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屡获全球突破!国内
帕金森
新药在研进展如何?
2023-08-11
·
药智网
优先审批
上市批准
临床3期
申请上市
“无法治愈,不可逆转”,
帕金森病
虽然发现至今已有200余年,但目前依然是一种无法治愈的“绝症”。据调查显示,当前全球有1%-2%的65岁以上人群患有
帕金森病
,我国65岁以上人群的
帕金森病
患病率为1.7%,当前我国大约有
帕金森
患者300万人,但随着我国老龄化逐渐加剧,预计2030年我国
帕金森
患者将达到490万人。由于我国老龄化日趋严重,我国对于治疗
帕金森
药物的研发已经刻不容缓。幸运的是,近期国内药企在
帕金森
领域接连取得突破。01全球首款创新微球制剂,上市申请获受理近日,
绿叶制药
宣布其在研药物
注射用罗替高汀缓释微球(LY03003)
上市申请已被中国药监局受理,并纳入优先审评。
注射用罗替高汀缓释微球(LY03003)
适应症为
帕金森病
,
LY03003
是当前范围内全球首个用于治疗
帕金森病
的长效缓释微球制剂,该药物每周仅注射一次即可,是全球首个可以一周内持续产生多巴胺能刺激的药物。
LY03003
肌肉注射后显示出了显著的缓释制剂特性,7天内可持续并稳定的释放药物。此外,由于该药物浓度变化范围较小,所以产生的不良反应也相应减弱,一定程度上提高了患者的依从性。
LY03003
的上市申请基于其临床1期与临床3期试验结果,结果显示,
LY03003
是一种安全、有效的治疗
帕金森
的药物,能全面、持续的改善
帕金森
患病人群的症状,从而提高病人的生活质量。除
LY03003
的上市申请已被中国药监局受理外,近年来也有多款治疗
帕金森
的1类新药获批上市,下表1为笔者通过药智数据所整理的近10年获批用于治疗
帕金森
的1类新药信息。除
LY03003
外,国内
帕金森
领域接连取得突破。
沙芬酰胺
国内第一款即将获批的治疗
帕金森
的进口1类新药即
沙芬酰胺
,
沙芬酰胺
已于2022年04月27日在国内进行了NDA申请,预计今年即可获批上市。
沙芬酰胺
是一种针对
MAOB
的选择性抑制剂,其临床研究发现,
沙芬酰胺
可使“开启”期明显延长,而“关闭”期明显缩短。该药物曾被誉为是美国治疗
帕金森病
的重要里程碑,该药若能成功在我国获批上市,对于我国的
帕金森
患者也是意义重大。表1 近10年全球获批的
帕金森
1类新药数据来源:药智数据
奥匹卡朋
国内第二款即将获批的治疗
帕金森
的进口1类新药即
奥匹卡朋
,
奥匹卡朋
的NDA申请已于2021年03月10日获受理,但据药智数据显示,该药物至今还未获批。
奥匹卡朋
由Bial制药所研发,后授权给日本小野制药开发,用于治疗帕金森症,该药物于2016年在德国获批,2020年在美国获批。根据新闻稿报道,
奥匹卡朋
是第一种也是唯一一种获批的每日一次
COMT
抑制剂,可以有效减少
帕金森
患者的“关闭”时间,增加
帕金森
患者的“开启”时间,并且不会出现
运动障碍
。02全球首个,
帕金森
患者或迎来治愈曙光?近日,国家药监局正式批准了
睿健医药
帕金森
新药
NouvNeu001
的IND申请,这是当前全球首个用于治疗
帕金森
病进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品。其实自90年代以来,国际上就一直在研究
帕金森
患者是否可以使用细胞替代疗法进行治疗,但进展一直比较缓慢。FDA于2021年1月才批准了第一个IND药物,即
BlueRock
的ESCs衍生药物
MSK-DA01
,该药物已于2023年6月28日完成临床1期试验,并取得了良好的临床效果。如今我国在
帕金森
领域也有了自己的药物进入了IND阶段,并且从已完成的药理药效试验和安全性试验结果来看,
NouvNeu001
的起效速度优于
MSK-DA01
。使用
NouvNeu001
治疗4周后,行为学功能即可得到了极大恢复,同时多项生理生化指标也得到了显著提升,而
MSK-DA01
需要在给药十二周后才可起效。细胞疗法近年来频频在各大疾病领域取得重大突破,如今在这种前沿的治疗技术加持下,
帕金森
这一疾病已经具有了可逆转的可能,或许多年以后
帕金森
完全治愈也将不再是幻想。除近期
