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阿斯利康
、
友芝友生物
、本草八达、
必贝特医药
等公司1类新药获批临床丨CDE周报
2022-12-10
·
医药观澜
IPO
临床2期
临床1期
申请上市
临床申请
▎
药明康德
内容团队编辑根据中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网数据,本周有多款1类新药临床试验申请通过“默示许可”。这些产品包括了靶向
LAT1
的双功能小分子药物、
KRAS G12C
抑制剂、抗
PD-1
/
TIM-3
双特异性抗体、基因替代疗法、
CD20
/
CD3
双抗等,拟开发适应症包括
肿瘤
、
痛风
、致盲性遗传性眼病等。本文将挑选其中部分1类新药作介绍,供读者参阅(排名不分先后)。图片来源:123RF本草八达:NBQ72S作用机制:靶向
LAT1
的双功能小分子药物适应症:
晚期转移性实体瘤
(包括
实体瘤
脑转移)公开资料显示,本草八达由本草资本运营孵化,是一家致力于攻克脑部
肿瘤
的临床阶段生物医药公司。
NBQ72S
(又称
QBS10072S
)是一款潜在“first-in-class”靶向人L型氨基酸转运蛋白1(LAT1)的新型双功能小分子药物,拟开发治疗
脑部肿瘤
等恶性肿瘤。
LAT1
是
溶质转运蛋白(SLC)
超家族成员,通常高表达于血脑屏障,并且在大多数侵袭性恶性肿瘤中也有极高的表达,例如
多形性胶质母细胞瘤(GBM)
、
乳腺癌
、
肺癌
和
黑色素瘤
等。据本草八达早先新闻稿介绍,NBQ72S经由
LAT1
高效、主动地透过血脑屏障转运至大脑,并选择性地进入
LAT1高表达的肿瘤
LAT1
高表达的肿瘤细胞,同时也使得通常不表达
LAT1
的正常组织免受损伤。在
肿瘤
细胞内,NBQ72S通过干扰快速分裂的
肿瘤
细胞的DNA复制发挥其细胞杀伤活性,从而杀死
肿瘤
。临床前研究表明
NBQ72S
能够有效地透过血脑屏障并富集于脑部
肿瘤
。根据ClinicalTrials官网,
NBQ72S
正在美国开展治疗
三阴性乳腺癌
脑转移的2期临床研究。本次该药在中国获批临床,针对适应症为
晚期转移性实体瘤
(包括
实体瘤
脑转移)。
友芝友生物
:
Y101D
作用机制:抗
PD-L1
和抗
TGF-β
双特异性抗体适应症:
晚期或转移性胰腺癌
根据
友芝友生物
公开资料,
Y101D
是一种重组抗
PD-L1
和抗
TGF-β
人源化双特异性抗体,拟用于治疗
胰腺癌
、
肝细胞癌
和其它
晚期实体瘤
。该产品专门用于同时抑制
PD-1
/
PD-L1
轴和
TGF-β
信号通路,因此具有释放协同抗
肿瘤
活性和缓解耐药性的潜力。就在昨日,
友芝友生物
向港交所递交IPO申请。根据
友芝友生物
招股书,
Y101D
已经在开展针对
转移性或局部晚期实体瘤
的1期临床试验。本次
Y101D
获批临床的适应症为
晚期或转移性胰腺癌
。LG CHEM:
tigulixostat
片作用机制:黄嘌呤氧化酶抑制剂适应症:
痛风
根据
LG CHEM
公司公开资料,
tigulixostat
是一种每日一次的口服药物。它可抑制黄嘌呤氧化酶的酶活性,从而减少尿酸的产生,后者是
痛风
的主要原因。在2期临床研究中,该药显示出高效、快速降低尿酸的效果,有望成为一种新型
痛风
药物。
LG CHEM
于今年8月宣布向FDA递交该药的全球3期临床研究申请(EURELIA_1研究和EURELIA_2研究)。据悉,3期临床研究将针对约3000名
痛风
患者展开,评估该药分别与安慰剂、别嘌呤醇对比,治疗伴有
高尿酸血症
的成年
痛风
患者的有效性和安全性。本次,
tigulixostat
在中国获批临床,针对适应症为
痛风
。图片来源:123RF
必贝特医药
:
BEBT-607
片作用机制:
KRAS G12C
抑制剂适应症:伴有
KRAS G12C突变的晚期或转移性实体瘤
KRAS
G12C突变的晚期或转移性实体瘤根据
必贝特医药
官网介绍,
BEBT-607
是一种高活性
KRAS G12C
抑制剂,拟开发单药和联合用药用于治疗
KRAS G12C突变的非小细胞肺癌
KRAS
G12C突变的非小细胞肺癌、
结直肠癌
、
胰腺癌
等
实体瘤
。
BEBT-607
结构新颖,具有对靶点抑制活性较强、口服暴露量高、抑制
肿瘤
生长作用好等特点。临床前动物模型研究表明,
BEBT-607
在
KRAS G12C突变肿瘤
KRAS
G12C突变肿瘤模型中可使
肿瘤
消失。本次该药在中国获批临床,拟开发适应症为
伴有KRAS G12C突变的晚期或转移性实体瘤
KRAS
G12C突变的晚期或转移性实体瘤。
阿斯利康(AstraZeneca)
:
AZD7789
作用机制:抗
PD-1
/
TIM-3
双特异性抗体适应症:
非小细胞肺癌
公开资料显示,
AZD7789
是
阿斯利康
在研管线中的一款抗
PD-1
/TIM-3双特异性抗体。
PD-1
是程序性细胞死亡受体,
PD-1
/
PD-L1
信号通路在
肿瘤
免疫的逃逸中扮演着重要角色。
TIM-3
是一种负调控的免疫检查点,存在于不同类型的免疫细胞中。
TIM-3
信号通路在T细胞活性和数量的调节上起着重要作用,可通过介导细胞凋亡而参与
肿瘤
的免疫抑制及其发生进展。TIM-3受体多在免疫细胞和髓系白血病细胞表面表达,其水平与
急性髓系白血病
和
