辉瑞突破性血友病疗法马塔西单抗落户海南博鳌乐城先行区
点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
2月14日，辉瑞创新的血友病疗法HYMPAVZI™（马塔西单抗/Marstacimab）正式在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区亮相。作为一种全新疗法，马塔西单抗是首个通过预充式注射笔以固定剂量皮下注射的创新药物，每周仅需注射一次。这一创新不仅能大幅减轻血友病患者因频繁输注带来的心理和用药负担，还有望帮助他们重启“自如人生”。
血友病是一种罕见的遗传性疾病，由于凝血因子不足（血友病A缺乏FVIII，血友病B缺乏FIX）引发。通常在儿童时期即可确诊，受其影响的患者凝血功能发生障碍，容易在关节内反复出血，最终可能导致永久性关节损伤。目前，中国血友病的发病率约为每10万人中有2.73人，而致残率则高达70%。大多数患者在成年后，仍会因反复出血引发功能问题，严重影响日常生活和工作能力。虽然近年来血友病的治疗取得了长足的进步，依然有许多患者需要每周多次进行静脉输注，以控制病情，导致心理负担和用药负担沉重。
辉瑞中国区总裁、RDPAC执行委员会主席Jean-Christophe Pointeau表示：“辉瑞一直以来致力于以突破性的创新改变患者的生活。马塔西单抗为血友病患者提供了一种新疗法，帮助提升其生活质量，使患者不再受制于疾病。感谢乐城先行区及相关机构的支持，使患者无需出国即可使用国际领先的创新药物。未来，辉瑞将继续与先行先试区深化合作，加速引进国际创新药物，更好地服务中国患者。”
马塔西单抗由辉瑞公司研发，定位为血友病再平衡疗法，属于靶向组织因子途径抑制物（TFPI）K2结构域的单克隆抗体产品。目前该药物已在美国和欧盟获得批准，用于治疗血友病A和血友病B。
关于HYMPAVZI™（马塔西单抗/Marstacimab）
HYMPAVZI™是一种设计用于调节凝血机制的创新疗法。此产品已于2024年10月获美国FDA批准，用于不伴凝血因子抑制物的血友病A或B患者规律性治疗，目标是减少出血发作。随后，2024年11月，又获得欧盟委员会的批准。其上市是基于III期BASIS研究，该研究评估了马塔西单抗在12岁及以上患者中的安全性和有效性。针对不同群体的测试表明，相比以往疗法，HYMPAVZI™显著降低了患者的出血率，这一结果令人鼓舞。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
