The goal of this clinical trial is to learn whether Luspatercept alone or in combination with Deferasirox can promote hematopoietic function in patients with transfusion-dependent non-severe aplastic anemia, as well as to assess the safety and efficacy of this treatment approach.
The main questions it aims to answer is:
whether the combination therapy of Luspatercept and Deferasirox can improve hemoglobin levels in these patients.
Participants will receive Luspatercept every 3 to 5 weeks based on hemoglobin response, undergo complete blood counts every 1 to 3 weeks, and receive other necessary evaluations as required.

开始日期2025-05-20

申办/合作机构

浙江中医药大学

NCT06927232

/ Not yet recruiting临床3期IIT

Azacitidine Plus Luspatercept Versus Azacitidine Monotherapy in Higher-risk Myelodysplastic Neoplasms: a Randomized Prospective Study

This study is a randomized, prospective, single-center, open-label cohort study involving untreated HR-MDS patients. The patients were divided randomized into AZA+Lus cohort and AZA monotherapy cohort.

开始日期2025-04-01

申办/合作机构

北京协和医院

NCT06788691

/ Recruiting临床2期IIT

Efficacy of Luspatercept In Clonal Cytopenias of Uncertain Significance

The purpose of this clinical trial is to test how well the drug luspatercept works in improving low blood cell counts in people with clonal cytopenias of uncertain significance (CCUS). The main questions the study seeks to answer include:
* How many patients experience improvements in their low blood counts (red cells, platelets, or white cells) within 24 weeks, based on specific criteria for blood conditions like myelodysplastic syndromes (MDS)?
* How long these improvements last before the condition worsens or changes.
* The percentage of participants showing improvements at 12, 24, and 48 weeks.
* How long it takes for the condition to progress to more severe diseases like myeloid disorders.
* How long red blood cell responses last and how quickly these responses are seen.
* The average change in hemoglobin levels over 24 weeks.
* How many patients need blood transfusions during the study and how soon transfusions are required.
* Changes in participants' well-being and energy levels based on a standardized questionnaire.
* Monitoring for any side effects, including progression to MDS or leukemia, heart-related issues, or sudden increases in hemoglobin.
Participants will:
* Receive luspatercept as an injection every three weeks.
* Visit the clinic every three weeks for treatment and monitoring.

开始日期2025-03-25

申办/合作机构

Weill Medical College of Cornell University

[+1]

100 项与罗特西普相关的临床结果

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100 项与罗特西普相关的转化医学

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100 项与罗特西普相关的专利（医药）

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238

项与罗特西普相关的文献（医药）

2025-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

Healthcare resource utilization of patients with lower-risk myelodysplastic syndromes treated with luspatercept versus erythropoiesis-stimulating agents: a United States healthcare claims database study

Article

作者: Mohan, Manasi ; Yenikomshian, Mihran ; Huynh, Lynn ; Swanson, Ashley ; Pinaire, Megan ; Tang, Derek ; Slaff, Samantha ; Zanardo, Enrico ; Song, Rui ; Gavrilov, Svetlana ; Ball, Brian J.

OBJECTIVE:

This study compared the healthcare resource utilization (HRU) of patients with lower-risk myelodysplastic syndromes (LR-MDS) treated with luspatercept versus erythropoiesis-stimulating agents (ESAs).

METHODS:

This real-world retrospective cohort study used claims data from the Symphony Health Integrated Dataverse, a large nationally representative United States database, to identify patients with LR-MDS who initiated luspatercept or ESA between May 1, 2020, and June 30, 2022. Index date was defined as the date of the first claim for luspatercept or ESA. The follow-up period was from the index date to the earliest of the end of clinical activity or end of data availability. All-cause and MDS-related HRU were evaluated for both treatment cohorts and compared using generalized estimating equations with Poisson distribution and robust variance estimator.

RESULTS:

Overall, 243 and 3,515 patients were included in the luspatercept and ESA cohorts, respectively. Patients in both cohorts had a similar median (interquartile range [IQR]) age at index (luspatercept: 77.0 [70.0-79.0] years; ESA: 78.0 [72.0-79.0] years) and median (IQR) follow-up duration (luspatercept: 14.6 [10.4-22.6] months; ESA: 14.4 [9.5-20.9] months). Compared with patients treated with ESA, patients treated with luspatercept had a 26% lower rate of all-cause inpatient visits (adjusted incidence rate ratio [aIRR], 0.74; 95% confidence interval [CI], 0.58-0.93; p < .05) and a 31% lower rate of all-cause outpatient visits (aIRR, 0.69; 95% CI, 0.61-0.79; p < .001). The rate of MDS-related inpatient visits was also 25% lower among the patients treated with luspatercept versus ESA (aIRR, 0.75; 95% CI, 0.56-0.99; p < .05).

CONCLUSION:

This study showed that patients with LR-MDS treated with luspatercept required significantly less HRU than patients treated with ESA. Further research is warranted to evaluate the financial impact of this lower HRU burden.

2025-12-01·Current Hematologic Malignancy Reports

Emerging Therapeutic Approaches for Anemia in Myelofibrosis

Review

作者: Harrington, Patrick ; Palumbo, Giuseppe A ; Chifotides, Helen T ; Duminuco, Andrea ; Torre, Elena ; Bose, Prithviraj ; Vetro, Calogero

PURPOSE OF REVIEW:

In this review, we highlight conventional agents and novel emerging therapeutic strategies to treat anemia in MF.

RECENT FINDINGS:

Anemia is a common and challenging feature of myelofibrosis (MF). The pathobiology of anemia is multifactorial, including progressive bone marrow fibrosis, decreased erythropoiesis due to high hepcidin levels leading to iron sequestration in the reticuloendothelial system, hypersplenism, erythropoiesis inhibition by myelosuppressive JAK inhibitors (ruxolitinib, fedratinib), and others. MF-associated anemia has a negative impact on survival. Conventional agents to manage anemia include erythropoiesis-stimulating agents, danazol, corticosteroids, and immunomodulatory agents, but responses are infrequent and lack durability. Notable advancements have emerged in developing novel treatments for anemia in MF, including the regulatory approval of momelotinib (ACVR1/JAK1/2 inhibitor) in 2023 and development of novel promising agents targeting hemojuvelin and activins. Momelotinib and pacritinib (ACVR1/JAK2 inhibitor) are the preferred JAK inhibitors for patients with cytopenias (anemia, thrombocytopenia). Luspatercept and elritercept are activin receptor ligand traps, promoting erythroid maturation and late-stage erythropoiesis. Currently, luspatercept is being evaluated in a phase 3 trial (INDEPENDENCE™) for anemia in MF patients who are on a JAK2 inhibitor and require transfusions, and in a phase 2 trial (ODYSSEY) in combination with momelotinib in MF patients who are transfusion dependent, whether or not on a JAK inhibitor. Interim results of the RESTORE trial demonstrated that elritercept significantly decreased transfusions in MF patients. DISC-0974 is a first-in-class anti-hemojuvelin (positive hepcidin regulator) monoclonal antibody that decreased hepcidin expression, increased serum iron, and enhanced erythropoiesis in anemic patients with MF in a phase 1b/2 study. Burgeoning studies of novel anemia-targeted agents and combinations are significantly improving the quality of life and outcomes of patients with MF. The recent approval of momelotinib to treat MF with anemia and the emerging novel anemia-directed strategies in early and advanced clinical development have ushered in a new era in the treatment of MF-related anemia.

