Overactive bladder (OAB) is a common condition with a prevalence of 17% in the general population that significantly affects quality of life. Intradetrusor onabotulinumtoxinA injections are an advanced therapy for OAB as well as interstitial cystitis/bladder pain syndrome (IC/BPS). The most common adverse event following intradetrusor injection of onabotulinumtoxinA in urinary tract infection (UTI), which occurs in 8.6-48.1% of patients. To prevent UTIs, patients are given a course of antibiotics, however the ideal prophylactic regimen has not been determined for the timing, duration, and type of antibiotic. Four retrospective studies in the literature address this question with variable conclusions, and there are no prospective studies. Identifying the ideal regimen is important for preventing UTIs as well as minimizing antibiotic use to prevent adverse effects and development of antibiotic resistance.
The population to be studied will be female patients 18 years and older who are patients of the urogynecology and urology clinics at Walter Reed National Military Medical Center with a diagnosis of OAB or IC/BPS and have chosen to be treated with intradetrusor onabotulinumtoxinA injections. It will be a non-blinded randomized controlled noninferiority trial in which the patients are randomly placed into 2 groups. The first group will receive a 3 day course of twice daily oral nitrofurantoin 100mg starting at the time of the procedure, and the second group will receive a single dose of 100mg oral nitrofurantoin at the time of the procedure.
The patients will be screened at the clinic at the time that they schedule their intradetrusor onabotulinumtoxinA injection appointment or by phone 1-2 weeks prior to their procedure. If the patient agrees to participate in the study then they will be instructed to give a urine sample for urinalysis and culture 1 week prior to the procedure appointment to exclude existing UTI. If a UTI is diagnosed at this time they must complete treatment prior to the procedure or will need to reschedule their procedure. On the day of the procedure patients will receive the clinic standard 10ml of 2% viscous lidocaine through the urethra 10-20 minutes prior to the procedure, and may be offered 5-10mg oral diazepam at the discretion of the treating physician. All patients will be given 200mg of phenazopyridine and 100mg of nitrofurantoin prior to the initiation of the procedure. The procedure will take place as directed by the treating physician per standard operating procedure.
A urinalysis and urine culture will be placed for all study participants at time of their procedure appointment in case they have symptoms of UTI, and they will be instructed to follow up with the research team by phone if they have concerns for a UTI. Patients will be contacted 30-45 days after the procedure by phone, email, or message through genesis and asked about any UTI symptoms, UTI diagnoses and secondary outcomes during the 30 days following the procedure. Data will be analyzed for the primary outcome of UTI rates in the 30 days following intradetrusor onabotulinumtoxinA injection.

开始日期2024-04-04

申办/合作机构

Walter Reed National Military Medical Center

CTIS2023-503887-18-00 / Not yet recruiting

A Single Dose, Fed state, Crossover Replicate Bioequivalence Study of Nitrofurantoin 100 mg capsules (Iasis Pharma) vs. Furabid 100 mg prolonged-release capsules (Amdipharm limited) - NITRAIS 01/2023

开始日期2023-07-19

申办/合作机构

Iasis Pharmaceuticals Hellas, S.A.

NL-OMON54106 / Recruiting临床4期

Gag Therapy for Recurrent urine tract infection Assessing Comparability to International Nitrofurantoin Gold standard study. - GT RACING

开始日期2022-10-20

申办/合作机构

Radboud Universitair Medisch Centrum

100 项与呋喃妥因相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与呋喃妥因相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与呋喃妥因相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

4,361

项与呋喃妥因相关的文献（医药）

2024-04-01·Food chemistry

Highly water-soluble and biocompatible hyaluronic acid functionalized upconversion nanoparticles as ratiometric nanoprobes for label-free detection of nitrofuran and doxorubicin

Article

作者: Qiu, Xue ; Song, Wei ; Yu, Lin ; Chen, Xiang ; Chen, Rihui ; Xu, Kuncheng ; Gao, Xin ; Dong, Tianci ; Raheem Aleem, Abdur ; Wen, Hongli ; Wu, Chuyan ; Zhan, Qiuqiang ; Wan, Tonghua

Antibiotic detection is crucial and challenging because the widespread consumption of antibiotics has shown extensive harmful effects on food, environment and human health. Here, we propose highly water-soluble and biocompatible hyaluronic acid (HYA) functionalized upconversion nanoparticles (UCNPs) for ratiometric detection of multiple antibiotics. The ultraviolet upconversion luminescence (UCL) from UCNPs was significantly quenched by nitrofurazone (NFZ)/nitrofurantoin (NFT), and blue UCL was quenched by doxorubicin (DOX), while red UCL remained unchanged for internal reference. The UCNPs-HYA nanoprobes exhibit excellently sensitive and selective NFZ, NFT and DOX detection in linear range of 2.5-100 μM, 2.5-80 μM, and 2.5-200 μM with the LOD at 0.28 μM (55 μg/kg), 0.20 μM (48 μg/kg) and 0.17 μM (97 μg/kg), respectively. The nanoprobes achieved detecting real samples of NFZ in lake water, liquid milk and chicken meat with satisfactory results, and UCL bioimaging of DOX in HeLa cells. The UCNPs-HYA ratiometric nanoprobes are promising for food samples detection and potential biosensing in the cellular environment.

2024-04-01·Hospital pharmacy

Asymptomatic Urinary Tract Infection Treatment in Adults Admitted to Inpatient Psychiatry: A Retrospective COHORT study

Article

作者: Knudsen, Katherine ; Sheikhi, Malihe ; Tristano, Audrey

Introduction: Treatment of asymptomatic bacteriuria remains prevalent despite recommendations against treatment in most patient populations. Rates of asymptomatic treatment of urinary tract infection (UTI) has not been thoroughly evaluated within the inpatient psychiatry population. The objective of this study is to describe the rate of antibiotic use for the treatment of asymptomatic UTI in psychiatric inpatients and investigate factors contributing to overuse. Methods: This IRB approved retrospective cohort study evaluated adults admitted to inpatient psychiatry from May 1, 2021 to May 1, 2022 that received an antibiotic for UTI. The primary outcome assessed the rate of asymptomatic treatment, defined as treatment without urinary symptoms. Secondary outcomes evaluated most frequently prescribed antibiotics, determined the impact of altered mental status (AMS) on treatment, and correlated the incidence of UTI treatment with primary psychiatric disorder. Results: One hundred nine patients were identified and 61 were included for analysis. The rate of asymptomatic treatment for UTI was 84%. The most prescribed antibiotic was nitrofurantoin (48%). All patients with AMS (23%) were asymptomatic. Altered mental status did not significantly impact the rate of empiric treatment ( P = .098). Primary psychiatric disorder did not significantly impact rate of empiric treatment for UTI ( P = .696). Common disorders in this population were depression, schizophrenia, and bipolar disorder with rates of asymptomatic treatment of 79% (n = 19), 87% (n = 13), and 78% (n = 7), respectively. Discussion: Frequent asymptomatic treatment of UTI was identified in this inpatient psychiatry population. These results emphasize the need for antibiotic monitoring and stewardship in this setting.

