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注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。
药融圈此前发布【全球第7大CRO:查尔斯河业绩、利润攀升,护城河高建】一文中讲述了查尔斯河(Charles
River
Laboratories,CRL)如何从一只实验鼠发家,经历了几次业务结构变革,深耕、开拓,一步步成长为全球CRO巨头,以及在14年前“差点”收购了药明康德的故事。
2023年度,Charles River年收入首次超过40亿美元,全球员工达到了约21800名,生物制药客户超过4000家,包括100家大型制药公司。2023年,85%的FDA批准的药物和80%的罕见病和孤儿病药物都有Charles River参与的身影。作为全球知名的非临床CRO巨头,Charles River的研究模型、药物安全性评价和微生物解决方案处于市场领先地位。
当前主要业务
Charles River的服务覆盖了药物研究与开发过程中除了人类临床试验以外的全部环节:基础研究、药物发现、临床前试验、临床开发、制造与商业化,主要业务包括三个方面:研究模型和服务(RMS)、药物发现和安全性评价(DSA),以及制造解决方案。
研究模型和服务(RMS):包括研究模型、研究模型服务和细胞解决方案(人体细胞制品)。研究模型包括小型研究模型的商业生产和销售,以及大型研究模型的供应。研究模型服务包括基因工程模型和服务(GEMS),执行合同育种和其他与基因工程模型相关的服务;研究动物诊断服务(RADS),提供与研究模型相关的健康监测和诊断服务;内包解决方案(IS),利用Charles River加速器和开发实验室(CRADL)选项,在客户的设施和Charles River的生态空间里,为客户的研究业务提供群体管理(包括招聘、培训、人员配备和管理服务)。(CRADL拥有约30个地点,提供全方位服务的交钥匙出租能力。)细胞解决方案提供来自正常的和经过动员的外周血和骨髓中,可控、一致、定制的原代细胞和血液成分。
根据企业公开信息,RMS业务占公司总收入的19%,根据管理估计和公开市场信息,Charles River的RMS业务约占全球市场的40%,居于全球首位。RMS业务可提供约150种使用最为广泛的研究模型品系;在北美和欧洲销售的用于临床前研究的小型研究模型有大约二分之一来自于Charles River。
药物发现和安全性评价(DSA)部门由两部分业务组成:药物发现服务和安全性评价,以支持潜在新药的研究、开发和法规要求的安全性检测,包括治疗性药物的发现和优化、体外和体内研究、实验室支持服务,以及战略性非临床咨询和项目管理,以支持产品开发。DSA业务占Charles River总收入的63%。
Charles River的药物发现服务覆盖大多数主要治疗领域,重点是肿瘤学和中枢神经系统领域,跨越了小分子和大分子、抗体和C>疗法,能够在客户的药物发现或早期开发项目的任何阶段与客户接触。自1999年以来,这部分业务为客户发现了超过100种临床前候选药物。Charles River是外包药物安全性评价服务的全球领导者,占全球市场的约30%,可提供一般和专业毒理学、生物分析、病理学、安全药理学、药物代谢和药代动力学(DMPK)服务,并在专业毒理学服务方面具有特长,覆盖了从吸入到输注到发育和生殖毒理学。2023年,Charles River推出了实时毒理学研究数据平台Apollo™。
该公司认为,一个药物安全性评价项目的成本比一个晚期临床项目少5-10倍,在一定程度上激励了客户将研发支出集中于IND成就上,因此有望进一步推动外包的渗透。根据Charles River分析,药物发现和安全性评价(DSA)需求在2023全年趋于正常化,部分原因是biotech融资环境改善,另外,今年第一季度biotech融资规模创下了有记录以来第四高的单季度融资水平,后续将为这部分业务带来积极影响;同时,该公司认为biopharma客户的终端市场趋势将保持稳定,并将在2024年下半年开始改善。
