错过再等一年！在JPM的中心，细胞和基因疗法领袖齐聚这场大会！

2023-12-11

细胞疗法基因疗法免疫疗法上市批准临床研究

▎药明康德内容团队编辑重塑人类健康的征程上，细胞和基因疗法的浪潮正在到来。前两天美国FDA刚刚批准首款CRISPR基因编辑疗法，同日获批的还有另一款镰状细胞病基因疗法，至此美国FDA已批准18款基因疗法和基因修饰的细胞疗法。同时，根据美国基因细胞治疗学会（ASGCT）最新数据，全球近2000款此类疗法在研。尽管有诸多挑战仍待解决，产业始终不懈推动这类疗法取得突破。药明康德内容部融资库数据显示，2023年全球细胞和基因疗法领域的投融资事件占产业总数近1/4，近5年来保持稳健。今年大型药企也普遍在这一领域加码布局，如诺华超11亿美元获得传奇生物DLL3靶向CAR-T疗法的全球权利；阿斯利康与辉瑞达成10亿美元协议，推动基因疗法开发……作为每年伊始把脉产业风向的盛会，药明康德全球论坛始终关注细胞和基因疗法的前沿，携手生态圈专家不断探讨这类治疗模式的发展前景和创新解决方案。历年全球论坛上，细胞和基因疗法的全球产业领袖和先锋力量汇聚于此，剖析现状、前瞻趋势——宾夕法尼亚大学的基因疗法先驱James Wilson教授，全球基因编辑领域的顶尖学者、哈佛大学刘如谦（David Liu）博士，CRISPR技术先驱张锋教授联合创立的Arbor Biotechnologies的首席执行官Devyn Smith博士，2023年诺奖得主Drew Weissman博士联合创立的Capstan Therapeutics的首席执行官Laura Shawver博士，持续培育细胞和基因疗法新锐的顶尖风投Flagship Pioneering的多位合伙人，都是药明康德全球论坛过去几年的座上宾。而在明年的1月9日，第十二届药明康德全球论坛将在JPM的中心如约而至，再次齐聚投身细胞和基因疗法领域的近10位重磅嘉宾，包括拜耳细胞与基因治疗平台全球负责人Wolfram Carius博士，在2023年逆势前行、收获大额融资的多家新锐，以及众多高额投入扶植该领域发展的领先风投掌舵者。我们将共同把目光投向细胞和基因疗法有望兑现潜力的广阔天地，包括癌症、神经系统疾病、心血管疾病、眼部疾病等多个领域，畅谈或将化解挑战的全新技术，洞悉创新机遇，预见细胞和基因疗法的下一个突破。三大亮点不容错过！▲扫描二维码或点击文末“阅读原文”，即可申请参加第十二届药明康德全球论坛，聆听来自肿瘤领域最前沿专家的洞见亮点一：持续布局，产业巨擘眼中的时代机遇全球大型药企的布局向来被视为行业的重要风向标。近年来，拜耳瞄准细胞和基因治疗航道频频加码，2020年创建自有细胞与基因治疗平台，今年10月又斥资2.5亿美元开设细胞疗法生产工厂，以加快管线推进。目前，拜耳在细胞和基因疗法领域的研发管线涵盖帕金森病、心衰、罕见病等多个疾病领域，已有7款迈入临床阶段。拜耳处方药执行副总裁、细胞与基因治疗平台负责人Wolfram Carius博士将出席2024药明康德全球论坛。他关注从源头和整个价值链上加速这一领域的创新。相信来自产业巨擘的高瞻远瞩，将让细胞和基因疗法的蓝图更为清晰。亮点二：开拓技术边界，“未来之星”剑指广泛疾病领域作为管线份额的重要贡献者和早期研发的主要源头之一，细胞和基因疗法领域的新锐为创新注入了充沛活力。在充满挑战的2023年，不少新兴公司依旧凭借着独特技术和潜在突破性疗法，赢得创投界和大型药企的青睐。其中佼佼者的掌门人也将来到本次全球论坛，将畅谈如何释放细胞和基因疗法的潜力。这些公司普遍“师出名门”，科学平台涵盖多种前沿技术，有望在广泛的疾病领域带来颠覆。CARGO Therapeutics通过整合丰富的功能和工程组件来开发下一代CAR-T疗法，以解决多种耐药机制，致力于治愈癌症，其中自体CD22 CAR-T CD22 CAR-T疗法已迈入2期临床。该公司今年先后完成2亿美元A轮融资和约2.8亿美元的IPO。其联合创始人，斯坦福癌症细胞治疗中心创始主任、T细胞研究先驱Crystal Mackall博士将亲临活动，参与专题讨论。Kate Therapeutics开发基于腺相关病毒（AAV）的下一代基因疗法，以治疗遗传性肌肉和心脏病。其技术平台开发的功能性衣壳和提供的底物调节能力，有助于解决当前组织特异性递送和基因调控的关键难题。该公司多名创始人来自哈佛大学、博德研究所等顶尖机构，已建立一系列管线，今年获得5100万美元A轮融资，并与安斯泰来达成独家合作。新一代的基因疗法能够在不修改DNA序列的情况下调控基因，Epic Bio是这一领域的先锋。该公司由师从CRISPR先驱Jennifer Doudna教授的著名生物工程学家亓磊博士创建，基于袖珍Cas蛋白，开发仅单个AAV载体即可装载的体内基因调控疗法，管线覆盖肌肉、心血管、肺部和肝脏、眼部等多个器官的遗传性疾病。该公司2022年A轮融资达5500万美元，近期与吉利德科学旗下Kite公司达成合作。其首席执行官Amber Salzman博士将出席论坛，她也曾帮助bluebird bio开发基因疗法。