2024-03-01·Journal of infection and public health

Epidemiology and clinical characteristics of Morganella morganii infections: A multicenter retrospective study

Article

作者: Aljehani, Sameera ; Akkielah, Layan ; Aldibasi, Omar S ; Alghamdi, Abdulrahman A ; Bosaeed, Mohammad ; Alanazi, Maha ; Abanamy, Huda ; Alghamdi, Sara ; Alsaadi, Ahlam

BACKGROUND:

Morganella morganii is a Gram-negative, opportunistic pathogen that can cause a variety of infections, including bloodstream infections, especially in those with compromised immune systems. It is often resistant to antibiotics, making it a difficult organism to treat. Limited studies have addressed M. morganii, but the organism is becoming increasingly recognized as a public health threat. More research is needed to understand the epidemiology and virulence factors of M. morganii in Saudi Arabia, as well as to develop effective treatment strategies.

METHODS:

This retrospective study included all M. morganii bloodstream infections patients admitted to five tertiary care hospitals in Saudi Arabia between 2015 and 2022.

RESULTS:

The study population included 75 patients (45 males and 30 females) between the age of 53-72 with a 54% ICU admission rate. The most comorbidities were hypertension followed by diabetes. The most common symptoms were fever, cough, shortness of breath, vomiting, and fatigue. The study also found that M. morganii was often resistant to multiple antibiotics, including ciprofloxacin, trimethoprim/sulfamethoxazole, gentamicin, amoxicillin, nitrofurantoin, and colistin. The most common treatment for M. morganii bacteremia was carbapenems, followed by aminoglycosides, ciprofloxacin, and colistin. Source control measures, such as surgery, line removal, drainage, and tissue removal, were also used in some cases. The study found that the in-hospital mortality rate for M. morganii bacteremia was 41%. The risk of mortality was increased in patients who were admitted to the ICU, who were older than 65 years, and who had Klebsiella pneumoniae co-infection.

CONCLUSION:

M. morganii bacteremia is a serious infection that is often resistant to antibiotics. Elderly patients and patients with comorbidities are at increased risk of mortality. Source control measures and appropriate antibiotic therapy are important for improving outcomes.

