Shanghai Haihe Pharmaceutical Research & Development Co., Ltd.

//   自去年11月以来，PMDA意识到日本在药物临床开发方面相对于全球创新强国存在“药滞”。为了应对这一挑战，PMDA推出了新举措。 泰格医药执行副总裁兼首席运营官闻增玉今年首次参加日本DIA年会，这背后有多重驱动因素。泰格医药近年来积极拓展海外市场，特别是在日本，2020年成立了合资公司Tigerise，2024年收购了当地的CRO公司Medical Edge，帮助海和药业、复宏汉霖等多家中国创新药企业在日本开展临床开发。 随着出海潮盛行，除了欧美国家，越来越多像海和药业、泰格医药这样的中国公司开始希望自行到日本开展临床研究。继谷美替尼之后，复宏汉霖的斯鲁利单抗正在日本启动3期临床。 拓展阅读 陆舜、董瑞平详解国产MET抑制剂日本获批过程  复宏汉霖李锦谈国际化下一站：日本 日本药监局对海外MRCT持开放态度，自上世纪90年代作为ICH发起的三大成员国之一以来，一直积极倡导桥接试验并惠及日本和全亚洲患者。据日本药品医疗器械管理局（PMDA）新药审查等部门负责人安川孝志（Takashi Yasukawa）博士在日本DIA年会上向研发客介绍，自去年11月以来，PMDA意识到日本在药物开发方面相对于全球创新强国存在“药滞”。为了应对这一挑战，PMDA推出了新举措，允许在1期试验中无需运用日本本国人群数据（直至3期试验开始之前），以此吸引全球早期的国际多中心临床试验（MRCT）在日本进行。 拓展阅读 日本放宽早期临床要求，1期试验或可用中美欧数据  为此，专注于溶瘤病毒产品研发的亦诺微公司也在考虑其溶瘤病毒产品MVR-T3011在中美同时启动的2期治疗膀胱癌的MRCT方案是否将日本纳入研究中。该产品针对肺癌、肝癌等大瘤肿的静脉给药在中国和美国都完成了1期临床，针对头颈癌的瘤内给药在中美两国开展2期临床。 “想要在日本开展临床试验，中国公司需要根据每个具体案例进行分析和决策。”PMDA医学信息学和流行病学办公室主任宇山佳明(Yoshiaki Uyama)博士在接受研发客采访时表示。 以溶瘤病毒产品为例，细胞治疗产品在日本，除了普通咨询渠道，还需要通过Cartagena process，即《生物多样性公约卡塔赫纳生物安全议定书》（カルタヘナ法）的流程；此外，还需要考虑到2期临床试验在日本启动的耗时和高昂的CRO咨询费用。因此，亦诺微CEO周国瑛教授决定暂时不将日本纳入2期MRCT中。（《生物多样性公约卡塔赫纳生物安全议定书》旨在保护人类免受有害基因产品的意外接触。到目前为止，包括中国、欧洲国家和日本在内的170个国家已同意了这一协议。） 正如宇山佳明所说，“所有沟通交流都基于具体案例”。PMDA在评估药物时，会首先审视该疾病在日本的受影响人群、药物的作用机理，以及这些药物在国外临床试验的进展状况。在此基础上，PMDA会权衡是否参考其他国家已完成的审评和研究数据，并评估后续是否能顺利在日本推进至临床阶段。 “这也提醒企业，在决定是否进入日本市场时，需要全面评估各种因素。日本对于大多数创新产品接受度高，审评快，对于个别品种依然较为谨慎，需要具体问题具体分析。”日本前DIA负责人、资深行业顾问植村昭夫（Akio Uemura）博士和T2T HEALTHCARE创始人兼首席执行官高野哲臣（Tetsuomi Takano）这样提醒中国企业，应尽早与PMDA或了解日本法规的专家开展交流会，以利于决策后续试验在日本的开展。 中国监管变化为MRCT铺路 百济神州高级顾问闫小军女士与PMDA国际项目办公室主任田中大祐(Daisuke Tanaka)博士共同主持中国专场（China Townhall）。 