in MLL-R acute myeloid leukemia via Rap1/Raf/MEK pathway-mediated MYC downregulation

Article

作者: Huang, Peicui ; Zhao, Haijun ; Wang, Lijuan ; Deng, Manman ; Zha, Jie ; Xu, Bing ; Guo, Zhenling ; Li, Guowei ; Duan, Hongpeng ; Jiang, Yuelong

MLL gene rearrangement recurrently occurs in acute myeloid leukemia (MLL-r AML), which is closely associated with chemotherapy insensitivity and unfavorable clinical outcomes. More importantly, there are limited therapeutic options for the management of patients with MLL-r AML, thus necessitating novel effective treatment strategies. In this study, we demonstrated that low doses of triptolide (LD TPL) and the XPO1 inhibitor selinexor exerted synergistic therapeutic effects on poor-outcome MLL-r AML in vitro, ex vivo and in vivo. Induction of mitochondrial outer membrane permeabilization (MOMP) and initiation of the mitochondrial apoptotic pathway were closely involved in the therapeutic synergy of LD TPL in combination with selinexor against MLL-r AML. Mechanistically, MYC downregulation mediated by the Rap1/Raf/MEK/ERK pathway rather than by PI3K/AKT signaling was implicated in the synergistic activity of the combined regimen. In addition, the induction of DNA damage also contributed to the synergistic effects of the combined regimen on MLL-r AML. In summary, our findings suggest that LD TPL in combination with selinexor might represent a promising therapeutic approach for the treatment of MLL-r AML. However, future clinical trials are mandatory to draw a decisive conclusion.