项与呋喃妥因相关的新闻（医药）

2024-06-05

·CPHI制药在线

全面解析腓骨肌萎缩症（CMT）：诊治与前沿进展

关注并星标CPHI制药在线一、腓骨肌萎缩症简介腓骨肌萎缩症（Charcot- Marie- Tooth diseases，CMT）是一种常见的遗传性周围神经疾病。在1886年由法国Charcot、Marie和英国Tooth三名医生报道，因此用三位医生名字首字母命名CMT。“CMT”和“渐冻症”不能混为一谈，是有本质区别的，CMT是遗传性运动感觉神经病，主要侵犯周围神经。而“渐冻症”是一个通俗的叫法，这个疾病的专业名字叫运动神经元病，有多个类型，最常见的类型是肌萎缩侧索硬化症（渐冻症），跟老年痴呆、帕金森病一样，属于中枢神经系统退行性疾病。腓骨肌萎缩症临床特点包括对称性远端为主的肌无力伴萎缩、感觉减退以及弓形足、脊柱侧凸等骨骼畸形。临床上根据神经电生理、病理学和遗传学特点可分为多种亚型，基因检测手段有助于明确其致病基因。康复治疗、外科矫形手术治疗和改善症状的药物治疗有助于缓解疾病症状，减轻骨骼畸形。部分针对病因和发病机制的特异性治疗药物已进入临床试验阶段，其疗效和安全性有待进一步明确。 CMT的患病率约为40/100000，是2018 年国家卫生健康委员会发布121种《第一批罕见病目录》中的其中一种疾病，但却是遗传性周围神经病中最常见的一种。临床特点包括：儿童或青少年起病，慢性进行性的对称性肌无力及肌萎缩、远端型感觉障碍、腱反射减弱或消失、弓形足等骨骼畸形。CMT具有显著的遗传异质性和临床异质性，相同的基因突变可导致不同的临床表型，目前已有大约100个不同的CMT致病基因相继被克隆并报道。 CMT的发病过程表现各异，其中多数患者在出生时无明显异常，但随着生长发育，逐渐出现足踝部力量减弱或步态改变等轻微症状。当家长发现并带患儿前往当地医院就诊时，有很大一部分情况下医生难以立即确定病因。随着时间的推移和疾病的逐步进展，患者的足踝畸形会进一步加剧，表现为踮脚、内翻、乏力以及下蹲困难等不同程度的身体在病情严重的情况下，患者可能需要依赖拐杖行走甚至乘坐轮椅。 CMT的发作时间点存在较大的差异，统计显示，约有50%的患者在10岁前即表现出相关症状，而70%的患者则在20岁前发病。其余患者则可能在20至30岁，甚至更晚的年龄段才出现病征。因此，在发病早期的患者群体中，主要为青少年患者。二、遗传方式及临床分型根据神经电生理和神经病理学的特征，临床上将CMT细分为以下三种类型：（1）脱髓鞘型 CMT：其显著特点在于神经传导速度（NCV）明显减缓，通常上肢运动的NCV低于38 m/s。进一步通过神经活组织检查（活检）结果显示出显著的周围神经髓鞘异常，由此特征区分此类型CMT。（2）轴索型 CMT：其特点在于周围神经NCV略有减缓或基本接近正常值，上肢运动的NCV一般超过38 m/s。神经活检的病理结果则提示存在慢性轴索变性及再生现象，这是该类型CMT的主要诊断依据。（3）中间型 CMT：该类型介于前两者之间，上肢运动的NCV介于25~45m/s之间。此外，CMT的遗传方式多样，以常染色体显性遗传为主，但也可能表现为常染色体隐性遗传或X连锁显性或隐性遗传。结合这些遗传方式、临床表现、电生理和病理特点，我们可以进一步将CMT细分为多种亚型，以便更精确地诊断和治疗。三、临床表现该病显著特点是对称性、缓慢进行性的四肢周围神经脱髓鞘和轴索变性 , 造成肢体远端肌肉的萎缩和无力，进而出现肢体变形。典型表现有: （1）高弓足：CMT第一个特征就是足弓很高，逐渐发展为弓形足。（2）跨阈步态：一般早期是无意中发现脚踝力量减退，随着病情的发展，双小腿缓慢进行性萎缩及无力，呈“仙鹤腿”或“倒酒瓶”样改变。同时伴有行走及平衡障碍，为避免摔倒，患者会将膝部异常高抬而表现出“跨阈步态”。部分患者的大腿肌肉也会出现无力。（3）腕部、手部肌肉萎缩：出现手部肌萎缩，难以完成一些精细运动，如书写、从地面拾起细小物品等。后期可以出现抓握困难，部分患者累计上臂。（4）感觉障碍：不是腓骨肌萎缩症的突出表现，患者可以有末梢型感觉减退和麻木，呈现手套袜套样感觉障碍，部分患者可以合并疼痛。（5）其他：有些患者可以出现听力减退，视神经萎缩和脊柱侧弯等骨骼发育异常。四、检查 1、神经电生理检查神经电生理检测，特别是NCV检测，对于明确周围神经脱髓鞘或轴索损害具有显著意义，对于CMT的分型也当检测到NCV的匀一性减慢，即上肢正中神经或尺神经的运动传导速度低于38 m/s时，这提示我们可能面临脱髓鞘型的CMT，例如CMT1和CMT4。然而，当NCV仅出现轻度的减慢或保持正常状态（即上肢正中神经或尺神经的运动传导速度超过38 m/s），同时伴随复合肌肉动作电位或感觉动作电位波幅的降低，这是CMT2的经典表现。在某些中间型情况下，即上肢运动的NCV介于25~45 m/s之间，特别是针对男性患者，我们还应警惕可能存在CMTX的风险。此外，不论患者性别如何，显性遗传的中间型CMT同样是一个可能的诊断方向，尽管这种情况相比CMTX更为少见。在肌电图检查方面，常见的特征是运动单位电位的时程较长、波幅较高，同时募集相减少，而纤颤电位相对罕见，这些表现都提示了慢性失神经支配和神经再生的现象。此外，NCV检查还是区分CMT与其他获得性多发性周围神经病的重要手段。在CMT1中，NCV的减慢通常十分显著且基本对称，运动神经很少出现传导阻滞或动作电位波形离散。相比之下，获得性脱髓鞘性周围神经病如CIDP的NCV减慢并不那么显著，并常呈不对称性，伴有运动神经传导阻滞或动作电位波形离散的特点。然而，值得注意的是，CMTX1型患者可能会有不对称性的NCV减慢，甚至伴有波形离散或传导阻滞的情况。更为罕见的是，由MPZ基因突变导致的CMT1B也可能出现传导阻滞。电生理检测不仅有助于鉴别CMT，还能帮助我们区分其他神经肌肉疾病如远端型肌病/肌营养不良、dHMN等 2、基因检测基因检测在确诊CMT的过程中扮演着至关重要的角色。