制造解决方案部门:包括微生物解决方案,该解决方案提供体外(非动物)批量释放测试产品、微生物检测产品和物种鉴定服务;生物制剂解决方案(生物制剂),执行生物制剂的专门测试(生物制剂测试解决方案),以及合同开发和制造产品和服务(CDMO)。2022年12月,Charles River出售了禽疫苗服务(禽)业务,该业务主要提供特定的无病原体的鸡蛋和鸡,此前归属于制造部门。制造业务占Charles River总收入的18%。
根据企业官方信息,Charles River是全球领先的质量控制(QC)测试产品和服务提供商,可提供FDA授权的无菌生物制药产品的批量释放测试,拥有市场领先的平台,如Endosafe®内毒素检测、Accugenix®微生物鉴定和菌株分型、Celsis®快速微生物检测;在制造领域提供跨所有主要的C>
CDMO平台的解决方案。Charles River约70%的微生物解决方案收入来自试剂/消耗品,创造了一个经常性收入。另外,该公司C>
CDMO收入的65%来自基因修饰细胞治疗产品生产。该部分业务开展了1000项研究,支持了20项FDA批准的C>疗法。
2023年,Vertex
Pharmaceuticals与CRISPR
Therapeutics合作开发的全球首款CRISPR基因编辑疗法CASGEVY™(exagamglogene
autotecmel[exa-cel])成功获批,该疗法也是全球首款针对严重镰状细胞病(SCD)的基因编辑疗法。Charles River正是CASGEVY™的CDMO解决方案提供商,其孟菲斯CDMO工厂已获得美国/欧盟的批准,可用于生产CASGEVY™。该工厂也是北美第一家获得欧洲药品管理局批准的合同开发和生产组织(CDMO),可以商业化生产同种异体基因细胞治疗药物产品。
截图自药融云数据库
目前,Charles River的客户群体主要包括:生物制药公司、生物技术、农业和工业化学、生命科学、兽医学、医疗设备、诊断和消费品公司,以及合同研究和合同制造组织等其他商业实体,另外还包括领先的医院、学术机构和政府机构。Charles River与许多客户建立了稳定、长期的合作关系。在2023年,没有一个客户占该公司总收入的3.5%以上,也没有一个客户占三个业务部门收入的8%以上。该公司95%的客户来自北美和欧洲。
未来,Charles River将继续追求扩大与大型生物制药客户以及许多大型中端市场客户的关系,并采取不同的形式,从首选的供应商安排到战略合作伙伴关系。这些关系的结构激励客户在Charles River的非临床投资组合中购买更多的产品和服务。由于这些关系的优势,Charles River对客户的规划过程将有更好的了解,进而获得更好的可预见性。
动物实验替代方案&非人类灵长动物供应链
在新药研究中,动物实验是非常重要的一环,但这一领域一直存在争议和伦理挑战,同时实验动物存在供需周期波动,价格不稳定,比如前两年出现的“天价猴”。在2022年的“柬埔寨长尾猕猴事件”之后,越来越多人关注到生物医学领域的动物实验问题,提出了对动物权益的担忧,并呼吁减少以动物为代价的实验。
Charles River以实验鼠起家,现在很大一部分收入也与实验动物息息相关。现在Charles River正在努力寻找动物实验替代方案,以减少对动物实验的依赖。
2024年4月16日,Charles
River宣布将启动替代方法推进项目(Alternative
Methods Advancement
Project,AMAP)该计划致力于开发替代方案以减少动物试验。该计划囊括了公司在过去四年中最初的2亿美元投资以及额外投资3亿美元的五年目标,涉及一系列技术创新、合作伙伴关系和宣传工作,以减少动物试验的使用。
一直以来,Charles
River拥有自己的“人道关怀组织(HCI)”,确保对实验动物的人道关怀并实施3R原则(RepIacement替代、Reduction减少和Refinement改进)。在2023年,Charles
River在长期实施的3R框架中增加了第四个“R”——Responsibility责任。AMAP项目致力于追求科技创新,并将公司的战略努力与推进动物替代品所需的重点相结合,从而兑现对4R的承诺。
2024年1月29日,Charles
River宣布在其旗舰Endosafe®卡片技术的基础上,进一步推进创新,与重组级联试剂(rCR)相结合,推出了Endosafe
