Taladegib

SAN DIEGO--( BUSINESS WIRE )--Endeavor BioMedicines, a clinical-stage biotechnology company developing medicines with the potential to deliver transformational clinical benefits to patients with life-threatening diseases, announced that the first patient has been dosed in the Phase 2b WHISTLE-PF trial evaluating the safety and efficacy of ENV-101 (taladegib), the company’s lead investigational medicine, in individuals with idiopathic pulmonary fibrosis (IPF). ENV-101 is a novel Hedgehog signaling pathway inhibitor that demonstrated potential in a Phase 2a trial to be the first disease-modifying treatment for IPF. “ Initiating the WHISTLE-PF trial is an important milestone for our company as we continue to develop ENV-101 for the treatment of IPF, a relentless disease that has a worse prognosis than most cancers," said John Hood, Ph.D., Co-founder, CEO and Chairman, Endeavor BioMedicines. “ Following the positive results from our Phase 2a trial of ENV-101, Endeavor BioMedicines is now intensely focused on efficiently advancing the WHISTLE-PF trial to get this potentially transformative drug to patients as quickly as possible.” IPF is a chronic, progressive lung disease with limited treatment options that affects approximately 150,000 adults in the United States. Although the exact cause of IPF is unknown, various environmental factors can deliver repeated injuries to lung cells that trigger abnormal wound-healing processes and life-threatening lung scarring. Current standard-of-care therapies do not address the underlying cause of IPF. They slow the decline of lung function, but do not stop or reverse it, and they have tolerability issues that limit their long-term use in most patients. ENV-101 is designed to block a cellular wound-healing pathway known as Hedgehog (Hh) that is abnormally activated in fibrotic lung diseases such as IPF and drives the continuous pathophysiologic buildup of scar tissue in the lungs. Results from the randomized, double-blind, placebo-controlled Phase 2a trial of ENV-101 showed that patients who received the investigational therapy experienced statistically significant improvements in lung function and total lung capacity, and reversal of multiple key quantitative measures of lung fibrosis through 12 weeks of treatment. There were no treatment-related serious adverse events, treatment-related grade 3 or 4 adverse events, or clinically meaningful safety findings on laboratory analyses, vital signs, electrocardiograms, or physical examination reported for ENV-101-treated patients. The Phase 2b WHISTLE-PF ( W ound-remodeling H edgehog-Inhibitor I LD S tudy T esting L ung F unction E ndpoints- PF ) clinical trial is a global, randomized, placebo-controlled study evaluating the therapeutic potential of ENV-101 in individuals with IPF ( NCT06422884 ). Endeavor BioMedicines intends to conduct the trial in 14 countries globally, including Australia, where the first patient was dosed. The WHISTLE-PF trial will evaluate the efficacy of a range of ENV-101 doses through 24 weeks of treatment, characterize the investigational compound’s safety, assess its effect on patient reported outcomes and its effects on lung capacity and lung fibrosis as measured by chest high-resolution computed tomography (HRCT). About Endeavor BioMedicines Endeavor BioMedicines is a clinical-stage biotechnology company developing medicines with the potential to deliver transformational clinical benefits to patients with life-threatening diseases. Endeavor’s lead candidate, ENV-101 (taladegib), is an inhibitor of the Hedgehog signaling pathway in development for fibrotic lung diseases, including idiopathic pulmonary fibrosis (IPF). The company’s second candidate, ENV-501, is a HER3 antibody-drug conjugate (ADC) in development for the treatment of HER3-positive solid tumors. More information is available at www.endeavorbiomedicines.com and on LinkedIn or X .

