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十余款1类新药获批临床丨CDE周报
2022-09-17
·
医药观澜
免疫疗法
抗体
基因疗法
小分子药物
First in Class
▎
药明康德
内容团队编辑根据中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,近期有多款1类创新药临床试验申请通过“默示许可”。这些产品包括
LRRK2
小分子抑制剂、
TRPC6
抑制剂、P2Y12受体拮抗剂,以及基因疗法、干细胞疗法等,涵盖适应症包括
肿瘤
、
银屑病
、
强直性脊柱炎
、
蛋白尿性肾小球疾病
、
罕见致盲性眼病
等。本文中,我们将挑选其中部分1类新药作介绍,供读者参阅(排名不分先后)。
勃林格殷格翰
:
BI 764198胶囊
作用机制:
TRPC6
抑制剂适应症:
蛋白尿性肾小球疾病
公开资料显示,
TRPC6
基因功能获得性突变会引发
局灶节段性肾小球硬化症
,而抑制
TRPC6
通道有望用于治疗该类疾病。根据
勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)
公开资料,
BI 764198
是一款强效且具有选择性的
受体操纵式阳离子通道(TRPC6)
抑制剂,目前正在海外开展2期临床研究。该药本次在中国获批临床,拟开发适应症为
蛋白尿性肾小球疾病
,例如
原发性局灶节段性肾小球硬化症(pFSGS)
,以降低尿蛋白/肌酐比 (uPCR) >1.5 g/g的患者疾病进展和
终末期肾病
的风险。
AnaptysBio
公司:
Imsidolimab注射液
作用机制:抗
IL-36R
抗体适应症:
泛发性脓疱型银屑病
泛发性脓疱性银屑病(GPP)
是一种罕见的、异源性和可能危及生命的
中性粒细胞性皮肤病
。白细胞介素-36(IL-36)是树突细胞和T细胞的强效调节剂。研究表明,IL-36在皮肤中大量表达,并在
银屑病
等
皮肤病
发病机制中扮演重要角色。
Imsidolimab(ANB019)
是
AnaptysBio
公司开发的一款抑制
IL-36R
功能的抗体。临床研究结果表明,该药有皮下和静脉两种给药途径,在体内的半衰期约为28天。早先该药已经在2期临床试验中证明了对泛GPP患者的有效性和安全性,并于2020年获得美国FDA针对该适应症的孤儿药资格。目前,
imsidolimab
已经启动针对中重度GPP患者的全球3期临床研究(GEMINI-1研究),完成GEMINI-1研究的患者将进入后续的GEMINI-2试验,评估每月皮下注射
imsidolimab
治疗6个月后的疗效和安全性。本次该药在中国获批临床,针对适应症为GPP。图片来源:123RF方拓生物:
FT-001注射液
作用机制:基因治疗药物适应症:
RPE65双等位基因变异相关视网膜变性
RPE65
双等位基因变异相关视网膜变性公开资料显示,
RPE65
基因突变引起的
遗传性视网膜变性(IRD)
是一种典型的致盲性罕见病,患者在婴幼儿期发病,几乎所有患者最终进展为完全
失明
。
FT-001
是
方拓生物( Frontera Therapeutics)
首个创新产品,是一款针对
RPE65基因变异导致的遗传性视网膜病
RPE65
基因变异导致的遗传性视网膜病的重组腺相关病毒基因治疗药物。该药已经于今年7月在美国获批临床。本次它在中国获批临床,针对适应症为
RPE65双等位基因变异相关视网膜变性
RPE65
双等位基因变异相关视网膜变性。
方拓生物
创立于2019年,聚焦罕见病及慢性疾病领域,致力于研发和生产高质量的重组腺相关病毒(rAAV)载体基因治疗产品。Corvus Pharmaceuticals:
CPI-006注射液
作用机制:抗
CD73
单抗适应症:
晚期实体瘤
Mupadolimab
(
CPI-006
)是
Corvus
公司开发的一种人源化抗
CD73
单克隆抗体。该抗体与酶
CD73
结合并显示阻断其催化活性,从而抑制
肿瘤
细胞产生腺苷。此外,该产品的特殊设计还使其能增强免疫细胞的活性和运输能力,进一步降低癌细胞的破坏能力。根据
Corvus
公司官网介绍,该公司预计在2022年启动一项2期临床试验,评估upadolimab作为
晚期非小细胞肺癌
患者一线治疗的疗效。在中国,
和剂药业
拥有该药的开发权益,并将于2022年启动针对
肺癌
和
头颈癌