随着二代测序技术的广泛应用，包括疾病特异性基因检测、全外显子测序、全基因组测序以及高通量转录组测序等，我们已经能够发现越来越多的CMT致病基因及其突变位点。其中，PMP22、MPZ、GJB1、MFN2和GDAP1等基因被认为是CMT的主要致病基因。在针对常染色体显性遗传的CMT1和散发CMT1患者的诊断中，我们通常会首先采用多重连接探针扩增技术（MLPA）来检测PMP22基因的大片段重复突变。如果检测结果为阴性，并且在家系内没有出现男性传男性的情况，那么我们会考虑CMTX的可能性，并进一步对GJB1基因进行突变分析。如果排除了CMTX1的可能性，我们还将对PMP22和MPZ基因进行点突变检测。对于疑似CMT2的患者，我们会首先进行MFN2和MPZ基因的突变检测。对于家系内无男传男现象的病例，尤其是女性CMT2患者，我们同样会考虑CMTX的可能性，并对GJB1基因进行突变分析。对于中间型NCV的患者，我们会优先进行GJB1、MPZ、NFL、GDAP1等基因的突变分析。而对于常染色体隐性遗传的CMT患者，无论是脱髓鞘型（CMT4）还是轴索型CMT2，我们都将首先进行GDAP1基因检测。如果在一个疑似CMT的家系中，基因检测结果为阴性，那么我们可能需要考虑是否可能存在其他类型的遗传性周围神经病，例如dHMN、遗传性感觉自主神经病等。在这种情况下，我们可以进一步进行相关基因检测。同时，也不能排除存在未报道的新CMT致病基因的可能性。为此，我们可以采用全外显子测序或全基因组测序的方法来寻找可能的新的致病基因突变，并进行功能验证。 3、神经活检病理基因检测技术的日益普及，使得神经活检病理检查在多数CMT（遗传性运动感觉神经病）病例的诊断中变得不再必须。不过，对于那些诊断颇具挑战的散发型病例，或者基因检测结果为阴性的家族性病例来说，周围神经活检的病理检查结果仍能给予关键的诊断线索。通过光镜观察，我们可以看到周围神经在经过甲苯胺蓝染色后展现出有髓纤维的多样化大小。而在电镜的放大下，薄鞘纤维和裸轴索纤维的形态清晰可见。当施万细胞增生形成特殊的“洋葱头”状结构时，这往往暗示着CMT1类型的CMT。另一方面，有髓与无髓纤维的减少以及再生簇的形成，则倾向于表明CMT2类型的病情。在CMTX的病理表现上，我们可以看到轴索的丢失以及部分脱髓鞘的改变并存，但“洋葱头”结构相对较少值得注意的是，某些独特的髓鞘病理改变与特定的基因变异相关联。举例来说，MPZ基因变异的患者中，常常可以看到髓鞘的松解与肿胀；而在MTMR2基因或FGD4基因突变所导致的CMT4患者中，可以观察到大量髓鞘向外折叠的病理特征；至于NEFL基因突变的病例，则常呈现巨轴索的现象。这些病理改变不仅有助于我们更准确地诊断病情，也为后续的治疗提供了宝贵的参考依据。五、治疗目前尚无有效逆转CMT病程的治疗方法，支持性治疗包括康复治疗、外科矫形手术治疗和缓解症状为主的药物治疗等，同时需要多学科团队相互协作。已有研究针对不同CMT亚型的发病机制和治疗靶点研发了相应的特异性治疗药物，但绝大多数处于药物临床试验阶段，尚未进入临床治疗。 1、康复治疗多种康复治疗手段已被用于CMT的治疗。有研究结果表明，轻到中等强度的运动训练能有助于CMT患者改善下肢肌力及行走能力。适当的有氧训练能够改善患者的体能，提高有氧运动功能。下肢的被动拉伸训练有助于预防和改善跟腱挛缩。适当穿戴辅助器具如矫形器能够改善患者的姿势和平衡功能。个体化的踝?足矫形器有助于改善足下垂，辅助患者行走并缓解足弓疼痛。 2、外科矫形手术治疗多数患者在儿童和青少年时期足部的内翻畸形是柔软可恢复的，此时应首先选择非手术治疗。随着病情的发展，足内翻逐步进展加重为固定畸形，无法穿戴矫形器具，此时需要采取外科手术治疗。手术治疗的原则是纠正足部畸形，重建和平衡足踝肌力。手术方案包括肌力平衡手术（各种类型的肌腱转移术）、软组织松解与矫形（足底筋膜切开术）、跟骨截骨矫形、腓肠肌复合体处理、踇趾矫形或其他足趾矫形手术。 3、缓解症状的药物治疗 CMT患者饱受疼痛之苦，该症状在23%至85%的病患群体中都有所体现。这种疼痛常与骨骼形变、长时间姿势不当或是肌肉疲劳紧密相连。为了缓解这一症状，除了常规的物理康复、佩戴矫形器械和进行外科矫形手术外，非甾体类抗炎药如对乙酰氨基酚也是有效的治疗手段。对于神经性疼痛尤为明显的患者来说，药物选择需更为细致。首选的是那些针对神经病理性疼痛的特效药，如三环类抗抑郁药、选择性五羟色胺再摄取抑制剂以及抗惊厥药（普瑞巴林、加巴喷丁、卡马西平等）等。同时，应尽量避免使用阿片类药物，以免给患者带来更多负担。此外，CMT患者还普遍感到易疲劳，这可能与肌力减退及心肺功能下降有关，部分患者还可能与阻塞性睡眠呼吸暂停有关。根据研究，莫达非尼在一定程度上能够改善这一情况，但使用该药物时需注意可能产生的不良反应。最后，需特别强调，患者应避免使用可能加重周围神经损伤的药物，包括但不限于长春新碱、铂类、紫杉醇衍生物、硼替佐米、呋喃妥因、氨苯砜、来氟米特、甲硝唑、司他夫定、他克莫司等。这些药物的潜在风险不容忽视，患者应遵循医生的建议，合理选用药物。 4、特异性药物治疗对于CMT发病机制的相关靶点，当前的研究重点主要侧重于PMP22基因突变所引发的CMT1A。CMT1X是一种表现为进行性肌肉萎缩、四肢无力和感觉丧失特征的遗传性神经病变。它主要由连接蛋白32（Cx32）的突变造成，这种蛋白是形成髓鞘间隙连接通道的重要成分，对神经功能和完整性具有关键作用。 1）维生素C 在体外细胞实验中，维生素C被发现有助于促进髓鞘形成。在动物实验层面上，高剂量的维生素C被证实能够改善CMT1A模型鼠的运动表现。然而，在临床实践中，尽管尝试了不同剂量的维生素C（1~4 g/d）治疗，但并未能显著改善CMT1A患者的临床症状。因此，维生素C在CMT1A治疗中的实际效果仍需通过更多的临床实验来进一步探索。 