Trillium™
rCR检测卡片。这是该公司首个不含动物源成分的快速细菌内毒素检测产品。从历史上看,内毒素检测依赖于大西洋鲎,其血液中含有鲎变形细胞溶解物(LAL),鲎试剂是植入式医疗器械和注射药品测试的关键组成部分,以确保不含可引起热原反应和感染性休克症状的内毒素。Trillium™
rCR配方通过三种重组蛋白(重组因子C、重组因子B和重组凝血酶)的优化配方和组成以及特定浓度的关键组分,模拟LAL酶级联反应,从而检测和定量天然环境内毒素。此外,该产品与现有的Endosafe®卡片仪器和软件套件完全对齐并集成,允许客户无缝过渡。
2024年6月4日,Charles
River宣布与赛诺菲启动虚拟对照组(VCG)计划,该计划旨在通过使用回顾性数据集开发的选定匹配的虚拟对照动物,替代选定的对照组动物,从而减少动物的使用。VCG是一种数据驱动的数字创建,基于历史研究数据、参数和复杂的统计方法。VCG在一些临床试验中是一种既定的做法,但在临床前研究中的应用是新的尝试。Charles
River正在与内部和外部利益相关者合作,包括生物制药行业的监管机构和领导者,以推进这项研究。Charles
River和赛诺菲正在合作,在非临床毒理学项目中试点VCG,并探索其用途。
Charles
River也曾因“柬埔寨长尾猕猴事件”受到过调查。在2024年JPM大会上,该公司提供了非人灵长类动物(NHP)供应计划的战略更新,致力于推进可持续和安全的NHP供应链实践和创新的临床前药物开发解决方案。
加强对NHP供应链的保障措施:Charles
River采用广泛、多层次的审计方法,包括更频繁的供应商审计/访问,在某些供应商进行基因检测以确认亲子关系,以及加强审计程序;增强数字记录保存;改进供应商的尽职调查和培训计划;与学术机构合作,开发了一个基因检测平台,确认NHP的目标繁殖状态,已在毛里求斯的NHP供应商进行验证和试点,计划在某些供应商实施基于风险的基因检测方法;与国家监管机构和政府当局密切合作,继续按照适用的法律和法规行事。
NHP供应链多样化:Charles
River正维护和扩大跨多个国家的NHP供应来源,包括目前在毛里求斯和中国的供应商的所有权股份;该公司还承诺,当一个NHP来源国超过全球采购份额的30%时,将每年进行披露;2023年,Charles
River Laboratories完成了对Noveprim
Group额外41%股权的收购,从而获得90%的控股权。Noveprim
Group是一家总部位于毛里求斯的非人灵长类动物(NHP)供应商,此次收购加强了DSA部门NHP供应链的多样性;扩大了北美NHP的检疫和持有能力,以增加安全库存。
利用全球基础设施:建立灵活的运营基础设施,以适应当前监管环境下的全球客户需求,减轻NHP供应限制的总体影响。利用全球SA(药物安全性评价)基础设施,将更多的NHP研究转移到美国以外,以满足客户需求;继续支持恢复美国对柬埔寨NHP的进口,Charles
River尚未恢复柬埔寨NHP进口到美国,但能够通过全球基础设施来满足客户的需求。
创新为未来:坚持4R原则/减少NHP的使用,推动创新和替代方案的评估。评估临床前药物开发的替代技术(包括人工智能和生物模拟),以便在科学能力取得进步时继续保持在创新的前沿。
增长策略:并购、战略合作和风险投资
Charles
River将继续加强和扩展一系列产品和服务。该公司根据分子类型、研究阶段、治疗领域和所处行业提供解决方案,以确保公司的目标是广大客户需要解决的领域。通过强大的并购策略、对现有业务的有机投资以及战略合作模式,Charles
River为未来的持续增长和发展做好了准备。
Charles
River通过收购、技术合作伙伴关系和内部开发进行投资,以获得创新技术和专业知识。自2012年以来,该公司投资了超过45亿美元收购了超过25家公司。这些投资的重点是提高公司科学能力的广度,扩大全球规模,并保持在先进和新兴疗法方面的领导地位。
目前,Charles
River与超过20家企业或机构建立了积极的合作伙伴关系,在企业合作和许可方面投资超过1.35亿美元。最近的战略伙伴关系重点包括:Distributed
