安斯泰来撤回补体C5抑制剂avacincaptad pegol的欧盟上市申请，治疗地图状萎缩

10月28日，安斯泰来宣布撤回向欧洲药品管理局（EMA）递交的avacincaptad pegol（ACP）用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发地图样萎缩（GA）的上市申请。此次撤回决定是基于安斯泰来与人用药品委员会（CHMP）的沟通结果。安斯泰来表示，虽然CHMP给出了消极意见，但仍然相信ACP在减缓GA病变生长方面的临床获益大于风险。

avacincaptad pegol是安斯泰来开发的一种新型补体蛋白C5抑制剂，它一款与支化聚乙二醇（PEG）分子共价结合的RNA适配体，能与补体蛋白C5结合并对其产生抑制作用。8月初，该药被FDA批准用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地图样萎缩（GA）。2023年4月30日，安斯泰来制药集团和Iveric Bio（NASDAQ：ISEE）宣布，双方于2023年4月29日（日本时间）签订最终协议，根据该协议，安斯泰来通过安斯泰来美国控股公司（Astellas US Holding, Inc.）的全资子公司Berry Merger Sub以每股40.00美元价格的现金收购Iveric Bio 全部已发行股份，总股本价值约为59亿美元（“收购交易”）。通过本次收购交易，Iveric Bio将成为安斯泰来的间接全资子公司，旨在获得潜在的眼科疗法（包含Avacincaptad pegol与基因治疗疗法）。ACP治疗AMD继发GA的疗效和安全性已在两项III期研究GATHER1和GATHER2中得到证明，并于2023年8月获FDA批准上市。

在FDA的获批是基于GATHER1与GATHER2两项为期12个月的关键临床3期试验的结果，这两项临床试验评估了每月玻璃体内给药2 mg Izervay在继发于AMD的GA患者中的安全性和有效性。该研究在基线、6个月和12个月时对患者GA的生长速度进行了评估。主要分析结果显示，与假性试验相比，接受Izervay治疗的患者的GA增长率在统计学上有显著降低，最早在6个月时就观察到了疾病进展的减慢，在治疗的第一年中GA增长率的下降高达35%。在两项试验中，Izervay均展现出良好的安全性，最常见的不良反应（≥5%）是结膜出血（眼球透明内膜下出血：13%）、眼压升高（眼球液体压力升高：9%）和视力模糊（8%）。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达 C5 靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024 年10月29日，C5 靶点共有在研药物55个，包含的适应症有93种，在研机构93家，涉及相关的临床试验362件，专利多达268685件……地图样萎缩是一种晚期的年龄相关性黄斑变性，是导致患者失明的主要原因，影响全世界超过500万人。期待avacincaptad pegol能够在更多地区获批，惠及更多患者。