中国在MRCT领域展现的新变革，吸引了包括日本企业在内的跨国公司在中国开展MRCT。其中，中国鼓励早期临床试验同步开展、接受境外试验数据和审批流程的简化是关键因素。 据CDE《2023年中国新药注册临床试验进展年度报告》，虽然药物临床试验总体仍以国内创新药临床试验（2023年为3988项），但MRCT在中国开展已达290项，这在许多经历了中国药政改革的外企人员眼里，都是积极的变化。 安斯泰来副总经理开发本部负责人王娜博士 “中国监管政策改革让中国可以更早地参与到全球研发中。此外，中国已全面实施71个ICH指南，在中国开展临床研究可以早期与监管沟通，考虑地区的差异性，在ICH GCP的框架下还能顺利开展临床研究。这些举措提升了中国试验质量的国际认可度，为外国公司在中国进行临床研究提供了便利。” 安斯泰来副总经理开发本部负责人王娜博士首次在日本DIA年会上的中国专场作为嘉宾发言。 开展MRCT仍是最具成本效益的方式。王娜说，在准备药物注册的关键性研究时，初期规划非常重要。“目前CDE鼓励我们预先沟通试验设计和样本量。我们需要根据中国的目标人群和医疗实践来调整研究方案，制定全面的计划来确保研究的顺利开展。” 沈阳药科大学亦弘商学院理事、研究员苏岭博士 在具体MRCT的实施层面，沈阳药科大学亦弘商学院理事、研究员苏岭博士表示：“加大与主要研究者的互动，这对申办方来说极其重要。同时，从科学角度出发，了解当地的医疗实践和标准治疗是关键，尤其是在规划MRCT之前。这不仅对希望在中国开展研究的跨国公司有用，对希望在欧美开展研究的中国公司也同样重要。正如FDA最近关于肿瘤药试验人群多样性的指南所强调的，申办方在多区域临床试验背景下，需要对患者人群、标准治疗选择等进行详细了解。” 在此背景下，日本企业如武田制药、安斯泰来、卫材等日本跨国公司加大在中国MRCT的投入。武田制药已把早期试验放在中国，其在中国的研究团队也日益壮大。而安斯泰来则通过与中国研究机构的紧密合作，不断提升其在中国试验的质量和效率。 然而，尽管中国MRCT取得了诸多进展，但仍面临一些挑战。例如，由于中国地域辽阔，研究中心的广泛分布也增加了管理难度。 王娜认为，跨国公司为了应对这些挑战，需要组建中国专业区域团队，深入了解中国的医疗实践，与中国监管机构和研究机构的紧密合作也必不可少。 泰格医药执行副总裁兼首席运营官 闻增玉 闻增玉作为发言嘉宾也提及：“提高研究中心启动的效率对MRCT非常重要。这比单纯追求首位患者首次入组更为重要。” 事实上，MRCT不仅在中国进行，而且越来越多地由中国PI主导。闻增玉今年参加了美国临床肿瘤学会（ASCO）年会，他看到了许多中国PI进行了口头报告。他们的能力和水平已经达到了国际水平。 “对于MRCT来说，这是行业、监管机构和研究中心三方共同努力的结果。未来，相信会有越来越多的跨国公司将在中国开展更多MRCT，加快中国和全球的临床发展步伐。”闻增玉说。 过去一年中国药监变化亮点 自去年以来，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）在推动药品监管改革和鼓励创新方面取得了显著进展。CDE化药临床二部部长谢松梅介绍了一系列旨在优化新药开发、临床试验审评和审批流程的新举措，包括修订相关法规、建立加速审评审批通道以及加强与产业界的早期沟通机制。 CDE化药临床二部部长谢松梅线上演讲 优化审评流程、加强责任与风险管理和全面提升临床试验质量，是优化中国新药审评审批流程的三个主要目标。“我们的目标是建立一个长期、基于风险相称的临床试验方法，不断优化中国的临床试验和审评审批流程，建立良好的临床研发生态。”她说。 同时，CDE在指南制定方面也取得了重大突破，累计发布了超过500份指南，仅在过去的十个月里就新增了58份技术指南，为药物开发提供了明确的方向和参考。