Bio(收购)的抗体发现的能力;SAMDI
Tech(收购)的无标签高通量筛选(HTS);Deciphex的数字病理学;PathoQuest用于生物制剂QC检测的NGS(高通量测序)技术;Valo
Health的人工智能驱动药物发现。
Charles
River与生物技术公司Cypre的合作,在开发3D癌症模型方面开辟新的进展,该模型再现肿瘤内和周围的复杂组织,以确定新的治疗靶点,以供新一代癌症药物研究;与Valo
Health的合作支持在药物开发早期对候选药物进行评估,使用计算模型预测化合物的有效性与毒性,以及代谢速度等。这两项合作均有利于减少对动物检测的依赖。Cypre和Valo
Health都是AMAP替代项目中的例子。
除了并购和战略合作,Charles
River还通过风险投资(VC)支持成为新兴生物技术公司的首选合作伙伴,并扩大获得下一代科学和技术的机会。2023年,Charles
River有大约10%的年收入来自于风投支持的企业。该公司通过风投关系(投资和收入)产生的平均年回报率为25%。
Charles River在中国
Charles River在2013年收购了维通利华(Vital
River)75%的所有权,进入中国市场(此前的10余年,维通利华是Charles River在中国大陆地区唯一的授权生产商及动物模型分销商),随后在中国布局了越来越多的药物研究服务包括微生物检测、生物制品检测、Cradl新药加速实验室等。
现如今,维通利华是Charles River在中国专注于动物模型的品牌,而查士利华则代表多类型研究服务的品牌(主要包括微生物解决方案和生物制品解决方案)。
财务业绩
2023全年,Charles River总收入达41.3亿美元,同比增长3.9%;GAAP营业利润率为14.9%,2022年为16.4%;按照GAAP计算,2023年归属于普通股股东的净利润为4.746亿美元,同比减少2.4%;每股摊薄收益为9.22美元,同比下降2.7%。
按照收入类型,Charles River全年服务类收入为34.4亿美元,同比增长6.9%,产品类收入为6.89亿美元,同比减少9.2%。
按照部门类型,研究模型和服务(RMS)部门2023年收入7.923亿美元,同比增长7.2%,主要是由于更高的研究模型服务收入,特别是内包解决方案业务;药物发现和安全性评价(DSA)部门收入为26.2亿美元,同比增长7.9%,主要是由于药物安全性评价业务的需求增加;制造解决方案部门收入为7.214亿美元,同比减少8.6%,主要是因为禽类业务的剥离。
2024年第一季度,Charles River总收入为10.1亿美元,同比减少1.7%;GAAP营业利润率为12.5%,去年同期为16.3%;归属于普通股股东的净利润为6730万美元,同比下降34.7%;每股摊薄收益为1.30美元,同比减少35.3%。
按照收入类型,Charles River今年第一季度服务类收入为8.169亿美元,同比减少4.7%,产品类收入为1.95亿美元,同比增长13.2%。
按照部门类型,研究模型和服务(RMS)部门第一季度收入2.2亿美元,同比增长10.6%,主要是由于非人灵长类动物(NHP)业绩提高、由于价格的持续增长,小型研究模型业绩增长、研究模型服务业绩增长;药物发现和安全性评价(DSA)部门收入为6.05亿美元,同比减少8.6%,主要是由于销售下降,价格增长放缓,以及重组相关成本;制造解决方案部门收入为1.85亿美元,同比增长10.7%,主要是因为生物制剂检测服务收入、CDMO服务收入和微生物解决方案、内毒素产品收入的增加。
根据Charles River最新业绩指引,公司2024全年总收入预计将增长1.0%
- 4.0%,GAAP每股收益估计为7.60
- 8.10美元。
此文仅用于向医疗卫生专业人士提供科学信息,不代表平台立场,不作任何用药推荐
参考:
NMPA/CDE;
药融云数据www.pharnexcloud.com;
FDA/EMA/PMDA;
相关公司公开披露(正文图片均来自企业官方,除非另有说明);
全球第7大CRO:查尔斯河业绩、利润攀升,护城河高建;
