中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网近日最新公示，罗氏（Roche）申报的1类新药RO7790121注射液获批两项临床试验默示许可，拟开发治疗中度至重度溃疡性结肠炎。公开资料显示，这是一款靶向肿瘤坏死因子样细胞因子1A（TL1A）单抗，为罗氏以超71亿美元收购Telavant公司所得。该产品近期已经在美国启动3期临床试验，针对中度至重度溃疡性结肠炎适应症。 TL1A中文全称为肿瘤坏死因子（TNF）-样配体1A，在近年来受到行业广泛青睐。研究发现，TL1A在自身免疫性疾病中异常表达。从作用机制上来看，TL1A通过其DR3受体在肠道炎症级联和纤维化中起关键作用。因此，针对TL1A靶点的药物有望用于治疗溃疡性结肠炎、克罗恩病等多种自身免疫性疾病。 RO7790121注射液是一款抗TL1A单克隆抗体。该产品最初由Telavant公司（由Roivant公司和辉瑞共同成立）开发（此前研发代号：RVT-3101/PF-06480605）。2023年12月，罗氏完成对Telavant公司的收购，从而获得该产品在美国和日本开发、生产和商业化的权利，用于治疗炎症性肠病和潜在的多种其他疾病。同时，

根据PDUFA的预期目标日期，预计10月，美国FDA将对2款创新药物的批准做出监管决定，本文将对这些疗法进行相关介绍。 Sulopenem是一款可以口服也可以注射的广谱培南类（又称碳青霉烯类）抗生素。在体外试验中，它对已经对其它抗生素产生抗性的革兰氏阴性、革兰氏阳性和厌氧细菌都具有活性。 Iterum Therapeutics公司在今年2月公布REASSURE临床3期试验的顶线结果。该试验比较了口服sulopenem与口服Augmentin（阿莫西林/克拉维酸）对uUTIs成年女性的治疗效果。该试验达到了非劣于Augmentin的主要终点。口服sulopenem患者的总缓解率（ORR）为61.7%，而接受活性对照药物治疗患者的ORR为55.0%，表明口服sulopenem在统计学上显著优于活性对照药物。新闻稿指出，sulopenem有潜力成为美国首个获批的口服培南类抗生素。 Datopotamab deruxtecan是一种由人源化、靶向Trop2的单克隆抗体与创新DNA拓扑异构酶I抑制剂（DXd）连接的在研抗体偶联药物（ADC）。DXd具有独特的作用机制，与常见化疗药物伊立替康（

Sept. 26, 2024 -- Crinetics Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: CRNX) today announced the submission of a New Drug Application (NDA) to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for paltusotine, the first once-daily, oral, selectively-targeted somatostatin receptor type 2 nonpeptide agonist in development for the proposed treatment and long-term maintenance therapy of acromegaly. “This NDA submission brings us one step closer to our goal of delivering a new generation of therapy that can help peo

当下，世界各地的研究者仍在继续探索阿尔茨海默病（AD）的发生机制，寻找可以针对的治疗性靶点，旨在为更多AD患者带去治愈希望。近日，《自然-神经科学》发表的3篇论文，从不同角度揭示了哪些原因可能促进了AD的发生，以及AD发生过程中又会引起哪些异常的变化。 其中一项来自加拿大麦吉尔大学（McGill University）的研究，主要关注了两类关键致病蛋白——Aβ和tau蛋白如何影响大脑活动。研究共招募了104名有AD家族史的志愿者，并观察了他们大脑中这两类蛋白的水平、分布位置以及相对应区域的大脑活动。 结果显示，当Aβ出现时，大脑局部会产生过度的活跃性，脑电活动明显增加。而随着疾病进展，tau蛋白出现，这时大脑的神经生理活动会逐渐减缓，并且Aβ与tau蛋白共同沉积这种病理性特征越明显，大脑活动就更慢。 伴随这一变化的是，个体的认知功能明显衰退。在测试任务中，当个体大脑中存在着更多Aβ-tau混合出现的区域，他们的注意力、记忆任务表现更差。作者认为，这两种毒性蛋白表现出独特的协同作用，并且与随后的认知功能下降有关。这些发现也提示个体的神经活动从过度活跃转向过度抑制，可能与长期的认知功能衰

2024年9月27日，艾伯维宣布cMET ADC新药Telisotuzumab Vedotin向FDA递交上市申请，用于治疗经治、局部复发性或转移性、EGFR野生型、非鳞状、cMET过表达的非小细胞肺癌成人患者。 此次上市申请是依据二期临床LUMINOSITY的数据，今年ASCO会议上，艾伯维披露了该二期临床最新数据。入组的172例换这种，97.5%接受过铂类化疗，82.0%接受过免疫检验点抑制剂治疗。78例cMET高表达患者可评估疗效，ORR为34.6%，DCR为60.3%，mDOR为9.0个月，mPFS为5.5个月，mOS为14.6个月。 Telisotuzumab Vedotin将成为艾伯维首款自研ADC新药，艾伯维正在深化ADC的布局，去年底以101亿美元收购Immunogen，获得其FRα ADC新药Elahere。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

