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对手纷纷退场,它凭什么再融17亿元,会是这一药物赛道的幸存者吗?
2023-01-10
·
动脉网
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高管变更
突破性疗法
电影《叫我第一名》以及美国歌手Billie Eilish将
图雷特氏综合症
带进了大众的视野。
图雷特氏综合症
是一种
神经发育障碍
,也被翻译为妥瑞氏症。它是抽动疾病范围的一部分,其特征是重复性的运动抽动或声音抽动。它并非是一种罕见病,据统计,美国每160名儿童(5-17岁)中就有1名患有
图雷特氏综合症
,许多患者的症状会持续到成年。然而,目前还没有治愈
图雷特氏综合症
的方法。患者只能依靠行为治疗和药物治疗来控制由
图雷特氏综合症
引起的
抽搐
。而FDA(美国食品和药物管理局)也尚未批准大多数用于治疗
抽搐
的药物。
面对庞大的
图雷特氏综合症
患者群体和亟待解决的病症,越来越多医药公司涌进开发
图雷特氏综合症
药物的赛道。Emalex Biosciences就是其中之一,它正在开发一类针对
图雷特氏综合症
的新药
Ecopipam
。2022年11月, Emalex Biosciences完成2.5亿美元(超过17亿人民币)D轮融资。该轮融资由Bain Capital Life Sciences领投,Valor Equity Partners、Fidelity Management & Research等公司跟投。
新药开发的先行者
Emalex Biosciences成立于2018年,旨在开发治疗
中枢神经系统疾病
的新疗法。它是Paragon Biosciences创立的投资组合公司。作为Paragon Biosciences的首席执行官以及Emalex Biosciences的创始人,Jeff Aronin创立并出售了几家成功的投资组合公司。这些投资组合公司均以开发治疗严重疾病的创新疗法为目标。此前,Jeff Aronin创立了 Oovation 制药公司,在2000年至2009年期间担任该公司的总裁和首席执行官,并领导一个开发药物的组织。该组织最终获得了 FDA 的四项新药批准。Oovation 在2009年被 Lundbeck A/S 收购。
2011年,Jeff Aronin又创立了
Marathon Pharmaceuticals制药公司
,并在2011年至2017年期间担任该公司董事长兼首席执行官。在他的领导下,Marathon Pharmaceuticals开发了治疗罕见疾病的药物,成功销售了五种药物,并获得了 FDA的一项新药批准。Jeff Aronin正是通过创立投资组合公司的形式,不断开发治疗严重疾病患者的突破性药物,并获得了创纪录的新药批准数量。凭借他在新药开发的巨大成功和风险创新方面的专业知识,Jeff Aronin被Insights Care杂志评为医疗保健领域最有影响力的领导人之一。他还将大量精力投入到公民和慈善事业中。Jeff Aronin是医疗技术初创企业孵化器MATTER 的创始人和联合主席。自2015年以来,已有超过220家医疗保健公司受资助成立并发展壮大。
此前,Jeff Aronin瞄准多种罕见病新药的开发,而通过创立Emalex Biosciences,他将进一步夸大药物开发的蓝图,欲图解决
图雷特氏综合症
新药开发这一极具挑战性的任务。2018年8月,Emalex Biosciences收购了 Psyadon 制药公司以及开发、注册和销售
ecopipam
的独家权利。Jeff Aronin说:“ Emalex 的创立是专门为了解决严重的
神经系统疾病
,如
图雷特氏综合症
。认识到针对神经系统疾病的药物开发异常困难,很少有公司愿意投资为这些患者带来新的选择。我们的团队在开发神经药物方面有着很好的成功记录,我们很高兴能与我们的投资者合作,为患者推广新药
Ecopipam
。”
Emalex Biosciences的首席执行官 Eric Messner是一位资深的制药公司执行官和企业家,在罕见疾病和孤儿疾病的治疗方法的开发和商业化方面拥有丰富的经验。他接下了Jeff Aronin的火把,领导Emalex Biosciences向
图雷特氏综合症
的难题发问。
研究进行中的新药
Ecopipam
图雷特氏综合症
是无法治愈的。治疗的目的是控制干扰日常活动和功能的抽搐。患有
图雷特氏综合症
的人通常会受到另一种同时发生的疾病的影响,包括注意缺陷障碍、
强迫症
、社交关系障碍、学习困难、睡眠问题等。其中一些问题对患者所造成的损害比
抽搐
本身更严重。目前,针对
图雷特氏综合症
所表现出的
抽搐
症状,常用治疗方案包括的行为疗法、心理治疗、深部脑刺激以及药物治疗。
行为疗法是对
抽动症
患者的认知进行行为干预,包括习惯逆转训练,可以帮助患者监测
抽动症
,识别先兆冲动,并学会自发地以一种与
抽动症
不相容的方式移动。心理治疗则是帮助除患者从心理层面应对
图雷特氏综合症
,同时解决伴随的问题,比如多动症、
强迫症
、
抑郁症
或
焦虑症
。而对于其他治疗无效的严重
抽搐
,深部脑刺激可能有帮助。这种疗法是在患者大脑中植入一个由电池驱动的医疗设备,向控制运动的目标区域传递电刺激。然而,深部脑刺激疗法仍处于早期研究阶段,需要更多的研究来确定它是否是一种安全有效的治疗方法。
药物治疗则可以用来减少严重的或破坏性的
抽搐
,也可以用来减轻相关疾病的症状,如多动症或
强迫症
。但药物不能完全消除
抽搐
。此外,药物对每个人的影响是不同的。和所有的药物一样,那些用来治疗
抽搐
的药物也会有副作用,副作用包括
体重增加
、
肌肉僵硬
、
疲劳
