Novartis Pharma Stein AG

▲10月26-27日成都中国临床试验产业发展大会免费报名 注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。 8月21日，石药集团发布了 2024 年上半年财报。根据财报，石药集团H1收入为 162.84 亿元，同比增长 1.3%，研发费用25.42亿元，同期增长10.3%。 其中，成药业务收入为 135.49 亿元，同比增长 4.8%，对比Q1有所降速，主要因为NBP稳健增长，但肿瘤线阶段性承压于区域联盟集采。 神经系统业务收入增长了 15% 至 52.36 亿元，主要得益于恩必普两剂型用药时长增加与OTC及零售渠道持续拓展；心血管24H1收入同比下降4.5%，主要原因是玄宁受其他左氨氯地平集采中标影响，销售略有波动。而明复乐脑梗适应症2月获批，提供了新的增长动力。 根据财报，石药集团目前有逾60个重点在研药物已进入临床或申报阶段，7个已递交上市申请，19个产品（22个适应症）处于注册临床阶段。其中，生物药部分，有2款产品商业化，2款递交BLA，8款处于关键临床阶段，超17款处于临床开发阶段（涵盖抗体药物、细胞治疗、ADC等多种药物形式）。 生物药管线 DP303c：一款重组人源化抗 HER2 单抗—MMAE 偶联药物，2024 年 2 月在中国启动用于治疗二线及以上 HER2 阳性晚期乳腺癌的 Ⅲ 期试验，目前处于入组阶段。 SYS6023：一款单克隆抗体药物偶联物，可与肿瘤表面的特异性受体结合，通过内吞作用进入细胞并释放毒素，达到杀伤肿瘤细胞的作用。7月，获FDA批准开展临床，获批临床的适应症为晚期实体瘤。 SYS6002：是一种新型的靶向连接蛋白4（Nectin-4）的抗体药物偶联物，它利用了第三代位点特异性可切割连接物，具有新颖的偶联化学。 司库奇尤单抗注射液：由Novartis Pharma Stein AG生产的一种处方药，人白介素-1L-17A拮抗剂，2024 年 6 月，在中国启动对照可善挺治疗中重度斑块状银屑病 Ⅲ 期试验，目前处于入组阶段。 TG103 注射液：GLP-1 受体激动剂，2024 年 1 月在中国开展的用于治疗超重和肥胖的 Ⅲ 期试验完成全部受试者入组；2024 年 4 月在中国启动用于治疗 2 型糖尿病的 Ⅲ 期临床研究，目前处于入组阶段。 JMT101：重组人源化抗表皮生长因子受体单克隆抗体注射液，2024年4月，在中国启动JMT101联合奥希替尼对照顺铂联合培美曲塞用于治疗一线EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC 患者的Ⅲ期试验，目前处于入组阶段。 JMT103：纳鲁索拜单抗注射液，2024年3月，在中国启动用于治疗恶性实体瘤骨转移的Ⅲ期试验，目前处于入组阶段。 参考资料： 公司财报 版权声明：本文转自生物药大时代，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除 【关于药融圈】 药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。3月16日，齐鲁制药2品规尼洛替尼胶囊获批上市，视同通过一致性评价，为国产第二家。推荐阅读：高额特药“尼洛替尼胶囊”首仿上市！！！尼洛替尼胶囊是一种靶向肿瘤治疗药物，原研厂家为诺华制药，于2009年7月获批在中国上市，用于对既往治疗（包括伊马替尼）耐药或不耐受的费城染色体阳性的慢性髓性白血病（Ph+ CML）慢性期或加速期成人患者。尼洛替尼胶囊于2018年纳入医保，为医保乙类品种。据CDE显示，苏州特瑞药业与齐鲁制药于2021年先后提交了尼洛替尼胶囊的上市申请，苏州特瑞药业的尼洛替尼胶囊抢先一步于今年1月获批，拿下国内首仿。尼洛替尼胶囊过评时间轴 | 图源：药融云数据库根据药物临床试验登记与信息公示平台显示，齐鲁制药已完成尼洛替尼胶囊随机、开放、两周期、交叉空腹人体生物等效性研究。三、临床试验信息1、试验目的主要研究目的：以原研公司Novartis Pharma Stein AG生产的尼洛替尼胶囊（达希纳®，规格：200mg）为参比制剂，以齐鲁制药有限公司生产的尼洛替尼胶囊（规格：0.2g）为受试制剂，在空腹状态下，通过单中心、随机、开放、单次给药、两周期、交叉研究来评价两种制剂的人体生物等效性。次要研究目的：观察受试制剂和参比制剂在中国健康受试者中的安全性。

