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上市之后,完全卖不动的基因疗法
2024-02-28
·
药渡
基因疗法
细胞疗法
上市批准
临床结果
细胞与基因疗法(CGT),是近年来兴起的一度红的发紫的热门细分方向。在传统小分子和大分子药物的竞争过度内卷的大背景下,CGT以完全差异化的治疗思路和全新的故事逻辑,成为了很多投资机构眼中的救命稻草,很多医药投资人已经到了言必谈CGT、甚至“只看CGT项目”的地步。但是任何美好的资本故事,最终都要接受市场的检验和洗礼。2024年2月23日,美国生物制药公司
BioMarin
公布了旗下
Roctavian
基因疗法在2023年的销售业绩:350万美元,累计共有3名患者接受了该疗法的治疗。此前,有国外投行预测
Roctavian
这款基因疗法的年销售峰值约为22亿美元,而
BioMarin
自身对
Roctavian
基因疗法在2023年的销售预期是0.5亿~1.5亿美元。典型的理想很丰满,现实极其骨感。
Roctavian
是第一个获得FDA批准治疗严重
血友病A
患者的基因疗法,于2023年6月成功在美国上市。
血友病A
是一种罕见的遗传
性出血性疾病
,主要是由于凝血因子VIII缺乏而导致的,其主要临床表现为
反复出血
和相关并发症。目前,定期输注凝血因子
VIII
是
血友病A
的主要治疗手段,但这种治疗方式给患者的生活带来了很大的不便。
Roctavian
由一个功能正常的基因组成,该基因为制造VIII因子提供指导。这种基因疗法通过静脉注射,借助一种名为
腺相关病毒血清型5(AAV)
的工程化病毒进入患者的细胞。相比于向患者定期输入凝血因子VIII,
Roctavian
疗法的最大优势在于,患者可能只需要接受一次基因治疗,肝细胞就可以持续表达凝血因子VIII,从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射。在公布的临床试验数据中,
Roctavian
疗法展示了显著的疗效:全部患者在给药52周后,平均内源性凝血
VIII
因子活性为42.9 IU/dL,不具备
A型血友病
临床表型。从患者人数来说,
重度血友病
患者的数量还是比较可观的:国外研究机构发布的一项新研究显示,全球有超过112.5万名男性患有
血友病
,其中41.8万人患有
重度血友病
。但是最终市场反应惨淡,有分析人士认为,阻挡这款基因疗法取得商业化成功的主要障碍,可能还是价格:
BioMarin
公司为该产品设定的价格为290万美元。可能是意识到该价格有可能高于市场的接受能力,
BioMarin
公司也向
血友病
相关的保险公司作出了有效性保证:如果
Roctavian
基因疗法对患者的疾病没有产生治疗效果,公司将返还治疗费用。但是尽管如此,仍然没有改变最终的市场表现。在2023年接受
Roctavian
基因疗法治疗的3名患者中,有1人位于美国,有2人位于德国,而
Roctavian
基因疗法在欧盟获批上市已经是2022年的事情,所以上市时间短已经无法完全解释其惨淡的业绩。或许,相比于一周到两周注射一次
凝血因子
VIII的
血友病
常规疗法,基因疗法高达290万美元的费用,可能还是没有足够的性价比。类似的基因疗法商业化完全不达预期的案例,其实不仅仅发生在
BioMarin
这一家公司。曾经备受追捧的美国基因治疗公司
蓝鸟生物(Bluebird bio)
,也是因为其研发的基因疗法价格过于昂贵,一直在商业化的泥潭中苦苦挣扎。2022年8月17日,
蓝鸟生物(Bluebird bio)
开发的用于治疗
β-地中海贫血
的基因疗法
Zynteglo
在美国上市,定价280万美元,成为当时全球最贵药物。仅仅一个月之后,
蓝鸟生物
第二款基因治疗药物
Skysona
获批上市,用于治疗4至17岁男孩罕见的
神经系统疾病脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)
,定价同样昂贵:达到了破纪录的300万美元。虽然不断刷新“全球最贵药物”的记录,但是这并未给
蓝鸟生物
带来任何实质获益,相反,由于过于昂贵的价格,此后在商业化的过程中,
蓝鸟生物
节节败退。事实上,在获得FDA批准之前,2019年5月和2021年7月,
Zynteglo
和
Skysona
先后在欧盟获批上市,然而在2021年4月,Zynteglo2021从德国撤市,随后在2022年初更广泛地撤出欧洲市场;
Skysona
则上市不到三个月,就由于商业策略原因,或者说详细一些,由于谈判承保范围方面遇到困难而退出欧洲市场。2023年5月9日,
蓝鸟生物
公布2023年一季报,数据显示其在美国的商业化情况同样不容乐观:截至2023年3月31日,公司营收238.1万美元,其中产品收入仅有230万美元。在商业化梦想不断破灭之后,
蓝鸟生物
的股价,也由巅峰时期的152美元,暴跌到最低不足1美元。最近几年,基因疗法同样在国内引发了极大的热情。美国同行的故事,也给国内投身基因疗法的公司提出了一个尖锐的问题:在支付能力超强的欧美市场,基因疗法上市之后的市场表现尚且如此惨淡,如何在支付能力更弱的中国市场,打开基因疗法的商业化大门?免责声明“
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机构
BioMarin Pharmaceutical, Inc.
bluebird bio, Inc.
赛博图灵(北京)科技有限公司
适应症
血友病A
出血性疾病
出血
[+3]
靶点
COX8A
AAVS1
Coagulation factor
药物
Valoctocogene roxaparvovec
Betibeglogene autotemcel
Elivaldogene Autotemcel (Bluebird Bio)
标准版
¥
16800
元/账号/年
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