默沙东口服PCSK9抑制剂III期临床试验显著降脂效果
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2025年6月9日，知名跨国制药公司默沙东宣布，其新型口服PCSK9抑制剂Enlicitide Decanoate的3项III期临床试验中，前两项研究取得了积极的顶线结果。这款药物针对正在接受降脂治疗的成人高脂血症患者，包括采用他汀类药物治疗的情况。Enlicitide作为一种新型大环肽，是研制中的首款口服PCSK9抑制剂，与已经获批的单抗注射型PCSK9抑制剂具有相同的作用机制，但区别在于其为每日口服药，极大地方便了患者服用。
Enlicitide通过其独特的大环肽结构，与PCSK9结合，从而阻止其与LDL受体的相互作用。在胆固醇稳态中，PCSK9通过调节负责胆固醇摄取的LDL受体发挥关键作用。通过抑制PCSK9，Enlicitide能够提高细胞表面LDL受体的数量，有效加速血液中LDL胆固醇的清除。
根据新闻稿，两项名为CORALreef HeFH和CORALreef AddOn的研究达成了主要终点和所有关键次要终点。与安慰剂相比，Enlicitide在降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）方面显示出显著的统计学优势和临床意义，在与其他口服非他汀类药物的对比中同样表现突出。两项试验中，Enlicitide与对照组的AE和SAE发生率并无显著临床差异。
具体而言，CORALreef HeFH研究考察了有动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）病史或风险的杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）患者。结果显示，在他汀类药物治疗基础上使用Enlicitide，相较于安慰剂，患者的LDL-C水平显著降低。
CORALreef AddOn研究则针对有ASCVD病史或风险的高脂血症成人患者，研究表明，在既有的他汀类药物治疗基础上，Enlicitide在降低LDL-C方面优于依折麦布、贝派地酸及其联合用药方案。
据悉，CORALreef项目的三项III期临床研究结果将于未来的科学会议上进行详细披露。心血管疾病每年导致数亿人受影响，其死亡人数甚至超过癌症、慢性肺病和糖尿病的总和。大约80%的心血管疾病过早死亡可通过消除或控制加重因素来预防，其中ASCVD占据所有心血管相关死亡人数的85%。ASCVD是由于动脉内膜斑块的形成和增大引起的，这些斑块主要由LDL-C组成，并可能随着时间积累，进而增加心脏病发作或中风的风险。
根据数据，目前全球已有7款PCSK9药物上市，并均在中国获得批准。除英克司兰钠外，其余6款均为单抗类型。安进的依洛尤单抗和赛诺菲的阿利西尤单抗分别于2018年和2019年在中国上市，从2023年起，信达、康方、君实生物及恒瑞的国产PCSK9抑制剂也陆续进入市场，为患者提供了更多的治疗选择。
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