https://ir.criver.com/news-releases/news-release-details/charles-river-laboratories-launches-alternative-methods;
https://ir.criver.com/news-releases/news-release-details/charles-river-introduces-first-rapid-animal-free-bacterial;
https://ir.criver.com/news-releases/news-release-details/charles-river-laboratories-announces-development-nonclinical;
https://www.criver-microbial.cn/news/company-news/2024/0228/34.html;
https://ir.criver.com/news-releases/news-release-details/charles-river-laboratories-expand-research-models-business-china/;等等
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▲5月30-31日 第八届广州生物医药创新者峰会 扫码立即报名 注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。罕见肿瘤新药获批,获NCCN指南1类推荐药融云数据www.pharnexcloud.com显示,2023年11月27日,美国FDA正式批准Ogsiveo(Nirogacestat)片剂用于治疗需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成人患者。该药是FDA批准的首个也是唯一一个硬纤维瘤治疗药物,也是FDA批准的首个罕见非癌性肿瘤治疗药物。截图自FDA官网硬纤维瘤(DT)又称为侵袭性纤维瘤病,是一种罕见的软组织肉瘤亚型,是非癌性的,但可具有局部侵袭性。虽然硬纤维瘤并非癌症,但会像癌症一样生长到附近的结构和器官中,因此,硬纤维瘤患者通常由癌症医生负责治疗。该病的特征是非癌性软组织生长,通常导致严重的疼痛、影响运动能力、生活质量降低以及毁容。虽然手术切除历来是该病的首选治疗方案,但肿瘤复发风险(高达77%)或其他健康风险依然很高。Ogsiveo(Nirogacestat)的有效性已在一项国际、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验中进行了评估,该研究包括了142例不适合手术的进行性硬纤维瘤患者。结果表明,与安慰剂相比,Ogsiveo在无进展生存期方面提供了具有临床意义和统计学意义的改善,疾病进展风险降低了71%。同时,Ogsiveo组的客观缓解率为41%,安慰剂组为8%,具有统计学差异。Ogsiveo组患者报告的疼痛评估也支持了无进展生存期的改善。药融云数据www.pharnexcloud.com显示,Ogsiveo(Nirogacestat)此前被FDA授予优先审评资格、突破性疗法认定、快速通道资格,以及孤儿药资格认定,用于治疗硬纤维瘤(侵袭性纤维瘤病)。截图自药融云数据库Ogsiveo(Nirogacestat)是一种新型口服选择性小分子γ分泌酶抑制剂,γ分泌酶是一种蛋白酶复合物,可切割多种跨膜蛋白,包括Notch蛋白,而Notch蛋白被认为能够激活导致硬纤维瘤生长的信号通路。据了解,Nirogacestat入围了Drug
Hunter 2023年度十大小分子药物榜单。来源:Drug
Hunter在Ogsiveo(Nirogacestat)获批两周之内,2023年12月,美国NCCN肿瘤临床实践指南更新,Nirogacestat获NCCN指南1类推荐,作为硬纤维瘤的首选治疗方案。除了在美国推出以外,2024年2月,欧洲药品管理局(EMA)验证了Nirogacestat的上市许可申请(MAA),并开始了集中审查程序。从辉瑞分离的公司,新药“身世曲折”Ogsiveo(Nirogacestat)是美国制药公司SpringWorks
