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阴差阳错!分离自辉瑞孤儿药公司,明星小分子获批 ,市值超31亿美金
2024-05-10
·
交易
·
药融圈
孤儿药
优先审批
突破性疗法
上市批准
快速通道
▲5月30-31日 第八届广州生物医药创新者峰会 扫码立即报名 注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。罕见
肿瘤
新药获批,获NCCN指南1类推荐药融云数据www.pharnexcloud.com显示,2023年11月27日,美国FDA正式批准Ogsiveo(Nirogacestat)片剂用于治疗需要全身治疗的
进展性硬纤维瘤
成人患者。该药是
FDA
批准的首个也是唯一一个
硬纤维瘤
治疗药物,也是
FDA
批准的首个
罕见非癌性肿瘤
治疗药物。截图自
FDA
官网
硬纤维瘤(DT)
又称为
侵袭性纤维瘤
病,是一种罕见的
软组织肉瘤
亚型,是非癌性的,但可具有局部侵袭性。虽然
硬纤维瘤
并非
癌症
,但会像
癌症
一样生长到附近的结构和器官中,因此,
硬纤维瘤
患者通常由
癌症
医生负责治疗。该病的特征是非癌性软组织生长,通常导致严重的
疼痛
、影响运动能力、生活质量降低以及毁容。虽然手术切除历来是该病的首选治疗方案,但
肿瘤
复发风险(高达77%)或其他健康风险依然很高。Ogsiveo(Nirogacestat)的有效性已在一项国际、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验中进行了评估,该研究包括了142例不适合手术的
进行性硬纤维瘤
患者。结果表明,与安慰剂相比,
Ogsiveo
在无进展生存期方面提供了具有临床意义和统计学意义的改善,疾病进展风险降低了71%。同时,
Ogsiveo
组的客观缓解率为41%,安慰剂组为8%,具有统计学差异。
Ogsiveo
组患者报告的疼痛评估也支持了无进展生存期的改善。药融云数据www.pharnexcloud.com显示,Ogsiveo(Nirogacestat)此前被
FDA
授予优先审评资格、突破性疗法认定、快速通道资格,以及孤儿药资格认定,用于治疗
硬纤维瘤
(
侵袭性纤维瘤病
)。截图自药融云数据库Ogsiveo(Nirogacestat)是一种新型口服选择性小分子
γ分泌酶抑制剂
,γ分泌酶是一种蛋白酶复合物,可切割多种跨膜蛋白,包括Notch蛋白,而Notch蛋白被认为能够激活导致
硬纤维瘤
生长的信号通路。据了解,
Nirogacestat
入围了Drug Hunter 2023年度十大小分子药物榜单。来源:Drug Hunter在Ogsiveo(Nirogacestat)获批两周之内,2023年12月,美国NCCN肿瘤临床实践指南更新,
Nirogacestat
获NCCN指南1类推荐,作为
硬纤维瘤
的首选治疗方案。除了在美国推出以外,2024年2月,欧洲药品管理局(EMA)验证了
Nirogacestat
的上市许可申请(MAA),并开始了集中审查程序。从
辉瑞
分离的公司,新药“身世曲折”Ogsiveo(Nirogacestat)是美国制药公司
SpringWorks
Therapeutics(NASDAQ:SWTX)的第一个商业化产品,最初
SpringWorks
是
辉瑞
设想的一家独立公司,该公司设立的目标是在患者迫切需要的治疗领域推进有前景的研究性治疗药物。据报道,Nirogacestat(PF-03084014)一开始是
辉瑞
为
阿尔兹海默症
开发的药物,2006年启动1期临床,但在2009年停止
阿尔兹海默症
临床研究。而在
肿瘤
领域,
Nirogacestat
最先也是针对
乳腺癌
开发,但当时在美国国家癌症研究所(National
Cancer Institute)
领导早期临床试验开发的Shivaani Kummar博士从1期篮式实体瘤试验中看到了该药物在
硬纤维瘤
患者中的阳性反应。Shivaani Kummar博士2014年,Kummar博士领导了一项在
进展性硬纤维瘤
成人患者中开展的开放标签2期试验,并受到了
硬纤维瘤
肿瘤研究基金会的帮助,在不到6个月的时间里招募了17名患者。2017年9月,SpringWorks正式推出,获得了来自贝恩资本生命科学、Bain Capital Double Impact、奥博资本、