近日，enGene公司公布其主打非病毒基因疗法detalimogene voraplasmid（也称为detalimogene）在高风险、对卡介苗（BCG）无应答、伴有原位癌（Cis）的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中进行的LEGEND关键性试验积极结果。分析显示，高达71%的患者达成完全缓解（CR）。公司预计在2026年年中为detalimogene提交生物制品许可申请（BLA）。 膀胱癌是发病率最高的癌症之一，其中NMIBC占膀胱癌确诊患者75%以上。30多年来，卡介苗免疫治疗是NMIBC的标准治疗。然而，卡介苗治疗后60%的疾病复发和进展率表明NMIBC患者仍然有迫切的未满足医疗需求。最终，大多数对卡介苗无应答的NMIBC患者将接受膀胱切除术，该手术将膀胱与其他周围器官同时切除。 LEGEND试验是一项多队列研究，旨在确定detalimogene对BCG无应答的高风险NMIBC患者的疗效与安全性，患者伴有原位癌。患者在12周的周期内，在第1、2、5、6周时接受800 µg/mL detalimogene膀胱内注射，最多达4个周期，并在第3、6、9、12个月时进行评估。该

Sept. 26, 2024 -- NurExone Biologic Inc. (TSXV: NRX), (OTCQB: NRXBF), (Germany: J90) (the “Company” or “NurExone”), a biopharmaceutical company developing exosome-based therapies for the multi-billion dollar regenerative medicinei market, is pleased to announce a non-brokered private placement of up to 3,636,363 units (“Units”) at a price of $0.55 per Unit for aggregate gross proceeds of up to $2,000,000 (the “Offering”) and will, on acceptance of the TSX Venture Exchange (“TSXV”), close on a f

-- Poster to be presented at ACR Convergence annual meeting -- Sept. 26, 2024 -- Pacira BioSciences, Inc. (NASDAQ: PCRX), the industry leader in the delivery of innovative, non-opioid pain therapies, today announced the upcoming presentation of new data in support of its gene therapy candidate, PCRX-201 (enekinragene inzadenovec). The data will be presented at the American College of Rheumatology’s annual ACR Convergence meeting, being held in Washington, D.C. November 14–19. Presentation Titl

9月26日，信达生物1类新药「匹康奇拜单抗注射液」的上市申请获CDE受理。匹康奇拜单抗（IBI112）是信达生物自主研发的一款重组抗白介素23p19亚基（IL-23p19）抗体，可特异性结合IL-23p19亚基，通过阻止IL-23与细胞表面受体结合，阻断IL-23受体介导信号通路发挥抗炎作用。 匹康奇拜单抗是首款报产的国产IL-23p19靶向单抗，被开发用于治疗斑块状银屑病、溃疡性结肠炎、克罗恩病等自免疾病。 2024年5月，匹康奇拜单抗治疗中重度斑块状银屑病的临床研究CLEAR-1达成主要终点和所有关键次要终点。CLEAR-1研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究，共纳入500例中重度斑块型银屑病患者，研究中患者按1:2:2的比例随机接受安慰剂、匹康奇拜单抗200mg（0，4，8周3次给药）后，在20周开始接受200mg或者100mg每12周一次给药的长期维持。该研究设置双主要终点，分别为第16周时达到PASI 90的受试者比例，和第16周时达到静态医师总体评分（sPGA）清洁（0分）或接近清洁（1分）的受试者比例。 CLEAR-1研究达到双终点：第16周时，

2024年9月25日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准紫杉醇口服溶液在国内上市，这一里程碑事件不仅标志着我国胃癌治疗手段的进一步丰富，也彰显了全球抗癌药物研发领域的一项重大进展。紫杉醇口服溶液作为全球首个获批的紫杉醇口服制剂，其独特的给药方式和显著的临床疗效，为晚期胃癌患者带来了新的治疗选择，同时也为其他癌症的治疗探索提供了新的思路。 紫杉醇（Paclitaxel），自上世纪90年代问世以来，便以其独特的微管稳定作用机制，在抗癌领域大放异彩。作为微管稳定剂，紫杉醇通过干扰细胞有丝分裂过程，有效抑制肿瘤细胞的增殖，从而成为多种癌症治疗中的核心药物。此外，在食道癌、胃癌、非小细胞肺癌及乳腺癌等多种恶性肿瘤的治疗中，紫杉醇均展现出了卓越的疗效，被誉为"生命之树"上的重要果实。但其传统制剂形式--静脉注射剂，却在一定程度上限制了其应用范围和患者体验。静脉注射紫杉醇不仅要求患者在医院环境下接受治疗，还常常伴随着注射部位的不适感、神经系统的潜在毒性以及过敏反应等副作用，这些不良反应无疑加重了患者的身心负担，影响了治疗的整体效果与患者的生活质量。因此，探索更为便捷、安全、舒适的紫杉醇给药方式