Santhera的AGAMREE®（Vamorolone）在欧盟获批，用于治疗DMD

2023-12-18

上市批准基因疗法突破性疗法抗体药物偶联物

12月18日，Santhera Pharmaceuticals（SIX：SANN）宣布，AGAMREE®（vamorolone）已在欧盟（EU）获批，用于治疗4岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD）。杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy，DMD)是一种严重的进行性肌肉萎缩性疾病，发病后患者运动困难，严重时需要辅助呼吸并最终导致过早死亡。AGAMREE®（vamorolone）是一种新型“first-in-class”类固醇药物，与泼尼松等普通皮质类固醇药物不同，Vamorolone能够选择性地激活类固醇的某些信号通路，在保持类固醇对DMD抗炎症疗效的同时减少副作用的产生。此次EC的批准基于 VISION-DMD 研究和三项开放标签研究积极的关键数据。欧洲药品管理局（EMA）表示，与标准治疗皮质类固醇相比，AGAMREE在维持正常的骨代谢、密度和生长方面具有重要的临床安全性，且疗效相似。此外，从标准护理皮质类固醇转换为AGAMREE的患者在恢复生长和骨骼健康的同时保持了疗效益处。DMD药物各国上市进程FDA2023年6月22日，FDA批准了由Sarepta Therapeutics公司与Roche联合开发的基因疗法药物Elevidys（delandistrogene moxeparvovec，SRP-9001），用于治疗4-5岁的DMD患者。Elevidys是首个获批的以AAVrh74病毒为载体的DMD基因疗法。10⽉27⽇，Santhera宣布，FDA在美国批准AGAMREE⼝服混悬液40mg/ml⽤于治疗2岁及以上DMD患者。该药成为首个获完全批准（而非附条件上市）的 DMD 新药。中国2022年1月4日，中国罕见病新药研发与商业化创新型企业曙方医药与瑞士Santhera制药宣布就罕见病新药Vamorolone达成独家授权协议，曙方医药获得在大中华区开发和商业化Vamorolone用于杜氏肌营养不良（DMD）及其他罕见病适应症的独家权益，协议总金额达1.24亿美元。7月15日，Vamorolone 口服混悬液获得CDE默示许可（受理号为：JXHL2300093），允许其在华开展桥接试验。9月16日，CDE官网表明：曙方医药联合Santhera制药申报的新药vamorolone被纳入“突破性治疗药物”程序，拟定适应症为2岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。年初时曙方医药曾透露，vamorolone在国内的最早预计上市时间在2024年。往期推荐恒瑞医药生物药管线全梳理中生制药企业梳理石药集团生物药技术平台及管线梳理国内ADC热门靶点竞争格局一览点击下方“药研网”，关注更多精彩内容

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