Calliditas Therapeutics AB

4月22日，云顶新耀（HKEX 1952.HK）宣布公司已获香港联交所批准，将“B”标记从股票代码中移除。港交所18A规则的“摘B”标准（年收入≥5亿港元、市值≥40亿港元）本质是对企业商业化能力的终极考核。标志着云顶新耀在市值和收入等方面达到了更高标准，商业化能力得到进一步认可。云顶新耀首席执行官罗永庆对此表示，云顶新耀已满足香港联交所常规上市条件，顺利移除“B”标志，实现了公司发展历程中的重要突破。截止到4月22日，18A共有12家企业达到标准并成功摘B，分别是：百济神州、信达生物、复宏汉霖、再鼎医药、康方生物、诺辉健康、诺诚健华、康希诺、荣昌生物、博安生物、3D Medicines、云顶新耀。成功摘B的企业有以下共同特点：1.商业化能力突出：多数企业依赖1-2款爆款产品实现收入跨越式增长。2.管线多元化：通过自主研发与授权引进（License-in）结合，降低单一管线风险。3.国际化布局：通过海外授权合作（如复宏汉霖、康方生物）或全球化临床试验提升市值。战略聚焦：从红海转向蓝海，构建差异化产品矩阵主动退出肿瘤赛道，聚焦高价值领域：2022年云顶新耀砍掉ADC、双抗等肿瘤管线，转向肾病、抗感染、自免疫疾病等低竞争赛道。IgA肾病、耐药菌感染等疾病缺乏有效疗法，临床需求刚性且医保倾斜明显。中国约500万IgA肾病患者，年新增10万病例，而现有疗法（如SGLT2抑制剂达格列净）仅延缓病情，无法对因治疗（来源：中华医学会肾脏病学分会《2023年诊疗指南》）。肿瘤领域PD-1/L1抑制剂扎堆，而肾病领域仅有SGLT2抑制剂（如达格列净）作为替代方案，耐赋康®凭借对因治疗机制建立先发优势。“双轮驱动”战略平衡短期与长期收益：耐赋康®、依嘉®均为授权引进产品（如耐赋康®引进自Calliditas Therapeutics，mRNA平台合作方为Providence Therapeutics），缩短商业化周期（耐赋康®上市7个月即贡献3.53亿元收入）。mRNA肿瘤疫苗（EVM16、EVM14）、BTK抑制剂（EVER001）等全球权益管线进入临床阶段，提升技术壁垒与长期估值。肾病领域：耐赋康（Nefecon）全球首个对因治疗IgA肾病的口服药物，通过靶向回肠末端的黏膜B细胞减少致病性IgA1抗体生成，延缓肾功能衰退。全球III期试验（NefIgArd）显示，耐赋康®可延缓患者12.8年进展至终末期肾病（DOI:10.1056/NEJMoa2305635）。耐赋康®通过精准定位未满足的临床需求（中国约500万患者，年新增10万病例），在2024年实现收入3.534亿元，同比增长1581%，占公司全年总营收的近50%。覆盖超600家核心医院。（来源：公司2024年报）其成功核心在于：医保纳入加速渗透：2024年11月耐赋康®被纳入国家医保目录，价格从2.38万元/瓶降至5000.40元/瓶（经医保报销后仅需1000元/瓶，1瓶服用1个月），1个疗程9个月，个人负担降为1万元上下，覆盖患者群体迅速扩大，2025年一季度已有超1万名患者使用。全球布局支撑市值：产品在亚洲市场（新加坡、中国香港、中国台湾、韩国）获批，并通过真实世界研究数据强化临床价值，形成“本土+海外”双增长引擎。抗感染领域：依嘉（依拉环素）全球首个氟环素类抗菌药物，针对多重耐药革兰氏阴性菌感染，疗效优于传统抗生素。2024年收入3.528亿元（同比增长256%），覆盖300家核心医院。未来计划通过扩展适应症（如肺炎、糖尿病足感染）进一步扩大市场。其优势在于：替代传统抗生素：疗效优于美罗培南等竞品，且覆盖复杂腹腔感染、肺炎等高危场景，临床指南推荐度高。渠道下沉策略：通过300家核心医院覆盖与CSO（合同销售组织）合作，触达基层市场，形成规模效应。自免疾病领域：伊曲莫德（Etrasimod）中重度溃疡性结肠炎（UC）、克罗恩病等，具备口服便捷、无安全性黑框警告的优势，临床缓解率显著优于安慰剂。2024年在澳门、新加坡获批，并通过“港澳药械通”进入大湾区。中国大陆NDA已受理，预计2025年获批，峰值销售额或达20亿元。图片来源：云顶新耀官网政策与生态：医保红利+技术平台赋能医保政策加速市场准入：耐赋康®首次参与医保谈判即成功纳入目录，填补了国内IgA肾病对因治疗药物空白。医保支付范围明确覆盖“具有进展风险的原发性IgA肾病成人患者”，为后续放量提供确定性。AI制药提升研发效率：云顶新耀自研算法“妙算”（EVER-NEO-1）优化靶点筛选与递送设计，推动mRNA个性化肿瘤疫苗EVM16进入临床阶段，成为港股“AI+创新药”标杆。全产业链能力：浙江嘉善GMP生产基地支持mRNA疫苗规模化生产，覆盖研发至商业化全流程。资本与国际化：市值管理+全球化兑现潜力2024年运营费用占收入比重同比下降562%，现金储备达16亿元人民币。首次实现年度商业化盈利（毛利率83%），验证了精细化运营能力。2024年云顶新耀股价累计涨幅达132%，市值超40亿港元门槛。中金研报上调目标价133%至70港元，核心逻辑为：商业化产品已验证盈利潜力；mRNA平台与自研管线具备全球化授权（BD）价值。云顶新耀的国际化布局也初现成效，耐赋康®在亚洲多地区获批，计划2026年后重点拓展欧美市场；伊曲莫德（自免疫药物）通过“港澳药械通”进入大湾区，并计划向FDA提交临床试验申请，打开海外市场空间。结束语云顶新耀的摘B不仅是财务指标的达标，更是其战略执行力的集中体现：通过聚焦蓝海赛道、高效商业化转化、政策红利捕获及技术平台构建，成功跨越了Biotech企业常见的“研发-商业化鸿沟”。未来，其自主研发管线的突破（如mRNA疫苗）与全球化合作深化，将进一步巩固其作为亚洲领先Biopharma的地位。免责声明：文章内容仅供参考，不构成投资建议。投资者据此操作，风险自担, 关于对文中陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。请读者仅作参考，并请自行承担全部。联系我们ICNS 2025展位火热预定中！扫码立即咨询电话：13816031174（同微信）赞助形式包括但不仅限于演讲席位、会场展位、会刊彩页、晚宴赞助、会议用品宣传等。点击此处“阅读全文”咨询更多！