亮点三：以时间铸就辉煌，顶尖风投的远见卓识在穿越行业周期的过程中，投资人对于科学和创新的长期价值往往展现出敏锐的洞察和卓越的远见，他们不仅是初创公司的点金手，更是疗法突破的孵化者。2024药明康德全球论坛上，多位来自领先风投机构的意见领袖将用各自的水晶球预见未来，这些机构的投资版图中普遍涵盖细胞和基因疗法。作为硅谷最顶尖的风投机构之一，Andreessen Horowitz的投资常被视为业内风向标，根据公开信息，其2023年的投资中近1/3与细胞和基因疗法相关。作为全球领先生命科学投资机构，诺和控股（Novo Holdings）2023年至少有4笔投资指向细胞和基因疗法，其中向两家新锐分别领投1亿美元A轮融资和1亿美元B轮扩展融资，推进致盲性疾病基因疗法和基于下一代编辑工具的CRISPR基因药物研发。欧洲领先的生命科学风投公司Forbion深耕行业近20年，今年新增募资13.5亿欧元，管理基金总额达30亿欧元，其在2023年领投两家初创公司，看好基于重组酶的基因编辑疗法，以及通过专有AAV递送大基因的疗法。Patient Square Capital在2023年启动首期基金，总额达到创纪录39亿美金，随后即1.5亿美元投资一家致力于治疗常见的眼科、神经病学和代谢疾病的基因疗法公司，以推动基因治疗打破罕见病局限。在这些投资事件的背后，是投资人对细胞和基因疗法领域全景的了然于心，以及“创投雷达”对于高潜创新的独到判断。本次论坛上，我们将进一步听到风投合伙人们投资未来的真知灼见。▲扫描二维码或点击文末“阅读原文”，即可申请参加第十二届药明康德全球论坛，聆听来自肿瘤领域最前沿专家的洞见聚焦细胞和基因疗法前沿，把握未来十年发展风向，2024年1月9日，第十二届药明康德全球论坛与您不见不散！当然，我们同样关注创新涌现的更广泛领域。第十二届药明康德全球论坛共将云集生态圈30多位重磅嘉宾，设立多个专题，共同把脉产业创新全景、思考慢病管理、洞悉新分子和下一代技术的无限可能。致力于促进创新与合作，加速为全球病患带来突破，2024药明康德全球论坛不收取任何参会费用，欢迎全球医药健康领域专业人士报名参加。第十二届药明康德全球论坛部分已确认嘉宾Amy Abernethy　Verily首席医学官兼产品研发部总裁Vineeta Agarwala　Andreessen Horowitz (a16z) Bio + Health普通合伙人Alexis Borisy　Curie.Bio联合创始人兼董事长Wolfram Carius　拜耳处方药执行副总裁John Carroll　Endpoints News创始人兼编辑Abraham Ceesay　Rapport Therapeutics首席执行官Pavan Cheruvu　Bitterroot Bio总裁兼首席执行官Giuseppe "Pino" Ciaramella　Orbital Therapeutics联合创始人兼首席执行官；Beam Therapeutics总裁Miles Congreve　Isomorphic Labs首席科学官Evan Feinberg　Genesis Therapeutics联合创始人兼首席执行官Kevin Forrest　Kate Therapeutics联合创始人、总裁兼首席执行官Laura Furmanski　 Patient Square Capital合伙人Robert Gabbay　美国糖尿病协会首席科学官兼首席医学官Margo Georgiadis　Montai Health联合创始人兼首席执行官；Flagship Pioneering首席执行官合伙人Donald Ingber　哈佛大学Wyss研究所创始主任兼讲席教授Philip Kantoff　Convergent Therapeutics联合创始人兼首席执行官Samir Khleif　Georgiamune创始人兼首席执行官Karen Knudsen　美国癌症协会和美国癌症协会癌症行动网络首席执行官Nevan Krogan　Rezo Therapeutics联合创始人兼总裁；加州大学旧金山分校细胞与分子药理学教授Ann Lee-Karlon　EpiBiologics总裁兼首席执行官Crystal Mackall　斯坦福大学儿科学和医学教授；斯坦福癌症细胞治疗中心主任Mathai Mammen　FogPharma首席执行官兼董事长John Maraganore　JMM Innovations董事Søren Møller　Novo Holdings种子投资部管理合伙人Briggs Morrison　Crossbow Therapeutics首席执行官Rogier Rooswinkel　Forbion普通合伙人Amber Salzman　Epic Bio首席执行官Tim Shannon　Canaan普通合伙人Karen Tkach Tuzman　BioCentury生物医药智库总监John Wesley　NVentures投资总监Christoph Westphal　Longwood Fund联合创始人兼普通合伙人Joseph Wu　