2025-06-01·American Society of Clinical Oncology educational book. American Society of Clinical Oncology. Annual Meeting

New Approvals in Low- and Intermediate-Risk Myelodysplastic Syndromes

Review

作者: Mohan, Sanjay ; McMahon, Christine ; Raddi, Marco G. ; Santini, Valeria

Recent advances in defining low- and intermediate-risk myelodysplastic syndromes (MDSs) have emphasized the critical role of molecular characterization using next-generation sequencing (NGS). Molecular profiling significantly enhances diagnostic precision, classification, and risk stratification, thereby informing therapeutic decisions, including the timing of hematopoietic stem-cell transplantation (HSCT). The Molecular International Prognostic Scoring System integrates clinical and molecular data, reclassifying and upstaging a substantial number of patients compared with previous prognostic systems, possibly allowing for more tailored therapeutic interventions. The novel therapeutic agents luspatercept and imetelstat have been particularly impactful. Luspatercept, which is effective in lower-risk (LR)-MDS, especially but not only in SF3B1- mutated cases, promotes late-stage erythroid maturation and transfusion independence (TI). Imetelstat, a telomerase inhibitor, induces TI while demonstrating disease-modifying effects as it significantly reduces mutation allele frequencies in patients who respond. These agents exemplify personalized medicine, emphasizing treatment selection and timing based on individual molecular and clinical features. Current research focuses on optimizing therapeutic strategies and exploring combination treatments to improve clinical outcomes.

