治疗DMD等肌肉疾病的潜在“first-in-class”抗体偶联ASO疗法，改善肺纤维化的小分子疗法……
2024-05-20
临床结果临床2期寡核苷酸加速审批
▎药明康德内容团队编辑Dyne Therapeutics公布抗体偶联反义寡核苷酸疗法积极临床结果Dyne Therapeutics今日公布了分别用于治疗强直性肌营养不良1型（DM1）和杜氏肌营养不良（DMD）的抗体偶联反义寡核苷酸（ASO）疗法DYNE-101和DYNE-251的积极1/2期临床试验结果。该公司表示，这些结果继续支持使用加速批准通道开发这两款ASO疗法。在1/2期临床试验ACHIEVE中，DYNE-101（5.4 mg/kg）在第3个月时表现出剂量依赖性剪接校正，剪接校正比例达到27%。此外，DYNE-101改善患者的肌肉强直、肌肉力量以及多种患者报告的功能性和疲惫指标。在1/2期临床试验DELIVER中，DYNE-251（10 mg/kg）在6个月时将抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的表达水平提高到接受标准治疗患者的10倍。多种功能性检测也显示出接受DYNE-251治疗患者的功能改善。Dyne Therapeutics的抗体偶联ASO由靶向肌肉表面表达的转铁蛋白受体1（TfR1）的抗体和ASO偶联生成。这一技术旨在实现靶向肌肉组织的ASO递送。▲抗体偶联ASO平台的示意图（图片来源：Dyne Therapeutics公司官网）改善肺功能并逆转肺纤维化，小分子疗法2期临床结果积极Endeavor BioMedicinesEndeavor BioMedicines公司日前宣布在研疗法ENV-101ENV-101在治疗特发性肺纤维化（IPF）的2a期临床试验中获得积极结果。12周后，接受ENV-101ENV-101治疗的IPF患者的肺功能和总肺容量（TLC）获得显著改善，多个量化检测肺纤维化的指标得到逆转。新闻稿指出，这些数据支持ENV-101ENV-101作为首个改变疾病进程的IPF疗法。试验数据显示，接受ENV-101ENV-101治疗的患者在试验的12周内肺功能显著改善，预测用力肺活量百分比（ppFVC）从基线提高了1.9%，而安慰剂组患者的ppFVC平均下降了1.3%（P=0.035）。接受ENV-101ENV-101治疗的患者在12周时TLC平均增加了200 mL，而安慰剂组患者平均下降了56 mL（P=0.005）。在接受ENV-101ENV-101治疗的患者中，80%患者的TLC增加，而接受安慰剂的患者中有70%患者的TLC下降。ENV-101ENV-101旨在通过抑制过度激活的Hedgehog（Hh）信号通路来提高患者的肺功能并逆转患者肺部的纤维化。Hh通路是一个伤口愈合信号通路，当其异常活跃时，会导致肺部形成瘢痕组织。现有疗法只能稍微减缓肺功能下降，但并未解决疾病根源，且由于耐受性问题，大多数患者难以长期使用。ENV-101ENV-101提供了一种新的方法，可能中止甚至逆转纤维化进程。Vicore Pharma小分子疗法显著改善IPF患者肺功能Vicore Pharma日前发布了在研血管紧张素II型受体激动剂buloxibutid治疗初治IPF患者的2a期临床试验的最终数据。该试验在主要和次要终点上均显示出积极结果，表现出卓越的安全性、耐受性和疗效。在36周的治疗期间，buloxibutid改善了基于用力肺活量（FVC）检测的肺功能。未经治疗的患者在36周内FVC大约下降180 mL。在AIR试验中，患者的FVC从基线到第36周平均增加了216 mL，比未经治疗的患者高出近400 mL（n=28，p<0.001）。▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] Dyne Therapeutics Announces New Clinical Data from ACHIEVE Trial of DYNE-101 in DM1 and DELIVER Trial of DYNE-251 in DMD Demonstrating Compelling Impact on Key Disease Biomarkers and Improvement in Multiple Functional Endpoints. Retrieved May 20, 2024, from https://investors.dyne-tx.com/news-releases/news-release-details/dyne-therapeutics-announces-new-clinical-data-achieve-trial-dyne[2] New Phase 2a Clinical Trial Results Demonstrate Endeavor BioMedicines’ ENV-101 Improved Lung Function and Reversed Key Measures of Lung Fibrosis in Patients With Idiopathic Pulmonary Fibrosis. Retrieved May 20, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240519406386/en/[3] Vicore Announces Positive Final Results from the Phase 2a AIR Trial Demonstrating Buloxibutid Improves Lung Function Over 36 Weeks in Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis. Retrieved May 20, 2024, from https://vicorepharma.com/mfn_news/vicore-announces-positive-final-results-from-the-phase-2a-air-trial-demonstrating-buloxibutid-improves-lung-function-over-36-weeks-in-patients-with-idiopathic-pulmonary-fibrosis/免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新
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