Therapeutics(NASDAQ:SWTX)的第一个商业化产品,最初SpringWorks是辉瑞设想的一家独立公司,该公司设立的目标是在患者迫切需要的治疗领域推进有前景的研究性治疗药物。据报道,Nirogacestat(PF-03084014)一开始是辉瑞为阿尔兹海默症开发的药物,2006年启动1期临床,但在2009年停止阿尔兹海默症临床研究。而在肿瘤领域,Nirogacestat最先也是针对乳腺癌开发,但当时在美国国家癌症研究所(National
Cancer Institute)领导早期临床试验开发的Shivaani
Kummar博士从1期篮式实体瘤试验中看到了该药物在硬纤维瘤患者中的阳性反应。Shivaani
Kummar博士2014年,Kummar博士领导了一项在进展性硬纤维瘤成人患者中开展的开放标签2期试验,并受到了硬纤维瘤肿瘤研究基金会的帮助,在不到6个月的时间里招募了17名患者。2017年9月,SpringWorks正式推出,获得了来自贝恩资本生命科学、Bain
Capital Double Impact、奥博资本、辉瑞、LifeArc(原英国MRC
Technology)的1.03亿美元的A轮融资,并从辉瑞引进了包括Nirogacestat在内的共4种临床阶段项目资产。融资历程
截图自药融云数据库辉瑞制药将SpringWorks
Therapeutics视为一种开创性的合作新模式,旨在通过与各种利益相关者(包括科学家、生物制药合作伙伴、患者团体、资助者和慈善家)的合作,提供社会和财务回报。当时辉瑞的全球研发战略和产品组合解决方案副总裁Lara
Sullivan博士是SpringWorks的创始人兼总裁,前辉瑞执行副总裁兼首席医学官Freda
Lewis-Hall博士加入SpringWorks的董事会。在SpringWorks
Therapeutics的首款产品Ogsiveo(Nirogacestat)获批之后,四周之内,该药卖出了540万美元。同时,SpringWorks还推出了CareConnections™患者支持计划,为符合条件的患者提供全面的个性化服务。研发进展SpringWorks
Therapeutics目前拥有差异化、靶向肿瘤的小分子资产组合,研发管线主要聚焦于罕见肿瘤类型和高度流行的、基因驱动的肿瘤。除了全资项目外,SpringWorks还与工业界和学术界的创新者进行合作,以释放产品潜力。更新截至2024年2月·γ分泌酶抑制剂Nirogacestat:潜在BCMA靶向药物增强剂Ogsiveo(Nirogacestat)获批治疗进展性硬纤维瘤成人患者的同时,小儿适应症的研究也在进行。目前,Nirogacestat用于治疗小儿硬纤维瘤的研究处于2期临床阶段。作为一种新型口服选择性小分子γ分泌酶抑制剂,Nirogacestat有治疗多种疾病的潜力。除了硬纤维瘤,Nirogacestat针对卵巢颗粒细胞瘤正在开展一项2期试验,2023年5月完成患者入组,预计将在2024年下半年报告该研究的初步数据。由于γ分泌酶能够直接切割细胞膜上的BCMA(B细胞成熟抗原),而BCMA是经临床验证的多发性骨髓瘤治疗靶点(包括ADC药物、CAR-T疗法、单克隆抗体、双特异性药物)。因此γ分泌酶的抑制剂已被证明能够增加多发性骨髓瘤细胞上BCMA的表达,从而有望在临床上增强BCMA靶向治疗的效果,提高应答率、延长临床获益的持续时间或通过低剂量给药减少副作用。SpringWorks正与多个合作伙伴共同研究Nirogacestat与BCMA靶向药物联用治疗多发性骨髓瘤的潜力,包括葛兰素史克(与BCMA靶向ADC药物Belamaf联用)、再生元(与靶向BCMA/CD3双抗Linvoseltamab联用)、强生(与靶向BCMA/CD3双抗Teclistamab联用)、辉瑞(与靶向BCMA/CD3双抗Elranatamab联用)、Seagen(与靶向BCMA单抗SEA-BCMA联用)、艾伯维(与靶向BCMA/CD3双抗ABBV-383联用)。·MEK抑制剂Mirdametinib:潜在best