4月3日，诺华宣布其高选择性内皮素A受体（ETA）拮抗剂阿曲生坦（atrasentan，Vanrafia）的上市申请已获FDA加速批准，用于降低有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿。这意味着，阿曲生坦成为了首个获批用于减少原发性IgA肾病蛋白尿的选择性ETA拮抗剂。1、内皮素A受体内皮素受体分为ETA和ETB两种亚型，广泛表达在肾小球足细胞、系膜细胞以及在入球和出球小动脉上。在生理条件下，ET-1通过结合ETA产生入球小动脉的收缩，减少血流，从而减少肾小球滤过率(GFR)。这可能导致有害效应，如超过滤（主要在早期糖尿病肾病或初期肥胖相关肾病）或足细胞损伤，最终导致蛋白尿和GFR下降，诱发肾脏疾病。因此开发一种ETA受体拮抗剂，通过阻止内皮素作用，以减少蛋白尿并延缓GFR下降的效果，提供肾脏保护作用。研究中发现高选择性ETA受体拮抗剂能通过血管舒张改善血压，并降低蛋白尿和滤过分数（肾小球滤过率与肾血浆流量的比值）；而ETB受体拮抗剂对肾脏功能并无显著改善，且会导致水肿、心衰、水钠潴留等问题。因此在药物开发选择中，开发高选择性ETA受体拮抗剂将是更好的选择。完整报告已经上传到文末的知识星球中，有兴趣的可以参考阅读2、IgA肾病全球在研药物情况全球获批IgA肾病的药物仅2款（说明，作图时，阿曲生坦还没有批准），分别为云顶新耀与Calliditas公司的布地奈德迟释胶囊（耐赋康®）及TRAVERE公司的Sparsentan片（TRAVERE）。全球范围内，关于IgA肾病的新药研发方向主要包括：1)改良型激素药物；2)靶向血管内皮素；3)靶向B细胞免疫通路；4)靶向补体及凝集素通路。除了2款已上市药物外，目前IgA肾病全球在研药物51种，国内在研39种，附表列举了在研药物信息。完整报告已经上传到文末的知识星球中，有兴趣的可以参考阅读下面是我们自选业务介绍，欢迎勾搭，至少这个领域我们还是很熟悉滴近期报告：1、血友病新药marstacimab国内报上市，浅谈产品作用机制及血友病2、盘点 2024国内企业license-out特点，MNC在关注什么？3、2025年AACR摘要合集4、谈Claudin18.2，从石药 ADC海外被终止临床带来的 思考5、2024年度中国生物医药投融资蓝皮书，附下载链接6、基因治疗药物行业研究系列报告7、回顾2024，双抗领域十宗 “最”，永远不要低估技术的进步最近反思了一下，偷偷放在文末自嘲几句：学的免疫，做的治疗性疫苗课题（HBV领域，结局可行而知），后投入抗体药物领域开发，在生物医药领域兜兜转转，最后来到咨询行业。看了很多生物医药领域的产品，小分子新药，技术平台，感慨很多。当年看好的，很多泯于众生，也有很多在争议中还能“坚强”走到现在。在医药领域中，科学很重要，但是运气似乎更重要；曾经很迷信技术，然后等专利到期技术突然破壁，瞬间爆发，先驱们的积累一下就没了~~~ADC/双抗、小核酸尤为重要。如果产品没在这之前出来，并站住脚，那就一起光脚跑吧~~记住永远要高估一下技术的进步，低估一下技术的价值。就像算力的进步让抗体改造越发简单，生产工艺的进步让之前看似问题多多的结构变得轻而易举~所谓的know how 瞬间不堪一击~~自以为的辟邪剑谱，很快会人手一册~未来一定是技术回归的集成，生物医药的各种技术之间的圆圈已经差不断完毕了，产品可以流水线生产~下面是我的咨询业务，欢迎多来勾搭~~公众号有个实名群，有兴趣可以加一下，虽然都喜欢潜水，不定时也会分享点报告

One of Novartis’ most important clinical catalysts of the year came Thursday, with the accelerated approval in the US of its rare kidney disease drug. Atrasentan, which is now named Vanrafia, is a once-daily pill that may be used to treat protein accumulation in patients with primary IgA nephropathy (IgAN). Specifically, the drug may be used in patients at risk of rapid disease progression, which is generally defined using the urine protein-to-creatinine ratio, according to a release . The drug can be added on top of supportive care, such as the widely used renin-angiotensin system inhibitors, with or without the kidney disease meds known as SGLT2 inhibitors. Novartis has not yet disclosed the list price for Vanrafia. IgAN is a chronic disease that occurs when abnormal antibodies build up in the kidney’s tiny filters, which can damage the organ. Some people who have IgAN eventually require dialysis or a transplant. Importantly, the FDA did not require a risk evaluation mitigation strategy (REMS) program for Vanrafia. But patients must have their liver enzyme levels tested before and during treatment “when clinically indicated,” according to Novartis, as some similar drugs have been linked with increases in aminotransferases, hepatotoxicity and liver failure. The company also warned that Vanrafia may cause serious birth defects. Unlike Travere Therapeutics’ Filspari, which won full approval last year for the disease, Vanrafia is not subject to a drug safety program, or REMS. Filspari