阿斯利康依库珠单抗新适应症获欧盟批准，治疗儿童重症肌无力
2023年7月27日，阿斯利康宣布欧盟（EU）已批准扩大补体C5抑制剂依库珠单抗（Soliris）的应用范围，可用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性（Ab+）的6至17岁儿童和青少年的难治性全身性肌无力（gMG）。这是欧盟首个也是唯一一个获准用于治疗儿童重症肌无力患者的靶向疗法。
依库珠单抗是一种重组单克隆抗体，可识别并粘附人体内存在的抗原。依库珠单抗粘附在C5补体蛋白上并阻断它。C5补体蛋白是免疫系统补体级联反应的一部分，其激活会导致上述情况的发生。Soliris（eculizumab，依库珠单抗）是一种适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、全身性重症肌无力（gMG）和视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的药物。依库珠单抗最初由Alexion开发，2020年12月12日，阿斯利康以390亿美元收购Alexion获得了依库珠单抗和另一款长效补体C5抑制剂Ultomiris（Ravulizumab）这两款最重要的上市产品。根据阿斯利康财报，依库珠单抗2022年全球销售额达37.62亿美元。
此次欧盟委员会的批准是基于人用药品委员会（CHMP）的积极意见，以及依库珠单抗治疗难治性gMG儿科患者的III期研究结果。在该研究中，依库珠单抗针对既往接受免疫抑制治疗失败、疾病症状仍未得到明显缓解的难治性gMG儿科患者展现出了临床疗效。在第26周的定量肌无力（QMG）总分这一主要终点上，依库珠单抗较基线实现显著改善（-5.8 [95% CI -8.4，-3.13]，p<0.0004）。依库珠单抗在6岁及6岁以上儿童患者中的疗效和安全性与依库珠单抗在成人难治性gMG临床试验中的表现一致。最常见的不良反应是头痛和鼻咽炎。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达 C5 靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年7月28日，C5 靶点共有在研药物45个，包含的适应症有78种，在研机构65家，涉及相关的临床试验362件，专利多达183218件……期待依库珠单抗的后续表现。