2)黄体酮及其衍生物动物实验结果还显示，黄体酮及其衍生物可能会加剧CMT1A大鼠的神经功能缺损和神经病理损害。但值得注意的是，奥司那酮，一种黄体酮拮抗剂，已被证实在降低CMT1A大鼠的神经周围PMP22蛋白表达及改善疾病表型方面具有积极效果。遗憾的是，由于奥司那酮的毒副作用较大，使其在临床治疗中的应用受到严重限制。不过，ulapristal，作为奥司那酮的生物等效剂，展现出了较好的安全性，这可能为未来的CMT1A治疗提供了一种新的选择。 3)神经营养因子3（neurotrophin-3，NT3）在法国开展的 ulapristal治疗CMT1A 的Ⅱ期临床研究正在进行中。神经营养因子3（neurotrophin-3，NT3）能够促进轴突生长，在一项随机、双盲、安慰剂对照试验中，8例 CMT1A患者接受了6个月的皮内NT3注射治疗， NT3似乎能够改善患者的感觉神经受累程度，增加腓肠神经小直径有髓纤维的数量。 4)PXT3003 PXT3003作为复方药剂，主要包含小剂量巴氯芬、山梨醇及纳曲酮等成分。根据临床前期研究，此药能有效减少PMP22转基因大鼠体内PMP22蛋白表达，并优化髓鞘的生成过程。此前，PXT3003已在法国进行了多中心Ⅱ期临床实验，并完成了欧美多中心Ⅲ期临床研究。这些研究结果显示，相较于安慰剂组，高剂量组的CMT1A患者在若干关键指标上均取得了显著的进步，同时该药物的安全性也得到了验证。不过，在Ⅲ期临床研究中，高剂量组制剂出现了析晶问题，这导致约一半的患者被迫提前退出试验。因此，美国食品药品监督管理局要求在欧洲和美国再次进行一项Ⅲ期临床试验，以进一步验证PXT3003的治疗效果。与此同时，国内也正积极开展关于PXT3003治疗CMT1A的多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ 为了进一步研发出既安全又高效的治疗方案，本研究正致力于设计一种新型适配体偶联纳米颗粒，这种纳米颗粒能够表达Cx32基因，并特异性地作用于CMT1X小鼠模型的雪旺细胞。我们相信，通过这种方法，可以实现更加精准的生物分布，并可能为CMT1X等由雪旺细胞基因缺陷导致的脱髓鞘神经性疾病提供更安全、更具可操作性的基因治疗手段。 5)新型适配体偶联纳米颗粒 2023年9月12日，肌萎缩症协会(MDA)和Charcot- Marie - Tooth协会(CMTA)宣布了一项总额为299,992美元的合作研究资助，用于测试使用纳米颗粒向雪旺细胞传递基因以治疗CMT1X。这项为期三年的研究名为“基于纳米颗粒的施旺细胞基因递送治疗CMT病”，将由塞浦路斯神经病学与遗传学研究所的Alexia Kagiava医学博士领导。这项研究的积极结果将为周围神经系统基因传递提供一种新的策略，预计比腺相关病毒(AAV)基因传递策略更有针对性，更安全，可用于临床转化。新的雪旺细胞靶向纳米颗粒递送也有望应用于其他形式的Charcot- Marie - Tooth(CMT)和其他由雪旺细胞基因缺陷引起的脱髓鞘神经病变。为了开发一种更安全、更有针对性的方法，本研究旨在设计一种携带表达Cx32基因的新型适配体偶联纳米颗粒，使基因能够特异性地进入CMT1X小鼠模型中的雪旺细胞。这种靶向纳米颗粒方法有望实现更有针对性的生物分布，并为CMT1X以及其他由雪旺细胞基因缺陷引起的脱髓鞘神经性疾病提供更安全、更可转化的基因治疗 6)CKD-510 韩国经济日报2023年11月6日消息，韩国制药公司钟根堂（CKD制药集团）的股价在周一飙升逾25%，原因是该公司与诺华医药(Novartis)签署了一项价值13亿美元用于治疗腓骨肌萎缩症(Charcot-Marie-Tooth disease,CMT)的外包许可协议，这是该公司有史以来最大的一笔交易。该公司周一宣布，它与诺华签署了13亿美元的授权协议以授予这一瑞士跨国制药公司开发并商业化其所研发的新药CKD-510的权利，CKD-510是专门为罕见病CMT研究的药物，根据协议，诺华将向钟根堂支付8000万美元的预付款，并根据后期药物的开发、获批情况再支付12亿美元，另外还有单独的销售版税收益。这是这家韩国制药公司成立80多年以来最大的对外授权交易，也是整个韩国制药行业今年最大的交易。 CKD-510是由钟根堂制药开发的一种作用于组蛋白去乙酰化酶6（HDAC6）的小分子抑制剂，可用于调节各类炎症疾病。韩国制药商钟根堂在临床前试验中证明了CKD-510在治疗心血管疾病和其他hdac6相关疾病方面的疗效，并在法国的1期临床试验中证明了其安全性和耐受性. 众所周知，CMT会损害周围神经，由于手脚肌肉萎缩、运动和感觉功能的丧失，病人难以行走并丧失活动能力。虽然目前还没有完全授权的治疗该遗传性疾病的方法，但美国食品和药物管理局（FDA）在2020年3月认定了CKD-510治疗CMT的孤儿药资格。六、小结 CMT 是最常见的周围神经遗传性疾病，具有显著的临床表型和遗传表型异质性。随着二代测序等基因检测技术的发展和普及，越来越多的 CMT致病基因和新发突变位点被发现和克隆，极大地丰富了 CMT的基因谱。康复训练治疗和外科矫形手术治疗仍是 CMT的主要治疗手段，针对发病机制中重要靶点的多种特异性治疗药物的研究处于临床试验阶段或临床前研究阶段，有望将来为CMT的治疗带来新的突破参考文献 1.腓骨肌萎缩症的诊治，姚晓黎, 何若洁. 中华神经科杂志, 2024,57 (03)290-297.DOI:10.3760/cma.j.cn113694-20230915-00165 2.Https://www.kedglobal.com/bio-pharma/newsView/ked202311060009 【企业推荐】【智药研习社直播预告】来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