is only available via a REMS because of risk of liver toxicity and birth defects. Vanrafia, a selective endothelin A receptor antagonist, was approved on the strength of the ALIGN trial. In that study, it demonstrated a significant 36.1% cut in proteinuria, compared with placebo, after 36 weeks of treatment. Reduction in protein in the urine is a surrogate biomarker for improvement in IgAN, though, and may not translate into actual clinical benefit. And so the ALIGN trial is continuing, with the aim of showing a decline in patients’ estimated glomerular filtration rate (eGFR), a measure of kidney function. Those data could come next year, and the Swiss pharma hopes they will support full FDA approval. But if no benefit on kidney function is seen, the drug could be withdrawn. Two other IgAN drugs — Calliditas Therapeutics’ Tarpeyo and Travere’s Filspari — also gained accelerated approval based on proteinuria reductions. However, when it came to their confirmatory eGFR readouts, Tarpeyo managed a hit and converted to full approval, but Filspari did not — despite posting a stronger effect on proteinuria. As far as Novartis is concerned, that is a problem for the future. Its focus now is on ramping up sales. Novartis obtained Vanrafia via its $3.2 billion acquisition of Chinook Therapeutics in 2023, and the pill will have to do well commercially to help justify that deal. Novartis US President Victor Bultó told Endpoints News ahead of the FDA decision that the company expects atrasentan to reach blockbuster status worldwide. He said that Novartis expects about a population of about 45,000 in the US to be eligible to receive the drug. The company has another Chinook-originated IgAN asset in zigakibart. A subcutaneous anti-APRIL antibody, zigakibart is currently in Phase 3 trials, with results expected in 2026. Novartis has yet another IgAN drug, Fabhalta, which was developed in-house and got US accelerated approval last August . Its pivotal study is continuing, and kidney function data could come late this year. In an interview, Bultó explained that the three treatments tackle the heterogeneous disease in different ways. “For many patients, the damage to the kidney has already happened, so you will need to manage the damage with drugs like atrasentan, drugs like iptacopan [Fabhalta]. What we will do with zigakibart hopefully — the anti-APRILs — is try to work upstream so that damage is minimized and we can treat as soon as possible,” said Bultó. “When we talk with nephrologists, they fully anticipate this to be a combination market, given the heterogeneity of the patients, and today, about 60% of them are already multiple therapies trying to slow down that proteinuria and that progression.” Editor’s note: This article was updated to include further comments from Novartis.