Bausch Health Cos., Inc.

不知大家是否留意过，街边药店门前经常会摆放着一个牌子，上面写着六个大字：万艾可已到货。“万艾可”究竟何方神圣？为何能占据药店最醒目的广告位？其实，“万艾可”就是人们平时所说的“伟哥”。这片蓝色小药丸在1998年一经问世便给男性性健康市场带来了一场万亿美元级别的狂欢。然而，在无数男性患者为之受益的同时，众多深受性功能障碍困扰的女性同样也希望能有“伟姐”来拯救她们的生活。在此背景下，粉色小药丸——艾迪（Addyi）便应运而生了。遗憾的是，这款药物并未像“万艾可”那样在性健康领域掀起一场革命，相反的是它自诞生起便陷入了人们长达数十年的激烈论战，其发展历程更是折射出了科学理性、资本野心与社会运动相互碰撞时的魔幻光谱。一、无心插柳Addyi的通用名为氟班色林，最初是由德国制药巨头勃林格殷格翰制药公司(Boehringer Ingelheim)于20世纪90年代研发的一款抗抑郁药产品。其设计初衷是基于5-羟色胺（5-HT）受体调节机制，试图通过调节大脑中的神经递质平衡来治疗抑郁。可此后的临床试验结果却显示，该药物对抑郁症的疗效欠佳，甚至可以说是毫无作用。这难免让研究人员感到沮丧，也让Boehringer Ingelheim产生了停止继续开发的念头。在这进退两难之际，研究者们突然注意到了一个有趣的现象，那就是在所提交的自查报告中，许多女性抑郁症患者都自述了自己在服药期间性欲有所增强。彼时，女性性欲低下障碍（Hypoactive Sexual Desire Disorder,HSDD）正引发医学界的关注。HSDD属于女性性功能障碍疾病范畴，是一种精神类泌尿生殖系统疾病，可发生于各年龄段的女性。根据疾病流行病学调查显示，在全球范围内，绝经前女性HSDD的发病率约为10%。由于HSDD患病群体较多且传统药物治疗效果极其有限，因此，氟班色林的意外发现令研究团队喜出望外，并使他们重新评估了该药的应用方向。这段经历听起来似乎与“伟哥”如出一辙。之后的研究表明，氟班色林的作用机制并非传统抗抑郁药的单一途径，而是具有独特的“双受体调节”特性，即对5-HT1A受体的激动作用和对5-HT2A受体的拮抗作用（阻断该受体可减少其对性欲的负面调节）。此外，它还能间接促进多巴胺和去甲肾上腺素的释放，这两种神经递质有助于提高性兴奋和改善注意力集中。有了新的研究方向后，Boehringer Ingelheim公司便在之后的几年里再次投巨资对氟班色林进行人体试验，而这次实验的对象是患有HSDD的女性。二、征战FDA2009年，Boehringer Ingelheim满怀信心地带着三期临床实验数据向FDA提交了新药审批。然而FDA在审查其申报资料后却果断拒绝了这一申请，理由是：自查报告数据虽显示该药品能提升患者平均每月性满足次数（从平均2.8次提升至4.5次），但实验中的安慰剂亦能达到类似效果（从平均2.7次提升至3.7次），如此一来，在扣除安慰剂效应后，氟班色林的药效仅为提升0.7次每月了。另外，从FDA更愿意相信的电极记录仪数据结果来看，氟班色林与安慰剂亦无显著差别。遭此打击后，Boehringer Ingelheim彻底心灰意冷，于是在2011年便把氟班色林转让给了另一家名为萌芽制药（Sprout Pharmaceuticals）的企业，氟班色林的命运也因此被改写。Sprout在接手氟班色林后立即对FDA的审批意见进行评估。或许是其内部做了激烈的讨论，亦或许是请教了某些“高人”，总之最后制定了一个匪夷所思的决策：首先，扩大人体样本量再次进行试验，欲用更多的自查报告数据自圆其说；其次，取消电极记录仪数据记录，以堵FDA之口。如此做法实与钻空子无二。2013年，新的临床试验数据出炉。与Sprout预想的一样，自查报告显示患者在服用氟班色林24周后平均每月性满足次数增加了0.5次，与之前的实验结果相符。可另一方面，其副作用也着实令人咋舌，低血压、嗜睡、头晕、恶心等症状频繁出现。然而，Sprout对此不以为意，依然坚持向FDA提交申请。但FDA也不是吃素的，Sprout讨巧的药效学评价指标并未说服领域内的专家，另外，严重的毒副反应也让他们无法置若罔闻。最终，氟班色林的新药申请再次被FDA驳回。三、局势逆转接连两次在FDA碰壁可见这款药的确不太行，换成其他厂家估计早就被扔沟里了。但Sprout异常倔强，不忍自己的努力付之东流。或许是其内部又做了激烈的讨论，亦或许是又请教了某些“高人”，总之最后制定了一个让自己立于不败之地的决策：打男女平等这张牌。Sprout统计发现，在过去的几十年里，FDA共批准了26款治疗男性性功能障碍的药物，可从未批准过哪怕一款治疗女性性功能障碍的药物。这合理吗？这公平吗？这难道不是赤裸裸的歧视女性吗？无论事实如何，这样说绝对是让人无法拒绝的政治正确。有了这个突破点，Sprout立即开始了大规模的造势运动。2013年，Sprout出资成立了一个名为“Even the Score”的男女平权运动组织。