美国心脏协会主席；斯坦福大学心血管研究所主任；Greenstone Biosciences联合创始人Sabrina Yang　Empress Therapeutics联合创始人兼首席创新官；Flagship Pioneering董事（按姓氏首字母排序，请以最终议程公布为准）[1] Approved Cellular and Gene Therapy Products. Retrieved December 5, 2023 from https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products[2] Gene, Cell, + RNA Therapy Landscape Report Q3 2023 Quarterly Data Report. Retrieved December 5, 2023, from https://asgct.org/global/documents/asgct-citeline-q3-2023-report.aspx[3] 拜耳建立细胞和基因治疗平台，加速处方药创新. Retrieved December 6, 2023 from https://www.bayer.com.cn/zh-hans/594[4] Bayer Opens First Cell Therapy Manufacturing Facility to Advance Regenerative Medicines on a Global Scale. Retrieved December 6, 2023, from https://www.bayer.com/en/us/news-stories/bayer-opens-first-cell-therapy-manufacturing-facility[5] Development Pipeline. Retrieved December 6, 2023 from https://www.bayer.com/en/pharma/development-pipeline[6] Bayer transforms pharma business through breakthrough innovation in healthcare . Retrieved December 6, 2023 from https://global.chinadaily.com.cn/a/202101/15/WS60010e37a31024ad0baa2e03.html[7] Kriya Announces $150 Million Addition to its Series C, Bringing Total Round to over $430 Million to Further its Mission of Delivering Gene Therapies for Prevalent DiseasesKriya Announces $150 Million Addition to its Series C, Bringing Total Round to over $430 Million to Further its Mission of Delivering Gene Therapies for Prevalent DiseasesKriya Announces $150 Million Addition to its Series C, Bringing Total Round to over $430 Million to Further its Mission of Delivering Gene Therapies for Prevalent Diseases. Retrieved December 6, 2023, from https://kriyatherapeutics.com/news/kriya-announces-150-million-addition-to-its-series-c-bringing-total-round-to-over-430-million-to-further-its-mission-of-delivering-gene-therapies-for-prevalent-diseases/[8] Novo Holdings leads $100M Series A Financing to Advance Gene Therapies for Blinding Diseases. Retrieved December 6, 2023 from https://novoholdings.dk/news/novo-holdings-leads-100m-series-a-financing-to-advance-gene-therapies-for-blinding-diseases/免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新