Real-World Evidence Non-interventional Prospective Study for the Effectiveness, Tolerability and Adherence of Asciminib After Two Previous TKIs in Patients With Chronic Myelogenous Leukemia in Chronic Phase (CML-CP) in Saudi Arabia. (ASC4REAL)

This is a non-interventional, prospective, observational single arm study describing the real-world effectiveness, tolerability, adherence, Healthcare Resource Utilization (HCRU) and Patient-Reported Outcome (PRO) data of asciminib in patients with Ph+ Chronic Myelogenous Leukemia - Chronic Phase (CML-CP) previously treated with ≥2 Tyrosine Kinase Inhibitor (TKIs) in routine clinical practice in Kingdom of Saudi Arabia.

开始日期2025-01-30

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Corp.

NCT06514534

/ Not yet recruiting临床2期

A Phase II, Multi-center, Prospective, Open-label Study of Asciminib in Patients With Chronic Myeloid Leukemia in Chronic Phase (CML-CP) or Accelerated Phase (CML-AP) With T315I Mutation Who Are Resistant, Intolerant or Ineligible to Ponatinib.

The objective of this Phase II study is to assess the potential of asciminib in managing CML-CP or CML-AP in patient carrying the T315I mutation. The presence of this mutation introduces treatment difficulties due to the limited available options. The study seeks to collect additional data on the effectiveness and safety of asciminib for these patients. By determining the drug's capacity to manage the disease and enhance patients outcomes, the study is designed to fill the unmet medical need and potentially offer a new therapeutic path for patients at a treatment deadlock.

开始日期2024-12-02

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

NCT06629584

/ Not yet recruiting临床2期IIT

Phase II Study of Asciminib for Second-line Treatment of Chronic Phase Chronic Myeloid Leukemia

This is an open label, phase 2 study investigating asciminib in patients previously treated with one line of TKI therapy.

开始日期2024-12-01

申办/合作机构

The University of Texas MD Anderson Cancer Center

[+1]

100 项与阿思尼布相关的临床结果

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100 项与阿思尼布相关的专利（医药）

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项与阿思尼布相关的文献（医药）

2025-02-01·European Journal of Haematology

Asciminib in Advanced‐Line Treatment of Chronic Myeloid Leukemia

Article

作者: Stanevski, Anfisa ; Gourevitch, Anna ; Tavor, Sigal ; Shapira, Shirley ; Koren‐ Michowitz, Maya ; Ellis, Martin ; Volcheck, Yulia ; Raanani, Pia ; Shacham‐Abulafia, Adi ; Kreiniz, Natalia

ABSTRACTObjectivesAsciminib, a novel allosteric BCR::ABL1 inhibitor, targets the ABL1 myristoyl pocket to potentially reduce toxicity and enhance efficacy. It is approved for Philadelphia chromosome‐positive chronic‐phase chronic myeloid leukemia (CML‐CP) in patients with resistance or intolerance to two or more tyrosine kinase inhibitors (TKIs) or those with the T315I mutation.MethodsThis retrospective analysis evaluated patients with CML treated with asciminib under a managed‐access program across eight Israeli centers from July 2019 to August 2022. We assessed treatment responses, toxicities, event‐free survival (EFS), and overall survival (OS) using Kaplan–Meier methods.ResultsThe study included 30 patients who had received a median of three prior TKIs, with 73% starting asciminib due to intolerance. After a median follow‐up of 7.1 months, 85% of those without prior complete cytogenetic response (CCyR) achieved CCyR, and 60% previously not in major molecular response (MMR) attained MMR. Resistance was rare (10%), with no cardiovascular events reported despite high baseline comorbidity (73%). Median EFS was 47 months; median OS was not reached.ConclusionAsciminib demonstrates significant efficacy and tolerability in heavily pretreated patients with CML‐CP, with no new cardiovascular events observed. Further long‐term studies are necessary to explore its full cardiovascular impact.

2025-01-02·Expert Review of Hematology

Understanding and overcoming resistance to tyrosine kinase inhibitors (TKIs) in Chronic myeloid leukemia (CML)

Review

作者: Martelli, Maurizio ; Ielo, Claudia ; Bisegna, Maria Laura ; Scalzulli, Emilia ; Breccia, Massimo ; Laganà, Alessandro

INTRODUCTIONChronic myeloid leukemia (CML) represents one of the first neoplasms whose molecular pathogenesis was successfully unraveled, with tyrosine kinase inhibitors (TKIs) representing one of the first-targeted therapies. TKIs have revolutionized long-term outcomes of CML patients and their life expectancy. Nonetheless, a minority of patients will develop TKI resistance due to a complex and multifactorial process that ultimately leads to the emergence of an unresponsive cancer clone. Overcoming TKI resistance is considered one of the major challenges in CML management.AREAS COVEREDIn this review, the main findings extrapolated from published research, guidelines, and clinical trials regarding TKI resistance (published before October 2024) are discussed. Data have been obtained through broad research on Medline, Embase, Pubmed, and archives from EHA and ASH congresses.EXPERT OPINIONNowadays, asciminib and ponatinib have expanded the therapeutic arsenal for resistant-CML management and allogenic transplant still represents an important alternative in the context of multiple TKI failures. Off-label use of TKIs combination therapies, although theoretically appealing, lacks robust clinical evidence and regulatory approval. Looking ahead, the introduction of novel technologies such as digital PCR (dPCR) and next generation sequencing (NGS) holds great potential to revolutionize the management of TKI-resistant CML cases.