该组织不仅在网络媒体上大肆渲染FDA在新药审评时歧视女性，还给当时的国会议员写信要求其调查FDA此等龌龊行为。这枚即时引爆的舆论炸弹瞬间把FDA炸得措手不及，也让FDA不得不出面澄清市面上所谓的26款治疗男性性功能障碍的药物实际上大多是一种药物多个剂型，并且FDA同样从未批准过任何用于治疗男性性欲低下的药物，因此不存在歧视。借助这波舆论导向，Sprout顺势再次向FDA递交氟班色林的新药申请。2015年6月，FDA顾问委员会经过漫长的听证与辩论后，最终以18票赞成、6票反对的结果认为该药疗效大于风险。同年8月，FDA正式批准氟班色林（Addyi）上市，用于治疗绝经期前女性性欲减退障碍，但要求其必须采用标识药物毒副反应最严重的“黑框警告”来对该药品进行标记。在氟班色林获批后的第二天，Even the Score便在社交网络上象征性地发了一段视频以示庆祝，并顺便感谢了FDA。或许是因为完成了自己的使命，该账号在2016年1月更新最后一篇推文后便在互联网上销声匿迹了，同样，其官网也显示无法继续登录。四、潮退沙平也许是从“伟哥”那里推导出了氟班色林的无限前景，Valeant制药公司在其获批两天后便宣布以十亿美金收购Sprout。可现实的骨感让Valeant感到阵阵寒意，数据显示Addyi在上市后的前四个月销售额只有900万美元，而同样的时间内“伟哥”的销售额达到了惊人的3.2亿美元。如此看来，Valeant想要复刻“伟哥”的销售奇迹终究是黄粱一梦罢了。不仅如此，医学界对氟班色林的抨击也愈演愈烈。2015年，美国医学会杂志发文指出氟班色林的药理学数据极不完善且漏洞百出；2016年内科医学杂志也对氟班色林微不足道的疗效和非同小可的毒性展开批评；2018年，工业精神病学杂志更是质疑HSDD这种疾病究竟是否存在……“症”之不存，“药”将焉附？氟班色林的坎坷身世虽像一场闹剧，却也揭示了药物从实验室走向市场的复杂生态，这不得不引发了人们对科学伦理、性别平等与资本权力的深刻反思。参考文献：1. “功夫在诗外”：女权运动和氟班色林的前世今生。2.氟班色林：被女权舆论推入市场的危险“女性伟哥”。3.Pharmacology of flibanserin.4.Efficacy of flibanserin in women with hypoactive sexual desire disorder: results from the BEGONIA trial.5.FDA approval of flibanserin—treating hypoactive sexual desire disorder.6.Evaluation of flibanserin: science and advocacy at the FDA.药事纵横投稿须知：稿费已上调，欢迎投稿

今年3月，美国及欧洲的生物医药行业共发生18起融资事件，融资规模达21.8亿美元（约158.96亿人民币），其中值得关注的有：AI制药领域大额融资集中爆发：3月，位居融资额前两位均是AI制药公司，其中，诺奖得主创立的Isomorphic Labs更是单轮完成创纪录的6亿美元融资；前沿技术路线与新靶点受到关注：3月，HDAC6抑制剂公司Augustine 、mGluR5负变构调节剂公司Tempero Bio、KnotBody药物公司Maxion Therapeutics等前沿技术公司均获得大额融资。1、Isomorphic Labs：诺奖得主创办的AI药企3月31日，Isomorphic Labs宣布在第一轮外部融资中筹集了6亿美元。本轮融资由Thrive Capital领投，GV、Alphabet提供后续资金。此次领投的Thrive Capital是如今全球最为炙手可热的风险投资机构之一，以“在少数初创企业押下巨额赌注”的风格著称，曾投出过OpenAI、Instagram、Stripe、Spotify等一众明星项目。Isomorphic Labs成立于2021年，创始人兼CEO为2024年诺贝尔化学奖得主Demis Hassabis。公司致力于利用人工智能技术重新定义药物发现和开发流程，其核心技术包括AlphaFold等革命性AI模型。此前木头姐的《Big Ideas 2025》报告中，将Isomorphic Labs列为AI药物研发领域的少数关键公司。AlphaFold是一种能够预测蛋白质三维结构的AI模型，将预测误差从传统方法的10Å级别压缩至原子尺度（1.6Å）。基于AlphaFold的技术基础，Isomorphic Labs开发了PhoenixAI平台，该平台通过图神经网络（GNN）与扩散模型（Diffusion Model）的融合架构，能够模拟药物分子与蛋白质口袋的原子级相互作用，显著缩短了先导化合物优化周期。2024年5月，Isomorphic Labs与谷歌DeepMind共同开发的AlphaFold 3模型发布，能够准确预测所有生命分子的结构和相互作用，能够显著降低新药研发成本，并提高临床成功率。据摩根士丹利预测，该技术若完全落地，可将新药研发成本从当前平均26亿美元压缩至1.7亿美元，同时将临床成功率从9.6%提升至34%。