490

项与塞利尼索相关的新闻（医药）

2025-06-13

·药明巨诺 JW Therapeutics

李杰教授 | 继发性CNSL经过瑞基奥仑赛治疗，持续缓解超14个月

*本文转载自医学界血液频道弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）是一种侵袭性较强的非霍奇金淋巴瘤，部分患者会出现中枢神经系统受累（CNSL），即中枢神经系统继发性淋巴瘤（SCNSL）。CNSL的发生率在DLBCL患者中约为5%。对于这类患者，传统的治疗方案包括化疗、放疗和自体干细胞移植，但部分患者可能因身体状况或个人意愿拒绝进一步的骨髓移植。近年来，CAR-T细胞治疗作为一种新兴的免疫治疗方法，在DLBCL的治疗中取得了显著进展，并逐渐应用于CNSL的治疗。本期我们特邀山东大学齐鲁医院的李杰教授分享一例由瑞基奥仑赛治疗的高危DLBCL患者的典型病例，并分享诊治经验。病情介绍基本信息：女性，64岁，既往体健。病史：2022年10月：无明显诱因出现乏力、腹胀，伴有大便干结。2022年11月：腹胀加重、伴呕吐；乏力、纳差、体重减轻5kg。2023年1月8日：超声示“腹部巨大实性包块；腹腔及腹膜后淋巴结肿大”。2023年1月10日：强化CT示腹腔及腹膜后多发肿块并多发肿大淋巴结，考虑淋巴瘤。子宫及双附件形态及密度异常，腹膜增厚，肠系膜脂膜炎。病理：2023年1月11日：超声引导下穿刺活检，活检结果示（腹腔淋巴结穿刺）淋巴组织增生性病变，结合免疫组化符合弥漫大B细胞淋巴瘤，生发中心型。免疫组化：CD20(+)，CD79a(+)，CD3(-)，CD10(+)，CD30(-)，Bcl-6(+)，Bcl-2(+)，MUM-1(-)，c-Myc(+)，CD21(-)，CyclinD1(-)，CD19(+)，P53(+)，Ki-67：90%，原位杂交：EBER(-)。治疗：疫情期间，口服泼尼松。辅助检查2023年1月30日：血常规：白细胞3.85×109/L，中性粒细胞计数3.17×109/L，血红蛋白85.0g/L，血小板计数138×109/L。EB病毒DNA（单个核细胞）5.03E+03拷贝/ml，EB病毒DNA（血浆）未检出。白蛋白33.1g/L，乳酸脱氢酶1614U/L。>>> 影像学检查PET-CT：纵隔血池SUVmax 1.4；肝脏SUVmax2.5。颈部及全身多处淋巴结：颈部左侧、锁骨上下、腋窝、纵隔、肺门、内乳区、心膈角旁、膈上、腹盆腔、腹膜后、髂血管旁及盆壁等多处见多发中高度摄取FDG的结节/肿块影，部分融合，部分与邻近器官分界不清，最大病灶约12.5×10.5cm，SUVmax17.2。胸膜及腹膜增厚：双侧胸膜、肝周、脾周腹膜及腹网膜不均匀增厚并高度摄取FDG，SUVmax7.0，部分形成软组织结节/肿块，与肝、脾、肠道分界不清。胰腺：胰腺受压前移，弥漫性高度摄取FDG，SUVmax10.4。子宫：子宫形态饱满，不均质摄取FDG，SUVmax12.8，盆腔少量积液。肾上腺：左侧肾上腺受压移位，右侧肾上腺结合部中高度摄取FDG，SUVmax3.6。骨骼：颅骨、胸骨、锁骨、肩胛骨、肋骨、脊柱、骨盆、肱骨及股骨近心段等多骨骼/髓FDG摄取弥漫性不均匀增高，SUVmax14.0，局部骨质密度正常。部分胸腰椎边缘CT密度增高，未见FDG异常摄取（考虑退行性变）。胸腔积液及肺部：左侧胸腔大量积液，左肺膨胀不全，双肺其余肺野见斑片状阴影、纤维索条影，无明显FDG摄取；右侧胸腔少量积液，右肺门无异常显影。PET-CT检查>>> 完善病理：FISH：C-myc阴性，Bcl-2阳性，Bcl-6阴性，P53阴性。PD-L1（22C3）：肿瘤细胞和免疫细胞均阴性；CPS=0。NGS：EZB亚型，EZB亚型占比约13.2%，主要发生BCL2易位或EZH2激活突变，以及相关表观遗传学调节因子（KMT2D，CREBBP，EP300，ARID1A，IRF8，MEF2B，EBF1）失活。表观遗传失调是EZB亚型的重要特征。疾病诊断诊断：弥漫性大B细胞淋巴瘤（GCB，DEL，EZB，IV期，IPI 5分高危，CNS-IPI 6分高危，累及子宫、胰腺、肾上腺、骨骼、胸膜、腹膜）。治疗历程2023年2月2日：采用利妥昔单抗联合CDOP方案（环磷酰胺，长春新碱，脂质体阿霉素，波尼松）进行化疗。2023年2月9日：出现肿瘤溶解综合征，立即积极补液、利尿、碱化尿液、降尿酸及降肌酐。>>> 2023年3月13日患者入院入院前出现发热伴咳嗽、胸闷。血常规：白细胞5.17×109/L，中性粒细胞比例86.80%，中性粒细胞计数4.49×109/L，血红蛋白54g/L，血小板计数197×109/L，降钙素原0.18ng/ml。