辉瑞
、
LifeArc
(原英国
MRC
Technology)
的1.03亿美元的A轮融资,并从
辉瑞
引进了包括
Nirogacestat
在内的共4种临床阶段项目资产。融资历程 截图自药融云数据库
辉瑞制药
将SpringWorks
Therapeutics
视为一种开创性的合作新模式,旨在通过与各种利益相关者(包括科学家、生物制药合作伙伴、患者团体、资助者和慈善家)的合作,提供社会和财务回报。当时
辉瑞
的全球研发战略和产品组合解决方案副总裁Lara Sullivan博士是
SpringWorks
的创始人兼总裁,前
辉瑞
执行副总裁兼首席医学官Freda Lewis-Hall博士加入
SpringWorks
的董事会。在
SpringWorks
Therapeutics
的首款产品Ogsiveo(Nirogacestat)获批之后,四周之内,该药卖出了540万美元。同时,
SpringWorks
还推出了CareConnections™患者支持计划,为符合条件的患者提供全面的个性化服务。研发进展SpringWorks
Therapeutics
目前拥有差异化、靶向
肿瘤
的小分子资产组合,研发管线主要聚焦于罕见
肿瘤
类型和高度流行的、基因驱动的
肿瘤
。除了全资项目外,
SpringWorks
还与工业界和学术界的创新者进行合作,以释放产品潜力。更新截至2024年2月·γ分泌酶抑制剂Nirogacestat:潜在
BCMA
靶向药物增强剂Ogsiveo(Nirogacestat)获批治疗
进展性硬纤维瘤
成人患者的同时,小儿适应症的研究也在进行。目前,
Nirogacestat
用于治疗
小儿硬纤维瘤
的研究处于2期临床阶段。作为一种新型口服选择性小分子
γ分泌酶抑制剂
,
Nirogacestat
有治疗多种疾病的潜力。除了
硬纤维瘤
,
Nirogacestat
针对
卵巢颗粒细胞瘤
正在开展一项2期试验,2023年5月完成患者入组,预计将在2024年下半年报告该研究的初步数据。由于γ分泌酶能够直接切割细胞膜上的BCMA(B细胞成熟抗原),而
BCMA
是经临床验证的
多发性骨髓瘤
治疗靶点(包括ADC药物、CAR-T疗法、单克隆抗体、双特异性药物)。因此γ分泌酶的抑制剂已被证明能够增加
多发性骨髓瘤
细胞上
BCMA
的表达,从而有望在临床上增强
BCMA
靶向治疗的效果,提高应答率、延长临床获益的持续时间或通过低剂量给药减少副作用。
SpringWorks
正与多个合作伙伴共同研究
Nirogacestat
与
BCMA
靶向药物联用治疗
多发性骨髓瘤
的潜力,包括
葛兰素史克
(与
BCMA
靶向ADC药物Belamaf联用)、再生元(与靶向
BCMA
/
CD3
双抗Linvoseltamab联用)、
强生
(与靶向
BCMA
/
CD3
双抗Teclistamab联用)、
辉瑞
(与靶向
BCMA
/
CD3
双抗Elranatamab联用)、
Seagen
(与靶向
BCMA
单抗SEA-
BCMA
联用)、
艾伯维
(与靶向
BCMA
/
CD3
双抗ABBV-383联用)。·
MEK
抑制剂Mirdametinib:潜在best in class罕见
肿瘤
药物
Mirdametinib
(
PD-0325901
,也是来自
辉瑞
)是一种口服变构MEK1/2(丝裂原活化的细胞外信号调节激酶1和2)小分子抑制剂。MEK蛋白在MAPK(丝裂原活化蛋白激酶)通路中占据着关键位置,
MAPK
通路是调节细胞生长和存活的关键信号网络,在多种
肿瘤
和罕见疾病中起着核心作用。
SpringWorks
正在研究将
Mirdametinib
用于治疗
1型神经纤维瘤
相关
丛状神经纤维瘤(NF1-PN)
。
NF1
-PN是一种罕见的疾病,由
NF1
基因的突变引起,其特征是
MAPK
通路畸变,引起周围神经鞘肿瘤的生长,从而导致明显的
疼痛
、毁容,极少数情况下是致命的。目前尚无药物获批治疗
NF1-PN
。药融云数据www.pharnexcloud.com显示,
Mirdametinib
此前已获得孤儿药资格认定、快速通道资格,以及罕见儿科疾病用药资格认定,用于治疗NF1-PN。截图自药融云数据库2023年11月16日,