公司优异的技术，斩获了多家大药企的合作，合作金额高达30亿美元：2024年1月7日，Isomorphic Labs宣布与礼来达成战略研究合作，合作开发针对多个靶点的小分子疗法，公司将获得4500万美元的预付现金，以及潜在高达17亿美元的里程碑付款和净销售额高达两位数的分成；2024年1月7日，Isomorphic Labs宣布与诺华达成战略研究合作，合作开发针对三个未公开靶点的小分子疗法。公司获得3750万美元的预付款，以及潜在高达12亿美元的里程碑付款和从中单到低两位数的净销售额的分成；除了这些合作伙伴关系外，Isomorphic 还在推进多个治疗领域和药物模式的设计项目，包括肿瘤、自身免疫疾病等。公司计划今年年底前将一些人工智能设计的药物投入临床试验。公司的科学顾问委员会包括2020年诺贝尔化学奖获得者、CRISPR先驱 Jennifer Doudna，2021年诺贝尔化学奖获得者David MacMillan，2001年诺贝尔生理学或医学奖得 Paul Nurse，以及阿斯利康前执行副总裁Mene Pangalos等知名人士。近年来，AI制药是资本市场追逐的热点，包括Retro Biosciences（10亿美元A轮）、Xaira Therapeutics（10亿美元初始资金）、EvolutionaryScale（1.42 亿美元种子轮）在内的多家AI制药企业近期获得或正在筹集巨额早期融资。2、Lila Sciences：Flagship Pioneering孵化的AI药物公司3月10日，Lila Sciences宣布完成2亿美元的种子轮融资。本轮融资投资人包括Flagship Pioneering、General Catalyst、March capital、ARK Venture Fund、Altitude Life Science Ventures、Blue Horizon Advisors、State of Michigan Retirement System、Modi Ventures和阿布扎比投资局（ADIA）等知名机构。Lila Science于2023年诞生在Flagship内部实验室。当时，Flagship孵化了两家早期AI公司：一家专注于新材料，另一家专注于生物学，后来两家公司的发展目标趋于一致，招募相同的人才，因此在内部合并。Lila Science致力于在开发一款人工智能程序，该程序经过已发表的实验数据以及科学过程推理的训练。仅仅两年时间，公司平台已在多个领域表现出超越人类和现有人工智能基准的性能，例如：生成优于市售疗法的最佳基因药物结构、发现和验证数百种适用于广泛治疗靶点的新型抗体、肽和结合剂、设计用于工业规模碳捕获的新材料等。在商业模式上，Lila并未像其他AI制药公司那样自己直接下场研发新药，而是与Flagship孵化药企、外部生物技术公司合作，承担 “科研助推器”的角色，加快同行药物研发速度。团队方面，Lila Science集聚了业内众多知名专家：哈佛大学著名遗传学家 George Church担任首席科学家、OpenAI前高管Kenneth Stanley担任高级副总裁、Flagship的普通合伙人Geoffrey von Maltzahn 担任首席执行官。3、Callio Therapeutics：Frazier Life Sciences孵化的ADC药物公司3月3日，Callio Therapeutics宣布完成1.87亿美元的A轮融资。本轮融资由Frazier Life Sciences领投，Jeito Capital、Novo Holdings A/S、Omega Funds、ClavystBio、Platanus、Norwest、Pureos Bioventures、SEEDS Capital和EDBI等知名机构跟投。Callio Therapeutics是一家由Frazier Life Sciences孵化设立的ADC药物公司，致力于开发下一代多载荷ADC。公司的ADC采用差异化的有效载荷和接头技术，能够将多载荷靶向递送至肿瘤细胞，从而最大限度地提高治疗效果。Callio Therapeutics的管线与技术来自Hummingbird Bioscience的授权。公司获得了后者双plyload技术平台、以及两个ADC管线的独家授权。其中一个较快的管线为靶向Her2双payload ADC，第二个管线尚未披露靶点。而Hummingbird则获得Callio的股权，以及两个授权管线的未来里程碑付款。Hummingbird的ADC技术来自著名的ADC技术平台公司Synaffix：2023年1月，Hummingbird以1.5亿美元总额获得了Synaffix三大平台技术GlycoConnect™、HydraSpace™、ToxSYN™的授权。公司的首个项目是靶向HER2的双有效载荷ADC：HMBD-802。