骨髓增生异常综合症
的严重程度相关。根据
阿斯利康
官网信息,
AZD7789
拟开发治疗
实体瘤
和血液系统恶性肿瘤,并正在海外开展针对
晚期或转移性实体瘤
的1/2期临床研究。本次,该药在中国获批临床的适应症为
非小细胞肺癌
。
中因科技
:
ZVS101e注射液
作用机制:基因替代疗法适应症:
结晶样视网膜变性结晶样视网膜变性(BCD)
是一种遗传性视网膜退行性疾病,典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜,伴有视网膜色素上皮细胞和脉络膜毛细血管层萎缩。
CYP4V2
已被鉴定为
BCD
的致病基因。公开资料显示,绝大多数
BCD
患者20~40岁发病,双眼受累,早期可能无症状,随着疾病进展,出现视力下降、视野缩小、
夜盲症
和
色觉障碍
等症状,患者通常在50~60岁时由于严重的视力下降和视野缩小成为法定盲人。
BCD
患者目前仍缺乏有效的临床治疗手段。根据
中因科技
新闻稿,
ZVS101e注射液
是一款基因替代疗法药物,含表达人CYP4V2蛋白的重组AAV血清型8(rAAV8)载体(rAAV8-hCYP4V2)。
ZVS101e
所含治疗载体对视网膜细胞有特殊嗜性,注射入患者视网膜下腔后,可高效感染视网膜的视网膜色素上皮细胞(RPE),并在RPE细胞中特异性表达CYP4V2蛋白,弥补由于基因突变导致的蛋白功能缺失,从而对
BCD
患者的视网膜功能恢复起到有效治疗作用。据介绍,该替代治疗药物将适用于所有携带
CYP4V2
基因突变的BCD患者。本次,该药在中国获批临床的适应症为
结晶样视网膜变性
(携带
CYP4V2
双等位基因突变)。图片来源:123RF
天广实生物
:
注射用MBS303
作用机制:
CD20
/
CD3
双抗适应症:
CD20阳性的B细胞淋巴瘤
CD20
阳性的B细胞淋巴瘤根据
天广实生物
公开资料,
MBS303
是该公司自主研发的一款
CD20
/
CD3
T细胞重定向双特异性抗体,本次获批的是一项治疗
复发/难治性CD20阳性B细胞非霍奇金淋巴瘤(B-NHL)
CD20
阳性B细胞非霍奇金淋巴瘤(B-NHL)的1/2期临床试验。
CD20
是经临床验证的治疗靶点,在许多
B细胞恶性肿瘤
上表达,包括
弥漫性大B细胞淋巴瘤
、
滤泡性淋巴瘤
、
套细胞淋巴瘤
和
慢性淋巴细胞白血病
等。据
天广实生物
公开资料介绍,
MBS303
是一款2:1结构
CD20
/
CD3
双特异性抗体。通过两个结合臂与
肿瘤
细胞上的
CD20
结合,一个结合臂与T细胞上的
CD3
结合,MBS303增加了与
肿瘤
细胞的亲和力,诱导T细胞激活并减少脱靶毒性。同时
天广实生物
的设计使得
MBS303
的scFv稳定性得到增强,具有更好的成药性。此外,
MBS303
的特殊抗体结构设计可以在细胞比例较低的情况下,也能产生对
肿瘤
细胞较强的结合活性和杀伤活性,并对T细胞的亲和力以及激活相对可控。
盛世泰科
:
CGT-1967
作用机制:
CDK4/6
抑制剂适应症:
急性髓系白血病
根据
盛世泰科
新闻稿,
CGT-1967
是一款在研的
CDK4/6
抑制剂,拟开发用于治疗
血液癌
。
CDK4/6
即细胞周期蛋白依赖性激酶4和6,是人体细胞分裂增殖周期的关键条件蛋白,可触发细胞周期从生长期向DNA复制期转变。
CDK4/6
在很多恶性肿瘤中过度活跃,促使癌细胞增殖扩散,而
CDK4/6
抑制剂则可将细胞周期阻滞于生长期,从而发挥抑制
肿瘤
细胞增殖的作用。据
盛世泰科
新闻稿介绍,
CGT-1967
在临床前的开发过程中利用公司
PD2
(精准化抗癌药物开发)平台,在小鼠模型研究中可以显著抑制
肿瘤
细胞在血液、脾脏和骨髓占位,延长动物生存期。
盛世泰科
差异化地选择将该药用于
急性髓系白血病(AML)
患者的治疗。本次,
CGT-1967
在中国获批临床的适应症为血液系统恶性疾病(急性髓系白血病)。参考资料:[1]中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网.Retrieved Dec 9,2022, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2]各公司官网及公开资料本文来自
药明康德
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药明康德
内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表
药明康德
立场,亦不代表
药明康德
支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
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机构
盛世泰科生物医药技术(苏州)有限公司
Wuxi Biologics (Cayman), Inc.
AstraZeneca PLC
[+5]
适应症
痛风
视网膜变性
慢性淋巴细胞白血病
[+25]
靶点
SLC7A5
KRAS G12C
PD-1
[+10]
药物
NBQ72S
QBS-10072S
重组抗PD-L1和TGF-β双特异性抗体(武汉友芝友生物制药)
[+6]
标准版
¥
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