合源生物：靶向CD19 CAR-T纳基奥仑赛第2项适应症报上市，针对r/r LBCL

9月26日，CDE公示信息显示：合源生物科技（天津）有限公司首款CAR-T细胞治疗产品源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）的新适应症上市许可申请获得正式受理，受理号为CXSS2400104，用于治疗经过二线及以上系统性治疗后复发或难治性大B 细胞淋巴瘤（r/r LBCL）。这是继成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）之后源瑞达®在国内递交新药上市申请的第2个适应症。

纳基奥仑赛（CNCT19，Inaticabtagene Autoleucel）是一款基于慢病毒载体的自体CAR-T产品，其具有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺，该药物先后获得国家药品监督管理局三项新药临床试验（IND）许可，用于治疗成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病、治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤和治疗儿童及青少年复发或难治B细胞型急性淋巴细胞白血病。值得一提的是，2023年3月，美国FDA已批准纳基奥仑赛注射液的IND申请，拟开发用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。2023年11月8日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，合源生物递交的CAR-T产品纳基奥仑赛注射液（曾用名：赫基仑赛）的上市申请已获得批准，用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。值得一提的是，这也是首款在中国获批上市的治疗白血病的CAR-T产品。

此次新药上市申请是基于由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）与上海交通大学附属瑞金医院联合牵头的一项单臂、开放、多中心关键性临床研究（NCT04586478）。今年6月，合源生物在欧洲血液学协会年会（2024 EHA）以壁报形式公布了纳基奥仑赛注射液治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤的1期临床试验长期随访结果。该研究纳入至少接受过二线系统性治疗或自体造血干细胞移植术后复发的r/r-LBCL患者。截至2022年11月01日，本研究已完成。中位随访时间24.1个月，客观缓解率（ORR）为66.7%，完全缓解率（CR）为55.6%，中位持续缓解时间（DOR）和总生存期（OS）尚未到达，2年的无疾病进展率（PFS）和总生存率（OS）分别为33.3%和66.7%。研究人员认为，纳基奥仑赛注射液在复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者中显示出良好的安全性和疗效。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达CD19 靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024年9月27日，CD19靶点共有在研药物767个，包含的适应症有267种，在研机构510家，涉及相关的临床试验1336件，专利多达43556件……纳基奥仑赛注射液作为中国第一款、全球第二款用于治疗成人急性淋巴细胞白血病的CAR-T产品填补了国内细胞疗法在这一疾病治疗领域的空白。此次新适应症申报上市，期待其能顺利获批。