CT：双肺多发高密度，较前（2023年2月19日）CT 范围增大，炎症或淋巴瘤浸润不除外，心腔密度减低，提示贫血，腹腔及腹膜后多发肿块及淋巴结，范围较前减小。双肺多发高密度>>> 电子支气管镜检查肺泡灌洗液、刷检物：未见真菌孢子、菌丝、抗酸杆菌、细菌。脱落细胞检查：灌洗液中见少量纤毛上皮细胞、肺泡巨噬细胞及小淋巴细胞，未见病理细胞；刷检物中见纤毛上皮细胞，未见病理细胞。肺泡灌洗液NGS：检出肺炎克雷伯菌和耶氏肺孢子菌。处理：给予抗感染治疗。>>> 治疗继续使用复方磺胺甲恶唑（coSMZ）进行抗感染治疗的基础上，给予患者第2周期CDOP方案治疗。2023年4月和5月分别完成了第3周期和第4周期的利妥昔单抗联合CDOP（R-CDOP）治疗，并进行了腰椎穿刺及鞘内注射（脑脊液检查未发现恶性细胞）。治疗期间，患者每次化疗后均出现中性粒细胞缺乏，因此一直在接受抗感染治疗，未能进行强化化疗或早期加入其他药物。4周后病情明显好转2023年6月起，患者开始口服奥布替尼，并完成了后续第5、6周期的OR-CDOP方案化疗。治疗6周期后评估：PET-CT显示完全缓解（CR），骨髓穿刺检查未见异常。患者完成6周期化疗后，与2023年1月31日PET-CT图像比较：原多区域结节/肿块大部分消失，残留病灶体积显著缩小，FDG代谢活性明显降低。胸膜、腹网膜、胰腺及子宫病灶均未见明确显示。总体Deauville评分为2-3分，提示治疗有效。6周期后影像学对比2023年7月至8月，给予患者2周期OR-HDMTX治疗。建议行造血干细胞移植以巩固疗效，但患者明确拒绝。患者继续在院外口服奥布替尼进行维持治疗。>>> 病情复发（2023年11月）2023年11月：患者出现言语混乱、记忆力下降。2023年12月：住院检查，颅脑MRI显示左侧额顶颞叶占位伴邻近大面积水肿。PET-CT检查提示：患者此前已完成8周期化疗（腹腔淋巴结穿刺病理确诊弥漫大B细胞淋巴瘤）。与2023年7月25日本院PET-CT图像比较，腹腔及腹膜后病灶体积及FDG代谢活性变化不明显，Deauville评分为2-3分。左侧颅脑新发淋巴瘤病灶可能性大，右侧额叶淋巴瘤病灶不能排除，建议MRI协助诊断。2023年12月11日：行腰椎穿刺，共获取CD45+细胞6252个，其中CD19+、CD3-、CD5-、CD10+、CD7-的B细胞4877个，不能除外为异常B淋巴细胞表型。2023年12月13日：给予OR-HDMTX+阿糖胞苷1周期治疗。2023年12月18日：行第二次腰椎穿刺，共获取CD45+细胞425个，未见异常淋巴细胞表型。1周期化疗后2周，患者出现骨髓抑制，给予芦曲波帕口服、血小板输注等对症支持治疗。>>> CAR-T治疗2024年1月2日：进行CAR-T治疗（瑞基奥仑赛）的单采细胞。桥接治疗：使用伊布替尼、塞利尼索，并行全脑放疗。2024年1月20日：采用FC方案进行清淋治疗。2024年1月25日：回输CAR-T细胞。细胞因子动态变化血细胞学动态变化2024年2月18日：出现牙龈出血。2024年2月25日：因头晕、乏力、发热、意识障碍就诊于外院，检查结果如下。血常规：白细胞0.23×10⁹/L，中性粒细胞计数0×10⁹/L，血红蛋白55g/L，血小板计数0×10⁹/L。颅脑CT：左侧顶部皮层区稍高密度伴邻近白质区低密度，脑内多发缺血梗死灶，脑白质疏松，鼻窦炎，双侧乳突炎症。胸部CT：双肺多发高密度，考虑炎性病变。考虑脓毒血症、感染性休克。先后使用哌拉西林他唑巴坦、比阿培南、替加环素、卡泊芬净抗感染，同时给予瑞白、特比澳刺激造血，并输注血制品、丙球等对症治疗。2024年2月28日：入院后反复发热，体温最高38℃，唇部多发糜烂溃疡，渗出较多，疼痛明显。给予美罗培南、替加环素、卡泊芬净抗感染治疗。2024年2月29日：血常规显示白细胞0.10×10⁹/L，中性粒细胞计数0×10⁹/L，血红蛋白63 g/L，血小板计数19×10⁹/L。继续给予瑞白、特比澳、芦曲泊帕刺激造血，输注红细胞、血小板，丙球输注等对症支持治疗。CAR-T治疗后7周（2024年3月16日）：复查颅脑MRI疗效评价：CR检查结论：淋巴瘤治疗后，左侧顶叶结节较2024年1月19日MRI明显好转，提示治疗有效。脑内多发缺血变性灶，双侧乳突炎，脑萎缩。CAR-T治疗后7周颅脑MRICAR-T治疗后4个月（2024年5月）：复查颅脑MRI疗效评价：CR检查结论：淋巴瘤治疗后，较2024年3月16日MRI显示的T1WI高信号结节明显缩小，提示治疗有效。脑内多发缺血变性灶，考虑与CAR-T治疗相关。脑萎缩，双侧乳突炎，需结合临床症状随诊。