此外，今年CDE还成立了罕见病工作组，启动了 “以患者为中心的罕见病药物研发试点工作（关爱计划）”，根据该试点申报的项目包括阿斯利康用于治疗低磷酸酯酶的ALXN1850、中美瑞康用于治疗ALS的RAG-17、上海天泽云泰生物用于治疗结晶样视网膜变性的VGR-RO1。 苏岭博士对这些进展给予了高度评价，他补充说，近十个月，儿科用药和罕见病药物开发受到监管部门和国内企业重视，国内已有16种儿科药品和41种罕见病药物获批。 此外，NMPA今年3月发布《药物临床试验机构监督检查办法（试行）》，6月发布《关于进一步优化临床急需境外已上市药品审评审批有关事项的公告（征求意见稿）》，明确了对临床急需的境外已上市药品的优惠政策。符合要求的药品可纳入优先审评审批范围，申请人可通过与CDE的沟通交流，在达成一致意见后豁免药物临床试验；对于临床急需境外已上市但境内未上市的罕见病药品，还鼓励采取前置检验方式申请注册检验，以缩短注册检验时限，其中只进行样品检验的时限由60日缩短至40日。 “这些举措将深刻影响中国药物研发和监管领域，值得密切关注。”苏岭说。 尤其是上海和北京实施IND审批试点，该计划针对符合条件的申办方和临床试验机构，将创新药物（不包括细胞和基因治疗以及疫苗）的IND审批时间从60个工作日缩短至30个工作日。 “这些试点旨在探索如何在确保安全的前提下，进一步简化IND审批流程。符合条件的申办方需满足一定标准，如之前已提交并获批三个IND，且临床试验机构必须是具备丰富经验的主要研究者所在的国家级医学或研究中心。”苏岭说。 中国食品药品国际交流中心合作处处长 朱枫 此外 ，中国食品药品国际交流中心合作处朱枫处长表示，China Townhall自设立以来已展现其价值、专业性和广泛影响力，并计划借此日本年会契机，通过DIA平台向日本各界介绍NMPA的最新政策法规，加强交流。 他说，NMPA高度重视国际交流，并积极参与全球的各类国际会议，同时也感谢在DIA日本的协调下，中日监管机构间的交流与合作得到了增强。 上海药品审评核查中心创新与监管科学发展部副部长 曹萌 上海药品审评核查中心创新与监管科学发展部副部长曹萌博士分享了中国在药品检验与监管领域的经验。他说，CDE与CFDI落实新法规要求，制定了上市前检查的具体流程，聚焦研究质量、CMC合规性以及临床和非临床数据的真实性和完整性。面对监管资源分配的挑战，中国正在积极探索数字化解决方案以优化监管流程。 曹萌还介绍了NMPA在推动数字技术融合应用方面的努力，以及上海药品审评核查中心在数字化监管方面的创新实践，最后，他强调了上海药品审评核查中心在支持医药创新、参与公共卫生倡议及加强国际合作方面的使命。 中国专场拉拉队与讲者、中国DIA、日本DIA负责人合影 PMDA推动全球药物开发 在日本药监局（PMDA）Town Hall上，PMDA国际部负责人安田尚之（Yasuda Naoyuki）介绍了最近PMDA到华盛顿拜访美国FDA的动态，以及将国际经验引入日本药监局的努力。他强调了日本PMDA在海外办公室运营的重要性，“这些工作对PMDA融入全球十分重要”。 参加PMDA Townhall的PMDA官员和行业学者 在研究与开发环节，安川孝志介绍了新药审批流程的变化与挑战，整个行业和社会对药品审批的关注显著增加。新药审批人员必须与各个企业紧密合作，改进审批流程。 辉瑞日本研发负责人石桥太郎（Taro Ishibashi）则强调了全球同步开发的重要性。他说，日本需要积极参与其中并发挥作用。国立癌症研究中心的后泽乃扶子（Nobuko Ushirozawa）教授阐述了“聆听患者声音”的重要性，并呼吁大家共同努力，推动药物研发与医疗体系的进步。 