默沙东HIF-2α抑制剂维利瑞®（贝组替凡片）在中国市场正式上市
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2025年5月22日，全球知名制药公司默沙东正式宣布，其创新药物贝组替凡（商品名：维利瑞®），一种缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂，现已在中国市场投入商业销售。该药物主要用于治疗不需要立即手术的Von Hippel-Lindau（VHL）病相关的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤及胰腺神经内分泌肿瘤（pNET），适用于成年患者。
VHL病是一种少见的常染色体显性遗传疾病，其特征表现为多器官肿瘤综合征，如肾细胞癌和中枢神经系统血管母细胞瘤等。VHL病主要由于VHL基因的突变而引起，这种基因位于染色体3p25-26。此类疾病的患者通常一生中需要经历多次手术，而手术的肿瘤复发率较高，因此急需新的治疗方案以提高生存期和生活质量。
北京大学第一医院泌尿外科研究所的龚侃教授指出，VHL病作为一种遗传性罕见疾病，通常难以治愈。现有的治疗方案通常依赖于反复的手术。然而，HIF-2α被认为是VHL相关肿瘤的主要驱动因子，而贝组替凡通过阻断HIF-2α和缺氧诱导因子1β（HIF-1β）的相互作用，能有效抑制肿瘤生长。2019年，与HIF相关的细胞氧感知机制的发现被授予诺贝尔奖，这也凸显了该领域研究的重要性。
默沙东公司全球高级副总裁兼中国区总裁田安娜表示，维利瑞®是中国首个获得批准的HIF-2α抑制剂，将为众多VHL病患者提供新的治疗选择。默沙东长期致力于将最前沿的科学研究转化为实际的治疗方案，尤其是在罕见病和肿瘤领域，以弥补当前治疗选择的不足。公司将继续依托自身在科研和创新领域的优势，以满足医疗界和病患的需求，共同迎接健康未来的到来。
公司也强调，得益于国家对于罕见病的关注和相应政策的支持，贝组替凡得以迅速进入临床应用，为众多患者带来了福音。默沙东将坚定不移地推动生物制药行业的创新发展，为更多的患者提供突破性的治疗方案。
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