CAR-T治疗后4个月颅脑MRI>>> 复查全身强化CT疗效评价：CR检查结论：淋巴瘤治疗后，纵隔略大淋巴结、肠系膜淋巴结及肠系膜、腹膜后软组织影，与2024年1月18日CT相比无明显变化，提示病情稳定。右肺结节：右肺上叶结节消失，部分结节新发，考虑炎性结节可能，建议治疗后复查。双肺炎症、纤维灶较前片略进展；双侧胸膜增厚。肝内小囊肿，无明显变化。CAR-T治疗后7个月（2024年8月）：复查颅脑MRI疗效评价：CR检查结论：淋巴瘤治疗后所见，较2024年5月7日MRI变化不著，提示病情稳定。脑内多发缺血变性灶，脑萎缩，左侧乳突炎，需结合临床随诊。>>> 复查全身强化CT疗效评价：CR检查结论：淋巴瘤治疗后，纵隔略大淋巴结，肠系膜淋巴结，肠系膜、腹膜后软组织影，较2024年5月9日CT相仿。右肺结节，较前部分结节缩小、部分新发，炎性结节可能，建议治疗后复查。双肺少许炎症、纤维灶，炎症较前稍好转；双侧胸膜增厚；肝内小囊肿。CAR-T治疗后10个月（2024年11月）：复查颅脑MRI疗效评价：CR检查结论：淋巴瘤治疗后所见，较2024年8月15日MRI变化不著，提示病情稳定。脑内多发缺血变性灶，脑萎缩，左侧乳突炎，需结合临床随诊。CAR-T治疗后14个月（2025年5月）：颅脑MRI疗效评价：CR检查结论：淋巴瘤治疗后所见，较前次检查变化不著，提示病情稳定。脑内多发缺血变性灶，考虑与CAR-T治疗相关。老年性脑改变，左侧乳突炎，需结合临床随诊病例总结CNSL是DLBCL患者常见的严重并发症之一，严重限制了患者的远期生存，成为复发和难治的主要根源。CNSL不仅预后较差，其引起的中枢神经系统症状还严重影响患者的生活质量。本例患者为高危DLBCL（GCB型，IV期，EZB及DEL双表达，IPI及CNS-IPI均高危），累及多系统（子宫、胰腺、肾上腺、骨骼、胸膜、腹膜）。初程化疗后虽达缓解，但患者拒绝自体造血干细胞移植，3个月内迅速进展为继发性CNSL。经桥接治疗后接受CAR-T细胞疗法（瑞基奥仑赛），治疗后7周即达CR，截至病例报告时无复发迹象，持续缓解时间已达14个月，一般状态良好。对于高危CNS-IPI的DLBCL患者，中枢复发风险较高，传统治疗（如大剂量甲氨蝶呤）疗效有限，尤其在多系统受累且快速进展的患者中。CAR-T细胞治疗是一种新型的细胞免疫治疗方法，通过T细胞基因改造实现肿瘤特异性杀伤，在B细胞系血液肿瘤中被广泛应用[1]。有学者发现，CAR-T细胞能够穿透血脑屏障进入中枢神经系统，对脑脊液内白血病细胞造成有效杀伤[2]。本病例中，我们可以看到CAR-T疗法能够突破血脑屏障限制，为CNSL提供了新的治疗选择。CNSL经CAR-T细胞治疗缓解后，维持治疗怎么做？目前，维持治疗多以经验性治疗为主，如定期行鞘内注射预防CNSL复发和巩固化疗等。不断发现新的靶向抗原构建精准治疗，同时非靶向药物和造血干细胞移植联合，是目前CAR-T细胞治疗的研究方向，仍需更进一步积累经验，进一步提高治疗的有效性和安全性[1]。专家点评近年来，CAR-T细胞治疗在中枢神经系统肿瘤中的有效性和安全性引起了广泛关注。例如，一项研究[3]分析了30例复发难治的儿童及成人ALL患者接受CAR-T细胞治疗的疗效，结果显示90%的患者在治疗1个月后达到CR，22例患者获得MRD转阴，6个月的无病生存期（DFS）和总生存（OS）率分别为67%和78%。其中2例患者CAR-T细胞输注时伴有CNSL，6个月后脑脊液检查未再发现白血病细胞且未观察到CNS复发。上海交通大学医学院附属瑞金医院的一项多中心回顾性研究[4]，分析了中国12家中心接受瑞基奥仑赛注射液治疗复发/难治性CNSL的真实世界经验。研究纳入22例CNSL患者，其中12例原发中枢淋巴瘤（PCNSL），10例继发中枢淋巴瘤（SCNSL）。结果显示，最佳总缓解率（ORR）为90.9%，最佳CR率为68.2%。所有患者均获得CNS缓解，其中72.7%的患者获得CNS最佳CR。中位至缓解时间为1个月。中位随访316天，81.3%的患者仍存活并持续缓解，其中50.0%的CNS缓解持续超过1年。研究提示，CAR-T疗法在复发/难治性CNSL具有一定疗效。本文病例中的患者在使用CAR-T细胞治疗的同时，联合了全脑放疗（WBRT），事实上，对于复发/难治性中枢神经系统B细胞淋巴瘤，CAR-T细胞治疗联合WBRT是可行的方案。近期一项发表在Annals of Hematology的一项回顾性研究中[5]，纳入27例R/R CNS-BL成人患者接受WBRT（部分患者接受病灶局部增量放疗）联合CAR-T细胞治疗。入组标准要求患者既往接受含大剂量甲氨蝶呤（MTX）和布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）的化疗方案后未达到缓解，或需要接受巩固治疗。