in class罕见肿瘤药物Mirdametinib(PD-0325901,也是来自辉瑞)是一种口服变构MEK1/2(丝裂原活化的细胞外信号调节激酶1和2)小分子抑制剂。MEK蛋白在MAPK(丝裂原活化蛋白激酶)通路中占据着关键位置,MAPK通路是调节细胞生长和存活的关键信号网络,在多种肿瘤和罕见疾病中起着核心作用。SpringWorks正在研究将Mirdametinib用于治疗1型神经纤维瘤相关丛状神经纤维瘤(NF1-PN)。NF1-PN是一种罕见的疾病,由NF1基因的突变引起,其特征是MAPK通路畸变,引起周围神经鞘肿瘤的生长,从而导致明显的疼痛、毁容,极少数情况下是致命的。目前尚无药物获批治疗NF1-PN。药融云数据www.pharnexcloud.com显示,Mirdametinib此前已获得孤儿药资格认定、快速通道资格,以及罕见儿科疾病用药资格认定,用于治疗NF1-PN。截图自药融云数据库2023年11月16日,SpringWorks宣布了Mirdametinib在成人和儿童NF1-PN患者中关键2b期ReNeu试验的阳性结果。结果显示,儿童患者的确认客观缓解率为52%,成人患者的确认客观缓解率为41%;在儿童与成人患者队列中,靶肿瘤体积相对于基线的最佳百分比变化中位数分别为-42%和-41%。通过多个患者报告结果(PRO)工具的评估,在ReNeu试验中,儿童和成人患者在疼痛、生活质量和身体功能方面也经历了统计学上的显著改善。基于这些结果,SpringWorks认为Mirdametinib有望成为治疗儿童和成人NF1-PN的潜在best
in class治疗方案。2024年3月4日,SpringWorks宣布已向美国FDA滚动递交Mirdametinib的NDA申请,用于治疗NF1-PN儿童和成人患者。此外,SpringWorks正在评估Mirdametinib单药治疗或采用联合疗法,用于治疗MAPK信号通路基因相关实体肿瘤。例如,该公司正与百济神州合作研究Mirdametinib与RAF二聚体抑制剂Lifirafenib(BGB-283)联用治疗携带NRAS突变的晚期或难治性实体肿瘤患者(双方在2018年8月建立合作);Mirdametinib治疗儿童和青年成人低级别胶质瘤患者的研究正在由圣犹大儿童研究医院进行1/2期临床试验。·RAF抑制剂:来自百济神州合资公司2019年,SpringWorks与百济神州成立合资企业MapKure,以开发一种由百济神州科学家发现的在研高选择性新一代口服小分子RAF激酶抑制剂Brimarafenib(BGB-3245)。MapKure正在推进Brimarafenib用于BRAF驱动突变和BRAF融合的实体瘤,这些患者在临床前研究中被观察到对该化合物敏感。MapKure、百济神州与SpringWorks正在开展一项1期临床研究,评估Brimarafenib在MAPK通路畸变的晚期或难治性实体瘤患者中的疗效,预计将在2024年下半年分享最新的数据。2023年2月,SpringWorks在一项1/2a期开放标签、剂量递增和扩展试验中完成首例患者给药,该试验旨在评估Brimarafenib(BGB-3245)联合MEK1/2抑制剂Mirdametinib治疗携带MAPK激活突变的晚期实体肿瘤患者的潜力,目前正在美国和澳大利亚招募患者。2023年8月,MapKure递交了Brimarafenib与靶向EGFR的单克隆抗体帕尼单抗联用,治疗已知MAPK通路畸变的结肠直肠和胰腺癌患者的IND申请,MapKure预计将在2024年第一季度启动1b期试验。·TEAD抑制剂早期研究项目SW-682是一种口服小分子TEAD(转录增强缔合域)抑制剂,由SpringWorks于2021年从鲁汶大学和弗兰德斯生物技术研究所获得全球独家许可,目前正在评估用于治疗Hippo河马信号通路突变的实体瘤。2024年第一季度,FDA批准了SW-682的临床试验申请,公司预计在2024年上半年启动1a期临床试验。·EGFR抑制剂项目2021年10月,SpringWorks宣布与达纳-法伯癌症研究所签订全球独家许可协议,据此引进了一种新型小分子EGFR抑制剂,用于治疗EGFR突变肺癌。与此同时,SpringWorks与斯坦福医学院签订了一项为期多年的研究赞助协议,以资助斯坦福医学实验室以及达纳-法伯合作实验室的研究和开发工作。该项目中的领先资产最快已进入先导化合物优化阶段,针对C797S耐药突变。