SpringWorks
宣布了
Mirdametinib
在成人和儿童
NF1-PN
患者中关键2b期ReNeu试验的阳性结果。结果显示,儿童患者的确认客观缓解率为52%,成人患者的确认客观缓解率为41%;在儿童与成人患者队列中,靶
肿瘤
体积相对于基线的最佳百分比变化中位数分别为-42%和-41%。通过多个患者报告结果(PRO)工具的评估,在ReNeu试验中,儿童和成人患者在
疼痛
、生活质量和身体功能方面也经历了统计学上的显著改善。基于这些结果,SpringWorks认为
Mirdametinib
有望成为治疗儿童和成人NF1-PN的潜在best in class治疗方案。2024年3月4日,
SpringWorks
宣布已向美国FDA滚动递交
Mirdametinib
的NDA申请,用于治疗
NF1-PN
儿童和成人患者。此外,
SpringWorks
正在评估
Mirdametinib
单药治疗或采用联合疗法,用于治疗
MAPK信号通路基因相关实体肿瘤
。例如,该公司正与
百济神州
合作研究
Mirdametinib
与RAF二聚体抑制剂Lifirafenib(
BGB-283
)联用治疗携带
NRAS突变的晚期或难治性实体肿瘤
NRAS
突变的晚期或难治性实体肿瘤患者(双方在2018年8月建立合作);
Mirdametinib
治疗儿童和青年成人
低级别胶质瘤
患者的研究正在由圣犹大儿童研究医院进行1/2期临床试验。·RAF抑制剂:来自
百济神州
合资公司2019年,
SpringWorks
与
百济神州
成立合资企业
MapKure
,以开发一种由
百济神州
科学家发现的在研高选择性新一代口服小分子RAF激酶抑制剂Brimarafenib(
BGB-3245
)。MapKure正在推进
Brimarafenib
用于BRAF驱动突变和BRAF融合的
实体瘤
,这些患者在临床前研究中被观察到对该化合物敏感。
MapKure
、
百济神州
与
SpringWorks
正在开展一项1期临床研究,评估
Brimarafenib
在MAPK通路畸变的
晚期或难治性实体瘤
患者中的疗效,预计将在2024年下半年分享最新的数据。2023年2月,SpringWorks在一项1/2a期开放标签、剂量递增和扩展试验中完成首例患者给药,该试验旨在评估
Brimarafenib
(
BGB-3245
)联合MEK1/2抑制剂Mirdametinib治疗携带MAPK激活突变的
晚期实体肿瘤
患者的潜力,目前正在美国和澳大利亚招募患者。2023年8月,
MapKure
递交了
Brimarafenib
与
靶向EGFR的单克隆抗体帕尼单抗
EGFR
的单克隆抗体帕尼单抗联用,治疗已知
MAPK通路畸变的结肠直肠和胰腺癌
MAPK
通路畸变的结肠直肠和胰腺癌患者的IND申请,
MapKure
预计将在2024年第一季度启动1b期试验。·
TEAD抑制剂
TEAD
抑制剂早期研究项目
SW-682
是一种口服小分子
TEAD(转录增强缔合域)抑制剂
,由
SpringWorks
于2021年从鲁汶大学和弗兰德斯生物技术研究所获得全球独家许可,目前正在评估用于治疗
Hippo河马信号通路突变的实体瘤
。2024年第一季度,
FDA
批准了
SW-682
的临床试验申请,公司预计在2024年上半年启动1a期临床试验。·
EGFR
抑制剂项目2021年10月,
SpringWorks
宣布与达纳-法伯癌症研究所签订全球独家许可协议,据此引进了一种新型小分子
EGFR
抑制剂,用于治疗
EGFR突变肺癌
EGFR
突变肺癌。与此同时,
SpringWorks
与斯坦福医学院签订了一项为期多年的研究赞助协议,以资助斯坦福医学实验室以及达纳-法伯合作实验室的研究和开发工作。该项目中的领先资产最快已进入先导化合物优化阶段,针对C797S耐药突变。·两度转手的
FAAH
抑制剂,现终止研发2020年10月,
爵士制药
以3500万美元预付款从
SpringWorks
引进了一款
脂肪酸酰胺水解酶(FAAH)
抑制剂PF-04457845(后称
JZP150
),用于治疗
创伤后应激障碍(PTSD)
及相关症状。该产品由
辉瑞
于2017年许可给
SpringWorks
。2023年12月,
爵士制药
宣布了其
JZP150
治疗
PTSD