结果显示，放疗后ORR为81.5%，CR率为48.2%。CAR-T细胞治疗后最佳ORR为88.9%，最佳CR率为85.2%。最佳缓解主要在CAR-T细胞治疗后1个月出现。中位随访1年时，中位无进展生存期（PFS）和OS均未达到，1年PFS率和OS率分别为61.3%和56.6%。通过单因素和多因素分析证实，放疗后获得缓解的患者具有更优的临床结局。该研究为R/R CNS-BL患者提供了新的治疗选择，值得进一步验证。本病例也展示了CAR-T细胞治疗复发/难治性CNSL中的突破性价值。对于迅速进展的复发/难治性CNSL的患者，CAR-T细胞治疗提供了新的治愈希望，同时CAR-T细胞治疗联合WBRT也成了未来CNSL探索的方向。专家简介李杰教授主任医师，医学博士，老年血液肿瘤病区主任澳大利亚墨尔本大学访问学者博士博士后山东省医学会血液病学分会副主任委员山东抗癌协会血液肿瘤分会淋巴瘤学组组长山东研究型医院协会淋巴肿瘤免疫治疗分会主任委员山东老年医学会血液病学分会副主任委员山东临床肿瘤学会淋巴瘤专委会副主任委员山东生物医学工程学会细胞临床研究专委会副主任委员山东转化医学学会血液病学分会副主任委员山东医师协会血液病学分会委员参考文献：[1]Maus MV, Grupp SA, Porter DL, et al. Blood, 2014, 123（17）:2625- 2635. [2]晋梦莹，韩悦等，中华血液学杂志2018年8月第39卷第8期[3]Maude SL, Frey N, Shaw PA, et al. N Engl J Med. 2014;371(16):1507–1517. [4]Yu W, Huang L, Mei H, et al. Journal for ImmunoTherapy of Cancer 2024;12:e008553.[5]Shi H, et al. Ann Hematol. 2025;104(4):2495-2505.免责声明本文转载自医学界血液频道，版权归原作者或原平台所有，转载此文旨在传递行业资讯与学术分享。文章内容仅供读者参考，不可替代专业医疗建议，具体诊疗请遵循医疗机构或医师指导。关于瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达®）- 滑动查看更多介绍 -瑞基奥仑赛注射液（简称relma-cel，其血液肿瘤适应症的商品名：倍诺达®）是药明巨诺在巨诺医疗（百时美施贵宝旗下的公司）的CAR-T细胞工艺平台的基础上，自主开发的一款靶向CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗产品。作为药明巨诺的首款产品，瑞基奥仑赛注射液已被中国国家药品监督管理局批准三项适应症，包括治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）、治疗经过二线或以上系统性治疗的成人难治性或24个月内复发的滤泡性淋巴瘤（r/r FL），以及治疗经过包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂(BTKi)治疗在内的二线以及系统性治疗的成人复发或难治性套细胞淋巴瘤(r/r MCL)，成为中国首个获批为1类生物制品的CAR-T产品。倍诺达®是一款获得“重大新药创制”专项、新药上市申请优先审评资格及突破性治疗药物认定三项殊荣的CAR-T细胞免疫治疗产品。关于药明巨诺- 滑动查看更多介绍 -药明巨诺（股份代码：2126）是一家独立的、创新型的生物科技公司，专注于研发、生产及商业化细胞免疫治疗产品，并致力于以创新为先导，成为细胞免疫治疗引领者。创建于2016年，药明巨诺已成功打造了国际领先的细胞免疫治疗的综合性产品开发平台，以及涵盖血液肿瘤、实体肿瘤和自身免疫性疾病的细胞免疫治疗产品管线。药明巨诺致力于以突破性、高质量的细胞免疫治疗产品给中国乃至全球患者带来治愈的希望，引领中国细胞免疫治疗产业的健康规范发展。欲了解更多详情，请访问：www.jwtherapeutics.com前瞻性声明- 滑动查看更多介绍 -本发布所包含的前瞻性声明是基于管理层现有的期望和信心，会存在一定的不确定性或风险从而导致实际结果在实质上与所描述的有所区别。显著的风险和不确定性，可能包括了以下涉及的内容，以及在公司提交给香港交易所（HKEx）的报告中予以更为全面的描述。除非另有注明，公司提供截至发布日期当日的信息，并且明确无义务更新相关事项及其所含内容或提供任何解释。具体内容，详见公司官网：www.jwtherapeutics.com/cn/forward-looking-statements/

