晚讯 |人造皮肤组织中首次3D打印出毛囊、英国批准全球首个 CRISPR 基因编辑疗法

2023-11-17

基因疗法临床3期上市批准并购

1、阿斯利康 AKT抑制剂获FDA批准上市2023年11月16日，FDA批准阿斯利康 AKT抑制剂Capivasertib上市，用于治疗激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌 HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌患者，这些患者在接受内分泌基础方案治疗过程中或之后疾病复发或进展。这也意味着AKT靶点在经历了40多年的艰难探索后终于迎来曙光。FDA本次的批准基于一项代号为CAPItello-291的III期研究的积极数据。该研究是一项全球、多中心、双盲、随机的III期临床试验，共纳入708例患者，旨在评估capivasertib+氟维司群对比安慰剂+氟维司群治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌 HER2-晚期乳腺癌患者的疗效和安全性，这些患者在接受AI治疗期间或之后疾病复发或进展。2、肿瘤治疗公司RefleXion宣布完成首轮1.05亿美元融资，用于推动新型癌症治疗方法的商业化2023年11月15日，肿瘤治疗公司RefleXion宣布成功完成首轮1.05亿美元（约7.71亿人民币）的融资，用于推动新型癌症治疗方法的商业化。据悉，本轮融资由全球领先的另类资产管理公司TPG旗下的一支全球影响力投资基金The Rise Fund领投，此外，参与本轮投资的还有Ally Bridge（汇桥资本）、制药巨头旗下的Pfizer Ventures（辉瑞风投）、强生创新（Johnson & Johnson Innovation）、T.Rowe Price Associates、Venrock、Catalio以及Hillenbrand。通过这一轮融资，RefleXion公司能够推动其SCINTIX®疗法的商业化。该疗法可以用于治疗包括转移阶段在内的各个阶段的实体瘤，主要面向肺部和骨骼中出现肿瘤的患者。3、《Neuron》：哥伦比亚大学研究团队揭示短期味觉记忆的神经奥秘2023年11月17日获悉，来自美国哥伦比亚大学 Charles S. Zuker团队研究人员在Neuron上发表工作“A neural substrate for short-term taste”，发现了味觉皮层神经元的持续活动是味觉短期记忆的重要神经机制，短暂解除味觉皮层活动的抑制可延长短期记忆。研究人员开创出一种检测味觉记忆的行为范式，将经过禁水处理的动物放在一个转轮上，通过舔舐奎宁或安赛蜜进行味觉学习，并在一定的时间延迟后给予两种的不同的气味（戊酯已酸酯和苯甲醛），通过给予水作为奖励，让动物形成味觉记忆。本文工作以苦味的记忆为例，解析了这种短期味觉记忆主要通过味觉皮层神经元活动的持续来产生，并提出本能进食行为，可以在经验、外界感知觉输入的共同整合调节下得到适应性微调。4、安斯泰来收购美国生物制药公司Propella Therapeutic日本药企安斯泰来与美国生物制药公司Propella Therapeutics于11月16日宣布，安斯泰来通过一家美国子公司与Propella达成合并协议，安斯泰来拟约1.75亿美元收购Propella的全部流通股，并同时获得其在研前列腺癌疗法PRL-02（阿比特龙癸酸酯），这是Propella正在开发的治疗前列腺癌的新一代雄激素生物合成抑制剂，目前正在进行1期临床试验，预计将于2024年进入2a期临床试验。预计交易将在安斯泰来公司2023财年（截至2024年3月31日）内完成。5、人造皮肤组织中首次3D打印出毛囊由美国伦斯勒理工学院科学家领导的团队首次在实验室培养的人类皮肤组织中3D打印出毛囊。尽管距离设计出能长出头发的皮肤移植物还需几年时间，但这项研究在再生医学和药物测试方面仍有潜在应用。相关论文发表在新一期《科学进展》杂志上。6、英国批准全球首个 CRISPR 基因编辑疗法，治疗两种血液疾病当地时间 11 月 15 日，英国药品和保健产品监管局（MHRA）批准了福泰制药（Vertex）和 CRISPR Therapeutics 公司的基因编辑疗法 Casgevy，用于治疗 12 岁及以上患者的镰状细胞病和输血依赖型 β 地中海贫血，这是全球首个获批的 CRISPR 基因编辑疗法。镰状细胞病和 β 地中海贫血都是由血红蛋白基因序列错误引起的遗传性疾病，患者的红细胞无法用血红蛋白将氧气输送到全身。在 Casgevy 疗法中，医生首先取出患者的造血干细胞，用 CRISPR 编辑血红蛋白基因，再输回患者体内。目前，共有 45 名镰状细胞病患者和 54 名输血依赖型 β 地中海贫血患者接受了临床试验。在符合主要疗效中期分析条件的患者中，治疗后至少 12 个月内，97% 的镰状细胞病患者未出现严重的疼痛危象，93% 的 β 地中海贫血患者无需输注红细胞。该疗法的副作用包括但不限于恶心、疲劳、发烧和感染风险增加，但临床试验期间并未出现重大安全问题。据《自然》（Nature）新闻报道，英国尚未确定该疗法的价格，但每位患者的费用可能为 200 万美元左右，与其他基因疗法的定价一致。本文仅用于学术分享，转载请注明出处。若有侵权，请联系微信：bioonSir 删除或修改！