的2期临床试验的初步结果。该试验没有达到其主要或次要终点。
爵士制药
预计将不再推进
JZP150
用于
PTSD
的进一步研究。(相关阅读:收购医药大麻第一品牌,爵士制药
肿瘤
与CNS双管齐下)截图自药融云数据库财务状况自2017年成立以来,
SpringWorks
将资源投入于候选产品研发、执行业务发展战略、建立知识产权组合、组织和配备公司、建设商业化能力、商业规划、筹集资金和提供销售,以及一般和行政支持。截至2023年底,
SpringWorks
拥有现金、现金等价物和有价证券共6.626亿美元。成立至今公司累计赤字为8.95亿美元。2024年12月,SpringWorks
Therapeutics
的首款产品Ogsiveo(Nirogacestat)在美国正式开始销售,为2024财年贡献了544.7万美元业绩收入。2023全年,
SpringWorks
公司研发费用为1.505亿美元,与上年同期相比持平;全年销售、一般和行政费用为1.976亿美元,同比增长47%,主要归因于支持美国市场推出Ogsiveo(Nirogacestat)的商业准备活动;年度净亏损为3.251亿美元,或每股亏损5.15美元。具体项目研发支出:截至2024年5月8日,
SpringWorks
Therapeutics(NASDAQ:SWTX)总市值为31.31亿美元。此文仅用于向医疗卫生专业人士提供科学信息,不代表平台立场,不作任何用药推荐参考:NMPA/CDE;药融云数据www.pharnexcloud.com;
FDA
/
EMA
/
PMDA
;相关公司公开披露(正文图片均来自企业官方,除非另有说明);https://springworkstx.com/pipeline/;https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-therapy-rare-type-non-cancerous-tumors;https://drughunter.com/molecule/
nirogacestat
/;https://www.fiercepharma.com/pharma/fda-approves-pfizer-spinout-springworks-ogsiveo-first-treatment-disfiguring-rare-tumor-type;https://www.prnasia.com/story/221878-1.shtml;https://investor.jazzpharma.com/news-releases/news-
release
-details/jazz-pharmaceuticals-provides-update-phase-2-trial;等等 活动推荐 5月 • 第八届大湾区生物医药创新者峰会 关键词: 小分子,XDC,多肽及GLP-1热点话题,80+行业专家(点击下方图片查看详情)▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务,针对客户的真实需求制定系统化解决方案,通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉,同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的,帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议,涵盖小分子新药,大分子新药,改良型新药,BD跨境交易等多个领域,服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。
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机构
US Food & Drug Administration
Pfizer Inc.
Springworks AB
[+15]
适应症
肿瘤
侵袭性纤维瘤病
纤维瘤
[+14]
靶点
BCMA
CD3
MEK
[+6]
药物
硝加司他
酶抑制剂 (和其瑞医药)
Mirdametinib
[+7]
标准版
¥
16800
元/账号/年
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