2025-01-01·The Journal of Pharmacology and Experimental Therapeutics

Pharmacological effects of small molecule BCR-ABL tyrosine kinase inhibitors on platelet function

Article

作者: Song, Serena D. ; Lyssikatos, Joseph P ; Schofield, Kirrali ; Yang, Chih-Jen ; Melrose, Alexander R ; Melrose, Alexander R. ; Pang, Jiaqing ; McCarty, Owen J. T. ; Shatzel, Joseph J ; Gross, Stefan D. ; Zhang, Yiheng ; Zheng, Tony J ; Aslan, Joseph E ; Shatzel, Joseph J. ; Parra-Izquierdo, Iván ; Song, Serena D ; Aslan, Joseph E. ; McCarty, Owen J T ; Lyssikatos, Joseph P. ; Gross, Stefan D ; Zheng, Tony J.

Tyrosine kinase inhibitors (TKIs) targeting the BCR-ABL fusion protein, such as imatinib (Gleevec), have revolutionized targeted cancer therapies. However, drug resistance and side effects, particularly those affecting hemostasis, continue to pose significant challenges for TKI therapies. As tyrosine kinases serve pivotal roles in platelet hemostatic function, we investigated the potential impact of both established and emerging ABL TKIs on human platelet activities ex vivo Our study included standard-of-care agents (e.g., imatinib and nilotinib), and second-generation ABL inhibitors including ponatinib and bosutinib designed to mitigate drug resistance. Additionally, we explored the effects of allosteric inhibitors targeting the myristoyl pocket of ABL (e.g., asciminib and GNF-2), and novel agents in preclinical development, including ELVN-919, which uniquely exhibits high specificity for the ABL kinase active site. Our findings reveal that while ABL inhibitors such as ponatinib and bosutinib impede platelet activity, highly specific new-generation ABL inhibitors, including first-in-class therapeutics, do not impact platelet function ex vivo Overall, these new insights around the effects of ABL TKIs on platelet function could inform the development of targeted therapies with reduced hematologic toxicities. Significance Statement This study examines the effects of clinically relevant small molecule BCR-ABL tyrosine kinase inhibitors (TKIs) on platelet activity. This analysis includes first-time assessments of agents such as asciminib and ELVN-919 on human platelet function ex vivo, alongside established therapies (e.g., imatinib, ponatinib) with well-characterized effects on platelet function, to discern potential anti-platelet and other effects of BCR-ABL TKIs and inform clinical safety.