NouvNeu001
获批临床外,国内其余
帕金森
新药研发状况如何?下表2为笔者通过药智数据所查询到的当前处于临床阶段的用于治疗
帕金森病
的1类新药。从中可以看出,目前获批临床的新药多以化药为主,生物制品仅有两款,除前文提到的
NouvNeu001
外,还有一款就是
赛神(上海)医药
的
SNP201注射液
,该药物也是近期刚获批临床。表2 国内临床阶段治疗
帕金森
的1类新药数据来源:药智数据
SNP201注射液
为一款
α-突触核蛋白
抑制剂,而α-突触核蛋白在神经元突触活性及胞内转运过程中发挥重要作用,与
帕金森
疾病密切相关的Lewis小体就是由
α-突触核蛋白
纤维化聚集而成的。对病人而言,减少α-突触核蛋白有望延缓或阻止
帕金森
的发病情况。03国内患
帕金森
人群持续增长,药物市场不断扩容据《中国
帕金森病
疾病负担变化趋势分析及预测》数据显示,2019年全世界的
帕金森病
患者已达到850万人左右,其中我国占据约284万人,占比33.37%,据世界首位。并且随着人口老龄化进程的加快,预计到2030年,我国
帕金森病
患者人数将达490万,占全球
帕金森病
患者总数的一半左右,这将对中国经济和医疗卫生体系带来沉重的负担。据头豹统计,我国2015年
帕金森病
药物市场规模为15.6亿元,2019年市场规模增长至27.1亿元,年复合增长率达到了14.9%。由于未来
帕金森
患者数量将会不断增多,这将带动药物治疗的需求,
帕金森
药物市场将持续扩容。此外,根据
Global Health Data
统计,当前全球患有
帕金森病
的人群已突破一千万,而2020年全球的
帕金森
用药市场规模也达到了45.64亿美元,预计2026年市场规模可达59.34亿美元,年均复合增长率为4.68%。由此可见,无论是国内还是全球范围内,
帕金森
药物市场都具有一定规模。尤其是国内,老龄化持续加重,
帕金森
药物年复合增长率近15%,都预示着国内
帕金森
药物市场将快速的扩增。04小
结帕金森病
是仅次于
阿尔茨海默病
的第二大
神经退行性疾病
,并且随着老龄化的加剧,
帕金森
的患病率也在随之增高,并且当前不可治愈。而细胞疗法的出现让人眼前一亮,似乎
帕金森病
也出现了被逆转的可能。也期待未来出现新的治疗手段,为
帕金森
患者带来新的曙光。参考文献[1]https://www.luye.cn/lvye/view.php?id=1659[2]https://mp.weixin.qq.com/s/jrt5SSBmx6LrrSgMTSNzFQ[3]https://mp.weixin.qq.com/s/20W10-OI2fZbaVGfEPubKw[4]《中国帕金森病疾病负担变化趋势分析及预测》.[5]http://www.neurocrine.com/assets/Neurocrine-Biosciences-Announces-FDA-Approval-of-Once-Daily-
ONGENTYS
%C2%AE-
opicapone
-as-an-Add-On-Treatment-for-Patients-with-Parkinson%E2%80%99s-Disease-Experiencing-%E2%80%9COff%E2%80%9D-Episodes-.pdf声明:本内容为作者独立观点,不代表药智网立场。如需转载,请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉,请联系maxuelian@yaozh.com。责任编辑 | 八角转载开白 | 马老师 18996384680(同微信)商务合作 | 张武龙 13368443108(同微信) 阅读原文,是受欢迎的文章哦
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机构
山东绿叶制药有限公司
武汉睿健医药科技有限公司
BlueRock Therapeutics Canada ULC
[+2]
适应症
帕金森病
运动失调
阿尔茨海默症
[+1]
靶点
MAO-B
COMT
α-synuclein
药物
罗替高汀
甲磺酸沙芬酰胺
奥匹卡朋
[+3]
标准版
¥
16800
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