2022年6月24日，诺华宣布获得CHMP积极意见反馈，其建议相关部门授予Scemblix®（asciminib）上市许可，适应症为处于费城染色体阳性的慢性髓细胞细胞白血病（Ph+ CML-CP）慢性期的成人患者，且患者此前已接受过两种或多种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的治疗。来源：Novartis官网慢性髓细胞白血病（CML）是一种造血干细胞克隆增生性疾病。该病在所有年龄阶段都有发生，但在20~50岁人群中发病率较高。其年发病率为0.1~0.2%，男性发病率略高于女性，占成年白血病患者的15~20%。据估计，在欧洲每年约有超过6,300人被诊断患有CML，我国每年新增病例高达30,000例。虽然许多患者可以从目前可用的TKI疗法中受益，但是，还有很大一部分患者可能会对TKI疗法不耐受或耐药。经过对既往接受两种TKI治疗的CML患者的分析，约55%的患者报告对先前治疗方法不耐受；对二线治疗患者的汇总分析显示，在随访的两年内，高达70%的患者无法达到主要分子学缓解（MMR）。因此，患者对于新的治疗方式和方法的需求依旧很迫切。Scemblix®如若获批，将成为欧洲第一个专门靶向作用于肉豆蔻酰口袋（在科学文献中也称为STAMP抑制剂）治疗CML的全新疗法，目前那些对传统TKI疗法不耐受或耐药的患者来说，这种全新的治疗方法无疑给他们带来颠覆性的改变和新的希望。此次CHMP关于Scemblix®的积极意见是基于一项关键的III期ASCEMBL临床研究结果，结果显示，24周时，与接受Bosulif®* (bosutinib)治疗的患者相比，接受Scemblix®治疗的患者的MMR接近翻倍（25.5% vs 13.2%）并且，因不良反应产生停药率降低3倍以上（5.8% vs 21.1%）。常见的不良反应：Scemblix®：血小板减少（29.5%）、中性粒细胞减少（23.1%）；Bosulif®* 组的不良反应是：腹泻（71.1%）、恶心（46.1%）、谷丙转氨酶升高（28.9%）呕吐（26.3%）、谷草转氨酶升高（21.1%）、皮疹（23.7%）和中性粒细胞减少（21.1%）。这些结果在长期随访中已得到证实。其中，第96周的MMR：Scemblix®组（37.6%，95%CI：29.99-45.65）为Bosulif®* 组（15.8%，95%CI：8.43-25.96）的两倍以上，诺华已于今年6月在美国临床肿瘤学会（ASCO）和欧洲血液学协会（EHA）年会期间的口头报告中分享了这些数据。CHMP有关Scemblix®用于治疗CML的建议将被提交给欧盟委员会（EC）。欧盟将审查CHMP的此项建议，并在未来几个月内做出最终决定。 关于Scemblix®（asciminib）Scemblix®是首个作为STAMP抑制剂治疗CML的药物，专门靶向ABL肉豆蔻酰口袋起作用。这种全新的作用机制可能有助于解决先前接受过两种或多种TKI治疗的CML患者的耐药难题和BCR:ABL1缺陷基因的突变，该基因已被证实与白血病细胞过度分化有关。Scemblix®的出现对于TKI疗法不耐受或耐药的患者来说，着实是“柳暗花明又一村”的突破性进展。无论是单药还是联合其他药物用于CML-CP治疗的临床研究，正在如火如荼地开展。值得一提的是，一项名为评估ASC4FIRST的III期临床研究（NCT04971226）已经提前招募患者，旨在对比Scemblix®和TKI疗法用于新确诊的Ph+ CML-CP患者的临床疗效。来源：药渡数据库研发进展 诺华已在全球多个国家和地区启动了Scemblix®的监管备案。2022年05月17日，诺华制药开展临床II期试验，用于治疗慢性髓细胞白血病。（NCT05384587）022年02月24日，诺华制药、Novartis Pharma Stein Ag和诺华（中国）生物医学研究有限公司在中国台湾和中国大陆开展临床III期试验，用于治疗髓细胞白血病。（CTR20212945）2021年12月27日，诺华制药在法国、德国和希腊等国家和地区开展临床II期试验，用于治疗髓细胞白血病。（NCT04925479）2021年12月14日，诺华制药、Novartis Pharma Stein Ag和诺华（中国）生物医学研究有限公司在中国大陆开展临床II期试验，用于治疗髓细胞白血病。