讨论的高潮部分由来自本次大会主席CMIC的中村和男（Kazuo Nakamura）先生的发言。他回顾了日本制药行业的历史，重申本次日本DIA年会主题“生き甲斐”（人生价值）在医药研发中为患者重新创造人生意义的重要性。在日本文化中，“生き甲斐”被视为一种内在的动力，激励人们面对生活的困难，实现自己的人生价值。而近期研究表明，那些拥有更高目标感的人，往往死亡风险更低，且预期健康寿命更长。 在问答环节，宇山佳明特别回答了研发客的提问，面对AI席卷制药的浪潮，美国FDA积极拥抱AI作为加速审评的工具，PMDA也在认真向工业界学习，合理利用AI加快审评以进一步提高日本药物监管的效率和质量。 编辑 | 姚嘉 yao.jia@PharmaDJ.com  总第2271期 访问研发客网站，深度报道和每日新闻抢鲜看 www.PharmaDJ.com

11月26日，康缘药业回复上交所监管函中，对收购关联公司中新医药的方案做了调整。 为排除单纯资本利益输送链嫌疑，康缘药业不再一次性付款，而是向占中新医药30%股权第三方企业南京康竹以产品管线进展分阶段付款，总价0.81亿元分两笔支付，还附加了南京康竹对康缘药业股权增持的限制；对于集团欠款，也是采用先偿还小部分利息，药品上市后再分期付款等方式。 中新医药是康缘集团、关联方南京康竹共同持股的子公司，手握4个创新药的6个临床批件，其中就包括当下最火热的GLP-1三靶点长效减重、降糖融合蛋白和重组人细胞因子眼药产品，有望在2027年上市。但在这个时间点上，大股东想退出，由上市公司康缘药业花2.7亿元收购中新医药，市场上就有一些议论之声。 一方面2.7亿元溢价高达175%，另一方面中新药业的在研品种到底能不能成功，2.7亿元收购值不值？资本市场这些问题汇总到交易所层面，就促成了收购规则的更改。 其实，减重、降糖这个赛道是有故事可讲，但目前股权收购的监管逻辑还是按照净资产估值的“老思路”，并不能对创新药产品的研发管线做合理评估。管中窥豹，当前国家鼓励产业并购，但创新药的属性特殊，如果对创新药产品没有更新的并购监管思路，政策的春风还是很难吹到Biotech行业中来。 凭什么“175%溢价”？ 康缘药业是国内中成药龙头，而中新医药是康缘集团2018年才拿到手的临床阶段的Biotech，一直靠着向集团借钱搞研发，如今产品还在早期但账面已经负债累累。 截至2024年9月，中新医药经审计的净资产为负债4.23亿元，其中，中新医药欠康缘集团的借款本息合计4.79亿元，而且中新医药的四条核心管线还需要投入临床资金约4亿元。 康缘集团没钱了，又不舍得放弃这块创新资产，想起让A股上市的康缘药业接手，除了要认欠款，还要负责中新药业的后续投入。 从账面上来看，中新医药确实算是不良资产。但康缘集团希望转向创新药的初心是没错的，除了中新医药，康缘集团还投资了生物技术企业“瑞翱生物”，占股80%；投资疫苗研发企业“普锐斯万“，占股20%，投资海和药物，占比2%。 中新医药主要侧重的三靶点降糖、减肥项目目前已启动II期临床，且对比礼来、民为生物和联邦生物同样管线的进度并未明显落后。这样看下来，2.7亿元的股权转让款并不算多。而且康缘药业表示，中新医药账面状况未反映的在研新药管线、药物发现设计与生产技术平台专有技术、专利、商标、域名等资产。 但是，康缘药业自己也是泥菩萨过江。2024年前三季度，康缘药业营业收入31.1亿元，同比减少11.06%。康缘药业的核心品种结构“单支”，营收重担主要压在年销售额已经超过10亿元热毒宁注射液、银杏二萜内酯葡胺注射液、金振口服液三大核心品种身上。未来，公司大把的中药注射剂，在未来院内使用时只会受到更严格管理。 康缘药业到底能不能拖得动中新医药？这恐怕是2.7亿元转让款之外，投资者最关心的问题。