根据公司在2024年AACR大会上的介绍，HMBD-802的两个payload分别为拓扑异构酶Ⅰ抑制剂和ATR抑制剂，用以克服单一Topo1i ADC的耐药性。公司联合创始人兼CEOPiers Ingram此前曾是Hummingbird Bioscience的联合创始人，亦曾在此前在赛诺菲等医药企业从事了15年的研发咨询、商业战略和学术工作。首席医疗官Naomi曾担任ProfoundBio（普方生物）的首席医疗官（被Genmab以18亿美元收购），在此之前，她曾担任Silverback Therapeutics的首席医疗官、Acerta Pharma的临床开发和医疗事务副总裁、Seattle Genetics的临床开发副总裁等职务。4、Latigo Biotherapeutics：Vertex镇痛药的潜在挑战者3月17日，Latigo Biotherapeutics宣布完成1.5亿美元的B轮融资，本轮融资由Blue Owl Capital管理的基金领投，卡塔尔投资局、Deep Track Capital、Access Biotechnology、Cormorant Asset Management、赛诺菲风险投资公司、Rock Springs Capital、UPMC Enterprises、Kern Capital、Westlake Village BioPartners、Foresite Capital、5AM Ventures和Alexandria Venture Investments等机构跟投。Latigo Biotherapeutics由生物医药投资机构Westlake Village BioPartners于2020年孵化设立，是一家专注于开发非阿片类止痛药的生物技术公司。目前，公司有四款在研药物，其中最为主要的是LTG-001。这是一款口服选择性Nav1.8抑制剂，目前正在进行临床二期试验，旨在治疗急性和慢性疼痛，预计今年下半年发布数据。NaV 1.8抑制剂为近几年走进医药行业视野的全新机制镇痛药，具有起效快、疗效显著、安全性优于标准护理且不影响中枢神经系统等潜在优势。今年1月底，Vertex Pharmaceuticals旗下药物Journavx成功获批，成为首个获得FDA批准针对 NaV1.8 的止痛药物。虽说Journavx面临着一定程度的商业挑战，疼痛缓解市场一直被廉价的阿片类药物“霸占”，但分析师们还是相当看好药物前景，预测它能够跻身十亿美元药物。Latigo的LTG-001有可能成为有望成为“best-in-class”药物。除了LTG-001，公司还有一系列Nav1.8抑制剂，正处于发现阶段。Westlake运营合伙人Desmond Padhi博士为公司首席执行官。在加入Westlake之前，Padhi博士在安进（Amgen）工作了20年，曾担任药代动力学、药物代谢和临床药理学副总裁一职。在一级市场，2024年2月，Latigo Biotheraputics宣布完成1.35亿美元的A轮融资，本轮融资由Westlake Village BioPartners领投，5AM Ventures和Foresite Capital，Corner Ventures参与跟投。公司的孵化机构Westlake Village BioPartners成立于2018年，致力于与有望为患者带来变革性疗法的企业家共同培育、发展生命科学公司。Westlake的联合创始人Sean Harper博士于2002年进入安进研发部门，并于2012年成为研发执行副总裁，期间领导安进心血管疾病、肿瘤学、神经科学和肾脏疾病领域药物的新品获批。5、Curevo Vaccine：带状疱疹疫苗Shingrix的挑战者3月17日，Curevo Vaccine宣布完成1.1亿美元的B轮融资。本轮融资由Medicxi领投，OrbiMed、HBM Healthcare Investments、赛诺菲风险投资公司、RA Capital Management、Janus Henderson investors、Adjuvant Capital和GC Biopharma等机构跟投。Curevo Vaccine创立于2018年，是一家专注于生产新一代带状疱疹疫苗的药企。公司唯一的管线CRV-101是一款佐剂亚单位疫苗，用于预防老年人带状疱疹。CRV-101被专门设计为在使用少量佐剂的同时产生最佳免疫应答，目的是获得与目前批准的带状疱疹疫苗相似的疗效，但副作用较少。目前，已经上市的带状疱疹疫苗有默沙东的减毒活疫苗Zostavax、以及葛兰素史克的基因重组亚单位疫苗Shingrix。其中，Shingrix凭借90%的有效率，占据市场主导地位。2024年1月7日，公司宣布CRV-101疫苗在对随机、对照、观察者盲法各组的临床二期试验达到了主要终点。CRV-101有效性为100%，而Shingrix为97.9%。此外，CRV-101较Shingrix相比表现出更低的局部或全身不良反应发生率。为了将Shingrix彻底比下去，公司还在进行多达640人的扩展试验，旨在确定临床三期的剂量选择。