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项与罗特西普相关的新闻（医药）

2025-05-16

·ioncology

2025 EHA大会摘要公布！30项中国研究入选口头报告，于“时尚之都”米兰奏响中国最强音

编者按第30届欧洲血液学会年会（EHA 2025）将于6月12日至15日在意大利米兰盛大召开。作为全球血液学领域的顶尖学术盛会之一，本届大会将全面聚焦血液学及其各亚专科的最新进展，深入探讨循证诊疗新方法，发布临床与转化研究的重磅成果，呈现创新技术、精准诊断工具与风险评估策略的最新突破。日前，大会官网正式公布了本次年会的入选摘要（不含LBA）。《肿瘤瞭望-血液时讯》第一时间汇总整理了中国学者入选的口头报告名单（如有遗漏，欢迎留言补充），让我们一同见证东方智慧在“时尚之都”米兰的精彩绽放。全体大会摘要（Plenary Abstract Session）01摘要号：S102英文标题：BETTER SAFETY AND EFFICACY WITH ROPEGINTERFERON ALFA-2B OVER ANAGRELIDE AS SECOND-LINE TREATMENT OF ESSENTIAL THROMBOCYTHEMIA IN THE TOPLINE RESULTS OF THE RANDOMIZED PHASE 3 SURPASS-ET TRIAL中文标题：随机Ⅲ期SURPASS-ET试验的初步结果显示，罗培干扰素α-2b相较阿那格雷二线治疗原发性血小板增多症的安全性和疗效更佳类型：口头报告专场名称：全体大会摘要汇报者及单位：Harry Gill，中国香港大学李嘉诚医学院口头报告（Oral Presentations）急性髓系白血病——生物学与转化研究Acute myeloid leukemia - Biology & translational research01摘要号：S134英文标题：DE NOVO DESIGN OF A CHROMATIN READER ZMYND8-TARGETING PEPTIDE PROTAC FOR ACUTE MYELOID LEUKEMIA THERAPY中文标题：靶向染色质识别蛋白ZMYND8的肽类PROTAC的重新设计：用于急性髓系白血病的治疗类型：口头报告专场名称：AML发病机制中的染色质和基因调控(Chromatin and gene regulation in AML pathogenesis)汇报者及单位：Hui Feng，西安交通大学第一附属医院02摘要号：S125英文标题：CELL-INTRINSIC INFLAMMATION SHAPES CELL-STATE HETEROGENEITY AND DRIVES THERAPEUTIC RESISTANCE IN HUMAN ACUTE MYELOID LEUKEMIA中文标题：细胞内在炎症塑造人类急性髓系白血病细胞状态异质性并驱动治疗耐药性类型：口头报告专场名称：AML免疫治疗的新进展（Novel advances in AML immunotherapy）汇报者及单位：Lina Liu，浙江大学医学院附属第一医院骨髓移植中心急性髓系白血病——临床Acute myeloid leukemia - Clinical01摘要号：S143英文标题：LONG-TERM FOLLOW-UP OF PREDOMINANTLY ASIAN PATIENTS WITH RELAPSED/REFRACTORY FLT3-MUTATED ACUTE MYELOID LEUKEMIA TREATED WITH GILTERITINIB VERSUS SALVAGE CHEMOTHERAPY IN THE PHASE 3 COMMODORE TRIAL中文标题：Ⅲ期COMMODRE试验中接受吉瑞替尼与挽救化疗治疗的复发/难治性FLT3突变急性髓系白血病患者（以亚洲患者为主）的长期随访类型：口头报告专场名称：AML的新疗法与FLT3抑制剂（Novel therapies and FLT3 inhibition for AML）汇报者及单位：王建祥，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）侵袭性非霍奇金淋巴瘤——临床Aggressive Non-Hodgkin lymphoma - Clinical01摘要号：S246英文标题：A PIVOTAL STUDY OF SHR2554, AN ORAL INHIBITOR AGAINST ENHANCER OF ZESTE HOMOLOG 2 (EZH2), IN RELAPSED OR REFRACTORY (R/R) PERIPHERAL T-CELL LYMPHOMA (PTCL)中文标题：SHR2554[一种口服的增强子同源物2（EZH2）抑制剂）]用于复发或难治性（R/R）外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的治疗：一项关键研究类型：口头报告专场名称：侵袭性非霍奇金淋巴瘤——临床（前瞻性）[Aggressive Non-Hodgkin lymphoma - Clinical (Prospective)]汇报者及单位：宋玉琴，北京大学肿瘤医院出血性疾病（先天性和获得性）Bleeding disorders (congenital and acquired)01摘要号：S315英文标题：BLASTS- AND MODIFIED EASIX-GUIDED RISK STRATIFICATION FOR CAR-T-ASSOCIATED COAGULOPATHY AND OUTCOMES中文标题：BLASTS和改良EASIX指导的CAR-T相关凝血病及预后的风险分层类型：口头报告专场名称：出血性疾病（先天性和获得性）[Bleeding disorders (congenital and acquired)]汇报者及单位：Yingying Li，华中科技大学同济医学院附属协和医院骨髓衰竭综合征（包括PNH）——临床Bone marrow failure syndromes incl.PNH-Clinical01摘要号：S184英文标题：EFFICACY AND SAFETY OF CYCLOSPORINE PLUS LUSPATERCEPT VERSUS CYCLOSPORINE IN NEWLY DIAGNOSED NON-TRANSFUSION-DEPENDENT NON-SEVERE APLASTIC ANEMIA: A PROSPECTIVE RANDOMIZED TRIAL中文标题：环孢素联合罗特西普 vs. 环孢素治疗新诊断非输血依赖型非重型再生障碍性贫血的疗效和安全性：一项前瞻性随机试验类型：口头报告专场名称：骨髓衰竭综合征(Bone marrow failure syndromes)汇报者及单位：Zhuxin Zhang，中国医学科学院北京协和医院慢性髓系白血病——生物学及转化研究Chronic myeloid leukemia-Biology & translational research01摘要号：S162英文标题：INTEGRATING GENOMIC AND TRANSCRIPTOMIC INSIGHTS FOR PREDICTING RESPONSES AND OUTCOMES IN PATIENTS WITH CML RECEIVING 3RD-GENERATION TKI THERAPY中文标题：整合基因组与转录组见解以预测接受第三代TKI治疗的CML患者的反应和预后类型：口头报告专场名称：CML治疗反应与耐药的生物学(Biology of CML treatment response and resistance)汇报者及单位：张小帅，北京大学人民医院基因治疗、细胞免疫治疗和疫苗接种——生物学和转化研究Gene therapy,cellular immunotherapy and vaccination-Biology & translational research01摘要号：S277英文标题：TYPE I INTERFERON IMPAIRS CAR-T CELL FUNCTION BY DISRUPTING IMMUNE SYNAPSE ASSEMBLY中文标题：I型干扰素通过破坏免疫突触组装削弱CAR-T细胞功能类型：口头报告专场名称：基因治疗、细胞免疫治疗和疫苗接种——生物学和转化研究（Gene therapy, cellular immunotherapy and vaccination - Biology & translational research）汇报者及单位：Meijuan Huang，华中科技大学同济医学院附属同济医院基因治疗、细胞免疫治疗和疫苗接种——临床Gene therapy,cellular immunotherapy and vaccination-Clinical01摘要号：S283英文标题：CTD402: A UNIVERSAL ANTI-CD7 CHIMERIC ANTIGEN RECEPTOR T-CELL THERAPY FOR PATIENTS WITH RELAPSED OR REFRACTORY (R/R) T-CELL ACUTE LYMPHOBLASTIC LEUKEMIA/LYMPHOBLASTIC LYMPHOMA (T-ALL/LBL)中文标题：CTD402：一种针对复发或难治性（R/R）T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴母细胞淋巴瘤（T-ALL/LBL）患者的通用抗CD7嵌合抗原受体T细胞疗法类型：口头报告专场名称：基因治疗、细胞免疫治疗和疫苗接种——临床（Gene therapy, cellular immunotherapy and vaccination - Clinical）汇报者及单位：Jiangtao Ren，Bioheng Therapeutics Co., Ltd,, Nanjing, China造血、干细胞和微环境Hematopoiesis,stem cells and microenvironment01摘要号：S272英文标题：ENHANCE THE THERAPEUTIC EFFICACY OF HUMAN UMBILICAL CORD-DERIVED MESENCHYMAL STEM CELLS IN PREVENTION OF ACUTE GRAFT-VERSUS-HOST DISEASE THROUGH CRISPLD2 MODULATION中文标题：通过调控CRISPLD2增强人脐带间充质干细胞在预防急性移植物抗宿主病中的治疗效果类型：口头报告专场名称：造血干细胞及其微环境(Hematopoietic stem cells and their niche)汇报者及单位：Xu Qing，陆军军医大学第二附属医院（新桥医院）02摘要号：S273英文标题：TGF-ß1-TRIGGERED MALADAPTIVE BONE MARROW ENDOTHELIUM IMPEDES HEMATOPOIETIC RECOVERY中文标题：TGF-β1诱导的骨髓内皮功能失调阻碍造血恢复类型：口头报告专场名称：造血干细胞及其微环境(Hematopoietic stem cells and their niche)汇报者及单位：Zhong-Shi Lyu，北京大学人民医院淋巴瘤生物学与转化研究Lymphoma biology & translational research01摘要号：S251英文标题：MULTI-OMICS DISSECTION OF EBV-DRIVEN HETEROGENEITY, METABOLIC REMODELING, AND TUMOR CELLULAR LANDSCAPE IN ENKTL PROGRESSION中文标题：EB病毒驱动的ENKTL进展中的异质性、代谢重塑及肿瘤细胞图谱的多组学解析类型：口头报告专场名称：淋巴瘤生物学与转化研究(Lymphoma biology & translational research)汇报者及单位：梁金花，南京医科大学第一附属医院（江苏省人民医院）02摘要号：S252英文标题：PTPN2 INHIBITION DISRUPTS MITOCHONDRIAL RENEWAL AND BLOCKS TFRC-MEDIATED PINK1-PRKN-DEPENDENT MITOPHAGY TO EXERT ANTI-TUMOR ACTIVITIES IN ALK-POSITIVE ANAPLASTIC LARGE CELL LYMPHOMA中文标题：PTPN2抑制通过破坏线粒体更新并阻断TFRC介导的PINK1-PRKN依赖性线粒体自噬，在ALK阳性间变性大细胞淋巴瘤中发挥抗肿瘤作用类型：口头报告专场名称：淋巴瘤生物学与转化研究(Lymphoma biology & translational research)汇报者及单位：梁金花，南京医科大学第一附属医院（江苏省人民医院）骨髓增生异常综合征——生物学与转化研究Myelodysplastic syndromes-Biology & translational research01摘要号：S170英文标题：SINGLE-CELL ATLAS OF PEDIATRIC NRAS-MUTANT MYELOID NEOPLASMS REVEALS MYELOID LINEAGE BIAS AND IDENTIFIES POTENTIAL THERAPEUTIC TARGETS中文标题：儿童NRAS突变髓系肿瘤的单细胞图谱揭示髓系谱系偏倚并识别潜在治疗靶点类型：口头报告专场名称：MDS cellular and molecular therapeutic targeting汇报者及单位：Suyu Zong，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）骨髓瘤及其他单克隆免疫球蛋白病——生物学与转化研究Myeloma and other monoclonal gammopathies -Biology & translational research01摘要号：S188英文标题：ENHANCER EXTRACHROMOSOMAL CIRCULAR DNA ANKRD28 DRIVES DRUG RESISTANCE VIA POU2F2-MEDIATED TRANSCRIPTIONAL REWIRING IN MULTIPLE MYELOMA中文标题：增强子染色体外环状DNA ANKRD28通过POU2F2介导的转录重编程驱动多发性骨髓瘤的药物耐药类型：口头报告专场名称：骨髓瘤及其他单克隆免疫球蛋白病——生物学与转化研究（Myeloma and other monoclonal gammopathies - Biology & translational research）汇报者及单位：Binzhen Chen，上海交通大学医学院附属仁济医院骨髓增生性肿瘤——临床Myeloproliferative neoplasms-Clinical01摘要号：S222英文标题：ROPEGINTERFERON ALFA-2B FOR PRE-FIBROTIC PRIMARY MYELOFIBROSIS AND DIPSS LOW/INTERMEDIATE-RISK MYELOFIBROSIS中文标题：罗培干扰素α-2b治疗纤维化前原发性骨髓纤维化及DIPSS低/中风险骨髓纤维化类型：口头报告专场名称：Innovative treatment approaches in MPN汇报者及单位：Harry Gill，中国香港大学李嘉诚医学院血液学中的新技术、新方法及数字分析工具Novel technologies,techniques and digital analytical tools in hematology01摘要号：S332英文标题：STEM CELL AGING CLOCK: A DEEP LEARNING DRIVEN FRAMEWORK FOR PREDICTING STEM CELL AGE中文标题：干细胞衰老时钟：基于深度学习的干细胞年龄预测框架类型：口头报告专场名称：计算机与人工智能辅助血液学的新进展（New developments in computational and AI-assisted hematology）汇报者及单位：Guanlin Wang，复旦大学代谢与整合生物学研究院血小板疾病Platelet disorders01摘要号：S313英文标题：BARICITINIB CORRECTS AP2-NAK MEDIATED C-MPL ENDOCYTIC DYSREGULATION TO RESTORE MEGAKARYOCYTES TPO-RA SENSITIVITY IN IMMUNE THROMBOCYTOPENIA中文标题：巴瑞替尼纠正AP2-NAK介导的c-MPL内吞调控异常，恢复免疫性血小板减少症中巨核细胞对TPO-RA的敏感性类型：口头报告专场名称：血小板疾病（Platelet disorders）汇报者及单位：安倬玉，北京大学人民医院02摘要号：S318英文标题：TARGETED