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项与阿思尼布相关的新闻（医药）

2025-01-16

·E药经理人

直击JPM丨罗氏年掷百亿美元并购；辉瑞All in减肥药；强生倾向小而美交易…MNC更新2025大计！

撰文| Qsher 每年如约而至的JPM大会，都堪称制药企业们的大型灯前秀。在这一场备受关注的盛会上，药企们不仅总结过去一年得与失，更关键的是，借此机会更新一年的战略打法，提升市场预期。全球领先的跨国药企2025年会使出哪些杀手锏？一举拿下今年首笔超百亿美元并购的强生，接下来还会继续加大并购马力吗？面临密集专利悬崖挑战的默沙东、艾伯维、BMS，未来有何增长大计？跨国药企们都在押注哪些领域？有无共性特征？又有哪些跨国药企明确提出，将继续在中国寻找资产？所有疑问，都将在JPM大会期间得到解答。强生：大规模并购并非常态，更倾向于小而美交易去年JPM大会，强生花20亿美元拯救知名ADC先驱之一的Ambrx，仍历历在目。而在今年JPM大会期间，强生更是凭借146亿美元收购Intra-Cellular，一举成为2023年以来生物技术领域金额最大的一笔并购交易，也是2024年以来首笔过百亿美元并购的案例。针对市场普遍关注的强生是否会继续密集推进并购活动的疑问，其首席执行官Joaquin Duato在JPM大会上给出了明确的否定答复。他坦言，对于强生而言，大规模并购并非常态，更多时候只是个别特例。相反，强生更倾向于通过小而美的交易以及建立稳固的合作伙伴关系来创造价值，这也正是其规模优势的集中体现。罗氏：年掷百亿美元部署并购，将继续在中国寻找资产 JPM大会期间，罗氏首席执行官Teresa Graham指出，罗氏每年部署大约 100 亿美元的并购火力，已做好充分准备，一旦找到与公司投资组合相辅相成、或能在重点治疗领域之外对重要疾病产生变革性影响的资产，将迅速部署这笔资金。 Graham还提到，罗氏在中国拥有强大影响力，并将继续在中国寻找优质资产，希望罗氏期望利用差异化资产，为全球患者带来福音。去年秋天，罗氏公布了新的制药战略，聚焦于神经病学、肿瘤学/血液学、免疫学、眼科和CVRM（心血管、肾脏和代谢）五大治疗领域。近期，罗氏在这些重点领域内的交易包括与信达生物制药公司达成抗体-药物偶联物协议、斥资15亿美元收购CAR-T疗法合作伙伴Poseida Therapeutics、收购生物技术公司AntlerA Therapeutics，以及以8.5亿美元从锐格医药获得CDK抑制剂产品组合许可。默沙东：应对K药专利悬崖，计划推出20个潜在“重磅炸弹” “随着K药专利悬崖逼近，默沙东又何应对措施？”这是过往数年，默沙东一直面临的市场拷问。在JPM大会路演中，默沙东展现了其在肿瘤领域的全面布局，涵盖ADC、多抗、溶瘤病毒、癌症疫苗等。可喜的是，默沙东2024年III期在研产品数量较2021年翻倍，BD交易投入约400亿美元。基于此，默沙东将2030年肿瘤业务收入预期上调至250亿美元。未来几年，默沙东计划推出20款潜在重磅药物。尤其值得一提的是，默沙东在ADC领域和炎症性肠病领域投入重金，手握多款FIC或BIC产品，其中ifinatamab deruxtecan（B7-H3 ADC）、zilovertamab vedotin（ROR1 ADC）和tulisokibart（TL1A单抗）皆已进入III期阶段。辉瑞：全力押注减肥药，发力并购交易去年的JPM大会，辉瑞CEO Albert Bourla释放了两大信号，一是2024年将暂停一些大型收购，更多专注于以BD交易形势来做创新，并追求一些早期的潜力管线；二是即使因临床数据不佳放弃了一款备受瞩目的减肥药，但仍将积极进军利润丰厚的减肥市场，并更多涉猎处于早期阶段的减肥药项目。这一战略决策仍未发生改变。在今年JPM大会上，Bourla直呼，要“all-in”减肥药开发，并表示一直在招募肥胖方面的专家。与此同时，辉瑞再次强调了发挥近年来并购交易价值的目标，称“收购所得产品将在2030年贡献200亿美元的收入，这足以抵消多款核心产品未来失去市场独占期带来的高达170-180亿美元的损失”。艾伯维：专注于早期收购，铺设未来八年增长之路长期以来，艾伯样面临着修乐美（Humira）专利悬崖的挑战。不过，凭借Skyrizi和Rinvoq的巨大成功，艾伯维已成功应对了这一艰巨任务，弥补了修乐美失去独家经营权所带来的影响。艾伯维首席执行官Rob Michael直言，这两款免疫学药物已为其铺设了一条“未来八年清晰且稳定的增长之路”，这一增长路径使艾伯维能够更聚焦于其业务发展战略。Michael透露，艾伯维2024年达成了20笔交易，且均聚焦于早期机会。“我们尤为关注哪些机制能与Skyrizi和Rinvoq协同作用，从而推动我们未来的差异化发展。” 此外，Rob Michael还指出，在2023年收入下降6%之后，艾伯维预计将在2024年和2025年恢复温和增长，并逐步回归“强劲增长”轨道。展望2029年，该公司预计其销售额将以高个位数百分比持续增长。诺华：乳腺癌药物 Kisqali为其最重要增长动力 JPM大会上，诺华首席执行官Vas Narasimhan表示，正专注将乳腺癌药物Kisqali打造为最重要增长动力，并认为该药物有机会成为诺华历史上最畅销的药物之一。这一疗法或可拉动超过80亿美元的高峰销售额。目前，Kisqali在转移性乳腺癌领域拥有约50%的美国市场份额，在早期乳腺癌领域拥有52%的市场份额。“所有迹象表明，我们正朝着正确的方向前进。”Vas Narasimhan对此充满信心。 