、不安和社交退缩。在决定是否使用任何药物治疗
抽搐
时,需要仔细考虑其副作用。因为在某些情况下,副作用可能比
抽搐
更严重。
●
Ecopipam
的二期研究已完成
Ecopipam
(埃科匹帕姆)是一种新的化学药物,旨在用于治疗儿童患者的
图雷特氏综合症
和成人的儿童发病流畅性障碍(口吃)。多巴胺是中枢神经系统中的一种神经递质,其受体根据其遗传结构被分为两个“家族”:“
D1
”(包括
D1
和 D5亚型)和“
D2
”(包括
D2
,
D3
和
D4
亚型)。D1受体超敏反应被认为可能是引起
图雷特氏综合症
相关的重复和强迫行为的一种机制。
Ecopipam
便是通过选择性地阻断神经递质多巴胺在
D1受体
中的作用,来减少
图雷特氏综合症
患者的抽动行为。
Emalex 公司开展了一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组的D1AMOND 研究。它们在美国、加拿大和欧洲的63个地点对153名儿童和青少年
雷特氏综合症
患者(6岁至 < 18岁)进行了评估。患者被随机分为两组,一组服用2毫克/千克/天剂量的
Ecopipam
,另一组服用安慰剂片剂。
Ecopipam
的二期临床试验结果(D1AMOND研究)表明,研究性新药物
ecopipam
与安慰剂相比,可减少
雷特氏综合症
患者的运动抽动和声音抽动(口吃)。在迄今为止的临床试验中,
Ecopipam
已经被证明通常具有良好的耐受性,并且已经从FDA获得了用于治疗
雷特氏综合症
患者的快速通道指定。研究中与
Ecopipam
相关的最常见不良事件是
头痛
,
疲劳
,脾气暴躁,
失眠
和
躁动不安
。
Emalex的D轮融资将遵循二期临床试验结果,用于第三阶段临床试验,并有可能用于
图雷特氏综合症
新药的商业化。Emalex 公司的三期临床试验预计将在大约90个地点招募220多名患者,这是北美针对
图雷特氏综合症
进行的最大规模的试验。
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来源: 动脉网
Ecopipam
药品研究进程
前仆后继的
图雷特氏综合症
药物赛道
对药物治疗的抗药性是治疗许多脑部疾病的一个重要障碍,这些疾病包括
脑癌
、
癫痫
、
精神分裂症
、
抑郁症
和感染
艾滋病毒
的大脑。抗药性,即耐药性,生物对于药物的抵抗性。当药物多次被使用或用量不足时,人体内的病菌、寄生虫等会逐渐产生抵抗药物的能力,致使药物效能减低或消失。由于病情的改变,疾病将变得更难治疗。
像大多数神经系统疾病一样,
图雷特氏综合症
已被证明对药物干预有抵抗力。此前,在
图雷特氏综合症
的研发赛道这掷金上亿的企业并不少见,但他们多不见起色或以失败告终。
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来源: 动脉网
● 退出舞台的尝试者
Teva Pharma(梯瓦制药)的
Austedo
(中文商品名:
安泰坦
)是一种
VMAT2(水泡单胺转运蛋白2)
抑制剂,经 FDA 批准用于治疗成人
亨丁顿舞蹈症
和
迟发性运动障碍
的
舞蹈病
。
Teva Pharma针对
图雷特氏综合症
,对
Austedo
进行了Artists 1,II/III 期研究和 Artists 2期研究。这项研究没有发现
Austedo
能够有效地治疗儿童和青少年
图雷特氏综合症
的
抽搐
。
此前,销售方预计2024年
Austedo
在
图雷特氏综合症
方面的收入为1.75亿美元,约占
VMAT2
抑制剂当年总销售额的17% 。
图雷特氏综合症
潜在销量的下降意味着
Austedo
可能无法实现销售方对2024年销量的预测。Neurocrine和Lundbeck等药企所研发的药物也均已失败告终。这些试验的失败也使得
图雷特氏综合症
的治疗流程处于一个令人沮丧的状态。
● 前途未卜的坚守者
大冢制药旗下的非典型抗
精神病
药
Abilify
(中文名:
阿立哌唑
),主要用于治疗
精神分裂症
和
躁郁症
。其他用途包括作为重症
忧郁症
、
抽动综合症
与
自闭症
相关的附加治疗药物。大冢制药进行的五项随机对照试验(RCTs)和十一项开放标签研究中,有中等质量的证据支持使用
阿立哌唑
能降低儿童和青少年
图雷特氏综合症
患者的抽动严重程度,但是缺乏有力的证据评估其在成年人中的使用。总的来说,
阿立哌唑
是一种安全有效的治疗
抽搐
的药物。
来自以色列的SciSparc则是一家专注于大麻类药物治疗开发的生物治疗公司。该公司于2018年4月9日公布了耶鲁大学第二阶段研究的背线数据,显示其大麻类药物
THX-110
(现更名
SCI-110
)达到了
图雷特氏综合症
的主要终点,意味着它能显著改善成年患者的症状。
SCI-110
是
屈大麻酚(dronabinol,THC)
和
十六酰胺乙醇(PEA,PEa)
的联合药物。但由于FDA对
大麻素
的严格治疗规定,截至目前为止,SciSparc公司还在争取FDA的批准,加快
SCI-110
的上市时间。
在前仆后继的
图雷特氏综合症
药物赛道中,Emalex Biosciences会是突出重围的明日之星吗?
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机构
Marathon Pharmaceuticals LLC
适应症
抽搐
入睡和睡眠障碍
躁郁症
[+21]
靶点
VMAT2
D2 receptor
D1 receptor
[+2]
药物
阿立哌唑
乙醇
大麻素
[+4]
标准版
¥
16800
元/账号/年
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