临床研究基因疗法

2024-05-22

·PRNewswire

Analysis Group Researchers Develop a Novel Framework to Help Clinicians Predict the Likelihood of Antibiotic-Resistant Bacteria in Patients with Uncomplicated Urinary Tract Infections

BOSTON, May 22, 2024 /PRNewswire/ -- Researchers from Analysis Group, a global leader in health economics and outcomes research (HEOR), have coauthored a study detailing a novel framework that clinicians can use to inform antibiotic prescribing for patients with E. coli-caused uncomplicated urinary tract infections (uUTIs), the most common outpatient infection in the US. The study, published in the journal Clinical Infectious Diseases, is the first to use predictive modeling to categorize patient risk profiles for antimicrobial resistance (AMR) as low, moderate, and high risk across four commonly prescribed antibiotic classes for uUTI. Despite guideline recommendations from the Infectious Diseases Society of America (IDSA) on appropriate first-line antibiotic agents for the treatment of uUTI, 86% of patients are prescribed antibiotic agents that are not considered first-line therapies. These inappropriate prescribing practices contribute to the growth of AMR, treatment failure, persistent uUTI symptoms, adverse patient health outcomes, and increased health care costs. This study was conducted to help provide clinicians with more reliable and efficient approaches for supporting patients with uUTI. Using electronic health record data from 87,487 patients with confirmed E. coli-related uUTI in the US, study investigators developed and validated predictive models to estimate probabilities of E. coli AMR to four commonly prescribed classes of antibiotics for uUTIs (nitrofurantoin, trimethoprim-sulfamethoxazole, β-lactams, and fluoroquinolones). The models identified key predictors of AMR and were used to create a novel risk categorization framework for contextualizing patients' risk for AMR. The predictive models were found to outperform those in existing literature, and the risk categorization framework provided strong separation of risk between patients with truly resistant and truly not resistant E-coli isolates. The study, "Development of Predictive Models to Inform a Novel Risk Categorization Framework for Antibiotic Resistance in E. coli-Causing Uncomplicated Urinary Tract Infection," was published in April by Clinical Infectious Diseases. Investigators included Analysis Group Managing Principals Lisa Pinheiro and Jimmy Royer, Managers Kalé Kponee-Shovein and Chi Gao, Associate Malena Mahendran, and Senior Research Professional Fernando Kuwer; Ryan K. Shields of the University of Pittsburgh; Richard Colgan of the University of Maryland School of Medicine; and Ashish V. Joshi, Fanny S. Mitrani-Gold, Patrick Schwab, Diogo Ferrinho, Madison T. Preib, and Jennifer Han of GSK. Funding for this study was provided by GSK. To learn more about Analysis Group's HEOR capabilities, visit About Analysis Group's HEOR, Epidemiology & Market Access Practice Founded in 1981, Analysis Group is one of the largest international economics consulting firms, with more than 1,200 professionals across 14 offices. Analysis Group's health care experts apply analytical expertise to health economics and outcomes research (HEOR), clinical research, market access and commercial strategy, and health care policy engagements, as well as drug safety-related engagements in epidemiology. Analysis Group's internal experts, together with our network of affiliated experts from academia, industry, and government, provide our clients with exceptional breadth and depth of expertise and end-to-end consulting services globally. Contact: Analysis Group Eric Seymour, +1 978 273 6049 [email protected] SOURCE Analysis Group