·两度转手的FAAH抑制剂,现终止研发2020年10月,爵士制药以3500万美元预付款从SpringWorks引进了一款脂肪酸酰胺水解酶(FAAH)抑制剂PF-04457845(后称JZP150),用于治疗创伤后应激障碍(PTSD)及相关症状。该产品由辉瑞于2017年许可给SpringWorks。2023年12月,爵士制药宣布了其JZP150治疗PTSD的2期临床试验的初步结果。该试验没有达到其主要或次要终点。爵士制药预计将不再推进JZP150用于PTSD的进一步研究。(相关阅读:收购医药大麻第一品牌,爵士制药肿瘤与CNS双管齐下)截图自药融云数据库财务状况自2017年成立以来,SpringWorks将资源投入于候选产品研发、执行业务发展战略、建立知识产权组合、组织和配备公司、建设商业化能力、商业规划、筹集资金和提供销售,以及一般和行政支持。截至2023年底,SpringWorks拥有现金、现金等价物和有价证券共6.626亿美元。成立至今公司累计赤字为8.95亿美元。2024年12月,SpringWorks
Therapeutics的首款产品Ogsiveo(Nirogacestat)在美国正式开始销售,为2024财年贡献了544.7万美元业绩收入。2023全年,SpringWorks公司研发费用为1.505亿美元,与上年同期相比持平;全年销售、一般和行政费用为1.976亿美元,同比增长47%,主要归因于支持美国市场推出Ogsiveo(Nirogacestat)的商业准备活动;年度净亏损为3.251亿美元,或每股亏损5.15美元。具体项目研发支出:截至2024年5月8日,SpringWorks
Therapeutics(NASDAQ:SWTX)总市值为31.31亿美元。此文仅用于向医疗卫生专业人士提供科学信息,不代表平台立场,不作任何用药推荐参考:NMPA/CDE;药融云数据www.pharnexcloud.com;FDA/EMA/PMDA;相关公司公开披露(正文图片均来自企业官方,除非另有说明);https://springworkstx.com/pipeline/;https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-therapy-rare-type-non-cancerous-tumors;https://drughunter.com/molecule/nirogacestat/;https://www.fiercepharma.com/pharma/fda-approves-pfizer-spinout-springworks-ogsiveo-first-treatment-disfiguring-rare-tumor-type;https://www.prnasia.com/story/221878-1.shtml;https://investor.jazzpharma.com/news-releases/news-release-details/jazz-pharmaceuticals-provides-update-phase-2-trial;等等 活动推荐 5月 • 第八届大湾区生物医药创新者峰会 关键词: 小分子,XDC,多肽及GLP-1热点话题,80+行业专家(点击下方图片查看详情)▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务,针对客户的真实需求制定系统化解决方案,通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉,同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的,帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议,涵盖小分子新药,大分子新药,改良型新药,BD跨境交易等多个领域,服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。
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