药物类型 小分子化药 |
别名 (RS)-baclofen/D-sorbitol/naltrexone、(RS)-baclofen/naltrexone/D-sorbitol、Baclofen/naltrexone/sorbitol + [10] |
作用方式 调节剂、拮抗剂 |
作用机制 GABAB receptor调节剂(γ-氨基丁酸B受体调节剂)、Opioid receptors拮抗剂(阿片样受体拮抗剂)、mAChRs拮抗剂(毒蕈碱型乙酰胆碱受体家族拮抗剂) |
非在研适应症 |
原研机构 |
最高研发阶段申请上市 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)申请上市 |
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟) |
分子式C6H14O6 |
InChIKeyFBPFZTCFMRRESA-JGWLITMVSA-N |
CAS号50-70-4 |
开始日期2022-10-24 |
申办/合作机构 |
开始日期2021-09-28 |
申办/合作机构 |
开始日期2021-09-26 |
申办/合作机构 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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腓骨肌萎缩症 | 申请上市 | 中国 | 2025-04-11 | |
腓骨肌萎缩症Ia型 | 临床3期 | 美国 | 2015-12-01 | |
腓骨肌萎缩症Ia型 | 临床3期 | 比利时 | 2015-12-01 | |
腓骨肌萎缩症Ia型 | 临床3期 | 加拿大 | 2015-12-01 | |
腓骨肌萎缩症Ia型 | 临床3期 | 法国 | 2015-12-01 | |
腓骨肌萎缩症Ia型 | 临床3期 | 德国 | 2015-12-01 | |
腓骨肌萎缩症Ia型 | 临床3期 | 荷兰 | 2015-12-01 | |
腓骨肌萎缩症Ia型 | 临床3期 | 西班牙 | 2015-12-01 | |
腓骨肌萎缩症Ia型 | 临床3期 | 英国 | 2015-12-01 | |
家族性复发性压迫麻痹症 | 临床2期 | 法国 | 2010-12-01 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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临床3期 | 323 | (PXT3003 Dose 1) | 獵蓋蓋膚範鬱築醖壓餘(顧鑰淵繭蓋遞獵簾鹽壓) = 獵鏇築鬱觸廠積襯顧餘 鏇鏇顧繭蓋夢夢鹹醖構 (繭衊選選餘選窪壓製鏇, 1.05) 更多 | - | 2020-02-27 | ||
(PXT3003 Dose 2) | 獵蓋蓋膚範鬱築醖壓餘(顧鑰淵繭蓋遞獵簾鹽壓) = 鹹築淵齋遞鏇醖憲積餘 鏇鏇顧繭蓋夢夢鹹醖構 (繭衊選選餘選窪壓製鏇, 1.13) 更多 | ||||||
临床3期 | 323 | 廠鹹願夢鏇鏇鏇鑰獵構(積憲醖製網願鬱構衊蓋): P-Value = 0.008 更多 | 积极 | 2019-06-27 | |||
Placebo | |||||||
临床2期 | 80 | (PXT3003 Low Dose) | 遞壓製窪襯積壓醖齋淵 = 構顧遞鹹鬱餘齋遞淵壓 醖築遞鏇鹹衊窪蓋窪築 (鬱顧鬱糧窪壓繭選鑰顧, 鏇範蓋觸窪夢膚醖簾鹹 ~ 願鹹醖願構蓋積繭醖蓋) 更多 | - | 2017-02-16 | ||
(PXT3003 Intermediate Dose) | 遞壓製窪襯積壓醖齋淵 = 獵襯糧糧憲鏇觸選襯築 醖築遞鏇鹹衊窪蓋窪築 (鬱顧鬱糧窪壓繭選鑰顧, 選構鏇獵淵鑰憲簾範襯 ~ 醖鑰簾顧襯選鏇襯廠積) 更多 |