好的结果是，中新医药GLP-1三靶点药物开发成功，康缘药业找到第二增长曲线。但如果开发不顺利，这一个大坑岂不是要用康缘药业账面上的钱去填？ 背后，Biotech并购新逻辑 今年9月，证监会出台了“并购六条”，自发布以来，已经有260多家公司披露了资产重组事项。 但是，值得深思的是，创新药企的并购往往引来监管部门和行业对于“超高溢价”的关注。这可能会影响到一大批拿不到融资、又特别希望持续开发的biotech企业。 尤其是，当前上市公司的估值已经不再受产业基本面的影响，更多是来自于投资者的情绪。2023年，国内一众创新药企业绩迎来了高位增长点，比如信达生物、药明康德、迈瑞医疗，但从资本面来看，大部分中国生物医药的股价仍处于历史低位。这种情况下，上市医药公司不敢贸然出手，投资并购。 当下的医药并购本质仍然是寻求增长，但资本环境还尚未解冻，并购逻辑有了细微的不同。 一方面，国内大部分Biotech都面临着一定的现金流压力，为了交易在价格上妥协已经成为共同选择。先有今年10月，千红制药参与了方圆制药的破产重整，出资3.90亿元收购后者全部的股权，又有中新医药2.7亿元就卖身，和同为GLP-1企业质肽生物的B+轮融资额差不多。也就造成了并购的交易额有减值趋势。 另一方面，业内人士表示，并购逻辑已经转向一些干净优质的小市值医药企业为主要目标了。 总体来说，监管以净资产估值的要求来对新质创新药企并购进行统一约束，已经跟不上发展需求了，监管需要做出改变。 行业需要针对Biotech的并购形成成熟的体系和规则。比较急切需要改变的一点就是：传统制药型企业的财务团队和监管部门，一般就根据业绩报表进行财务评估，再夹杂着“关联交易”字眼，监管很难依据条例做出合理判断。另外，Biotech就只能被动接受，融资情况、项目阶段等都会对估值有所影响。 撰稿丨苗苗 编辑丨江芸 贾亭 运营｜廿十三 插图｜视觉中国 声明：健识局原创内容，未经许可请勿转载 全新机制抗排异药物纳入医保，移植术后管理有了新突破 国产创新药医保谈判意愿强烈：“没有医保身份，无法进医院” 新事 | 耐心资本出现：北京昌平母基金群规模超370亿元

11月12日研发客临床年会花絮 当前全球医药行业监管政策、资本市场、以及跨国并购和交易都在发生巨大变化，中国创新生物医药企业如何重新调整预期，推动行业重拾辉煌？11月12日的2024研发客年会暨ChinaTrials16会场，汇聚了行业专家、学者、本土创业者、跨国药企管理者、投资人，为中国创新药产业建言献策。 点击下方阅读年会首日报道  先进疗法浪潮，中国能否接住这一波契机？ 恒瑞医药首席战略官江宁军、研发客总裁兼出版人戴佳凌分别为大会开幕致辞。江宁军表示，中国在全球医药研发中的贡献已实现了从第三梯队“跟跑”到第二梯队“并跑”的历史性跨越。然而过去三年，新冠疫情与地缘政治给中国生物制药产业带来了巨大冲击。许多企业盲目追求热门赛道，为资本寒冬埋下隐患，在支付和市场推广中也遇到诸多挑战。 恒瑞医药首席战略官 江宁军 如何穿越这股寒流？江宁军认为，国内生物医药企业需要重新调整预期，整合优化，增加海外合作和跨境交易，同时监管层面也持续加大对创新的支持力度，例如IND审批从60个工作日缩短至30个工作日，为行业创新提供了便捷、高效的通道。 在行业内部，整合、兼并、优化管线、降本增效等举措层出不穷,不断探索新的解决方案，希望为全球病患带来更加先进、有效的疗法，满足那些尚未被满足的临床需求。”我们坚信，在众人的共同努力下，中国生物医药行业必将重整旗鼓，重拾辉煌。”江宁军说。 麦肯锡公司全球董事合伙人张芳宁首先做“重塑创新之桥、推动合作与发展”主题演讲。面对中国大环境正在发生的巨变，中国医药创新何去何从？张芳宁提出三个关键词——全球化、可持续、高质量，她认为“中国创新非常具有后劲“。 