管理层方面，公司董事会主席Moncef Slaoui博士曾在葛兰素史克工作了近30年，期间为许多新疫苗的开发做出了贡献，包括Shingrix®（带状疱疹）、Cervarix®（HPV诱导的宫颈癌疫苗）、Mosquirix®（疟疾）、Rotarix®）（轮状病毒肠胃炎）和Synflorix®。另外一位董事Tal Zaks 博士在Moderna担任首席医疗官超过六年，期间还负责监督COVID-19的mRNA疫苗Spikevax的开发。在一级市场，公司曾完成两轮融资：2022 年2月，Curevo Vaccine宣布完成6000万美元A轮融资。本轮融资由RA Capital牵头，Aduvant Capital、Janus Henderson investors、EN Investment和创始投资者GC Pharma跟投；2022年11月，Curevo Vaccine宣布完成2600万美元A+轮融资，投资人包括Janus Henderson、RA Capital 、Adverant Capital和GC Biopharma。6、Character Biosciences：博士伦支持的眼科新药公司3月25日，Character Biosciences宣布完成1亿美元的C轮融资。本轮融资由aMoon和Luma Group共同领投，博士伦、Jefferson Life Sciences、Innovation Endeavors、Catalio Capital、S32和KdT Ventures等机构跟投。Character Biosciences成立于2019年，致力于采用资金效率更高的观察性研究来构建患者数据库并开拓多基因疾病的精准医疗解决方案。通过与全美150多家眼科中心合作，公司构建了一个涵盖6500多名患者的基因-临床-影像数据库，实现了AMD的遗传亚型重分类，并以此发现关键致病机制和靶点，结合AI与多组学方法，有望提升复杂眼病精准治疗的成功率。目前，公司有四个在研管线，其中最为重要的有：CTX114：一款补体抑制剂，旨在减缓晚期干性AMD的地图样萎缩的进展。药物设计用于抑制补体系统激活，保护视网膜细胞表面免受免疫攻击；CTX203：一款脂质调节剂，适应症为高风险中期AMD。该药为人工设计的ApoA1类似肽，针对ABCA1脂质转运通道，具有“延缓进展”而非“逆转疾病”的作用方向，定位于尚无药物覆盖的中早期AMD人群（尚未发展至地形萎缩）。CTX203与CTX114预计将于今年进入临床试验阶段。该公司还利用其人工智能驱动的基于基因组学的平台，将其产品线扩展到其他眼科疾病。对外合作方面，2024年1月，公司宣布与博士伦签署协议，共同开发针对AMD的治疗方法，并可能将双方的合作扩展至其他眼科疾病领域。公司创始人兼CEO Cheng Zhang先生拥有丰富的跨行业经验，曾在多家知名公司担任重要职务。在瑞银（UBS）、Oliver Wyman和辉瑞等公司任职期间，他积累了宝贵的战略规划和创新管理经验，参与并推动了多项战略计划的实施。7、Augustine Therapeutics：礼来支持的HDAC6抑制剂药企3月24日，Augustine Therapeutics宣布完成8480万美元的A轮融资。本轮融资由Novo Holdings和Jeito Capital共同领投，Asabys Partners、礼来、AdBio Partners、V-Bio Ventures、PMV、VIB、Gemma Frisius Fund、Charcot Marie Tooth（CMT）研究基金会、Newton Biocapital等机构跟投。Augustine Therapeutics成立于2019年，由比利时弗拉芒生物技术研究所（VIB）与鲁汶大学（KU Leuven）的联合孵化，致力于解决目前缺乏有效治疗方案的重大医疗需求，包括腓骨肌萎缩征等影响周围神经的遗传性疾病，以及其他神经肌肉、神经退行性和心脏代谢性疾病。公司的科学基础源于VIB-KU鲁汶脑与疾病研究中心的Ludo Van Den Bosch教授在胞浆组蛋白脱乙酰酶6（HDAC6）抑制方面的突破性研究，他认为HDAC6抑制剂是治疗CMT和其他神经疾病的有前景的方法。HDAC6是一种II类组蛋白脱酰酶。HDAC6是一种众所周知的分子靶点，对神经系统疾病有很强的生物学基础，对心脏代谢疾病有很高的治疗潜力。2023年，诺华以8000万美元获得了韩国公司Chong Kun Dang Pharmaceutical的1期阶段的HDAC6抑制剂CKD-510。目前，Augustine Therapeutics正在开发HDAC6的同类最佳的小分子抑制剂，适应症为Charcot-Marie Tooth（CMT）。CMT是最常见的外周神经系统遗传性疾病，影响全球约300万人。一级市场，Augustine最初由V-Bio Ventures、AdBio Partners、VIB、PMV和Gemma Frisius Fund组成并提供种子资金，并于2024年6月完成1850万美元的A轮融资，投资人包括Asabys Partners、礼来、Charcot Marie Tooth研究基金会等机构。