SUPPRESSION OF EFFECTOR T CELLS BY GPIBα CAAR-TREG CELLS IN REFRACTORY/RELAPSED IMMUNE THROMBOCYTOPENIA中文标题：GPIBα CAAR-Treg细胞对难治/复发性免疫性血小板减少症效应T细胞的靶向抑制类型：口头报告专场名称：出血性疾病（先天性与获得性）[Bleeding disorders (congenital and acquired)]汇报者及单位：Jinhui Shu，华中科技大学同济医学院附属协和医院干细胞移植——临床Stem cell transplantation-Clinical01摘要号：S261英文标题：AUTONOMOUS AI-DRIVEN INTENSIFIED PROPHYLAXIS OF SEVERE ACUTE GRAFT-VERSUS-HOST DISEASE IN HAPLOIDENTICAL TRANSPLANTS: A SINGLE-CENTRE, PROOF-OF-CONCEPT, PHASE 2 TRIAL中文标题：自主人工智能驱动的加强预防严重急性移植物抗宿主病在半相合移植中的应用：一项单中心概念验证Ⅱ期试验类型：口头报告专场名称：干细胞移植——专场2(Stem cell transplantation - Session 2)汇报者及单位：Yigeng Cao，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）02摘要号：S262英文标题：ANTI-CD25 ANTIBODY AS AN ALTERNATIVE TO METHOTREXATE FOR GRAFT-VERSUS-HOST DISEASE PROPHYLAXIS RESULTED IN BETTER OUTCOMES IN PATIENT OF CHIMERIC ANTIGEN RECEPTOR-T CELL THERAPY BRIDGING TO TRANSPLANT中文标题：抗CD25抗体作为替代甲氨蝶呤的移植物抗宿主病预防方案，在嵌合抗原受体T细胞治疗桥接移植患者中取得了更好的疗效类型：口头报告专场名称：干细胞移植——专场2（Stem cell transplantation - Session 2）汇报者及单位：李智慧，北京高博博仁医院03摘要号：S263英文标题：PHARMACOKINETIC-GUIDED ATG DOSING OPTIMIZES OUTCOMES IN MYELOABLATIVE HAPLO-CORD HCT中文标题：基于药代动力学指导的ATG给药优化改善了清髓性半相合脐带血干细胞移植的治疗效果类型：口头报告专场名称：干细胞移植——专场2（Stem cell transplantation - Session 2）汇报者及单位：Qingya cui,苏州大学附属第一医院04摘要号：S256英文标题：TARGETED DOSING OF ANTI-THYMOCYTE GLOBULIN VERSUS FIXED DOSING STRATEGY IN PATIENTS UNDERGOING UNMANIPULATED HAPLOIDENTICAL HAEMATOPOIETIC STEM-CELL TRANSPLANTATION: A RANDOMIZED, MULTICENTER, PHASE 3 CLINICAL TRIAL中文标题：抗胸腺细胞球蛋白的目标给药与固定给药策略在接受未处理半相合造血干细胞移植患者中的比较：一项随机、多中心、Ⅲ期临床试验类型：口头报告专场名称：干细胞移植——专场1（Stem cell transplantation - Session 1）汇报者及单位：刘代红，解放军总医院第五医学中心05摘要号：S258英文标题：WHO IS THE BEST ALLOGENEIC HEMATOPOIETIC STEM CELL TRANSPLANT DONOR FOR SEVERE APLASTIC ANEMIA? A MULTICENTER RETROSPECTIVE EXPERIENCE FROM CHINA中文标题：重型再生障碍性贫血的最佳异基因造血干细胞移植供者是谁？来自中国的多中心回顾性研究经验类型：口头报告专场名称：干细胞移植——专场1（Stem cell transplantation - Session 1）汇报者及单位：Xiao-Di Ma，北京大学人民医院06摘要号：S259英文标题：COMPARABLE SURVIVAL OUTCOMES IN HLA-MATCHED AND HAPLOIDENTICAL HEMATOPOIETIC STEM CELL TRANSPLANTATION FOR SEVERE APLASTIC ANEMIA PATIENTS AGED 40-50: A CBMTR REGISTRY-BASED PSM ANALYSIS OVER THE LAST DECADE中文标题：接受HLA匹配与半相合造血干细胞移植40-50岁重型再生障碍性贫血患者的生存结局相当：过去十年基于CBMTR登记的PSM分析类型：口头报告专场名称：干细胞移植——专场1（Stem cell transplantation - Session 1）汇报者及单位：许兰平，北京大学人民医院干细胞移植——实验Stem cell transplantation-Experimental01摘要号：S255英文标题：JAK/ROCK INHIBITION WITH ROVADICITINIB SUPPRESSES MURINE AND HUMAN ACUTE GRAFT-VERSUS-HOST DISEASE: THE RESULTS OF PRECLINICAL AND PHASE 1B STUDY中文标题：JAK/ROCK抑制剂罗伐昔替尼抑制小鼠及人类急性移植物抗宿主病：临床前及Ⅰb期研究结果类型：口头报告专场名称：干细胞移植——专场1（Stem cell transplantation - Session 1）汇报者及单位：赵妍敏，浙江大学医学院附属第一医院骨髓移植中心地中海贫血Thalassemias01摘要号：S290英文标题：EFFICACY AND SAFETY OF BRL-101 IN TDT AND SCD中文标题：BRL-101 在输血依赖型地中海贫血（TDT）和镰状细胞病（SCD）中的疗效与安全性类型：口头报告专场名称：地中海贫血和红细胞生成（Thalassemia and erythopoiesis）汇报者及单位：Tan Qian，Shanghai tech immunology department, Shanghai, China02摘要号：S291英文标题：TREATMENT OF PATIENTS WITH SEVERE TRANSFUSION-DEPENDENT ß-THALASSEMIA WITH CS-101, AN AUTOLOGOUS, EX VIVO EDITED, CD34+ HEMATOPOIETIC STEM CELL PRODUCT USING INNOVATIVE TRANSFORMER BASE EDITOR (TBE)中文标题：采用创新型Transformer基础编辑器（TBE）对自体CD34+造血干细胞进行体外编辑制备的CS-101，用于治疗重型输血依赖型β-地中海贫血患者类型：口头报告专场名称：地中海贫血和红细胞生成（Thalassemia and erythopoiesis）汇报者及单位：陈佳，上海科技大学生命科学与技术学院基因编辑中心03摘要号：S292英文标题：FIRST-IN-HUMAN STUDY OF AUTOLOGOUS HBA2-EDITED CD34+ HEMATOPOIETIC STEM AND PROGENITOR CELLS IN ALPHA-THALASSEMIA WITH CONSTANT SPRING MUTATION中文标题：首次人体研究：自体HBA2基因编辑的CD34+造血干/祖细胞用于Constant Spring突变型α-地中海贫血治疗类型：口头报告专场名称：地中海贫血和红细胞生成（Thalassemia and erythopoiesis）汇报者及单位：Hui Xu，Reforgene Medicine, Guangzhou, China（来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》编辑部）声明凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。

