拆分一年半后，蓝鸟双子一个天上一个地下

2023-06-07

基因疗法细胞疗法优先审批并购免疫疗法

从基因治疗明星公司到资本弃儿，Bluebird Bio经历了从天上到地下，而基因治疗与细胞治疗的业务拆分似乎更给了这家公司致命一击。CAR-T细胞治疗板块似乎在证明其更具价值。而现在来看拆分后两家公司的现金流赛道，基因治疗板块的Bluebird Bio的现金流赛道仅能维持一年，而细胞治疗板块的2seventy bio过得较为滋润，现金流赛道足以维持至2026年。即将燃尽的Bluebird Bio如果从现金流赛道来看，据Bluebird Bio2023年Q1披露，目前该公司现金、现金等价物、有价证券和受限制现金余额约为3.64亿美元，而2023年全年的现金消耗将在2.7亿至3亿美元，虽然蓝鸟有信心能够通过运营计划将现金流赛道延长至2024年Q4（猜测是通过出售优先评审券的方式），但现金流即将耗尽也是不争的事实。而目前该公司上市的两款产品的ZYNTEGLO和SKYSONA的商业化前景目前也相对堪忧。SKYSONA该公司预计今年内会有5-10名患者开始接受治疗。在理想情况下，就算SKYSONA能够以300万美元的售价为Bluebird Bio提供收入，在不计算医保报销的情况下，那最多也只能提供3000万美元收入。而ZYNTEGLO方面Bluebird Bio甚至无法提供收入预期，这不仅仅有后文提到的专利纠纷问题，而该产品曾被Evaluate Pharma预计2024年的销售额能达到18.7亿美元，现在Bluebird Bio自己都无法给出明确答案，商业化前景恐怕相当灰暗。而从可能要上市的产品lovo-cel cel来看，Bluebird Bio更面临强而有力的竞争对手，虽然Bluebird方面预计lovo-cel cel会于2024年年初商业化，但是同适应症赛道的Vertex/CRISPR Therapeutics的CRISPR基因编辑疗法exa-cel cel事实上比lovo-cel cel提早了几周申请上市，且lovo-cel并没有使用优先评审券，而Bluebird Bio当然是继续将优先评审券卖掉，并卖出了9290万美元。这使得exa-cel cel可能具有更优先的市场准入机会，而Vertex在罕见病领域的商业化能力也并不容小觑。就算Bluebird在2024年年初有资金启动商业化，恐怕也不是资金充裕的Vertex的对手。而现在Bluebird Bio已经失去了基石投资者Third Rock Ventures等一众资本，还陷入了与San Rocco Therapeutics的专利纠纷，今年3月的专利诉讼Bluebird更是败诉，主要产品Zynteglo更被指出侵犯San Rocco的专利载体。价格同比也不具有优势，SRT的价格将是70万美元，大致相当于骨髓移植的费用。许多专家认为SRT的产品更天然、更安全。依此来看Bluebird Bio在3年内恐怕没有盈利的能力，而现金流赛道也终将耗竭，而除非有额外的资金介入，Bluebird Bio可能的命运或许是被大药企如面临专利悬崖的Biogen等收购，也或许可能直接破产。日子过得不错的2seventy bio相对而言，拆分后的2seventy bio可以算是优质资产， 2seventy bio和BMS合作的Abecma（BCMA CAR-T）正在为2seventy bio和BMS带来源源不断的收入，2023年Q1收入1.18亿美元，比上一季度增长26%，比去年同期增长111%，此外，BMS和2seventy bio正在积极提升产能以应对CAR-T产能方面的不足，与强生/传奇的CARVYKTI形成了两强相争之势。而一些新产品也崭露头角，在ASGCT大会上，2seventy bio还发布了：①能够在AML患者中激活SC-DARIC33（CD33 CAR-T）；②一种由抗原受体信号激活的紧密调节合成启动子驱动的IL-15表达模块iSynPro-IL-15；③一种用于非霍奇金淋巴瘤的临床阶段双靶向和CBLB基因编辑的自体CAR T产品bbT369；④一种新的TGFb开关受体驱动强大的MAGE-A4 TCR；⑤一种新的TCR偶联抗原受体RESET。合作方面，与诺和诺德的联合合作研究项目集中于在血友病的体内基因编辑，并收获了1500万美元诺和诺德的里程碑付款。总结从拆分的情况来看，似乎2seventy bio更多地继承了老Bluebird的优质资产，而现在的Bluebird Bio则迈向了背水一战。这或许本来就是拆分的目的。扩展阅读：两款基因治疗终上市，蓝鸟能够绝地求生吗蓝鸟提交镰状细胞病基因疗法BLA参考来源：https://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/bluebird-bio-reports-first-quarter-2023-financial-results-andhttps://ir.2seventybio.com/news-releases/news-release-details/2seventy-bio-reports-first-quarter-financial-results-and-0https://jusmundi-com.libproxy1.nus.edu.sg/en/document/decision/en-san-rocco-therapeutics-llc-f-k-a-errant-gene-therapeutics-llc-v-bluebird-bio-inc-and-third-rock-ventures-inc-final-award-redacted-tuesday-7th-february-2023声明：以上内容仅供参考，不构成投资建议。