麦肯锡公司全球董事合伙人 张芳宁 根据麦肯锡数据，过去六年中国的出海交易增长翻倍。从国内Biotech角度来看，一个重要的变化是早期阶段产品开始获得高额的预付款和里程碑交易；从买方角度来看，MNC开始扮演重要角色，数据统计显示MNC对肿瘤领域、ADC大分子更感兴趣。此外，NewCo开辟了除out-licensing外的出海新路径，缩短了中国企业出海的学习曲线。 对创新环境的预期重设 资本市场由热转冷后，中国创新药掀起出海热潮。同时，中国创新药发展也正面临多方挑战。面对挑战，中国创新药企应如何调整预期，继续前行推动行业重拾辉煌？恒瑞医药首席战略官江宁军与复旦大学附属肿瘤医院一期临床研究中心主任、肿瘤内科主任张剑，齐鲁制药集团副总裁、全球创新药研发总经理陶维康，麦肯锡公司全球董事合伙人张芳宁，科望医药联合创始人、董事会主席兼首席执行官纪晓辉，康桥资本董事总经理张晓帆共同讨论了这一话题。 从左至右：陶维康、张剑、张芳宁、江宁军、纪晓辉、张晓帆 纪晓辉认为，“寒流”能给中国企业带来真正思考，Biotech可以放慢脚步、回归初心，通过自主创新和全球合作解决实际问题，“我们不能改变周遭事物，唯有练好内功，保持良好心态，充分准备，把握时机 。”纪晓辉说。 张晓帆表示，从投资人角度，“更多会看中并购作为退出路径，而不再是IPO，同时看产品时要体现出绝对的临床疗效”。 陶维康认为，在目前中国支付体系下，做差异化创新并不容易。他认为中国药企可以同时兼顾国内和国外的临床需求和市场，也可以根据自身能力，或专门开发针对海外市场的产品，或仅针对本土市场开发产品。 张剑则从临床研究者角度感受市场变化。他表示，由于资金缺乏，部分临床项目在IND获批后起步缓慢，也有部分项目因研发成本问题或BD授权而暂停。临床研究者在启动临床研究时会更加慎重，并开始关注产品具体适应症竞争格局。 张芳宁表示，MNC正在从研发、生产、供应、人才等多角度不断更新换代，长期推进在中国的全产业链布局。MNC需要建立具备中国市场竞争力的产品管线组，开发中国临床能力的同时兼顾全球环境。 在“跨国企业视角：大型制药公司在中国的角色演变”主题讨论环节，研发客主编毛冬蕾与复星医药执行总裁、创新药事业部联席首席执行官、全球研发中心首席执行官王兴利，阿斯利康高级副总裁、全球研发中国中心总裁何静，勃林格殷格翰大中华区医学和研发负责人张维，武田亚太发展中心副总裁及临床开发负责人童岗，以及安进中国药物开发负责人陈瑜展开讨论。 王兴利分享了在复兴和诺华不同的研发战略制定，执行实施；何静认为中国战略需要靠自己定位，同时作为总部一部分加以支持；张维博士分享了“中国关键”项目实施5周年的心路历程；童岗分享了武田亚太研发中心如何从被忽略加入MRCT， 到100%早期试验已经在中国开展的历程；最后，陈瑜介绍了安进模式与其他大外企的不同之处。 从左到右：毛冬蕾、陈瑜、童岗、张维、何静、王兴利 专家们表示，跨国药企正从执行方转变至自主设计中国战略。在布局立足中国的全球战略时，如何建立适合中国的产品管线？专家们建议，一方面需要加强与中国整个创新生态的合作与搭建，另一方面，在产品的早期临床开发时，就与临床研究者保持积极沟通合作，将临床研究者的临床经验纳入产品早期研发中。 FDA对临床试验实践的影响 在“从FDA ODAC会议看临床试验设计新趋势”话题讨论中，南京医科大学生物统计学教授陈峰，与信达生物副总裁、生物统计与信息部负责人孙兴，礼来中国医学科学负责人、药物发展与医学事务中心朱超，复星医药全球研发中心副总裁、生物统计与数据科学部总经理邱婧君，诺思格首席科学、FDA肿瘤药物评审中心前生物统计部门负责人陈刚，以及圣方医药研发董事长兼首席科学官陈杰参与讨论。 