2024-05-17

·梅斯医学

女童输液后致死事件引热议，间质性肺炎误诊背后的医疗盲点

近日，山东青岛一女童发热输液后死亡，引起众多网友的关注。据新京报报道，山东青岛一市民向新京报记者反映，他11岁的女儿疑被医院误诊后死亡。同时，他认为女儿在输液过程中病情加重，要求医生查看时未获重视，耽误了女儿治疗。5月14日下午，青岛市城阳区卫健局针对此事回复新京报记者称，该事件中一位为患儿诊治的医生已被停职，目前该案已经进入到司法流程，需要等医疗损害责任鉴定结果出来后，再做进一步处理。事件经过据女童父亲描述，2023年11月19日早上，女儿出现发烧症状，再加上几天前女儿就腹痛、呕吐，魏永彤将她送到城阳区人民医院，挂了儿科急诊。诊疗资料显示，当天值班医生对其女儿进行初步身体检查以及心肌酶测定、血常规+超敏CRP检查、电解质的检查后，诊断其女儿患胃肠炎和感染发热，为其开了输液药。因在输液过程中症状未减轻，医生又为其开具第二天早上的腹部彩超检查。女童父亲表示，第二天的当班医生仍诊断其女儿患胃肠炎和感染性发热，并开了输液药。在两天的输液过程中，因女儿腹痛加剧，他分别去诊室请两位医生前去查看，但两位医生均未行动。2023年11月20日，女童就诊第二日的腹部彩超诊断报告单。当天下午一点半，输完液后，父亲带着女儿回家。下午四点多，女儿腹痛难忍，他便开车带着女儿去了青岛市另一家医院。但到达该医院停车场时，女儿已经休克，后经抢救无效死亡。随后，魏永彤报警，并于2023年11月21日将事情反映给城阳区卫健局。2023年11月22日，城阳区卫健局将魏永彤女儿尸体送检。2024年1月4日，尸检结果显示，“死者符合患间质性肺炎、肺泡间隔增宽导致气体交换障碍，从而引起急性心力衰竭，致呼吸循环衰竭死亡。”回顾病史，我们再次对女童就诊过程进行梳理与反思：初步诊断与治疗：女童最初表现出的症状包括发烧、腹痛和呕吐，这些症状确实与胃肠炎相符，因此初步诊断和给予的支持性治疗（如补液）是基于常见病因的合理判断。心肌酶测定、血常规和超敏CRP检查有助于排除其他系统性感染或炎症，电解质检查则确保体液平衡，这些检查是恰当的。病情进展与评估：女童在治疗过程中腹痛加剧，这是一个重要的病情变化信号。尽管医生开具了腹部彩超以进一步排查，但关键在于对病情动态评估的及时性和准确性。如果腹痛加剧而未得到及时的再次评估或调整治疗方案，可能错失了识别潜在严重并发症的机会。忽视病情恶化：父亲多次反映女童腹痛加剧，但未见医生采取进一步行动，这可能反映了对病情严重程度评估不足或沟通不畅的问题。尸检结果显示，女童实际死于间质性肺炎导致的急性心力衰竭及呼吸循环衰竭。间质性肺炎初期可能症状不典型。尽管腹痛和发烧可与多种疾病的共同表现，包括肠胃炎、感染或阑尾炎等，而这些疾病通常不会直接关联到肺部疾病。因此，当症状不典型或治疗反应不佳时，需要更加细致的评估和鉴别诊断，以免漏诊或误诊。据新京报报道分析，2023年11月，正是支原体、甲流、新冠交替来袭的时候，全国儿科门急诊的都是人仰马翻的状态。在这样的情况下，每一位医生都承担着巨大的工作压力，他们加班加点，随时准备应对各种急诊情况。卫健局出具的处理意见书写道，因就诊患者多，医生未亲自查看患儿情况，存在疏忽，也证实了这一情况。当然，这并不意味着应该对医生工作的疏忽视而不见。医院应该加强对医生工作状态的关注，合理安排工作时间，确保医生能够在工作时能保持良好的精神状态，工作之余可以得到充分的休息。本案例提示，在临床实践中，对于病情变化迅速或症状不典型的患者，医生应保持高度警觉，及时进行病情再评估和必要的辅助检查，包括但不限于胸片或CT扫描以排除肺部疾病。同时，医患沟通极为重要，确保患者任何症状变化都能被及时捕捉并给予高度的关注。什么是间质性肺炎？间质性肺炎指的是由多种原因导致的肺间质炎性和纤维化病变，主要会对肺间质和肺泡腔造成侵犯，使肺泡、毛细血管的功能丧失。间质性肺炎会对患者的肺部造成不可逆损伤，在患病早期，患者主要表现为肺泡壁炎症，随后会逐渐出现弥漫性间质纤维化，引起缺氧、酸中毒等，直至完全丧失劳动力，严重时还会引起呼吸衰竭，导致患者死亡。间质性肺炎病因有哪些？现阶段将患者的发病原因分为两种：已知原因和未知原因。1，已知原因，包括环境、药物、疾病等，其中环境包括有机粉尘、无机矿物质粉尘、刺激性有毒气体等；药物包括干扰素、呋喃妥因、胺碘酮等；疾病主要指的是结缔组织疾病或血管炎，例如系统性硬化症、多发性肌炎/皮肌炎、类风湿关节炎、系统性红斑狼疮等。2，未知原因，也称为“特发性”，主要危险影响因素有遗传、年龄、吸烟、环境暴露、病毒感染、胃食管反流等。间质性肺炎的诊断间质性肺炎起病比较隐匿，病程通常比较长。对于患者的既往史要非常的关注，是否有长期使用能够导致间质性肺疾病的治疗药物，抗肿瘤药博来霉素、胺碘酮等用药史，是否有放射性治疗史；是否有特殊的环境和职业接触，如接触二氧化硅、采煤、石棉、玛瑙加工等；有毒有害气体如硫酸、盐酸的接触；是否长期吸烟；是否有饲养宠物的历史；是否患有进行性加重的呼吸困难、干咳、乏力；家族中是否存在间质性肺疾病的患者等情况都要关注。另外，对患者进行体格检查，是否有双侧肺底部Vlcro啰音，偶可闻及湿啰音，杵状指等；气短，尤其是活动后气短是 ILD 的一个特征性表现；查体双肺下爆裂音 / Velcro 罗音和杵状指也是特征性的体征。同时，进行高分辨率CT（HRCT）检查。HRCT是目前诊断间质性肺炎最重要的影像学手段之一。HRCT能够提供肺部组织高清晰度的图像，能够清晰显示肺间质的细微结构变化，如网格状影、蜂窝样改变、磨玻璃样阴影等，这些特征性影像有助于识别不同类型的间质性肺病，甚至在某些情况下可以直接做出诊断，减少对侵入性检查的需求。解读疑似间质性肺炎的HRCT表现时，正确理解影像特征与病理及临床症候群之间的关系是十分重要的。> 10% 正常胸片经病理证实存在间质性肺炎，HRCT)能更好的显示间质受累的改变，可表现为弥漫性结节影，磨玻璃样变，肺泡实变；小叶间隔增厚、胸膜下线、网格状改变；囊腔形成；蜂窝状改变，常伴牵拉性支气管扩张或肺结构变形。值得注意的是，尽管影像学检查具有重要价值，但病理学检查仍然是确诊间质性肺炎的“金标准”。通过支气管镜下肺活检（TBLB）、支气管肺泡灌洗（BAL）、胸腔镜引导下活检或开胸肺活检获取的组织样本，进行组织病理学分析，可以明确肺部炎症或纤维化的性质，对于区分不同的间质性肺病类型至关重要。如何判断间质性肺炎所处的阶段？1，间质性肺炎急性加重期（AE-ILD）：指纤维化性间质性肺炎在没有明确诱因时，近1个月内出现的渐进性呼吸困难加重，肺功能下降，可导致患者呼吸衰竭。张惠兰教授强调在这个时期，激素、免疫制剂、抗纤维化等治疗手段应该“多管齐下”，并且做到逐量、全程的治疗。2，慢性纤维化型间质性肺炎（PF-ILD）：临床医生需要对纤维化的面积以及疾病的发展是处于进行性还是稳定性进行评估。3，稳定性：患者已经接受了一段时间的治疗，病情趋向稳定，一般3-6个月或6-12个月来医院复查一次。在这个阶段，临床医生也需要对患者的病情进展进行评估，如面对结缔组织病相关的间质性肺疾病（CTD-ILD）患者，医生要评估患者是CTD和ILD都趋稳？还是ILD活动CTD稳定？又或者是CTD活动ILD稳定？可见，在这个阶段，医生需决定治疗要往哪个方向侧重。总之，通过这例令人痛心的案例，我们不仅得以深刻洞察间质性肺炎这一隐匿而复杂的疾病，更唤醒了对早期识别、精准诊断与及时干预的迫切需求。间质性肺炎，这一藏匿于常见症状之下、易于被误诊的疾病，以其独特的病理生理过程，提醒我们在临床实践中保持高度的警觉性和敏锐的洞察力。同时，这一案例促使我们反思和强化医患沟通的艺术，确保患者任何细微症状的变化都能被及时捕捉并获得专业评估，避免因沟通不畅而错失治疗时机。来源 | 梅斯医学整理编辑 | rayms授权转载及爆料请联络梅斯医学管理员点击下方“阅读原文” 下载梅斯医学APP吧！