Kisqali是诺华八大标志性产品之一，销售潜力预计在30亿至80亿美元之间。除了Kisqali，诺华其他明星产品还包括Entresto、Cosentyx、Scemblix和Fabhalta等。 BMS：多款关键药物步入专利悬崖，正全力推进新药研发 BMS首席执行官Chris Boerner明确指出，该公司在2025年将面临更大的成熟产品专利到期风险，尤其是多发性骨髓瘤治疗药物Revlimid（来那度胺），该药物在2024年前三季度的全球销售额已高达约44亿美元，但预计2025年的销售额将大幅下滑至20至25亿美元之间。除Revlimid外，BMS的其他产品如Pomalyst（泊马度胺）和Sprycel（达沙替尼）也即将受到仿制药的冲击。为应对多款关键药物即将步入“专利悬崖”的挑战，BMS正全力推进新药研发，以期通过新产品来弥补因专利到期而带来的销售损失。 GSK：中小型收购趋势仍将持续本届JPM大会上，GSK宣布以10亿美元的预付款收购临床阶段的生物医药公司IDRx。尽管与强生等大公司的巨额交易相比，这笔交易并未引起广泛关注，但它却标志着GSK在中小型收购领域持续发力的趋势。 GSK首席科学官Tony Wood宣布，预计这一趋势在新的一年中不会放缓，将专注于能够扩展关于驱动疾病的遗传因素知识的合作。目前，GSK在大规模遗传学数据集上投入了大量资金。如早在2021年，GSK就通过与Arrowhead的合作获得了研究性siRNA寡核苷酸等。不过，这家制药公司仍然没有兴趣加入过度拥挤的肥胖领域。拜耳：正推出新产品度过动荡，为必胜之战做准备虽然拜耳最畅销的药物拜瑞妥失去了大多数地区的市场独占权，但该公司仍预测，从2027年开始，制药业务部门将出现强劲增长。这一乐观情绪源于新推出的产品。一款是，获欧洲药品管理局许可的ATTR-CM治疗药物治疗药物acoramidis，其在美早期上市表现及拜耳心血管领域的现有积累，让公司对欧盟市场充满信心。另一款即将推出的药物是更年期候选药物elinzanetant，正在FDA审查中。目前，拜耳正在这两款可能的重磅炸弹推出做准备。武田：聚焦6项资产，剑指200亿美元销售巅峰在JPM大会上，武田制药揭示了其未来战略重点，聚焦于六项有望在未来实现重磅销售的在研新药资产。包括oveporexton、zasocitinib、rusfertide、fazirsiran、mezagitamab和elritercept。武田首席执行官Christophe Weber透露，若这些新药全部获得批准，其峰值销售额可能介于100亿至200亿美元之间，相当于武田当前年收入的三分之一至三分之二。 Weber还特别强调了三种候选药物的重要性：针对发作性睡病1型的oveporexton、针对银屑病的zasocitinib以及潜在的真性红细胞增多症治疗药物rusfertide，这些资产预计将在今年提供3期临床数据。其中，oveporexton作为口服食欲素受体2激动剂，其峰值销售额有望达到20亿至30亿美元。鉴于核心产品Entyvio将于2031年面临生物仿制药竞争，这些新药的成功对武田至关重要。礼来：GLP-1药物销售不及预期在今年的JPM会议上，礼来公布了其2024年销售业绩预期，全年收入预计约为450亿美元，较2023年增长32%，但较去年第三季度财报中提出的收入预期下限低4亿美元。其中，肠促胰岛素药物市场增长未达礼来或行业分析师的预期。礼来首席执行官David Ricks指出，GLP-1市场在2024年的表现与往年不同，未出现往年12月时的需求增长。他推测这可能与联邦医疗保险Medicare Part D和保险条款的变化有关。同时，他也承认减重作为新兴市场，在销售额预测方面仍存在许多挑战。尽管如此，Ricks仍表示GLP-1市场具有许多增长途径。例如，上个月礼来的Zepbound（替尔泊肽）获批用于治疗睡眠呼吸暂停，这将进一步扩大药物的市场空间。此外，美国以外的市场目前尚未充分挖掘，也是礼来潜在的业务增长来源。展望未来，礼来预计2025年营收将增长，部分得益于新药如癌症药物Jaypirca（匹妥布替尼）、特应性皮炎治疗药物Ebglyss（来金珠单抗）、溃疡性结肠炎药物Omvoh（米吉珠单抗）和阿尔茨海默病治疗药物Kisunla（多奈单抗）的推出。礼来预计2025年全年销售额在580-610亿美元之间，按中点计算增长32%，与2024年的增幅持平。 Ricks还强调了礼来在糖尿病和减重产品之外的实力。他表示，如果不考虑肠促胰岛素和GLP-1类药物，礼来可能是其他领域业务增长最快的大公司。参考资料：Fierce biotech；Fierce Pharma网站一审| 黄佳二审| 李芳晨三审| 李静芝精彩推荐 CM10 | 集采 | 国谈 | 医保动态 | 药审 | 人才 | 薪资 | 榜单 | CAR-T | PD-1 | mRNA | 单抗 | 商业化 | 国际化｜猎药人系列专题 | 出海启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 医药界·E药经理人 | 中国医药手册创新100强榜单 | 恒瑞 | 中国生物制药 | 百济 | 石药 | 信达 | 君实 | 复宏汉霖｜翰森 | 康方生物 | 上海医药 | 和黄医药 | 东阳光药 | 荣昌 | 亚盛医药 | 齐鲁制药 | 康宁杰瑞 | 贝达药业 | 微芯生物 | 复星医药｜再鼎医药｜亚虹医药跨国药企50强榜单 | 辉瑞 | 艾伯维 | 诺华 | 强生 | 罗氏 | BMS | 默克 | 赛诺菲 | AZ | GSK | 武田 | 吉利德科学 | 礼来 | 安进 | 诺和诺德 | 拜耳 | 莫德纳 | BI | 晖致 | 再生元