从左至右：毛冬蕾、孙兴、朱超、陈峰、邱婧君、陈刚、陈杰 9月27日，FDA的肿瘤药物咨询委员会（ODAC）审评会议投票表态，建议缩小PD-1药物在胃癌和食道癌适应症的范围。陈刚以监管机构视角，分别从产品机制、临床数据、富集（Precision medication）、风险获益比、诊疗指南五个方面分析会议结果。他认为在ODAC前FDA已从各角度经过充分讨论，这次会议结果将会改变一些适应症标签，有可能影响临床实践。 拓展阅读 PD-1遇挫，ODAC建议缩小胃癌和食道癌适应症范围 邱婧君从申办方角度介绍了会议内容和结果。与FDA沟通时可提供的证据有哪些？邱婧君建议从清晰的MOA机制、充分的实质性证据、临床实践和现实世界证据、精准医疗以及风险获益比BRA/疗效与安全性的平衡这五个主要方面来做准备。同时以临床医生和患者真正的诉求为主导。然而陈刚认为，FDA一般非常有自己的主见，企业较难撼动。 中国顶级临床中心开展试验的现状 下午的讨论由上海弼领生物技术首席医学官蒋皓媛主持，主题为“中国顶级临床中心开展试验的现状”。 中国医学科学院肿瘤医院及复旦大学附属华山医院药物临床试验机构常务副主任张菁分析了顶尖临床中心的管理、资源配置及国际合作现状，并强调提升试验质量与效率，培养年轻研究者的重要性。 中国医学科学院肿瘤医院副主任医师俞悦介绍了医院的发展历程、临床试验成就及质量保障措施，指出中国临床试验质量与欧美及日本相当，并强调了科研创新对临床实践的重要性。 高博医疗集团首席医学官兼临床研究中心负责人侯杰讨论了资本市场寒冬对临床研究项目的影响，受试者资源获取的挑战，以及年轻一代机构提升研究质量的必要性。 圆桌讨论中，张菁分享了华山医院作为试点机构的经验，强调伦理审查前置、项目创新性和Sub-PI角色的重要性，并提醒研究人员保持耐心和严谨态度。侯杰赞扬了中国研究者的投入与专注，以及病人入组速度的优势。俞悦分享了参与国际项目的经验，建议企业提前与研究中心沟通以提高合作效率。 主持人总结强调合作的重要性，鼓励通过优势互补提升研究质量与速度，并分享了张菁主任及其团队在患者沟通与权益保护方面的实例，彰显了对临床试验严谨负责的态度。 从左至右：侯杰、蒋皓媛、张菁、俞悦 DCT临床试验的中国创新实践和展望 捷信医药/信华医药创始人林峰主持了关于DCT的专题讨论，强调其全球发展动态和以患者为中心的趋势。他分享了公司在DCT的实践成果，包括ePRO、远程访视等技术应用，并提及CDE和FDA对DCT的支持与规范化。 恒瑞医药中枢神经医学部负责人王心宁指出DCT核心理念贯穿于临床试验，并分享了恒瑞在DCT的研发成果。她探讨了DCT的适用性，特别是在疼痛管理和神经退行性疾病领域，并强调了患者教育的重要性。 挚盟医药首席医学官陆志红通过实例分享了偏头痛药物研发中DCT的应用，展示了其降低成本和提升患者参与度的优势，鼓励中小公司勇于尝试DCT。 赛默飞Patheon临床供应链中国质量负责人施维维介绍了公司在临床试验远程送药和质量管理方面的DCT经验，包括“患者直达”项目和药瓶技术创新。 辉瑞公司高级经理孙晓静介绍了DCT实施中的挑战，如合规性、供应商选择、初期投入等，并强调了与监管机构和行业交流的重要性，分享了合作策略。 曙光医院副院长元唯安从中医医院视角阐述DCT的兴起和影响，强调其以患者为中心的理念和颠覆性变革，建议企业应与监管机构沟通确保合规性，并强调DCT应以解决实际问题为出发点，是临床试验的未来发展方向。 从左至右：林峰、陆志红、元唯安、王心宁、施维维、孙晓静 中国生物制药在日本和亚洲的临床开发机遇 L.E.K.咨询主管合伙人陈玮主持了关于中国生物制药在日本及亚洲临床开发机遇的讨论。L.E.K.日本负责人井ノ口雄大先生指出，中国生物制药出海不应仅限于欧美，日本和亚洲市场同样充满机遇。