如今，全球年龄超过60岁的人口已超过10亿，并将在2050年占据全球人口的近四分之一。随着全球老龄化进程的不断加速，“健康老龄化”也成了全世界各个国家共同关注的焦点之一。9月恰逢健康老龄月（Healthy Aging Month），药明康德内容团队将在本月发表与全球新锐公司领导者和老龄问题专家的一系列对话，从科学、医学、公共卫生等不同角度，向读者们呈现意见领袖的思考。 在今天的这篇访谈中，Endeavor Biomedicines公司的首席执行官John Hood博士将介绍该公司治疗特发性肺纤维化（IPF）和癌症的创新疗法。这两种疾病对老年人群的影响尤其显著。该公司的在研疗法ENV-101是首个在临床试验中展现逆转IPF疾病进程能力的药物。近日Endeavor完成了1.32亿美元的C轮融资，旨在加快ENV-101和公司管线中另一款抗体偶联药物（ADC）的临床开发。通过针对疾病背后的生物学机制，Endeavor的创新疗法有望在延长患者生命的同时，改善他们的生活质量。 药明康德内容团队：您好！恭喜贵公司完成1.32亿美元的C轮融资。Endeavor专注于IPF和癌症，您可以和读者分享一下为什么这两类疾病与健康老龄化的主题紧密相连？ John Hood博士：多谢邀请。如你所说，我们刚完成由顶尖投资人支持的1.32亿美元C轮融资，获得的资金将帮助推进我们在IPF和癌症方面的研发管线。IPF主要影响50到70岁的个体，它的疾病进展受到年龄相关变化的影响，比如端粒缩短和细胞衰老（senescence）。这些变化会妨碍肺组织的修复。与之类似，由于基因突变的积累和免疫监测系统的衰退，患上癌症的风险也随着年龄增长而升高。我们正在开发针对这些疾病根源的创新疗法，我们对这些药物解决显著健康挑战的潜力感到非常兴奋。 药明康德内容团队：贵公司的主打研发项目ENV-101是一款治疗IPF的药物，您可以分享一下它的作用机制和前景么？ John Hood博士：ENV-101靶向Hedgehog信号通路。我们认为它具有改善肺功能和在IPF患者中逆转肺纤维化的潜力。 近期，我们的2a期临床试验首次展现了它逆转IPF疾病进程的证据，而且在与肺功能和肺组织结构相关的多个临床终点中都观察到了疾病逆转的迹象。这是以前从未观察到的进展。我们相信这不但是针对IPF的重要进展，也有潜力为其它致命纤维化疾病带来突破。开发IPF疗法是我们首次涉足纤维化疾病，IPF是一种非常严重的疾病，患者的5年生存率甚至低于很多癌症类型。他们的治疗选择有限。现有的治疗选择只能有限地减缓肺纤维化的速度，但是它们都不能中止或逆转IPF的疾病进程。 我们正在启动一项全球性的2b期临床试验，评估ENV-101治疗IPF的效果。Endeavor将专注于推动ENV-101的临床开发，尽快将这款疗法带给患者。 药明康德内容团队：在ENV-101开发过程中您要面对哪些独特的挑战？ John Hood博士：IPF是一种罕见疾病，虽然在罕见病中它的患者人数相对较多，仅在美国就有大约15万患者，然而招募这些患者仍然非常困难。他们的身体状况通常很不好，患有多种合并症并且需要同时接受其它药物的治疗。在临床试验中需要剔除背景治疗或者合并症的影响，确定在研药物产生的疗效或引发的不良事件。达成这一目标需要克服多重挑战。 药明康德内容团队：那贵公司如何解决这些临床试验方面的挑战？ John Hood博士：我们计划在全球至少6个国家和地区开展这项2b期临床试验。我们与临床合作伙伴和临床试验点紧密合作来完成患者的招募和治疗。我们公司内部有一个临床研究助理（CRAs）团队来专门支持临床试验点。每个试验点在任何时间都可以与我们的团队联系，讨论并且解决他们遇到的问题。我们正在构建这方面的能力，因为我相信对于临床试验点来说，能够直接与公司内部的团队联系，得到在患者招募和治疗方面的支持和引导非常关键。 药明康德内容团队：开发一款新药需要全球合作伙伴的同心协力。 John Hood博士：是的，好的合作伙伴能够提供我们公司内部没有的能力和专长。Endeavor是家小公司。我们的员工大部分聚焦于临床开发。从头搭建和生产相关的基础设施的成本太高了。况且，在有药明康德这样的合作伙伴的情况下也没这个必要。在过去20年里，药明康德都是我值得信赖的合作伙伴。时间经常是最宝贵的资源。我确信药明康德能够按时、高质量地提供我们需要的服务。除此之外，我们还与临床合作伙伴密切合作，在其它国家和地区获得一线人员的支持，这非常重要。虽然我们尽力构建临床试验的能力，但是我们不可能在所有进行临床试验的国家设立办事处。 药明康德内容团队：贵公司的另一款在研疗法ENV-501的适应症是癌症，您可以介绍一下这款疗法么？ John Hood博士：癌症可以说跟衰老息息相关。它由基因突变的积累驱动，而基因突变在老年群体中更为常见。Endeavor开发的ENV-501是一款新一代抗体偶联药物。我们聚焦于名为HER3的靶点，它在肿瘤中的表达比HER2更为常见。ADC这一治疗模式已经在临床实践中成功治疗多种癌症类型，但是它们仍然会产生显著的副作用。我们认为这是一个机会，在利用ADC的优效性同时限制它的脱靶毒性。ENV-501的设计旨在最小化在第一代ADC中观察到的脱靶毒性。我们认为这一策略可能让ENV-501具有更好的安全性和耐受性，从而让我们有机会治疗在老年人群中常见的癌症。 药明康德内容团队：多谢您拨冗分享洞见和Endeavor公司令人兴奋的进展。贵公司治疗年龄相关疾病的创新策略令人鼓舞。 John Hood博士：谢谢你的邀请。为患者开发新药虽然非常具有挑战性，但当你看到开发出的新药能够延长患者的生命并改善他们生活时，又是非常令人欣慰的。开发针对这些疾病根源的创新药物并不容易，需要巨大的付出，需要真正想让患者活得更久，活得更好的人们的合作和持久的奉献。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。