并购抗体药物偶联物免疫疗法细胞疗法疫苗

2025-01-15

·氨基观察

MNC决战专利悬崖之巅

氨基观察-创新药组原创出品作者 | 武月跨国大药企的一举一动，向来是全球生物制药领域的风向标。在正在举行的2025年摩根大通医疗健康大会(JPM)大会上，包括强生、辉瑞、默沙东在内的头部跨国大药企，都公布了自己对未来的规划。当专利悬崖越行越近，数据显示，大药企有超过1000亿美元的产品将在2030年前面临专利到期问题。于是，增长成了所有大药企的灵魂拷问。而不同于往年的豪言壮语，今年我们也看到了更多更为务实和多元化的战略部署。面对错综复杂的市场环境，一些大药企展现出前所未有的谨慎与灵活性，而另一些则依旧充满信心与乐观，坚定地追求创新与远大目标。增长是个永恒话题。每一家大药企都在为未来制定策略，都在找与新形势共处的办法，并说服投资者相信自己能够达成目标。无论是继续调整策略以适应变化，还是继续大胆前行，2025年都将成为检验这些大药企应变能力和长远眼光的重要一年。 / 01 / 默沙东、辉瑞、BMS，直面LOE浪潮在每年的JPM大会上，各大药企CEO的任务就是向投资者保证并说服他们，公司能够克服所有挑战，持续增长。今年JPM大会第一天，默沙东、辉瑞与BMS三家大药企的领导者登上舞台中央，正面回应市场对专利悬崖的担忧，并向外界传达他们克服排他性损失（LOE）的计划。辉瑞CEO Albert Bourla表示，公司正在为未来几年将悄悄向公司袭来的“LOE浪潮”做准备。这一浪潮可能会威胁到辉瑞170亿至180亿美元的销售额。为此，辉瑞近年来正在进行一系列收购来加一应对。而按照Bourla的说法，辉瑞收购的Seagen、以及Biohaven等公司，到2030年将贡献200亿美元的销售额，足以抵消LOE造成的损失。除了收购，辉瑞对管线中其它在研药物也充满信心。比如CDK4抑制剂阿替莫西利布，正在对二线HR阳性、HER2阴性转移性乳腺癌进行后期测试。关于2025年，辉瑞将预计有4款药物新适应症获得监管批准，9项关键III期临床结果公布，全年营收能够达到610至640亿美元。从这一营收预期来看，辉瑞正在加速走出“新冠悬崖”。不同于辉瑞，BMS的2025年压力山大。根据其CEO Chris Boerner在JPM大会上的演讲，BMS 2025年的LOE风险敞口将继续增大。尤其是Revlimid，3月份将面临一系列新的仿制药，然后在2026年面临一个完整的仿制药市场。而去年前三季度，Revlimid创造了44亿美元的收入，BMS预计到2025年将进一步下降至20亿至25亿美元。此外，Boerner直言，Pomalyst和Sprycel也将面临仿制药冲击，因此预计今年将出现“叠加效应”。换句话说，情况不容乐观。当然，BMS也没有坐以待毙，Boerner介绍了公司产品管线进展，目前有40个项目处于中后期开发阶段。“从今年开始，以及在接下来的24个月内，下一波催化剂的交付是我们的一大重点领域。” 在BMS预期中，未来五年，将推出10种新药和30个适应症扩张来带动增长。其中，就包括收购而来的精神分裂症新药KarXT，BMS计划每年都公布其新适应症上的临床数据。不仅如此，Boerner更是立下了一个flag：到2030年实现持续的顶级增长。同样给出2030年指引的，还有默沙东。尽管面对“药王”专利悬崖，但是默沙东CEO Rob Davis对未来充满了信心。其在JPM大会上表示，2024年公司的III期在研产品数量，相比2021年几乎翻了两倍，并且在BD交易上前前后后投入了大约400亿美元。 2025年，会有13款产品实现新的突破，包括5款肿瘤药物、3款心血管代谢药物、1款自免药物和3款抗感染疫苗，未来几年，则计划推出20款潜在“重磅炸弹”药物。鉴于管线潜力，默沙东再次将2030年的肿瘤业务收入预期提高，从200亿美元调整至250亿美元。果然，钱不是万能的，但没有钱是万万不能的。几乎有头有脸的Big pharma都在通过氪金，来给自己增加新的故事稳住局面。 / 02 / 再生元、拜耳、吉利德，还需要更多筹码比起辉瑞、默沙东面临专利悬崖的从容，本就处于动荡期的拜耳，情况似乎没有那么乐观。拜耳处方药全球总裁 Stefan Oelrich在JPM大会上介绍，公司正在努力推出多款新产品来摆脱抗凝药Xarelto专利到期的困境。到2026年，拜耳预计能够推出 3款重磅新药，包括更年期药物Elinzanetant、心血管药物Acoramidis和新型抗凝药Asundexian Stroke。除此之外，拜耳还推出了新的公司运营模式，进行多轮裁员，希望通过精简组织架构来加快决策。Stefan Oelrich表示，“我们的新运营模式正在成为推动业绩增长和提高运营效率的关键推动因素。” 显然，要拉动这艘大船重回增长，拜耳还需要做更多。一直以来，再生元都是专注自研破局，而吉利德则是将更多注意力放到并购之上。时至今日，似乎也没有发生改变。 JPM2025大会之前，再生元分享了2024年第四季度的初步营收情况，Eylea HD在美国创造了3.05亿美元的收入。不仅相比三季度的3.92亿美元有所下滑，更是远低于分析师预期的4.11亿美元，这也使得分析师认为这个销售结果“相对惨淡”。