8、Arbor Biotechnologies：张峰的又一家基因编辑公司3月18日，Arbor Biotechnologies宣布完成7390万美元的C轮融资。本轮融资由ARCH Venture Partners和TCGX领投，QIA、abrdn、Partners Investment、Revolution Partners、Kerna Ventures、Ally Bridge、Arrowmark、Deep Track、Piper Heartland Healthcare、Surveyor、淡马锡、T.Rowe Price Associates和Vertex制药等机构跟投。Arbor Biotechnologies成立于2016年，是一家基因编辑酶开发公司。Arbor联合创始人包括张锋教授、David Walt、David Scott、Winston Yan等业内知名人士。Arbor主要是通过机器学习与人工智能技术来开发新的基因编辑器，截至目前，公司已拥有17种基因编辑器，覆盖90%以上的基因组。还发现了超60多种核酸酶家族和70多种CRISPR转座酶，数量是已发表文献中的6倍和30倍。Arbor的基因编辑器主要包括两大类：CRISPR核酸酶编辑器、CRISPR转座酶编辑器。其中CRISPR核酸酶包括DNA核酸酶（Cas12h，Cas12i）和RNA核酸酶（Cas13d，Cas12g，III-E型）等。2024年5月，Arbor还收购了张锋旗下另一家基因编辑公司Serendipity Biosciences，获得了DNA核酸内切酶基因编辑器Fanzor、基因编辑器IsrB等技术。目前，公司有在研管线8款，最为重要的是ABO-101。ABO-101是一种针对原发性高草酸尿症（PH）的体内基因编辑疗法，于2024年12月获得了FDA的IND批准，目前正在PH1中进行临床I/II期试验，预计2029年初步完成。此前，在2024 ASGCT年会上，Arbor公布了BO-101的临床前数据。在非人灵长类动物（NHP）中，BO-101对HAO1基因实现了有效的体内编辑，多次给药具有良好的耐受性。此外，公司还在推进其首个同类项目的IND/CTA备案，包括一个罕见肝病的RT（逆转录酶）编辑项目和一个针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的项目。对外合作方面，Vertex是公司的长期合作伙伴，于2018年首次达成合作，并于2021年和2023年两次扩大合作协议，尤其是2021年的扩展合作金额高达12亿美元。此外，Arbor分别在2022年和2024年Allogene与博雅辑因达成了授权合作。在一级市场，公司曾完成两轮融资：2017年5月，Arbor宣布完成560万美元A轮融资后走出隐匿模式；2021年11月，Arbor宣布完成2.15亿美元的B轮融资。本轮融资由淡马锡、汇桥资本和TCG Crossover领投，Arrowmark、Deep Track、Great Point Ventures、Illumina Ventures、Janus Henderson investors、Logos Capital、Ono Venture、Piper Heartland Healthcare、Ridgeback Capital、Section 32、Surveyor Capital、T.Rowe Price Associates、Tao等机构跟投。图片来源：123RF版权声明/免责声明本文为授权转载文章。本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。如有任何问题，请与我们联系。衷心感谢!药时代官方网站:www.drugtimes.cn联系方式:电话:13651980212微信:27674131邮箱:contact@drugtimes.cn点击这里，查看更多精彩!

Alvogen plans to fight a court decision that could significantly delay its ability to bring a generic version of Bausch Health’s Xifaxan to market, the company said. On Friday, its subsidiary Norwich Pharmaceuticals appealed a federal district court ruling that held the FDA was right to grant tentative, but not final, approval to the company’s rifaximin tablets for the treatment