2023年，RNAi重磅产品大卖65亿元

2024-02-27

siRNA上市批准临床3期财报临床2期

▲3月7-8日成都生物医药创新者峰会 · 点击立即报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。近期，全球领先的RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals (Nasdaq: ALNY)，发布2023年度业绩：2023年全年总收入18.28亿美元，同比增长76%；净产品收入12.41亿美元，同比增长39%。其中2023 Q4总收入4.4亿美元，同比增长31 ；净产品收入3.46亿美元，同比增长32%。2024年合并净产品收入指导为14亿美元至15亿美元。两款ATTR-PN siRNA产品营收合计销售额9.13亿美元（65.73亿元）。siRNA核心产品ONPATTRO (patisiran)在2023年营收3.55亿美元（约25.56亿元），同比下降36%，2023 Q4营收7900万美元。ONPATTRO是首款获得FDA批准的RNAi疗法（2018年8月获批），用于治疗由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的周围神经疾病（多发性神经病）成人患者。另一款ATTR-PN siRNA产品Amvuttra(vutrisiran)2023年营收5.58亿美元（约40.17亿元），同比增长495%；2023 Q4营收1.75亿美元。该药物在2022年6月获得FDA批准，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)，这是全球第5款获批上市的siRNA疗法，也是FDA批准的首款只需每3个月皮下注射一次，就能够逆转神经病损伤的RNAi疗法，同年9月获得欧盟批准。2023年，GIVLAARI (givosiran)销售额为2.19亿美元，相比去年同期增长26.6%；主要用于治疗急性肝卟啉症(AHP)，截至目前，全球已有超过625名患者接受 GIVLAARI 治疗；OXLUMO (lumasiran)销售额为1.1亿美元，同比增长57.4%；主要用于治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)，截至目前，全球已有超过375名患者接受OXLUMO治疗。Alnylam宣布更新Vutrisiran治疗ATTR淀粉样变性伴心肌病患者的HELIOS-B 3期研究的统计分析计划，主要终点分析从30个月延长到33个月，次要终点做了相应调整，并延长3个月双盲随访以提高统计效力，预计将于6月底或7月初公布初步结果，如果是阳性结果，预计2024年底递交sNDA申请。Alnylam公布FDA已批准启动ALN-APP APP 1期研究的多剂量部分（B部分），ALN-APP APP 是一种针对淀粉样前体蛋白 (APP) 的在研 RNAi 疗法，正在开发用于治疗阿尔茨海默病和脑部淀粉样血管病。2024年，Alnylam打算在6月底或7月初报告vutrisiran的HELIOS-B 3期研究的初步结果；启动zilebesiran的KARDIA-3 2期研究；启动ALN-APP APP在脑淀粉样血管病患者中的2期研究；启动ALN-KHK 1期研究的B部分；启动ALN-BCAT 1期研究。研发管线关于Alnylam基于诺贝尔奖得主的科学，RNAi疗法代表了一种强大的，临床验证的方法，产生变革性药物。自20年前成立以来，Alnylam领导了RNAi革命，并继续实现大胆的愿景，将科学的可能性变成现实。Alnylam的商用RNAi治疗产品有ONPATTRO (patisiran)、AMVUTTRA (vutrisiran)、GIVLAARI (givosiran)、OXLUMO (lumasiran)和Leqvio (inclisiran)，后者由Alnylam的合作伙伴诺华(Novartis)开发和商业化。Alnylam拥有丰富的试验药物储备，包括多种处于后期开发阶段的候选产品。Alnylam正在执行其“Alnylam P5x25”战略，通过可持续创新和卓越的财务业绩，为全球各地的罕见和常见病患者提供变革性药物，从而成为领先的生物技术企业。Alnylam总部位于马萨诸塞州剑桥市。参考资料：公司财报版权声明：本文转自细胞基因治疗前沿，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除活动推荐 3月 • NDC x 2024新药创新者峰会关键词： ADC，改良型新药，小分子新药，GLP-1药物（点击下方图片查看详情）▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。