蛋白降解靶向嵌合体临床结果

2025-05-12

·思齐俱乐部

2025Q1全球MNC营收TOP10：强生领跑、艾伯维超预期，药王易主……

随着2025年第一季度财报的陆续公布，全球TOP10跨国药企的业绩表现再次成为行业焦点。强生稳居第一，艾伯维营收超预期营收排名是衡量药企实力的重要指标，2025年第一季度的榜单可谓竞争激烈，格局也发生了一些微妙的变化。全球TOP10制药企业分别是强生、罗氏、默沙东、辉瑞、阿斯利康、艾伯维、诺华、礼来、百时美施贵宝、诺和诺德。从同比增速来看，与去年同期相比，默沙东、辉瑞、百时美施贵宝呈负增长；礼来增速最快，达到45%；另外，阿斯利康、诺华、诺和诺德增速在10%以上。强生以218.93亿美元的总收入再次位居榜首，同比增长2.4%。其多元化的业务布局，涵盖制药、医疗器材等多个领域，成为其稳健增长的坚实后盾。其创新药板块销售额139亿美元，同比增长4.2%。罗氏总营收154.40亿瑞士法郎（约172.40亿美元，按2025年平均汇率换算，1瑞士法郎=1.1166美元），同比增长6%（按固定汇率计算）。若剔除与COVID-19相关的产品，销售额增长幅度达到了7%。其中，制药业务收入119.49亿瑞士法郎，展现出强大的增长韧性。在第一季度，默沙东总营收达155.29亿美元，同比增长9%，净利润47.62亿美元，同比大幅上扬69%。超级畅销药Keytruda持续发力。辉瑞Q1总营收为137.15亿美元，同比下滑8%；产品收入达 112.94亿美元，同比下降 9%（上年同期为124.11亿美元）。不过，若剔除新冠产品销售额，该公司最近一个季度实现了11%的增长，显示出非新冠业务的强劲韧性。阿斯利康一季度营收135.88亿美元，同比增长10%，肿瘤学和生物制药业务的双位数增长成为业绩攀升的强劲引擎。另外，艾伯维营收从去年的123.1亿美元跃升至133.43亿美元，超出分析师预期，位居榜单第六位，免疫治疗药物的强劲市场表现成为业绩增长的主要推手。诺华全球净销售额为132.33亿美元，同比增长15%。在心血管-肾脏-代谢、免疫、神经科学和肿瘤等核心治疗领域均实现了稳健发展。礼来第一季度营收127.29亿美元，同比增长45%，业绩十分亮眼。净利润27.59亿美元，同比增长23%。其业绩的高速增长主要得益于每周注射一次的GLP - 1/GIP双重激动剂替尔泊肽。在2025年Q1，百时美施贵宝实现总收入112亿美元，同比下降6%（按固定汇率计算下降4%）。尽管面临一定困境，但增长产品组合依然为业绩提供了有力支撑。诺和诺德在第一季度总营收780.87亿丹麦克朗，约合110.10亿美元（按今年一季度平均汇率1丹麦克朗=0.141美元计算），同比增长19%，按固定汇率计算同比增长18%。司美格鲁肽依然是其业绩增长的关键动力。值得关注的是，赛诺菲2025年Q1总营收98.95亿欧元，约合104.57亿美元，同比增长9.7%（按固定汇率计算）。此次无缘全球制药企业总营收前十榜单。“药王”竞争白热化，GLP-1赛道颠覆格局在全球医药市场的激烈竞争中，“药王”的称号不仅是一款药物卓越疗效与市场影响力的象征，更是各大MNC实力角逐的关键战场。近年来，“药王”争夺战愈发白热化，多款明星药物在销售额上你追我赶，背后折射出的是药企在研发、市场布局等多方面的较量。诺和诺德的司美格鲁肽系列（Ozempic、Wegovy、Rybelsus）一季度收入78.64亿美元（+31%），占其同期总营收的比重超过70%。首次超越默沙东K药（72.05亿美元），成为全球销售额最高的单品。不过，受美国仿制药竞争影响，诺和诺德下调全年销售增长预期至13%-21%。礼来的替尔泊肽（降糖+减重双适应证）一季度收入61.5亿美元（占营收48%），美国市场贡献26.6亿美元（+75%）。中国市场2024年获批后，2025年正式商业化，有望成为新增长引擎。K药增速放缓，默沙东正布局ADC突围。默沙东超级畅销药Keytruda本季度销售额增长了4%，达到72.05亿美元，约占其Q1总营收的46%；HPV疫苗Gardasil的销售额同样增长14%，达到22亿美元，两款产品依旧是默沙东业绩增长的核心力量。公司加速推进ADC药物德曲妥珠单抗（10.86亿美元）及皮下注射剂型研发，以应对2028年K药专利到期危机。其他MNC核心产品表现如下——强生肿瘤领域Darzalex收入32.4亿美元，同比增长22.5%，市场份额扩至全球CD38单抗市场的65%；Carvykti收入3.69亿美元，同比增长135%。自免领域Tremfya收入9.56亿美元，同比增长20.1%。罗氏多款主营产品成绩斐然，用于乳腺癌治疗的Phesgo（曲帕皮下注射）销售额达5.93亿瑞士法郎，同比飙升52%，尤其在中国和美国市场需求旺盛；眼科双抗药物Vabysmo（法瑞西单抗）销售额为10.18亿瑞士法郎，增长18%，各地区需求均有上升。治疗过敏的Xolair（奥马珠单抗）进账6.45亿瑞士法郎，增长26%；血友病双抗Hemlibra（艾美赛珠单抗）销售额11.65亿瑞士法郎，同比增长11% 。在肿瘤板块中，辉瑞的Padcev（维恩妥尤单抗）表现亮眼，销售额达4.26亿美元，同比增长25%，得益于在一线转移性尿路上皮癌市场份额的提升。Lorbrena（劳拉替尼）销售额也同比增长39%，靠在美国、中国等市场份额扩大拉动。但Adcetris（维布妥昔单抗）销售额为2.18亿美元，同比下降15%，或因ADC药物市场竞争加剧。AZ明星药Tagrisso（奥希替尼）单季度销售额达16.79亿美元，同比增长8%，持续领跑。Enhertu（德曲妥珠单抗）增长势头强劲，全球销售额为10.86亿美元，在乳腺癌、胃癌等领域获批多项适应症，不断拓展市场。近两年上市的全球首创AKT抑制剂Truqap（卡匹色替），销售额为1.32亿美元，增势喜人。CVRM领域的Farxiga（达格列净）收入20.58亿美元，同比增长16% ，是其营收主力之一。呼吸与免疫领域的哮喘药 Tezspire（特泽利尤单抗）收入2.17亿美元，同比大幅增长85%，市场潜力不断释放。2025年Q1，艾伯维免疫板块仍是营收支柱，收入为62.64亿美元，增速高达16.6%。其中，喜开悦（利生奇珠单抗）销售额飙升至34.25亿美元，同比劲增70.5%，在克罗恩病、银屑病等领域表现卓越；瑞福（乌帕替尼）斩获17.18亿美元营收，同比增长57.2%，已覆盖9大适应证，还获批欧盟巨细胞动脉炎适应证。而曾经的明星产品修美乐（阿达木单抗），受生物类似药冲击，销售额仅11.21亿美元，同比下滑50.6%。在心血管-肾脏-代谢、免疫、神经科学和肿瘤等核心治疗领域，诺华均实现了稳健发展。以Entresto（沙库巴曲缬沙坦）为例，在2025年Q1产品收入为22.61亿美元，同比增长22%，在心力衰竭治疗方面效果显著，为制药业务增长贡献突出。2025年第一季度，百时美施贵宝产品表现呈两极分化态势。增长产品组合收入达56亿美元，同比增长16%。其中，肿瘤免疫疗法Opdivo销售额为22.65亿美元，增长9%，市场份额稳定；CAR-T细胞疗法Breyanzi收入2.63亿美元，同比飙升146%，在血液肿瘤治疗领域影响力渐强；用于贫血治疗的Reblozyl销售额4.78亿美元，增长35%，临床需求推动明显。而成熟产品组合收入同比下降20%。中国区业绩：默沙东疫苗业务受冲击，礼来增长迅猛根据已披露的财报数据，全球跨国药企一季度营收前十强中，中国区业绩表现呈现显著分化。其中，阿斯利康中国区收入18.05亿美元（+5%），占据阿斯利康全球市场份额的13%。奥希替尼（EGFR抑制剂）和ADC药物德曲妥珠单抗在中国增长强劲。罗氏制药业务中国区增长14%，但诊断业务受带量采购影响下滑23%。核心产品Xofluza（流感药）和Phesgo（乳腺癌皮下制剂）需求强劲；2025年第一季度，BMS中国区收入同比下降10%，主要受成熟产品组合收入下滑影响；尽管整体收入下滑，但增长产品组合在中国区表现强劲，特别是Opdivo（纳武利尤单抗）和Camzyos（玛伐凯泰）等创新药物。诺华国际地区销售额增长18%，中国为核心市场。siRNA降脂药Leqvio（+72%）和核药Pluvicto（+21%）表现突出，中国核药基地2026年投产；诺和诺德中国区收入8.07亿美元（+22%），司美格鲁肽三大版本合计贡献3.18亿美元，Wegovy（减重版）销售额同比激增83%。礼来中国区收入4.51亿美元（+20%），替尔泊肽2024年获批减重与糖尿病适应证，2025年正式商业化，预计成增长新引擎；艾伯维营收超出分析师预期，在中国市场，其新一代免疫药物Skyrizi（利生奇珠单抗）、Rinvoq（乌帕替尼）也表现出色。不过也有收入下滑的，例如默沙东中国区收入同比下滑62%至6.68亿美元，占据默沙东全球制药业务4.9%的份额。K药依然是营收支柱，创收72.05亿美元，同比增长4%，其在中国肿瘤治疗市场凭借丰富的适应证和良好疗效，保持着较高的市场占有率。但HPV疫苗Gardasil/Gardasil 9销售额为13.27亿美元，同比下降40%，主要因中国地区需求下降，库存仍居高不下，对中国区业绩产生较大负面影响。GLP-1药物、肿瘤创新疗法和自免靶点迭代成为MNC中国区增长核心，但政策压力、本土竞争和专利悬崖迫使企业加速战略调整。未来，谁能更灵活地平衡创新投入、本土化策略与成本管控，谁将在中国这一关键战场占据先机。参考来源：[1] MNC财报来源：一度医药作者：Linan点击阅读原文了解更多