of irritable bowel syndrome with diarrhea. The FDA declined to grant final approval because Teva, the first applicant to file for a generic version, is eligible for 180 days of marketing exclusivity, according to the opinion. The decision marks the latest win for Bausch Health in its bid to delay generic competition to Xifaxan, a key product that accounted for almost $2 billion in US revenue in 2024. The court ruling, if it stands, could bar Alvogen from marketing its proposed generic until at least June 2028. “We will persist in advocating for the well-being of patients who have greatly benefited from sustained access to Xifaxan,” Bausch Health CEO Thomas Appio said in a statement last week. Alvogen is now appealing the case to the US Court of Appeals for the DC Circuit. A representative for the company didn’t immediately respond to a request for comment. The drugmaker had argued the FDA should have granted it final approval because Teva’s subsidiary Actavis forfeited its 180-day exclusivity period. Actavis hasn’t actively pursued or obtained approval to market rifaximin tablets, even though it applied about 10 years ago, Alvogen said. But in an opinion that was unsealed on Friday, the US District Court for the District of Columbia disagreed. “All tools of statutory interpretation point, like a compass, in one direction: Actavis has not forfeited its 180-day exclusivity under the failure-to-market provision,” the district court said. The FDA’s decision “comports with the clear text and structure” of the law and no forfeiture occurred because Actavis included the proper certifications in its application, the court said. Teva’s Actavis is barred under a settlement agreement from entering the generic rifaximin market until January 2028, unless another applicant obtains approval and comes to market, according to Alvogen. Alvogen “would stand to gain and maintain a significant larger share of the generic rifaximin market for IBS-D than if it launches as just one of several generic alternatives. Such loss of market share constitutes irreparable harm,” the company had alleged in its complaint.