免疫疗法细胞疗法

2025-06-10

·赛柏蓝

24家药企股价翻倍（附名单）

编者按：本文来自药智网，作者杨柳儿；赛柏蓝授权转载，编辑凯西今年以来，医药板块一改前几年“寒冬”景象，在众多板块中脱颖而出，涨幅傲视群雄。截至6月3日，今年A股和H股医药板块上涨明显，约70%企业股价上涨，多家药企股价实现翻倍增长。据药智网统计和铂医药、舒泰神、加科思、荣昌生物、三生制药、一品红等24家公司股价在今年实现翻倍式上涨。其中德琪医药股价上涨5倍多，成为今年医药行业的“涨幅冠军”。其股价上涨主要得益于核心产品塞利尼索（Selinexor）在亚太市场的商业化成功以及Claudin 18.2 ADC和其他在研候选分子的跨国BD预期。表1 2025.01.02-2025.06.03区间涨幅超过100%的药企注.不包括药品分销、医疗器械公司，以及市值小于10亿元的小盘股‌；数据来源：i问财网站、根据公开资料整理01BD交易成股价催化剂近期，三生制药宣布与辉瑞签署协议，授予后者PD-1/VEGF双抗SSGJ-707的全球权益（不含中国）。这笔交易的潜在总金额超60亿美元，其中首付款达到12.5亿美元，创下中国创新药license-out首付款纪录。这一消息直接刺激三生制药和三生国健股价大幅上涨。BD交易不仅带来现金流，更是跨国药企对中国创新药研发质量的背书，BD交易因此也成为药企股价的重要催化剂。和铂医药、百奥赛图等平台型公司在达成多项BD交易后，得到了市场的认可，估值大幅上涨。映恩生物今年4月登陆港交所，发行价94.6港元，首日飙升116.7%，投资者的热情很大一部分也来源于映恩生物此前已达成了多笔大额BD交易，在没有商业化产品的情况下就实现了自主造血。02研发突破推动价值重塑当然，大部分公司推动股价上涨的主要驱动力还是核心管线的推进。舒泰神的凝血因子X激活剂STSP-0601的IIb期临床试验取得重大突破，12小时止血率高达81.94%（P<0.0001），意味着该产品在治疗伴抑制物血友病方面效果显著。加思科首款产品KRAS G12C抑制剂戈来雷塞获批上市，用于KRAS G12C突变的非小细胞肺癌（NSCLC）二线及以上治疗，销售峰值预计将达20亿元。荣昌生物自免药物泰它西普国内成功拿下全身型重症肌无力（gMG）这一重磅适应症，而且还有很强的出海预期。一品红痛风新药URAT1抑制剂AR882在美国进入3期临床研究，在同类药物中进度靠前，很有可能在全球痛风市场占得重要一席之地。科兴制药白蛋白紫杉醇在欧盟、英国获批上市，在研产品多个具备BIC、FIC潜力。兆科眼科拥有NVK002、环孢素A眼凝胶、TAB014三大眼科管线，有望在眼科这一特色赛道打开增长空间。康宁杰瑞的HER2双特异性抗体KN026联合化疗在治疗HER2阳性胃癌的Ⅱ/Ⅲ期临床研究中取得积极结果，显著改善了患者的PFS，并具有OS（总生存期）获益趋势。益方生物的新型口服TYK2选择性抑制剂D-2570具备全球BIC潜力，拟用于治疗银屑病等自身免疫性疾病。科济药业实体瘤CAR-T细胞产品舒瑞基奥仑赛注射液在中国用于治疗晚期GC/GEJ的确证性Ⅱ期试验（CT041-ST-01，NCT04581473）已完成患者入组工作并已达成试验主要终点，即将提交上市申请。诺思兰德核心产品NL003（塞多明基注射液）已提交NDA，并完成全流程技术审评，预计将在近期获批上市。如果成功上市，将成为国内首个裸质粒型基因治疗药物，并有望成为10亿元以上大单品。另外，还有部分公司在经历低谷后，重新出发，在新赛道赢得机遇。歌礼制药将管线重心转移到代谢领域，开发了小分子GLP-1R激动剂ASC30。永安药业在牛磺酸大涨的浪潮下，开拓饮料、宠物食品新战线。热景生物从IVD行业跨界做创新药，参股的舜景医药、智源生物都已有新药项目进入临床阶段。03结语随着科创板第五套上市标准重启，政策明确支持未盈利科技企业上市，创新药行业正迎来新一轮发展机遇。但投资者也需清醒认识到创新药行业的高风险性。多数创新药企业仍处于未盈利状态，未来管线的进展将大幅影响其股价的涨跌。END内容沟通：郑瑶（13810174402）