财报

2025-05-09

·药智网

最新！阿斯利康大动作

在阿斯利康2025年第一季度财报会议上，这位制药巨头掷出调整战略的重磅炸弹：正式退出神经科学领域，转而将资源聚焦于‌减重、免疫学‌等核心领域。1.斩断管线阿斯利康2025年一季度财报显示，公司终止了多款神经科学项目的开发，包括与礼来合作开发治疗阿尔茨海默症的MEDI1814、处于2期临床的偏头痛单抗MEDI0618、治疗糖尿病神经痛的双抗MEDI7352，至此公司神经科学在研管线清零。图片来源：阿斯利康2025年Q1财报神经科学领域因大脑及神经系统复杂性极高、发病机制模糊，导致临床试验成功率低、研发周期长，被公认为充满挑战的“研发黑洞”。以艾伯维为例，其在精神分裂症治疗领域的关键候选药物Emraclidine于2024年11月遭遇重大挫折：两项关键3期临床试验均未达到主要疗效终点。这一失利直接引发市场剧烈反应，公司股价单日暴跌超过12%，市值一夜之间缩水超400亿美元。此次失败促使艾伯维反思中枢神经系统疾病领域的研发策略，在2025年的JPM医疗健康大会上明确表示，未来在早期研究阶段大额资金投入将采取更审慎的评估机制。美国药物生产与研发协会数据显示，作为最复杂的神经系统疾病之一，阿尔茨海默症过去20多年全球累计研发投入超6000亿美元，300余款药物折戟，研发失败率高达99.6%。强生、罗氏、默沙东等全球大药企均曾在这一领域遭遇滑铁卢。在神经系统疾病治疗领域，即便药物成功获批上市，其商业化进程仍面临患者支付能力的挑战。以中国市场为例，Leqembi（仑卡奈单抗）等进口药暂未进入国家医保目录，患者需全额自费承担治疗费用，年均数十万的支出对普通家庭构成沉重经济负担。而在美国，联邦医疗保险（Medicare）对部分神经科学药物设置的报销限制，为其商业化之路增添阻力。从阿斯利康2025年第一季度财务表现来看，其总营收达135.88亿美元，产品总收入达13.51亿美元，其中肿瘤业务以56.43亿美元收入占据42%的核心比重。糖尿病药物Farxiga同比增长15%至20.58亿美元，成为拉动营收增长的核心引擎。与以上优势业务的强劲表现相比，其神经科学领域管线贡献偏低。用于治疗罕见病视神经脊髓炎谱系疾病（为该药物获批适应症之一）的Soliris（依库珠单抗），2025年第一季度收入下降40%至4.44亿美元，仅占公司总营收3%。面对如此现实，为提升整体投资回报率，阿斯利康不得不将有限资源向市场规模庞大的肿瘤、免疫及代谢疾病领域倾斜。正如CEO Pascal Soriot所言：“我们无法为所有项目提供资金，中枢神经系统疾病领域更适合由专注于此的公司来深耕。”在当前的竞争格局中，渤健的阿尔茨海默症药物Leqembi和礼来的Donanemab已率先在该领域建立市场优势，而偏头痛治疗领域的竞争则集中于安进和梯瓦的CGRP抑制剂。基于对资源优化配置的考量，阿斯利康最终宣布全面退出神经科学领域，聚焦高增长治疗赛道。2.押注高成长赛道阿斯利康退出神经科学并非简单的减法，而是基于价值坐标系的重新定位。阿斯利康生物制药研发执行副总裁Sharon Barr强调，退出神经科学领域，是为了集中资源支持核心治疗领域和高价值项目，资金将重新投入体重管理、血脂异常、呼吸系统疾病和免疫学等领域。阿斯利康在2025年第一季度财报中提出，拟在2030年实现800亿美元的营收目标，较2024年的营收541亿美元增长接近50%。而在阿斯利康披露的驱动其业绩增长的多款具有销售峰值超过50亿美元潜力管线中，就包括体重管理的GLP-1类管线。随着全球肥胖人口突破20亿，减重赛道迎来爆发式增长，以GLP-1受体激动剂为代表的减重疗法已展现出千亿级市场潜力。例如，诺和诺德的司美格鲁肽2024年全球销售额约293亿美元，同比增加38%，礼来的替尔泊肽2024年实现销售额164亿美元。当前GLP-1类减肥药以注射剂为主，全球市场还没有口服小分子GLP-1受体激动剂获批上市，阿斯利康早在2023年11月，就从中国企业诚益生物引入小分子GLP-1受体激动剂AZD5004（ECC5004），选择以差异化策略切入火热的GLP-1减重赛道，小分子药物是当前GLP-1赛道的重要补充。AZD5004在1期试验中，4周实现减重5.8%，并且改善患者的血糖指标。同时，阿斯利康还计划将AZD5004与SGLT2抑制剂Dapagliflozin联用，治疗2型糖尿病、慢性肾病和心力衰竭患者。AZD5004与口服PCSK9抑制剂AZD0780联用具有进一步降低高风险心血管疾病的潜力。虽然基于GLP-1的疗法在肥胖及相关共病的治疗中展现出良好效果，但其普遍存在的肌肉质量流失这一潜在副作用，可能对该类疗法的长期应用形成限制。阿斯利康与SixPeaks Bio展开合作，致力于开发以“保留肌肉质量”为核心差异化优势的减肥药物。该药物通过靶向激活素受体IIA/B的抗体机制，旨在解决现有疗法的肌肉流失问题。此外，阿斯利康还在肥胖治疗领域进行了多元化的药物布局，积极开发具有新型作用机制的产品。其中包括胰淀素疗法药物AZD6234，以及GHSR反向激动剂、MCHR1拮抗剂、IGFBP2类似物、GPR75调节剂等多种不同靶点的药物。肿瘤领域向来是阿斯利康的“现金牛”，2025年第一季度肿瘤相关产品合计销售额超过56亿美元，占公司总营收超过四成。第三代EGFR抑制剂奥希替尼（Tagrisso）收入16.79亿美元，同比增长5%。PD-L1单抗度伐利尤单抗（Imfinzi）实现销售额12.61亿美元，同比增加13%。与第一三共合作开发的HER2 ADC药物德曲妥珠单抗（Enhertu）实现销售额5.96亿美元，同比增加29%。阿斯利康2025年第一季度财报显示，呼吸与免疫（R&I）业务同比增长11%至20.84亿美元，成为增速最快的板块。阿斯利康已在哮喘、慢阻肺（COPD）治疗领域已建立稳固的市场地位。Saphnelo 2025年第一季度实现销售额7.23亿美元。哮喘用药Tezspire已在全球近60个国家/地区获得批准，销售额以81%的增幅达2.17亿美元。面对特应性皮炎、狼疮等免疫疾病的庞大患者基数与未满足需求，阿斯利康与和铂医药达成1.75亿美元合作，共同开发多特异性抗体疗法，目标瞄准系统性红斑狼疮等适应症。同时，收购亘喜生物的GC012F CAR-T疗法，探索其在自身免疫性疾病治疗中的应用，试图在自免领域抢占一席之地。3.聚焦和瘦身策略阿斯利康全面退出神经科学领域并非孤例，而是全球药企“聚焦和瘦身”浪潮的缩影。辉瑞于2019年分拆仿制药业务，与迈蓝合并成立晖致，彻底剥离非核心资产，全力聚焦创新药研发。诺华也分拆仿制药部门Sandoz独立上市，同样将重心转向创新药业务。BMS因核心产品面临专利到期，2024年启动15亿美元瘦身计划，裁员2200人、关闭癌症免疫学研究中心，终止12个早期项目，将资源集中于Reblozyl和Opdualag等核心产品。2023年，武田制药大规模精简管线，停止开发18款覆盖肿瘤、神经科学等多个治疗领域的药物，集中资源于最有潜力和符合公司长期战略的项目。2024财年一季度实现1208亿日元的全球收入，同比增长2.1%。在市场竞争日益激烈的当下，这些“聚焦策略”与“瘦身行动”底层逻辑基本一致：剥离低回报资产，将资源集中于免疫、减重、肿瘤等高增长、高确定性领域，以应对专利到期压力与研发效率挑战。然而，硬币的另一面是：聚焦策略也可能带来潜在问题，当行业集体逃离神经科学、罕见病等“难啃的骨头”，未满足临床需求领域可能出现创新真空。因此，药企在追求高回报的同时，需要找到效率与创新的平衡。4.结语阿斯利康的战略转向，本质上是对医药行业“研发高风险与市场高回报”规律的主动顺应。在商业目标与科学探索的平衡中，每一次战略取舍都是对生命健康研发价值的重新权衡。退出神经科学领域，体现了阿斯利康对市场趋势的预判。当药企将资源集中投向高增长赛道时，如何在追逐商业回报的同时，确保对复杂疾病领域的长期投入，成为整个行业需要思考的课题。参考资料：1、《直面99.6%研发失败率：全球药企如何在阿尔茨海默病市场“掘金”？》21世纪经济报道2、AstraZeneca Abandons Neuroscience,Prioritizes Weight Loss,Immunology，biospace3、阿斯利康官网、财报声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智网立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请联系maxuelian@yaozh.com。责任编辑 | 史蒂文合作、投稿、转载开白 | 马老师 18323856316（同微信）阅读原文，是受欢迎的文章哦

财报临床3期医药出海

100 项与罗特西普相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	罗特西普	B03XA06	DB12281

