诺华创新药PIT565获得SLE临床试验许可
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中国国家药监局药品审评中心（CDE）于2025年2月7日透过官方网站公开了诺华公司新研发的1类新药PIT565已经取得新的临床试验默示许可。这一消息意味着该药物将用于开发治疗系统性红斑狼疮（SLE）。作为一款抗CD3/CD19/CD2的三特异性抗体，PIT565先前在中国获得用于B细胞恶性肿瘤的临床试验申请批准，相关研究正在进行。此次临床试验扩展至系统性红斑狼疮，彰显其在自身免疫性疾病研究领域的进步。
系统性红斑狼疮是一种涉及多器官的复杂自身免疫性疾病，主要因免疫系统异常活化所致。目前主要的治疗方法包括糖皮质激素和免疫抑制剂，但均存在不同程度的副作用及效果欠佳的问题。PIT565则是一种潜在的"first-in-class"IgG型三特异性抗体，能够同时靶向CD3、CD19和CD2抗原。其中，CD19为B细胞表面特异性抗原，广泛见之于B细胞恶性肿瘤；CD3为T细胞表面受体，在T细胞活化中发挥作用；CD2则作为共刺激受体，加强T细胞活化信号。通过同时连结这三者，PIT565能够引导T细胞至肿瘤细胞附近，增强T细胞的杀伤作用。
目前的临床前研究结果已验证了PIT565的卓越疗效。相较于CD3双特异性抗体，PIT565在体外实验中展现出更有效且持久的抗肿瘤反应。其在T细胞增殖、细胞因子生成及肿瘤细胞裂解能力上，都明显优于双特异性抗体。这些成果不仅为PIT565在治疗B细胞恶性肿瘤领域的应用提供了良好的支持，也为其应用于治疗SLE等自身免疫性疾病的潜力提供了基础。
PIT565目前在全球范围内多项临床试验同步进行中。其中一项1期多中心开放标签研究，正评估其在复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤和复发/难治性CD19阳性B细胞急性淋巴细胞白血病患者中的效果和安全性。研究中，PIT565每周或每两周给药，探索静脉注射或皮下注射的不同给药路径。若初步药代动力学、药效学、疗效和安全性数据支持，研究将探索每两周治疗28天周期的效果。
系统性红斑狼疮市场因全球患病率增加而逐渐扩大，这推动了对新型治疗的需求。到2030年，系统性红斑狼疮的全球患者数量预计会增长至855.12万人，市场规模预计将从2020年的16亿美元增至2025年的65亿美元。而对于B细胞恶性肿瘤治疗，免疫疗法成为新方向；然而当前治疗普遍面临耐药性挑战。PIT565由于其独特机制，预示着良好的应用前景。
值得关注的是，PIT565复杂的三特异性抗体结构可能导致生产困难和成本上升，临床试验中潜在不良事件也需严密观察和管理。尽管面临重重挑战，PIT565凭藉其独特的抗体设计和显著的临床前研究成果，有望为治疗系统性红斑狼疮及B细胞恶性肿瘤患者提供一种更安全、有效的药物选择。
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