引进/卖出抗体药物偶联物临床2期上市批准临床3期

2025-06-09

·fibrogen.gcs-web.com

FibroGen Appoints Michael Kauffman, M.D., Ph.D. to its Board of Directors

SAN FRANCISCO, June 09, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- FibroGen, Inc. (NASDAQ: FGEN) today announced the appointment of Dr. Michael Kauffman to its Board of Directors effective June 4, 2025. “Michael is a well-recognized biotech industry veteran, who brings a wealth of biotech leadership experience to our board,” said James Schoeneck, chairman of the board of directors of FibroGen. “His expertise spanning all stages of drug development will be invaluable as FibroGen progresses its pipeline. Michael’s deep understanding of oncology will help the company through anticipated near-term clinical milestones and potential value-drivers.” “FibroGen has differentiated potential first-in-class assets and the company is positioning itself for a significant turnaround over the next several years,” said Dr. Kauffman. “It is an honor to join the board at this exciting time for the company, and I look forward to contributing to the company’s future success.” Michael Kauffman, M.D., Ph.D. Michael G. Kauffman, M.D., Ph.D. has about 30 years of experience in the life sciences industry, particularly in oncology therapeutic products, including expertise in preclinical research, clinical development, regulatory strategy and global approvals. He currently serves as chief executive officer (CEO), president, and board member of Nereid Therapeutics Inc. and is the Lead Director on the board of Verastem Oncology. In addition to Verastem Oncology and Nereid, he is a board member for FoRx Therapeutics, Kezar Life Sciences, Incendia Therapeutics, and BiVictriX Therapeutics. Previously, Dr Kauffman served as the co-founder and CEO of Karyopharm, where he guided the Company's transition from a discovery stage biotechnology company to a commercial stage organization and the global approvals of XPOVIO®. Prior to joining Karyopharm, Dr Kauffman was CMO of Onyx Pharma, where he led the development of Kyprolis® following the Onyx acquisition of Proteolix Inc., where he served as board member and then CMO. Previously, Dr. Kauffman was President and Chief Executive officer of EPIX Pharmaceuticals, Inc. (previously Predix Pharmaceuticals, Inc.). Before that, he was the leader of the Velcade® development program at Millennium Pharmaceuticals and has also held a number of senior positions at Millennium Predictive Medicine and Biogen. Dr Kauffman received his MD and PhD from Johns Hopkins Medical School, trained in Internal Medicine at Beth Israel (Deaconess) Medical Center and in Rheumatology at Massachusetts General Hospital, and is board certified in Internal Medicine. About FibroGen FibroGen, Inc. is a biopharmaceutical company focused on development of novel therapies at the frontiers of cancer biology and anemia. Roxadustat (爱瑞卓®, EVRENZO™) is currently approved in China, Europe, Japan, and numerous other countries for the treatment of anemia in chronic kidney disease (CKD) patients on dialysis and not on dialysis. The Company continues to evaluate a development plan for roxadustat in anemia associated with lower-risk myelodysplastic syndrome (LR-MDS) in the U.S. FG-3246 (also known as FOR46), a first-in-class antibody-drug conjugate (ADC) targeting CD46 is in development for the treatment of metastatic castration-resistant prostate cancer. This program also includes the development of FG-3180, an associated CD46-targeted PET biomarker. For more information, please visit www.fibrogen.com. For Investor Inquiries: David DeLucia, CFA Senior Vice President and Chief Financial Officer ir@fibrogen.com Source: FibroGen, Inc.

上市批准高管变更并购抗体药物偶联物

100 项与塞利尼索相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11222	塞利尼索	L01XX66	DB11942

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
滤泡性淋巴瘤	印尼	德琪医药有限公司	2025-03-05
难治性多发性骨髓瘤	中国澳门	德琪医药有限公司	2023-12-06
复发性多发性骨髓瘤	中国澳门	德琪医药有限公司	2023-12-06
复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤	以色列	Karyopharm Therapeutics, Inc.	2021-02-04
难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤	以色列	Karyopharm Therapeutics, Inc.	2021-02-04
弥漫性大B细胞淋巴瘤	美国	Karyopharm Therapeutics, Inc.	2020-06-22
多发性骨髓瘤	美国	Karyopharm Therapeutics, Inc.	2019-07-03

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
难治性急性髓细胞白血病	临床3期	中国	德琪医药有限公司	2023-01-29
复发性急性髓细胞白血病	临床3期	中国	德琪医药有限公司	2023-01-29
子宫内膜癌	临床3期	中国	Karyopharm Therapeutics, Inc.	2021-10-27
子宫内膜癌	临床3期	中国	德琪医药有限公司	2021-10-27
骨髓纤维化	临床3期	美国	Karyopharm Therapeutics, Inc.	2021-03-11
骨髓纤维化	临床3期	比利时	Karyopharm Therapeutics, Inc.	2021-03-11
骨髓纤维化	临床3期	保加利亚	Karyopharm Therapeutics, Inc.	2021-03-11
骨髓纤维化	临床3期	加拿大	Karyopharm Therapeutics, Inc.	2021-03-11
骨髓纤维化	临床3期	捷克	Karyopharm Therapeutics, Inc.	2021-03-11
骨髓纤维化	临床3期	丹麦	Karyopharm Therapeutics, Inc.	2021-03-11