的1期临床试验。
泉生生物
:人脐带间充质干细胞注射液作用机制:干细胞疗法适应症:
强直性脊柱炎
、
Ⅱ度烧伤
据
泉生生物
公开资料介绍,脐带间充质干细胞来源于脐带,其免疫原性低,具有多向分化潜能,可通过上调Treg细胞功能从而抑制T细胞增殖、抑制B细胞增殖分化、调节NK细胞活性和阻止树突状细胞成熟等发挥免疫调节功能,有望用于治疗多种
自身免疫性疾病
。此外,间充质干细胞还具有分化、再生修复功能,可参与患者受损组织和细胞的再生,以及具有向病变滑膜聚集的特点,进而促进受损关节组织的修复。由
泉生生物
研发的
人脐带间充质干细胞注射液
已经在中国获批临床,针对
轻至中度急性呼吸窘迫综合征
。本次,该产品获得两项新适应症临床试验默示许可,分别为注射给药用于
强直性脊柱炎
、注射给药用于
Ⅱ度烧伤
。图片来源:123RF步长生物:BC008-1A注射液作用机制:抗
PD-1
/
TIGIT
双抗适应症:
晚期实体瘤
步长生物
为
步长制药
控股子公司。根据
步长制药
公开资料,BC008-1A注射液为一款重组抗
PD-1
/
TIGIT
人源化双特异性抗体,可通过直接阻断
PD-1
及
TIGIT
信号通路,解除对T淋巴细胞的抑制,达到增强免疫监视、识别和杀伤
肿瘤
细胞的作用。该药本次在中国获批临床,拟开发适应症为
晚期实体瘤
。
弘益药业
:
HE009片
作用机制:
S1P1
调节剂适应症:
系统性红斑狼疮
1-磷酸鞘氨醇(S1P)
是引起淋巴细胞迁移的重要因素。在S1P受体的5种亚型中,
S1P1
对淋巴细胞迁移的调节作用最强,而降低外周血淋巴细胞数量和比例被认为是一种治疗
自身免疫疾病
的有效方法。因此,
S1P1
调节剂被认为是一种具有潜力的
自身免疫疾病
治疗药物。据
弘益药业
公开资料介绍,
HE009片
是一种新型高效、高选择性
S1P1
调节剂,通过调控
炎症
和免疫反应来实现对
系统性红斑狼疮(SLE)
的缓解和治疗,其具有良好的药代动力学性质及合理的安全窗和治疗窗。本次,该药获批临床后,即将开展针对
SLE
适应症的1期临床研究。
中国医学科学院药物研究所
/
振东制药
:
安喹利司片
作用机制:
PI3K
小分子抑制剂适应症:
实体肿瘤
根据
中国医学科学院药物研究所
官方资料,
安喹利司片
是一款
PI3K
小分子抑制剂。
PI3K
信号可能导致恶性B细胞的增殖,并在
肿瘤
微环境的形成和维持中起着重要作用。目前,
PI3K
是新药研发的前沿靶点之一。本次,由
中国医学科学院药物研究所
及
振东制药
共同申报的
安喹利司片
获批临床,拟开发治疗
实体肿瘤
。除了上述产品,本周还有多款1类新药获批临床,如
渤健(Biogen)
公司申报的潜在“first-in-class”
LRRK2
小分子抑制剂BIIB122、
武田(Takeda)
公司申报的潜在“first-in-class”
免疫靶向减毒细胞因子modakafusp alfa注射液
、
阿斯利康(AstraZeneca)
的潜在“first-in-class”纤维反应性单克隆抗体CAEL-101注射液、
Idorsia Pharmaceuticals
公司的新型P2Y12受体拮抗剂selatogrel注射液等等,此处不再一一介绍。希望这些在研产品后续进展顺利,早日造福患者。参考资料:[1]中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网.Retrieved Sep 16,2022, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2]各公司官网及公开资料本文来自
药明康德
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药明康德
立场,亦不代表
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机构
山东步长制药股份有限公司
四川泸州步长生物制药有限公司
浙江泉生生物科技有限公司
[+13]
适应症
烧伤
视网膜变性
银屑病
[+19]
靶点
LRRK2
TRPC6
IL-36R
[+7]
药物
BI-764198
Imsidolimab
FT-001(Frontera Therapeutics)
[+5]
标准版
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