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诺华
Scemblix
®获CHMP积极意见反馈,
慢性髓细胞白血病
患者新福音!
2022-06-27
·
药渡Daily
突破性疗法
孤儿药
免疫疗法
ASCO会议
优先审批
2022年6月24日,
诺华
宣布获得CHMP积极意见反馈,其建议相关部门授予
Scemblix
®(
asciminib
)上市许可,适应症为处于费城染色体阳性的慢性髓细胞细胞白血病(Ph+ CML-CP)慢性期的成人患者,且患者此前已接受过两种或多种
酪氨酸激酶抑制剂(TKI)
的治疗。来源:Novartis官网
慢性髓细胞白血病(CML)
是一种
造血干细胞克隆增生性疾病
。该病在所有年龄阶段都有发生,但在20~50岁人群中发病率较高。其年发病率为0.1~0.2%,男性发病率略高于女性,占成年
白血病
患者的15~20%。据估计,在欧洲每年约有超过6,300人被诊断患有
CML
,我国每年新增病例高达30,000例。虽然许多患者可以从目前可用的
TKI
疗法中受益,但是,还有很大一部分患者可能会对
TKI
疗法不耐受或耐药。经过对既往接受两种
TKI
治疗的
CML
患者的分析,约55%的患者报告对先前治疗方法不耐受;对二线治疗患者的汇总分析显示,在随访的两年内,高达70%的患者无法达到主要分子学缓解(MMR)。因此,患者对于新的治疗方式和方法的需求依旧很迫切。
Scemblix
®如若获批,将成为欧洲第一个专门靶向作用于肉豆蔻酰口袋(在科学文献中也称为
STAMP
抑制剂)治疗
CML
的全新疗法,目前那些对传统
TKI
疗法不耐受或耐药的患者来说,这种全新的治疗方法无疑给他们带来颠覆性的改变和新的希望。此次CHMP关于
Scemblix
®的积极意见是基于一项关键的III期ASCEMBL临床研究结果,结果显示,24周时,与接受
Bosulif
®* (
bosutinib
)治疗的患者相比,接受
Scemblix
®治疗的患者的MMR接近翻倍(25.5% vs 13.2%)并且,因不良反应产生停药率降低3倍以上(5.8% vs 21.1%)。常见的不良反应:
Scemblix
®:
血小板减少
(29.5%)、
中性粒细胞减少
(23.1%);
Bosulif
®* 组的不良反应是:
腹泻
(71.1%)、
恶心
(46.1%)、谷丙转氨酶升高(28.9%)
呕吐
(26.3%)、谷草转氨酶升高(21.1%)、
皮疹
(23.7%)和
中性粒细胞减少
(21.1%)。这些结果在长期随访中已得到证实。其中,第96周的MMR:
Scemblix
®组(37.6%,95%CI:29.99-45.65)为
Bosulif
®* 组(15.8%,95%CI:8.43-25.96)的两倍以上,
诺华
已于今年6月在美国临床肿瘤学会(ASCO)和欧洲血液学协会(EHA)年会期间的口头报告中分享了这些数据。CHMP有关
Scemblix
®用于治疗
CML
的建议将被提交给欧盟委员会(EC)。欧盟将审查CHMP的此项建议,并在未来几个月内做出最终决定。 关于
Scemblix
®(
asciminib
)
Scemblix
®是首个作为
STAMP
抑制剂治疗
CML
的药物,专门靶向ABL肉豆蔻酰口袋起作用。这种全新的作用机制可能有助于解决先前接受过两种或多种
TKI
治疗的
CML
患者的耐药难题和
BCR
:
ABL1
缺陷基因的突变,该基因已被证实与
白血病
细胞过度分化有关。
Scemblix
®的出现对于
TKI
疗法不耐受或耐药的患者来说,着实是“柳暗花明又一村”的突破性进展。无论是单药还是联合其他药物用于CML-CP治疗的临床研究,正在如火如荼地开展。值得一提的是,一项名为评估ASC4FIRST的III期临床研究(NCT04971226)已经提前招募患者,旨在对比
Scemblix
®和
TKI
疗法用于新确诊的Ph+
CML-CP
患者的临床疗效。来源:药渡数据库研发进展
诺华
已在全球多个国家和地区启动了
Scemblix
®的监管备案。2022年05月17日,
诺华制药
开展临床II期试验,用于治疗
慢性髓细胞白血病
。(NCT05384587)022年02月24日,
诺华制药
、
Novartis Pharma Stein Ag
和
诺华(中国)生物医学研究有限公司
在中国台湾和中国大陆开展临床III期试验,用于治疗
髓细胞白血病
。(CTR20212945)2021年12月27日,
诺华制药
在法国、德国和希腊等国家和地区开展临床II期试验,用于治疗
髓细胞白血病
。(NCT04925479)2021年12月14日,
诺华制药
、
Novartis Pharma Stein Ag
和
诺华(中国)生物医学研究有限公司
在中国大陆开展临床II期试验,用于治疗
髓细胞白血病
。(CTR20212457)2021年12月06日,
诺华制药
在中国大陆开展临床II期试验,用于治疗
慢性髓细胞白血病
