国内新药捷报：8项新药及适应症获批；诺华基因疗法与科济实体瘤CAR-T疗法临床突破…
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根据数据统计，本周（12月29日至1月4日）全球范围内有46种创新药物（包括改良型）在研发进度上有了新进展。其中，有2种药物获批上市，6种药物申请上市，5种药物启动临床试验，11种药物获批临床试验许可，以及16种药物申请临床试验。接下来，将对本周部分国内外重点项目的进展进行介绍。
境外创新药进展
由于元旦假期，境外的新药进展活动降低，仅有少数药物推进至新阶段，包括4种药物的上市申请，1种药物启动I期临床，以及3种药物首次获批临床试验。
申报上市
1、Verastem Oncology在美国申报了一种小分子联合疗法，针对KRAS突变的癌症患者。该疗法由RAF/MEK抑制剂Avutometinib和FAK抑制剂Defactinib联合组成，用于治疗复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）成人患者。这一申请已被FDA纳入优先审评，预计批准日期为2025年6月30日。如果获得批准，该疗法将成为首个专门针对KRAS突变LGSOC成人患者的FDA批准药物。此前的NDA申请基于一项多中心、随机、开放标签的II期RAMP 201临床试验，该试验评估了Avutometinib单独或与Defactinib联合使用的疗效和安全性。
启动临床
1、1月3日，阿斯利康宣布启动一项全球III期临床试验，评估PD-1/TIGIT双抗Rilvegostomig联合化疗与帕博利珠单抗联合化疗对转移性非鳞状非小细胞肺癌的治疗效果。
重磅临床结果
1、12月30日，诺华宣布其SMA基因治疗药物Onasemnogene abeparvovec在一项III期STEER研究中取得成功，用于年龄2至18岁的SMA患者。这是首次在两岁及以上未治疗的SMA患者中显示出临床益处的基因疗法。
2、同日，科济药业报告其CLDN18.2 CAR-T疗法在关键II期临床试验中取得积极结果，计划在2025年上半年提交药品上市申请。这一疗法有望成为全球首款针对实体瘤的CAR-T产品。
重磅医药交易
据数据库，本周共发生15起医药交易事件。其中信达生物与罗氏达成协议，授权后者进行DLL3 ADC候选产品的开发，交易金额超过10亿美元。
国内创新药进展
本周国内有51种创新药物的研发进度推进到新阶段，其中包括6种药物的上市申请和多项临床试验新进展。
1、1月2日，铂生卓越宣布其开发的干细胞疗法「艾米迈托赛」成为国内首个获批上市的干细胞治疗产品。
2、科伦博泰开发的PD-L1单抗「塔戈利单抗」获得批准，用于治疗复发性或转移性鼻咽癌。这标志着国内PD-L1单抗治疗领域的又一突破。
以上为本周新药研发项目与医药交易的主要进展。这些进展不仅体现了全球医药发展步伐的加快，也展示了各大药企在多领域的创新和突破。
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