关于这一业绩，再生元首席科学官George Yancopoulos在会议期间并没有过多解释，但指出再生元正希望这款药物重新赢回那些流失到罗氏Vabysmo的份额，而Eylea HD“需要在箭袋里多放几支箭”，提升市场竞争力。而比起Eylea HD，George Yancopoulos表示“我更愿意谈论管道”。为此，其用了25分钟来公司的管线情况。包括，呼吸疾病领域Itepekimab的COPD研究顺利，肿瘤学有多种创新，如Fianlimab与LIBTAYO组合等，肥胖症、血栓预防、食物过敏、基因药物等方面也均有突破与进展，2025年多项目将有关键数据公布。这些里程碑，能否带领再生元冲出专利悬崖与对手的竞争包围圈？2025年，或许我们就会看到一些答案。而吉利德，则希望继续进行小额并购来补充管线。其CEO Dan O'Day在JPM大会期间表示，公司现有产品每年产生数十亿美元的现金没有问题，这使得公司可以进行“适当的并购及构建合作伙伴关系”来补充管线。会议期间，吉利德也达成了一笔交易，以17亿美元的总额引进Leo Pharma的STAT6抑制剂。并且，Dan O'Day表示，吉利德将在2024年扭转收入下滑的趋势，并继续向未来保持积极势头，因为投资正在转化为商业利益。当然，针对2033年Biktarvy失去市场排他性的威胁，吉利德的信心主要来自7款新一代HIV产品，核心是一年仅需注射两次的lenacapavir，这款产品于2022年在欧美获批用于治疗HIV-1感染，并在2024年获得了《科学》杂志授予的“年度科学突破药物”殊荣。吉利德预计lenacapavir将在2025年获批用于HIV-1感染的暴露前预防。可以看到，相比已经在BD或是并购层面投入巨额资金来应对专利悬崖的大药企，无论是再生元、拜耳还是吉利德，还需要更多筹码。 / 03 / 阿斯利康、罗氏、诺华，继续高歌猛进当然，今年的JPM大会也不乏乐观者。典型如阿斯利康，其再次重申了自己的雄心壮志，2030 年收入有望达到800亿美元。目前，阿斯利康主要聚焦肿瘤、心血管、肾脏和代谢疾病、呼吸与免疫、疫苗和免疫疗法、罕见病这五大治疗领域，2024 年前三季度，这五大业务的收入已达到392亿美元，同比增长19%。阿斯利康的底气不仅来自现有产品，还包括在研的早期及晚期管线。其中，晚期管线目前达91个，阿斯利康预计这些项目的平均年收入高峰有望超过10亿美元；而在体重管理和健康风险、ADC和放射性偶联药物、下一代 IO双特异性抗体、细胞治疗和T细胞接合剂、基因治疗和基因编辑五大领域，阿斯利康也取得了重要进展，这将保证其更远期的增长。曾经的肿瘤之王罗氏，正在走出专利悬崖冲击。通过自研、并购，罗氏已经重塑了产品管线。新的支柱也正在崛起，包括眼科双抗Vabysmo、血友病双抗Emicizumab、新一代CD20单抗Ocrelizumab。尤其Vabysmo已然展现出冲击再生元阿柏西普的潜力。不仅如此，罗氏制药部门CEO Teresa Graham在会议上表示，罗氏每年约有100亿美元的并购资金可供调配，但“不会随意花钱”。Graham表示，如果找到对现有产品组合有补充作用的资产，或者在公司关注领域之外的重要疾病治疗领域带来变革的资产，罗氏将动用这笔资金。此外，罗氏也对内部研发管线进行了仔细评估，并终止了约30%的研发项目。“由于我们从产品组合中剔除了许多项目，现在就有了更多资源来投资新的内部和外部项目。”Graham表示，到2026年，罗氏的后期研发项目将与现在“有很大不同”。言下之意，罗氏还将更进一步。在一众大药企中，诺华有些与众不同。作为常年全球市值Top 10的药企，诺华至今没有一款百亿美元大单品，面临专利悬崖问题而开始全球扫货，但却不跟风ADC、GLP-1，相反则是在CGT、小核酸药物及核药领域不断加大投入。诺华CEO Vas Narasimhan在JPM大会演讲中指出，在经历了剥离爱尔康和山德士等一系列调整之后，诺华已经转型为一家纯粹的创新药企，正在保持着强势增长。这种增长主要得益于乳腺癌药物Kisqali。Vas Narasimhan表示，“Kisqali有机会成为我们历史上最大的药物之一”。其认为，假设“合理的采用”，Kisqali的峰值销售额可能会超过80亿美元。除了Kisqali，诺华旗下还有7款产品的年销售有望达到30-80亿美元，包括Entresto、Cosentyx、Kesimpta、Pluvicto、Leqvio、Scemblix、Fabhalta。不出意外，在这种均衡增长策略，即一大批超10亿美元爆款药物的加持下，诺华还将继续增长。 / 04 / 总结增长是个永恒话题。摆在所有药企面前的问题，永远是如何持续、健康地成长。无论是谁，无论规模有多大，药企都必须一直保持高产效的研发，或是精准的BD。对于大药企来说，买买买是扩充管线最简单的动作，但也是最难完成的预期。而当企业规模越大，所承受的阵痛也会更加强烈。回到这场备受瞩目的JPM大会，各大药企不仅展示了对未来的雄心，也表达了应对现实挑战的决心。这背后，所释放出来的信号，无外乎是大药企都在积极寻找重磅炸弹，为自己的未来增加筹码，并试图让投资者相信，下一个营收断层到来时，不会那么糟糕。 PS：欢迎扫描下方二维码，添加氨基君微信号交流。

