圣因生物靶向C3 siRNA药物SGB-9768进入Ⅱ期临床试验阶段

点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。

2025年3月7日，圣因生物（SanegeneBio），一家专注RNAi创新药物研发的生物科技公司，宣布其自主研发的靶向补体C3的小核酸（siRNA）药物SGB-9768注射液，已在国内正式启动Ⅱ期临床试验。北京大学第一医院作为项目的牵头单位，将在全国多地的合作中心积极开展此项研究。这一进展标志着公司在提升全球免疫疾病治疗方面的又一里程碑，未来可望为相关患者提供更有效的治疗选择。

 

SGB-9768是一款“国内首创、国际领先”的靶向补体C3的siRNA在研药物。该药物利用圣因生物独有的GalNAc肝脏递送技术，通过高效敲降补体因子C3蛋白的表达，以期治疗多种补体介导的疾病，如IgA肾病（IgAN）、C3肾小球病（C3G）以及免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）等。此外，SGB-9768也被视作针对干性年龄相关性黄斑变性（dry AMD）及阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）等其他病症的潜在疗法。

 

此次Ⅱ期临床试验将对SGB-9768在原发性IgA肾病、C3肾小球病和免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎患者中的有效性和安全性进行多中心、开放性研究。在2024年于美国波士顿召开的全球补体药物开发峰会上，圣因生物公布了该药物在临床前阶段和部分Ⅰ期临床试验中的积极结果。数据显示，经过单次皮下注射后，SGB-9768记录了良好的安全性和耐受性，并展示出剂量相关的显著C3蛋白水平降低及持久的补体通路活性抑制作用。SGB-9768在靶蛋白敲降效力和持续时间方面优于同类siRNA药物。这些Ⅰ期试验的积极表现为Ⅱ期试验的启动奠定了基础。

 

对于补体介导的肾脏疾病，补体系统作为固有免疫的核心部分，其异常或过度激活往往会导致一系列炎症反应，损害自身组织。这一机制与许多血液、眼科及肾脏疾病密切相关。慢性肾脏病在中国和全球范围内都是主要的公共卫生问题，其中多数情况与补体系统的异常激活有关。目前，补体介导的肾脏疾病在治疗上进展有限，急需新疗法的研发。补体C3因其在补体系统中的关键作用，成为开发新疗法的关注焦点。开发能够靶向补体C3的安全且有效的siRNA药物，对于治疗这些由补体异常活化引发的疾病具有重要临床意义。

 

圣因生物的SGB-9768注射液是靶向补体C3的创新药物，其采用公司的LEAD™ GalNAc递送技术，通过抑制C3蛋白合成，从而达到补体系统的调控效果。临床前数据显示，SGB-9768支持3至6个月一次的给药频率，展示出良好的疗效及安全性，具备成为补体介导肾脏疾病的国际领先疗法的潜力。此类优势不仅提升了治疗的便利性，也改善了患者的依从性。

 

圣因生物在RNAi药物领域的不断创新，不仅提升了其在全球市场的竞争力，也满足了广大的未被满足的临床需求，将持续为更多疾病提供突破性的治疗选择。公司其他药物如SGB-3403和SGB-3908，也在各自领域展现出良好的前景。

免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。