。(NCT04795427)2021年12月03日,Augusta University在美国开展临床II期试验,用于治疗
慢性髓细胞白血病
。(NCT05143840)2021年11月05日,
诺华制药
、
Novartis Pharma Stein Ag
和
诺华(中国)生物医学研究有限公司
在韩国和日本开展临床III期试验,用于治疗
髓细胞白血病
。(CTR20212945)2021年10月13日,
诺华制药
在奥地利、希腊和马来西亚等国家和地区开展临床III期试验,用于治疗
慢性髓细胞白血病
。(NCT04948333)2021年10月06日,
诺华制药
在澳大利亚、奥地利和比利时等国家和地区开展临床III期试验,用于治疗
慢性髓细胞白血病
。(NCT04971226)2021年08月25日,
诺华制药
向美国食品药品管理局FDA提交上市申请,用于治疗
慢性髓细胞白血病
。(https://www.novartis.com/news/fda-accelerates-review-novartis-stamp-inhibitor-
asciminib
-abl001-patients-chronic-myeloid-leukemia-cml)2021年07月29日,
诺华制药
在中国大陆开展临床I期试验,用于治疗
慢性髓细胞白血病
。(JXHL2101066; JXHL2101065)2021年05月28日,
诺华制药
向中国国家药品监督管理局NMPA提交IND申请,用于治疗
慢性髓细胞白血病
。(JXHL2101066; JXHL2101065)2021年05月19日,
诺华制药
在美国开展临床III期试验,用于治疗
慢性髓细胞白血病
。(NCT04666259; NCT04971226)2017年10月26日,
诺华制药
在阿根廷,澳大利亚和巴西等国家和地区开展临床III期试验,用于治疗
慢性髓细胞白血病
。(NCT03106779; NCT04948333)2014年04月24日,
诺华制药
在澳大利亚,法国和德国等国家和地区开展临床I期试验,用于治疗
急性淋巴细胞白血病
和
慢性髓细胞白血病
。(NCT02081378)里程碑事件 2021年10月29日,FDA批准
Scemblix
® 为Type 1新分子实体(NME)、快速通道认定、突破性疗法认定、FDA和欧盟同时授予
Scemblix
®孤儿药认定,适应症为
慢性髓细胞白血病
。2021年09月23日,
Scemblix
®获CDE临床默示许可,适应症为新诊断的
费城染色体阳性慢性髓细胞白血病
慢性期成人患者。
BCR-ABL
靶点国内竞争格局
Scemblix
®
Scemblix
®在国内注册名称为
ABL001
,目前已开展多项临床试验。
ABL001
临床研究进展来源:药渡数据库
Olverembatinib
目前国内针对
CML
的药物进展也很迅速,除了
Scemblix
®之外,
Olverembatinib
进展也很快。
Olverembatinib
是中国科学院广州生物医药与健康研究院研发的
BCR-ABL
抑制剂,适应症为
慢性髓细胞白血病
和
髓细胞白血病
加速期,目前已经被批准上市。来源:药渡数据库
Olverembatinib
先后被CDE授予国家重大专项认定、优先审评认定、突破性疗法认定,并且于2020年04月22日FDA授予孤儿药认定,适应症为用于治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂耐药和/或不耐受的
慢性期慢性髓细胞白血病
。目前,
Olverembatinib
用于其他适应症的临床研究也正在进行中。来源:药渡数据库
Olverembatinib
在美国用于
慢性髓细胞白血病
国内最高研发阶段处于III期临床研究阶段。来源:药渡数据库除了
Scemblix
®和
Olverembatinib
,靶向
BCR-ABL
的药物还有
豪森药业
的
Flumatinib Mesylate
和
韩国一洋
的
Radotinib Dihydrochloride
,目前状态分别为批准上市和III期临床。人类社会的进展就是这样,随着人口老龄化,各类疾病总是“摁下葫芦浮起瓢”,比如
糖尿病
这类疾病如今已经得到很好的控制,但是,
癌症
又成为这个世纪困扰人类的一大难题。医疗和医药从业者只有不断地开发和研究新的药物或者治疗手段,才能对抗老龄化带来的新挑战,才能为患者带来真正意义上的痛苦缓解,进而提升生命的广度和长度。参考来源Novartis官网、公告药渡数据库
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机构
江苏豪森药业集团有限公司
Novartis AG
诺华(中国)生物医学研究有限公司
[+3]
适应症
费城染色体阳性慢性粒细胞白血病
增生
白血病
[+9]
靶点
STAMP
BCR
ABL1
[+1]
药物
阿思尼布
TR-009
阿昔替尼
[+4]
标准版
¥
16800
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