并购专利到期临床3期

2025-01-15

·医药魔方

JPM2025 Day2 | 默沙东计划推出20款重磅炸弹、罗氏继续寻找中国资产、礼来GLP-1不及预期……制药巨头更新业务战略

1月13日，第43届摩根大通医疗保健会议（JP Morgan Healthcare Conference）如期召开。昨天，医药魔方已经报道了强生、BMS、吉利德、辉瑞、再生元等制药巨头披露的最新公司发展动态和2025年战略。今天，医药魔方继续报道默沙东、拜耳、礼来、罗氏、诺华等跨国公司在过去一年的进展和未来规划。 ▌默沙东：将推出20个“重磅炸弹”，上调肿瘤业务收入预期在过去几年，默沙东首席执行官Rob Davis经常要回答“如何面对Keytruda（帕博利珠单抗）专利悬崖逼近的威胁”这个问题。现在的他似乎对这个问题不那么焦虑了。默沙东首席执行官Rob Davis 为了弱化对Keytruda的依赖性，默沙东在肿瘤领域进行了非常全面的布局，ADC、多抗、溶瘤病毒、癌症疫苗等应有尽有。Rob Davis在路演PPT中介绍道，2024年默沙东的III期在研产品数量相比于2021年几乎翻了两倍，并且在BD交易上前前后后投入了大约400亿美元。鉴于现有管线项目的潜力，默沙东再次将2030年的肿瘤业务收入预期提高，从200亿美元调整至250亿美元。来源：默沙东JPM2025大会PPT 近两年，默沙东在ADC领域和炎症性肠病领域投入重金，手握多款first in class和best in class产品，其中ifinatamab deruxtecan（B7-H3 ADC）、zilovertamab vedotin（ROR1 ADC）和tulisokibart（TL1A单抗）皆已挺进III期阶段。默沙东计划在后续几年推出20款潜在“重磅炸弹”药物，为其业绩增长提供新的动力。“我比以往任何时候都更有信心，我们有能力在未来十年及以后成为一家可持续发展、不断发展的公司。”Rob Davi对默沙东的未来充满了信心。来源：默沙东JPM2025大会PPT ▌拜耳：多个领域新产品会爆发，期待新运营模式拜耳在为Xarelto（利伐沙班）失去独家经营权做准备。拜耳处方药事业部总裁Stefan Oelric表示，拜耳正在推进前列腺癌、心血管疾病、女性健康、眼科等领域的新产品开发以安全渡过这个时期。拜耳处方药事业部总裁Stefan Oelric 前列腺癌疗法Nubeqa（达罗他胺）、心血管产品Kerendia（非奈利酮）、女性更年期产品elinzanetant、Eylea/ Eylea HD（阿柏西普）是拜耳在路演PPT中重点提及的产品。据拜耳新闻稿，Nubeqa现在是美国市场销售表现最好的AR抑制剂，其年销售额已经跨过“重磅炸弹”门槛，今年有望覆盖更广的前列腺癌治疗场景。Kerendia也有望在今年年底前新增心力衰竭适应症。拜耳相信，Kerendia未来将成为肾病领域和心力衰竭领域的重要疗法。Elinzanetant则是一种激素替代疗法，可以帮助存在更年期相关血管舒缩症状（VMS）的女性患者远离激素治疗带来的代谢紊乱烦恼。Stefan Oelric认为患者和医生都会喜欢这款，“我们认为elinzanetant是‘重磅炸弹’候选者，不然我们也不会推出这款产品。”至于阿柏西普，拜耳一直致力于优化其注射频率和注射方式，为眼科患者提供更便利的治疗。来源：拜耳JPM2025大会PPT 去年1月，拜耳推出了新的公司运营模式，希望通过精简组织架构来加快决策。为此，拜耳已在全球进行了多轮裁员。Stefan Oelrich表示，“我们的新运营模式显然正在成为推动业绩增长和提高运营效率的关键推动因素。” 来源：拜耳JPM2025大会PPT ▌礼来：GLP-1药物销售不及预期礼来在今年的JPM会议上分享了其2024年销售业绩基本情况，预计2024年全年收入约为 450亿美元，虽然这一数字相比2023年增长了32%，但相比去年10月份第三季度财报中提出的收入预期下限低了4亿美元。肠促胰岛素药物市场增长似乎未及该公司或行业分析师预期。来源：礼来JPM2025大会PPT “今年GLP-1市场的反应与往年不同，往年通常在12月时需求会增加。”礼来首席执行官David Ricks表示，今年GLP-1市场没有出现这种情况，推测与联邦医疗保险Medicare Part D和保险条款变化相关。David Ricks对销售额不及预期进一步解释道，减重是新兴市场，在销售额预测方面仍有很多需要学习的地方。礼来首席执行官David Ricks 礼来指出，GLP-1市场有许多增长途径。上个月礼来的Zepbound（替尔泊肽）获批用于治疗睡眠呼吸暂停，“每个新增新适应症都会扩大药物的市场空间”。此外，对于礼来而言，美国以外的市场目前尚未充分挖掘，也是潜在的业务增长来源。展望未来，礼来预计2025年营收将增长，部分得益于一些新药，如癌症药物Jaypirca（匹妥布替尼）、特应性皮炎治疗药物Ebglyss（来金珠单抗）、溃疡性结肠炎药物Omvoh（米吉珠单抗）和阿尔茨海默病治疗药物Kisunla（多奈单抗）。礼来预计2025年全年销售额在580-610亿美元之间，按中点计算增长32%，与2024年的增幅持平。Ricks还强调了礼来在糖尿病和减重产品之外的实力，“如果不谈肠促胰岛素和GLP-1类药物，礼来可能是其他领域业务增长最快的大公司。” ▌罗氏：每年有100亿美元可用于并购，将继续寻找中国资产罗氏公司制药部门首席执行官Teresa Graham在会议上表示，罗氏每年约有100亿美元的并购资金可供调配，但“不会随意花钱”。Graham表示，如果找到对现有产品组合有补充作用的资产，或者在公司关注领域之外的重要疾病治疗领域带来变革的资产，罗氏已准备好动用这笔资金。罗氏公司制药部门首席执行官Teresa Graham 去年秋天，罗氏公布了最新药物开发战略，重点关注神经学、肿瘤学/血液学、免疫学、眼科学和心血管/肾脏/代谢（CVRM）五大治疗领域。罗氏近期在这些重点领域达成的交易包括与信达生物达成的DLL3 ADC合作、15亿美元收购CAR-T合作伙伴Poseida Therapeutics，以及以8.5亿美元预付款从中国锐格医药获得一系列CDK抑制剂的授权许可等。Graham指出，罗氏将继续寻找优质中国资产。来源：罗氏JPM2025大会PPT 此外，罗氏最近对其内部研发管线进行了仔细评估，并终止了约30%的研发项目。“由于我们从产品组合中剔除了许多项目，现在就有了更多资源来投资新的内部和外部项目。”Graham称，到2026年，罗氏的后期研发项目将与现在“有很大不同”，在未来18个月内，大约有18个项目进入或完成后期临床研究。 ▌诺华：8款产品销售额将达到30-80亿美元诺华首席执行官Vas Narasimhan指出，在经历了剥离爱尔康和山德士等一系列调整之后，诺华已经转型为一家纯粹的创新药品公司，与此同时，公司的业绩近年来也保持强势增长，带来了强劲的现金流及不错的投资回报率。诺华首席执行官Vas Narasimhan 诺华将乳腺癌药物Kisqali（瑞波西利）视为最重要的增长驱动力，Vas Narasimhan在演讲中表示：“Kisqali将成为诺华有史以来最畅销的药物之一。该疗法的峰值销售额可能超过80亿美元。就目前情况而言，Kisqali在美国早期乳腺癌市场拥有52%的市场份额、在转移性乳腺癌市场拥有50%的市场份额。除Kisqali外，诺华旗下还有7款产品的年销售有望达到30-80亿美元，包括Entresto、Cosentyx、Kesimpta、Pluvicto、Leqvio、Scemblix、Fabhalta。来源：诺华JPM2025大会PPT 诺华将依然执行此前的重点战略，聚焦化学、生物治疗学、RNA疗法、放射配体疗法、基因与细胞治疗技术。来源：诺华JPM2025大会PPT ▌GSK：今年预计将有5款产品迎来获批 GSK首席执行官Emma Walmsley在会议上表示，预计2025年将有5款产品迎来获批消息，包括用于多发性骨髓瘤的Blenrep、治疗嗜酸性粒细胞相关疾病的depemokimab、针对慢性阻塞性肺疾病（COPD）的Nucala、新型口服抗生素gepotidacin以及5-in-1疫苗MenABCWY。其中最重要的是BCMA抗体偶联药物Blenrep，该疗法此前在一项多发性骨髓瘤试验中，总生存期超过强生Darzalex，引起业界轰动。这些产品基于GSK现有专长研发，有望带来显著市场价值。对于美国反疫苗运动趋势，Walmsley回应，“在医疗预算方面，没有什么能比让人们远离医院回报更高。我们完全欢迎关于疫苗功效和质量的任何辩论或质疑，我们需要以透明和信任的态度参与这些对话。” GSK首席执行官Emma Walmsley 美国市场对于GSK来说至关重要。Walmsley指出，“美国市场业务占比超过 50%，我们不久前刚在宾夕法尼亚州投资8亿美元用于药品和疫苗生产，”GSK依然会全力投入美国市场。医药魔方将持续关注JPM2025动态，敬请期待！推荐阅读 JPM2025 Day1 | 强生、BMS、吉利德、辉瑞、再生元……制药巨头纷纷披露新战略 Copyright © 2025 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。

抗体药物偶联物疫苗临床3期引进/卖出

100 项与阿思尼布相关的药物交易

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2024-10-29
T315I 突变的慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2024-10-29
费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2021-10-29