研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
非输血依赖性地中海贫血	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2023-03-20
非输血依赖性地中海贫血	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2023-03-20
非输血依赖性地中海贫血	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2023-03-20
非输血依赖性地中海贫血	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2023-03-20
贫血	韩国	Bristol Myers Squibb Co.	2022-05-09
铁粒幼细胞性贫血	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2020-06-25
铁粒幼细胞性贫血	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2020-06-25
铁粒幼细胞性贫血	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2020-06-25
铁粒幼细胞性贫血	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2020-06-25
骨髓增生异常综合征	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2020-06-25
骨髓增生异常综合征	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2020-06-25
骨髓增生异常综合征	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2020-06-25
骨髓增生异常综合征	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2020-06-25
输血依赖性贫血	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2020-06-25
输血依赖性贫血	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2020-06-25
输血依赖性贫血	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2020-06-25
输血依赖性贫血	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2020-06-25
输血依赖性β地中海贫血	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2020-06-25
输血依赖性β地中海贫血	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2020-06-25
输血依赖性β地中海贫血	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2020-06-25

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
骨髓纤维化	临床3期	中国	Celgene Corp.	2022-02-23
真性红细胞增多症	临床3期	中国	Celgene Corp.	2022-02-23
原发性血小板增多症	临床3期	中国	Celgene Corp.	2022-02-23
真性红细胞增多症后骨髓纤维化	临床3期	美国	Celgene Corp.	2021-02-25
真性红细胞增多症后骨髓纤维化	临床3期	中国	Celgene Corp.	2021-02-25
真性红细胞增多症后骨髓纤维化	临床3期	日本	Celgene Corp.	2021-02-25
真性红细胞增多症后骨髓纤维化	临床3期	阿根廷	Celgene Corp.	2021-02-25
真性红细胞增多症后骨髓纤维化	临床3期	澳大利亚	Celgene Corp.	2021-02-25
真性红细胞增多症后骨髓纤维化	临床3期	奥地利	Celgene Corp.	2021-02-25
真性红细胞增多症后骨髓纤维化	临床3期	比利时	Celgene Corp.	2021-02-25

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适应症

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT02604433 (BELIEVE, Pubmed \| Lancet Haematol)	临床3期	输血依赖性β地中海贫血	336	Luspatercept	鏇淵夢繭選膚醖範鑰願(醖齋積壓廠構艱鹽餘鹹) = 3% of patients who received luspatercept experienced grade 3 or worse anaemia 蓋鬱遞醖鹹醖夢衊壓鏇 (網選顧淵淵製餘願積遞 ) 更多	积极	2025-03-01
ASH2024	N/A	-	-	Luspatercept	鑰夢構齋繭製鹽選廠糧(壓簾顧構繭簾鑰鬱鏇製) = 𝚫median = 590 pg/mL in responders 壓選積範壓鬱網夢網觸 (構襯積顧廠膚憲襯製醖 )	-	2024-12-09
ASH2024	N/A	骨髓增生异常综合征	-	Luspatercept therapy	築鹽壓選築鹹築餘範願(蓋製獵築廠選窪鬱願壓) = 廠艱糧糧醖鏇廠繭衊鹹憲鹹製鬱鹹範鏇糧構夢 (衊簾淵遞鬱蓋簾製積鏇, 12.6 ~ 24.2) 更多	-	2024-12-09
ASH2024	N/A	骨髓增生异常综合征	-	Imetelstat	餘夢顧顧遞鑰齋鹹鑰壓(範簾艱繭餘製衊築顧醖) = 構艱鬱夢糧鹹繭簾觸顧顧衊衊製餘憲製積遞衊 (獵廠鹽觸壓獵膚廠壓遞 ) 更多	-	2024-12-09
ASH2024	N/A	骨髓增生异常综合征	-	Placebo	餘窪窪獵觸衊糧襯艱糧(齋鹽築餘繭顧積築餘夢) = 遞網鹹餘遞製膚願廠淵繭襯遞醖觸廠廠齋壓淵 (膚廠鏇鹽壓製鹽鏇憲夢 )	-	2024-12-09
ASH2024	N/A	非输血依赖性地中海贫血	-	Luspatercept + best supportive care	簾顧網顧鹹壓鏇繭遞構(壓範鑰蓋觸鹹餘網網襯) = 鑰夢衊鹽遞醖蓋襯鹹醖淵築艱觸餘壓糧艱顧顧 (齋製蓋膚製壓顧餘構構, 2.0 ~ 5.1) 更多	-	2024-12-09
NCT04064060 (ASH2024)	临床3期	输血依赖性地中海贫血	-	Luspatercept	觸壓鏇艱鹽積艱鏇壓鏇(齋顧壓構淵夢鹽觸繭鑰) = 鹹膚鬱鏇積艱膚鬱糧願憲廠窪夢餘築醖鏇鹹齋 (襯憲餘蓋艱觸齋壓鑰鏇 ) 更多	-	2024-12-08
NCT04064060 (ASH2024)	临床3期	输血依赖性地中海贫血	-	Placebo	觸壓鏇艱鹽積艱鏇壓鏇(齋顧壓構淵夢鹽觸繭鑰) = 獵醖鹽憲製繭網膚壓築憲廠窪夢餘築醖鏇鹹齋 (襯憲餘蓋艱觸齋壓鑰鏇 ) 更多	-	2024-12-08
ASH2024	N/A	骨髓增生异常综合征	-	Luspatercept	築餘選憲鏇繭憲繭餘繭(積餘鏇齋蓋積夢醖襯憲): 95% CI = 1.58 (1.0% CI, 2.49 ~ 0.048), P-Value = <0.05	-	2024-12-08
ASH2024	N/A	骨髓增生异常综合征	-	Epoetin alfa		-	2024-12-08
ASH2024	N/A	骨髓增生异常综合征	-	Luspatercept	齋艱襯襯範窪餘窪願鹹(壓積憲夢餘憲淵築選蓋) = 壓壓廠壓構醖選獵醖鬱餘繭蓋艱鑰網範遞衊憲 (糧製餘築觸夢憲鏇顧鹽, 1.9 ~ 2.9)	-	2024-12-07
ASH2024	N/A	骨髓增生异常综合征	-	Epoetin alfa	齋艱襯襯範窪餘窪願鹹(壓積憲夢餘憲淵築選蓋) = 醖襯選築鑰艱選蓋簾膚餘繭蓋艱鑰網範遞衊憲 (糧製餘築觸夢憲鏇顧鹽, 3.0 ~ 4.4)	-	2024-12-07
NCT03900715 (CTgov)	临床2期	贫血 \| 骨髓增生异常综合征	21	Luspatercept	簾衊鏇簾觸積簾構醖齋 = 襯憲網鬱餘糧壓鑰築築獵憲鏇淵簾願蓋築廠鏇 (壓築襯艱齋範衊觸衊壓, 齋衊窪壓繭選壓觸壓鹹 ~ 蓋築糧蓋衊膚製構鹹獵) 更多	-	2024-10-17
NCT05005182 (CTgov)	临床2期	骨髓增生异常/骨髓增生性疾病 \| 血小板增多症 \| 骨髓增生异常综合征	3	Bone Marrow Biopsy+Luspatercept	夢鏇簾繭顧網鏇鬱積鑰 = 選鑰鏇鹹鏇襯壓鑰鑰憲壓夢鬱構鏇衊願簾網鏇 (齋襯選糧鏇廠顧範膚齋, 淵遞膚齋憲獵積醖網積 ~ 製範築顧齋艱觸鑰壓選) 更多	-	2024-09-19