诊断试剂高管变更

100 项与呋喃妥因相关的药物交易

登录后查看更多信息

外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D00439	呋喃妥因	J01XE01	DB00698

研发状态

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
泌尿道感染	美国	Procter & Gamble Pharmaceuticals, Inc.	1953-02-06

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03287089 (Pubmed \| Female Pelvic Med Reconstr Surg)	临床4期	-	164	Nitrofurantoin	衊醖鏇醖獵襯鏇憲範憲(網鹹襯鑰製糧觸糧願壓) = 淵膚繭選憲壓遞夢繭願網襯網餘簾網積糧鏇窪 (衊艱願獵齋窪膚鹹蓋鹹 )	不佳	2021-03-01
				Placebo	衊醖鏇醖獵襯鏇憲範憲(網鹹襯鑰製糧觸糧願壓) = 夢選簾醖壓襯蓋膚範鹹網襯網餘簾網積糧鏇窪 (衊艱願獵齋窪膚鹹蓋鹹 )
NCT03287089 (NAUTICA, CTgov)	临床4期	导管相关感染	164	Nitrofurantoin 100 MG (Nitrofurantoin)	遞淵淵鬱鹹餘壓窪衊鏇(鹽範鑰遞繭鹽鏇積襯艱) = 襯鹽夢繭簾選鬱鑰襯積糧築廠範獵廠壓簾製網 (襯顧齋夢鹹蓋廠憲構淵, 積顧顧鹽壓鹽鏇願夢餘 ~ 夢製鹽網膚窪積憲簾糧) 更多	-	2020-06-09
				Placebo Oral Tablet (Placebo)	遞淵淵鬱鹹餘壓窪衊鏇(鹽範鑰遞繭鹽鏇積襯艱) = 衊簾網醖鹹衊選繭夢簾糧築廠範獵廠壓簾製網 (襯顧齋夢鹹蓋廠憲構淵, 蓋繭艱鬱繭願糧網鏇憲 ~ 糧膚鬱壓簾鬱築衊簾顧) 更多
NCT02727322 (CTgov)	临床4期	盆腔脏器脱垂 \| 急性尿潴留	154	Nitrofurantoin (Nitrofurantoin)	鏇憲選襯夢鬱範簾壓繭(餘範餘積窪顧積夢獵醖) = 遞淵膚遞網夢願艱膚願鏇鏇獵觸壓鹹膚願壓構 (餘鏇壓範夢醖觸鏇構製, 積膚積顧獵鑰觸築衊獵 ~ 襯願顧構夢構夢鹹鬱鏇) 更多	-	2019-05-20
				Placebo (Placebo)	鏇憲選襯夢鬱範簾壓繭(餘範餘積窪顧積夢獵醖) = 鹹衊顧築顧觸廠鏇獵鏇鏇鏇獵觸壓鹹膚願壓構 (餘鏇壓範夢醖觸鏇構製, 獵選願蓋鑰衊糧簾夢蓋 ~ 醖廠願齋獵鹽遞築糧鹹) 更多
AUA2019	N/A	-	221	NITROFURANTOIN (Neurogenic post-menopausal women)	餘膚夢範鏇簾積糧顧鹽(齋簾壓餘遞淵獵憲糧範) = 鑰製顧鹹夢膚糧艱鏇餘鏇夢艱艱醖衊餘糧觸窪 (簾壓夢願鏇蓋繭繭網餘 )	-	2019-04-01
				NITROFURANTOIN (Non-neurogenic post-menopausal women)	餘膚夢範鏇簾積糧顧鹽(齋簾壓餘遞淵獵憲糧範) = 範齋齋獵齋衊鏇糧鏇製鏇夢艱艱醖衊餘糧觸窪 (簾壓夢願鏇蓋繭繭網餘 )
NCT01749605 (CTgov)	临床4期	膀胱炎	35	Nitrofurantoin monohydrate/macrocrystals 100 mg BID x 3 days (Nitrofurantoin 100 mg)	膚淵鏇壓壓齋鹹築淵醖(鹹夢壓鑰鏇衊製蓋鏇鹹) = 蓋簾築餘壓遞積選餘夢壓醖觸憲衊鏇遞窪膚蓋 (艱膚選艱壓遞鹹簾網觸, 糧廠窪廠遞選鏇網齋憲 ~ 廠鏇鹹構糧蓋餘製淵蓋) 更多	-	2017-04-27
				ciprofloxacin 250 mg BID x 3 days (Ciprofloxacin 250 mg)	膚淵鏇壓壓齋鹹築淵醖(鹹夢壓鑰鏇衊製蓋鏇鹹) = 餘糧憲齋窪繭觸鏇鏇糧壓醖觸憲衊鏇遞窪膚蓋 (艱膚選艱壓遞鹹簾網觸, 壓憲糧簾獵淵鹹鹽遞製 ~ 簾願顧鏇鏇鑰構蓋鏇憲) 更多
NCT00734968 (CTgov)	临床4期	泌尿道感染 \| 压力性尿失禁	161	Nitrofurantoin (Treatment)	顧獵壓顧鏇構夢積簾鬱(蓋廠鏇鏇淵築憲艱積範) = 餘鹹艱壓獵積遞築憲憲選餘網壓齋鹹觸遞鹹簾 (鏇積夢艱遞簾齋範製簾, 積簾鏇夢餘鹽壓夢廠餘 ~ 餘遞餘獵齋齋壓願鏇醖) 更多	-	2016-10-11
				Placebo (Placebo)	顧獵壓顧鏇構夢積簾鬱(蓋廠鏇鏇淵築憲艱積範) = 窪廠簾製願鹽顧觸鏇窪選餘網壓齋鹹觸遞鹹簾 (鏇積夢艱遞簾齋範製簾, 顧蓋鏇範觸衊艱蓋顧築 ~ 鹽蓋繭餘簾糧窪窪衊顧) 更多
ERS2016	N/A	肺部疾病	26	nitrofurantoin	積襯範網蓋製遞憲窪淵(範觸網衊壓鏇膚窪齋窪) = 餘製遞淵蓋餘壓窪窪積繭鏇廠廠艱願築獵糧醖 (襯積選顧夢網襯餘鑰襯 )	-	2016-09-01
				nitrofurantoin	積襯範網蓋製遞憲窪淵(範觸網衊壓鏇膚窪齋窪) = 淵窪獵範艱顧願積衊顧繭鏇廠廠艱願築獵糧醖 (襯積選顧夢網襯餘鑰襯 )
NCT02829060 (Pubmed)	N/A	尿脓毒症	205	Nitrofurantoin 100 mg bid for 7 days	窪願遞壓鹽鏇艱衊襯齋(醖觸獵襯膚窪獵艱獵積) = 艱網餘醖顧構獵遞遞顧廠選醖醖鹽醖願範膚鏇 (製齋構淵糧餘願壓夢製 ) 更多	-	2012-02-01
NCT02789579 \| NCT02829060 (Pubmed \| Urology)	早期临床1期	呼吸道感染 \| 尿脓毒症	101	Nitrofurantoin prophylaxis	艱膚選製選鑰餘獵鹽簾(醖繭願積鏇鏇顧網製衊) = 窪製醖願醖簾膚獵壓鹹顧鏇構築繭築鹽衊鹹壓 (鑰範膚壓積製糧簾遞網 ) 更多	积极	2011-01-01
ISRCTN11966080 (Pubmed \| Obstet Gynecol)	临床3期	妊娠期无症状菌尿	778	1-day nitrofurantoin regimen	願鏇願蓋窪糧獵獵襯壓(構醖築淵夢窪艱網鑰齋) = 憲膚鬱築範廠顧顧獵蓋齋醖顧構構糧衊觸鹽範 (壓築顧範窪鑰範壓鑰觸 )	不佳	2009-02-01
				7-day nitrofurantoin regimen	願鏇願蓋窪糧獵獵襯壓(構醖築淵夢窪艱網鑰齋) = 鬱築簾夢製簾遞廠選觸齋醖顧構構糧衊觸鹽範 (壓築顧範窪鑰範壓鑰觸 )