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	申请上市	澳大利亚	Novartis Pharmaceuticals Australia Pty Ltd.	2024-09-13
慢性粒细胞性白血病	申请上市	中国	北京诺华制药有限公司	2024-06-25
慢性粒细胞性白血病	申请上市	中国	Novartis Pharma Schweiz AG	2024-06-25
慢性粒细胞性白血病	申请上市	中国	Novartis Pharma Stein AG	2024-06-25
慢性期慢性髓性白血病	临床3期	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2017-10-26
慢性期慢性髓性白血病	临床3期	荷兰	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2017-10-26
慢性期慢性髓性白血病	临床3期	巴西	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2017-10-26
慢性期慢性髓性白血病	临床3期	土耳其	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2017-10-26
慢性期慢性髓性白血病	临床3期	西班牙	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2017-10-26
慢性期慢性髓性白血病	临床3期	澳大利亚	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2017-10-26

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04971226 (ASC4FIRST, NEWS) 人工标引	临床3期	慢性期慢性髓性白血病一线	405	Scemblix® 80mg	(齋窪夢壓糧鏇製鏇膚壓) = 顧簾夢廠淵範蓋窪鹹繭窪衊壓鬱壓糧鬱構膚壓 (願製餘糧夢衊艱選鹹選 ) 更多	积极	2025-01-10
				Standard of Care TKIs	(齋窪夢壓糧鏇製鏇膚壓) = 窪醖窪淵積鹹製鏇積構窪衊壓鬱壓糧鬱構膚壓 (願製餘糧夢衊艱選鹹選 ) 更多
ASH2024	N/A	慢性期慢性髓性白血病	-	Asciminib 40 mg BID	(選襯壓廠選窪鏇鏇艱醖) = 積壓蓋糧襯積艱顧選製醖鑰襯築鹽鬱網構構積 (窪鏇鬱築糧襯齋憲鹽蓋 ) 更多	-	2024-12-09
				Asciminib 80 mg QD	(選襯壓廠選窪鏇鏇艱醖) = 窪繭齋衊餘艱選壓廠顧醖鑰襯築鹽鬱網構構積 (窪鏇鬱築糧襯齋憲鹽蓋 ) 更多
ASH2024	N/A	慢性期慢性髓性白血病	-	Asciminib	鬱鏇簾淵選選鑰蓋鑰糧(積網壓築鹹鏇襯顧餘鑰) = less frequent in the RW settings 餘鏇鏇衊鹹簾範築憲衊 (膚遞鏇衊遞艱顧觸夢構 ) 更多	-	2024-12-09
				Placebo
ASH2024	N/A	慢性期慢性髓性白血病	-	Asciminib 80 mg once daily	鹽夢鏇範顧構範鹽壓範(鹽獵觸繭選觸簾鹹憲醖) = NIL, 2.0% 鬱築構餘襯製膚製廠鬱 (襯壓醖網蓋鹹鑰鹽構觸 ) 更多	-	2024-12-08
				Imatinib (IMA)
ASH2024	N/A	慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	-	Asciminib 80 mg QD	(膚獵顧積衊鏇鏇襯鬱憲) = 16.3% 繭餘窪艱網淵構鬱襯襯 (構範壓網願窪鬱鹹築餘 ) 更多	-	2024-12-08
ASH2024	N/A	-	-	Asciminib 200 mg BID	夢鏇鹹鏇淵衊糧糧窪鑰(獵構壓糧艱網襯願顧簾) = 4 [8.3%] 範廠廠構選糧築網蓋糧 (餘齋鏇鹹糧觸範憲衊鬱 ) 更多	-	2024-12-07
				Ponatinib
NCT03106779 (ASCEMBL, FDA_CDER) 人工标引	临床3期	慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	233	SCEMBLIX 40 mg twice daily	(窪壓糧餘構窪醖鹽襯網) = 鬱範繭夢構廠襯網艱遞齋鹹壓淵艱憲繭艱艱蓋 (齋遞願憲積鏇淵淵獵願, 19 ~ 33) 更多	积极	2024-10-29
				Bosutinib 500 mg once daily	(窪壓糧餘構窪醖鹽襯網) = 鏇願範願糧蓋夢壓鑰衊齋鹹壓淵艱憲繭艱艱蓋 (齋遞願憲積鏇淵淵獵願, 6.5 ~ 23) 更多
NCT04971226 (ASC4FIRST, FDA_CDER) 人工标引	临床3期	慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病一线	405	SCEMBLIX 80 mg once daily (All patients)	(構遞製廠顧簾窪構鬱觸) = 糧蓋膚齋憲襯衊夢憲衊艱範鹽簾繭窪憲鹹鏇廠 (積淵顧壓遞艱獵鏇觸獵, 61 ~ 74) 更多	积极	2024-10-29
				SCEMBLIX 80 mg once daily (Imatinib stratum)	(構遞製廠顧簾窪構鬱觸) = 構鹹夢獵構範夢網膚構艱範鹽簾繭窪憲鹹鏇廠 (積淵顧壓遞艱獵鏇觸獵, 59 ~ 78)
NCT02081378 (CABL001X2101, FDA_CDER) 人工标引	临床1期	T315I 突变的慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	45	SCEMBLIX 200mg twice daily	(遞網淵選蓋餘餘壓壓遞) = 衊窪鬱鏇壓蓋選網網醖衊餘憲餘鏇範簾夢鑰糧 (遞艱壓積蓋蓋選糧範衊, 28 ~ 58) 更多	积极	2024-10-29
SOHO2024	N/A	费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	-	Olverembatinib 30 mg QOD	網願襯網繭襯鬱選壓夢(夢壓網壓鏇齋憲壓範糧) = 38.8% experienced elevated blood creatine phosphokinase 鏇顧鏇襯網夢蓋艱艱顧 (窪觸衊網壓壓鏇繭廠艱 ) 更多	-	2024-09-04
				Ponatinib