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT02303392 (CTgov)	临床1期	复发性慢性淋巴细胞白血病 \| 侵袭性非霍奇金淋巴瘤 \| 难治性慢性淋巴细胞白血病 ... 更多	34	Pharmacological Study+Ibrutinib+Selinexor	壓憲鬱夢壓觸鏇願選鬱 = 網艱遞窪齋築鏇鬱膚鑰選淵壓壓獵襯積夢衊繭 (範醖窪齋鏇顧鹹獵製餘, 繭觸觸憲鬱壓構餘繭選 ~ 醖鬱衊壓壓獵積蓋積壓) 更多	-	2025-06-10
NCT04661137 (phase 2b study of selinexor, ASCO2025)	临床2期	多发性骨髓瘤	28	Selinexor 80 mg + Carfilzomib 20 mg/m2 + Dexamethasone	願繭範顧襯齋築鏇築簾(繭積糧廠窪膚願壓獵顧) = 製醖鬱簾蓋餘鏇蓋襯淵鑰膚觸獵淵選遞餘鬱獵 (艱窪窪製蓋壓鹹衊獵鹹 ) 更多	积极	2025-05-30
NCT04661137 (phase 2b study of selinexor, ASCO2025)	临床2期	多发性骨髓瘤	28	Selinexor 60 mg + Pomalidomide 4 mg + Dexamethasone	願繭範顧襯齋築鏇築簾(繭積糧廠窪膚願壓獵顧) = 衊鹹製膚夢顧糧製壓鏇鑰膚觸獵淵選遞餘鬱獵 (艱窪窪製蓋壓鹹衊獵鹹 )	积极	2025-05-30
PB3440 (EHA2025)	N/A	急性髓性白血病 \| 高危骨髓增生异常综合征	12	Selinexor-containing conditioning regimen	憲構蓋鏇鬱顧遞夢醖壓(獵壓憲願餘鏇膚觸淵顧) = 醖糧艱醖餘鏇鹽遞鹽鹹衊淵構繭艱鏇窪膚鹽壓 (鏇醖顧夢願築壓願醖蓋 ) 更多	积极	2025-05-14
PB3020 (EHA2025)	N/A	多发性骨髓瘤	12	Selinexor	糧窪觸鏇蓋艱選鑰壓顧(選獵獵蓋壓構願廠網願) = Common AEs included nausea (11/12), vomiting (10/12), and cytopenia (10/12). Four patients discontinued treatment due to intolerable AEs. 遞選齋選獵鑰艱構築蓋 (鏇製網齋積積遞觸簾願 ) 更多	积极	2025-05-14
PB3020 (EHA2025)	N/A	多发性骨髓瘤	12	Bendamustine		积极	2025-05-14
NCT03110562 (BOSTON, EHA2025)	临床3期	多发性骨髓瘤	53	Selinexor dose reductions	製願範遞積膚廠鑰廠鏇(齋構壓鹹糧簾壓膚願鏇) = 23% to 11% 蓋顧壓鬱廠製願簾鏇醖 (觸襯夢網鹹構積廠遞糧 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT03110562 (BOSTON, EHA2025)	临床3期	多发性骨髓瘤	53	Selinexor, Bortezomib, Dexamethasone (SVD)		积极	2025-05-14
PB3017 (EHA2025)	N/A	多发性骨髓瘤	26	Selinexor + Melphalan	獵網鹹蓋網築憲衊艱顧(衊鹹糧鹽網膚憲壓餘繭) = 3 鏇鏇鑰願鏇鏇製膚壓顧 (鬱鏇衊廠選願願積鏇範 ) 更多	积极	2025-05-14
PS1619 (EHA2025)	临床1/2期	骨髓增生异常综合征 TP53 mutations	-	Azacitidine sequential Selinexor	淵觸鬱選餘築壓鹽艱構(餘積鹹襯製築窪範齋窪) = 範餘製鹹範艱鹽鹹鹽憲鹽憲醖觸選窪觸網淵衊 (膚蓋廠夢糧壓遞膚壓顧 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT05577364 (XPLORE, EHA2025)	临床1/2期	弥漫性大B细胞淋巴瘤一线 EBER positivity	18	Selinexor + R-CHOP	餘網遞襯廠鹹衊構艱構(醖鏇簾夢蓋獵餘遞齋製) = 簾簾鹽網構壓選膚蓋窪顧顧襯醖廠鏇醖範醖範 (糧餘製淵鑰觸艱衊衊廠 ) 更多	积极	2025-05-14
PS2054 (EHA2025)	N/A	多发性骨髓瘤巩固	29	Selinexor 60 mg + Melphalan 100 mg/m²	鹽獵積遞糧廠蓋鏇繭網(鹽窪鹽觸遞製構網齋顧) = no grade 4-5 hematological adverse events(CTCAE v5.0) observed 艱鏇壓鹹獵範築壓獵膚 (顧顧衊顧憲淵窪夢積蓋 ) 更多	积极	2025-05-14
EHA2025	N/A	急性髓性白血病 \| 高危骨髓增生异常综合征	40	Selinexor + Azacitidine + Venetoclax	窪繭醖願淵廠醖鹹鹽鏇(鑰膚夢鹽範觸製觸醖鬱) = 衊壓壓簾膚餘簾憲選繭窪鹽糧願網憲繭積積鬱 (顧鹹淵艱襯遞鏇衊獵製 ) 更多	积极	2025-05-14