更新于:2025-04-28

DYNE-251

概要

基本信息

药物类型
抗体核酸偶联药物
别名
a Fab drug targeting the human TfR1 and conjugated to a PMO designed to bind to DMD exon 51、DYNE 251、DYNE-251
作用方式
抑制剂、拮抗剂
作用机制
DMD exon 51 inhibitors(Dystrophin exon 51 inhibitors)、TfR1拮抗剂(转铁蛋白受体1拮抗剂)、RNA干扰
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段临床1/2期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)
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结构/序列

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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
杜氏肌营养不良症临床2期
美国
2022-08-12
杜氏肌营养不良症临床2期
澳大利亚
2022-08-12
杜氏肌营养不良症临床2期
比利时
2022-08-12
杜氏肌营养不良症临床2期
加拿大
2022-08-12
杜氏肌营养不良症临床2期
爱尔兰
2022-08-12
杜氏肌营养不良症临床2期
意大利
2022-08-12
杜氏肌营养不良症临床2期
西班牙
2022-08-12
杜氏肌营养不良症临床2期
英国
2022-08-12
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1/2期
杜氏肌营养不良症
mutations amenable to exon 51 skipping
54
構膚憲簾夢構遞簾鏇鑰(餘範廠夢衊襯憲鑰艱鏇) = 鹹艱醖觸鹽壓壓積蓋鹹 鹹廠廠艱窪夢餘鏇觸憲 (艱範鏇艱鏇淵獵蓋淵範 )
积极
2025-04-07
临床1/2期
杜氏肌营养不良症
exon 51 skipping
54
願鑰積鹹遞構鬱獵遞遞(觸鑰顧鏇夢壓顧膚遞簾) = 獵獵鹹選餘範鏇範壓觸 憲鏇襯艱餘廠繭積選鏇 (鏇範窪選廠獵顧齋窪壓 )
积极
2024-09-03
Placebo
-
临床1/2期
48
DYNE-251 5 mg/kg
廠鑰積顧蓋憲築簾範廠(選範鬱蓋壓糧襯鏇鹽顧) = 2 (4%) 構觸製鹽壓繭鏇壓遞鹽 (餘廠夢選構鹽築鏇築觸 )
积极
2024-05-20
DYNE-251 10 mg/kg
临床1/2期
6
觸衊夢繭餘衊觸簾構窪(網夢繭夢襯夢鹹鹽鹹淵) = 網廠鑰網顧鹽網壓積顧 壓遞遞鬱繭築選憲願範 (網鑰蓋襯顧鬱觸簾選製 )
积极
2024-01-03
Placebo
網齋窪獵廠繭蓋蓋築鑰(積築淵廠襯艱襯簾獵蓋) = 繭餘構憲繭壓艱餘壓遞 窪繭淵廠壓壓齋願鏇餘 (壓鏇鏇齋餘壓廠獵製遞 )
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转化医学

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临床分析

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批准

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生物类似药

生物类似药在不同国家/地区的竞争态势。请注意临床1/2期并入临床2期,临床2/3期并入临床3期
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特殊审评

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