过去五年，亚太地区的试验项目持续增长，主要由中国申办方推动。日本市场对创新药需求巨大，支付体系也支持创新。多家中国公司已与日本开展合作。 复宏汉霖药政事务部总经理李锦分享了公司国际化进展，包括获得日本PMDA许可开展国际多中心III期研究，以及多个品种与PMDA的沟通情况。她说，PMDA的意见和建议对公司在日本开展临床、规避风险非常有帮助。 海和药物高级副总裁杜一鸣介绍了公司突破，谷美替尼在日本成功获批上市。她表示，向PMDA申报并不难，关键在于语言和了解PMDA的沟通机制。日本临床批件资料要求不复杂，时间短，且临床费用相对合理。 T2T HEALTHCARE创始人兼首席执行官高野哲臣解读了PMDA最新的交流机制和政策。他提到，PMDA对亚洲人群数据的接受度提高，新规允许I期试验无需日本本土人群参与，为全球多中心临床试验在日本落地提供了便利。但是，他建议中国公司还是应更多考虑日本人群数据，“这种情形就像CDE要求任何一家国外企业考虑中国人群数据一样。”他说。 井ノ口雄大补充说，日本不仅有国际化的CRO，还有本土化的CRO，同时澳洲、中国和韩国市场也极具吸引力。 从左至右：陈玮、李锦、杜一鸣、高野哲臣、井ノ口雄大 中国中枢神经系统疾病药物开发 加立生物科技CEO陈柏州主持了“中国中枢神经系统疾病药物开发”议题，指出阿尔茨海默病（AD）长期缺乏有效治疗，但近期四种新药的获批为研发带来了新活力。 阿斯诺来医药科技CEO周显波分享了公司在神经退行性和精神类疾病的研究进展与规划。 武田亚太发展中心副总裁童岗博士讨论了AD的疾病本质、amyloid假说及其与CNS的关系，强调持续探索对找到AD解决方案的重要性。 礼来公司医学部执行总监成燕聚焦临床未满足需求，探讨了针对淀粉样蛋白级联假说的治疗方法，包括抗体疗法、小分子药物和免疫疗法。 纽欧申医药CEO申华琼回顾了CNS药物研发的挑战，表达了创业的过程，以及对领域发展的乐观态度，并期待加强行业合作。 中国科学院生物与化学交叉研究中心的研究员陈椰林说，尽管CNS研究领域历来充满挑战与失败，但他坚信，投身于这一领域的科研人员不应畏惧失败。相反，他们应当从每次失败中汲取教训，不断学习进步。陈椰林强调，只要同行之间能够相互支持、携手共进，CNS领域必将迎来蓬勃发展。 从左至右：陈柏州、童岗、周显波、申华琼、成燕、陈椰林 肺癌药物研究的现状与未来趋势 最后，上海市东方医院肿瘤科主任周彩存教授作为重磅嘉宾，带来了从研究者的视角来看肿瘤药临床开发的观点。他说，中国在新药研发领域发展迅速，尤其在生物技术公司数量上已居全球之首。然而，面对肺癌这一中国新发病例最多的癌症，对2030健康中国纲要的实现至关重要。“我们仍需更多创新技术产品。”他说。 上海市东方医院肿瘤科主任 周彩存教授 肺癌治疗已进入精准治疗时代，通过识别患者特定的靶点，开发出一系列靶向药物，显著改善了患者的生存率和治疗效果。然而，精准治疗也带来了高昂的费用。同时，中国在临床试验中的话语权仍有待提升，因为我们在选择对照组时往往不是最优的。 目前，肺癌治疗正从精准治疗走向不精准的治疗策略，如联合化疗、免疫治疗等，尽管看到了生存期的改善，但并未被所有专家推崇。 周教授还提到了多个正在进行的临床研究，包括双抗、靶向药物联合化疗等，这些研究有望为肺癌患者提供更多的治疗选择。然而，他也指出，尽管有很多产品正在研发中，但真正创新的产品和临床研究设计并不多。此外，他还强调了国际合作的重要性，以及中国生物技术公司在双抗和ADC领域的竞争性。他鼓励大家不要扎堆做重复的研究，而是要寻找新的方向和治疗方法。（明天还有一天精彩的分享，敬请留意） 编辑 | 姚嘉 yao.jia@PharmaDJ.com  总第2244期 访问研发客网站，深度报道和每日新闻抢鲜看 www.PharmaDJ.com