高难度制剂，真正满足临床需求的代表性药物

2024-02-17

临床结果

▲3月7-8日成都生物医药创新者峰会 · 点击立即报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。药融圈旗下药融云数据www.pharnexcloud.com显示：Nefecon/Tarpeyo是布地奈德的口服靶向释放制剂（4mg缓释/迟释胶囊采用肠溶包衣），Nefecon/Tarpeyo这种改良新药的新剂型，可将布地奈德特异性递送至回肠的派尔集合淋巴结（负责产生分泌性免疫球蛋白A）处。胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域。本品首创的瑞典公司Calliditas成立于2004年，产品最早购买权益于瑞典乌普萨拉大学（Uppsala University）两位教授那里。采用TARGIT技术开发，相关专利将于2028年开始陆续到期。目前合作伙伴有来自中国的云顶新耀和德国巨头史达德（SATDA）。药融云数据www.pharnexcloud.com中国专利声明▲ TRF-布地奈德靶向黏膜治疗 IgA 肾病的机制假说布地奈德靶向释放制剂（TRF-布地奈德）通过靶向黏膜有望抑制黏膜型 IgA1 的产生，进而从上游阶段治疗 IgA 肾病。IgA肾病是导致慢性肾脏病（CKD）和肾功能衰竭的主要病因，是一种与进行性肾损伤相关的慢性、进行性自身免疫性疾病。IgA肾病患者的主要特点是存在循环和肾小球免疫复合物。该免疫复合物含有半乳糖缺陷型IgA1（可被IgG自身抗体直接作用于铰链区域的O-聚糖）和C3。IgA肾病疾病进展会伴发肾小球硬化、肾间质纤维化、肾功能不全、蛋白尿和高血压。其中50%的IgA肾病患者在30年内会发展为终末期肾病（ESRD）。ESRD的标准治疗是透析或肾移植，这给患者造成了巨大的健康经济负担，并显著影响生活质量。目前全球和中国尚无获批治疗IgA肾病的药物。IgA 肾病自 1968 年首次报道以来，至今已有 50 余年，因其发病机制尚未得到明确阐明，故目前对于 IgA 肾病的治疗，还是主要以控制血压和使用肾素-血管紧张素-醛固酮系统抑制剂为基础的支持治疗为主，但是疗效相对有限；糖皮质激素治疗虽有显著疗效，但有超过 10% 以上的患者会发生严重不良反应，国际上对于激素使用依然存在争议，制约了其在临床中的应用。因此，到目前为止，对于 IgA 肾病尚无特异有效的治疗手段，尤其缺乏靶向上游病因的治疗手段。IgA 肾病患者免疫病理上以 IgA1 为主的免疫球蛋白在肾小球系膜区和/或毛细血管壁沉积为主要特征，其典型的临床特点为黏膜感染，尤其是上呼吸道和胃肠道感染后发作的肉眼血尿。越来越多的证据显示黏膜免疫参与 IgA 肾病发病，认为由黏膜免疫异常反应导致过多的致病性 IgA1 的产生，是导致该病发病的重要关键因素。因此，干预黏膜免疫成为 IgA 肾病治疗的新靶标。2023年11月21日，云顶新耀持有权益的布地奈德迟释胶囊（Nefecon，中文商品名：耐赋康）的新药上市申请已正式获批，用于治疗具有进展风险的原发性免疫球蛋白肾病（IgA肾病）成人患者，本次获批基于NefIgArd 3期全球临床试验。Nefecon是云顶新耀引进的一款创新疗法，此前已在美国和欧盟等地获批上市，并被中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）纳入优先审评和突破性治疗品种。2019年6月，云顶新耀与Calliditas公司签订独家授权许可协议，获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化Nefecon的权利。该协议于2022年3月扩展，将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。CDMO代工企业为赛默飞/Patheon Pharmaceuticals 。参考：NMPA/CDE；药融云数据www.pharnexcloud.com；FDA/EMA/PMDA；相关公司公开披露；https://www.calliditas.se/en/；https://www.calliditas.se/en/calliditas-announces-primary-endpoint-successfully-met-in-phase-3-nefigard-trial-evaluating-nefecon-in-iga-nephropathy/；www.everestmedicines.com；等等。本文仅用于向医疗卫生专业人士提供科学信息，不代表平台立场，不作任何用药推荐活动推荐 3月 • NDC x 2024新药创新者峰会关键词： ADC，改良型新药，小分子新药，GLP-1药物（点击下方图片查看详情）▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。