（CTR20212457）2021年12月06日，诺华制药在中国大陆开展临床II期试验，用于治疗慢性髓细胞白血病。（NCT04795427）2021年12月03日，Augusta University在美国开展临床II期试验，用于治疗慢性髓细胞白血病。（NCT05143840）2021年11月05日，诺华制药、Novartis Pharma Stein Ag和诺华（中国）生物医学研究有限公司在韩国和日本开展临床III期试验，用于治疗髓细胞白血病。（CTR20212945）2021年10月13日，诺华制药在奥地利、希腊和马来西亚等国家和地区开展临床III期试验，用于治疗慢性髓细胞白血病。（NCT04948333）2021年10月06日，诺华制药在澳大利亚、奥地利和比利时等国家和地区开展临床III期试验，用于治疗慢性髓细胞白血病。（NCT04971226）2021年08月25日，诺华制药向美国食品药品管理局FDA提交上市申请，用于治疗慢性髓细胞白血病。（https://www.novartis.com/news/fda-accelerates-review-novartis-stamp-inhibitor-asciminib-abl001-patients-chronic-myeloid-leukemia-cml）2021年07月29日，诺华制药在中国大陆开展临床I期试验，用于治疗慢性髓细胞白血病。（JXHL2101066; JXHL2101065）2021年05月28日，诺华制药向中国国家药品监督管理局NMPA提交IND申请，用于治疗慢性髓细胞白血病。（JXHL2101066; JXHL2101065）2021年05月19日，诺华制药在美国开展临床III期试验，用于治疗慢性髓细胞白血病。（NCT04666259; NCT04971226）2017年10月26日，诺华制药在阿根廷，澳大利亚和巴西等国家和地区开展临床III期试验，用于治疗慢性髓细胞白血病。（NCT03106779; NCT04948333）2014年04月24日，诺华制药在澳大利亚，法国和德国等国家和地区开展临床I期试验，用于治疗急性淋巴细胞白血病和慢性髓细胞白血病。（NCT02081378）里程碑事件 2021年10月29日，FDA批准Scemblix® 为Type 1新分子实体（NME）、快速通道认定、突破性疗法认定、FDA和欧盟同时授予Scemblix®孤儿药认定，适应症为慢性髓细胞白血病。2021年09月23日，Scemblix®获CDE临床默示许可，适应症为新诊断的费城染色体阳性慢性髓细胞白血病慢性期成人患者。BCR-ABL靶点国内竞争格局Scemblix® Scemblix®在国内注册名称为ABL001，目前已开展多项临床试验。ABL001临床研究进展来源：药渡数据库Olverembatinib目前国内针对CML的药物进展也很迅速，除了Scemblix®之外，Olverembatinib进展也很快。Olverembatinib是中国科学院广州生物医药与健康研究院研发的BCR-ABL抑制剂，适应症为慢性髓细胞白血病和髓细胞白血病加速期，目前已经被批准上市。来源：药渡数据库Olverembatinib先后被CDE授予国家重大专项认定、优先审评认定、突破性疗法认定，并且于2020年04月22日FDA授予孤儿药认定，适应症为用于治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂耐药和/或不耐受的慢性期慢性髓细胞白血病。目前，Olverembatinib用于其他适应症的临床研究也正在进行中。来源：药渡数据库Olverembatinib在美国用于慢性髓细胞白血病国内最高研发阶段处于III期临床研究阶段。来源：药渡数据库除了Scemblix®和Olverembatinib，靶向BCR-ABL的药物还有豪森药业的Flumatinib Mesylate和韩国一洋的Radotinib Dihydrochloride，目前状态分别为批准上市和III期临床。人类社会的进展就是这样，随着人口老龄化，各类疾病总是“摁下葫芦浮起瓢”，比如糖尿病这类疾病如今已经得到很好的控制，但是，癌症又成为这个世纪困扰人类的一大难题。医疗和医药从业者只有不断地开发和研究新的药物或者治疗手段，才能对抗老龄化带来的新挑战，才能为患者带来真正意义上的痛苦缓解，进而提升生命的广度和长度。参考来源Novartis官网、公告药渡数据库