首款IgA肾病靶向药重磅来袭！Sibeprenlimab冲刺FDA：终结尿毒症“无药可医”时代的曙光？
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近日，大冢制药及其开发与商业化子公司宣布，已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于Sibeprenlimab的生物制品许可申请（BLA）。这款创新疗法面向免疫球蛋白A肾病（IgAN）的治疗，是首个靶向APRIL的单克隆抗体。通过有效中和APRIL，Sibeprenlimab能显著降低血清中的Gd-IgA1水平，二期试验结果表明下降幅度可达到65%，从而从源头上阻止疾病进程。药物的作用机制还包括减少IgA的合成和免疫复合物的沉积，延缓肾小球的滤过率（eGFR）下降速度，从而减缓对肾脏的损伤。该药物提供每月一次的皮下注射选择，使用400mg预充式注射器，使患者能够在家进行治疗，减少医疗资源的占用。
现有的IgAN治疗方案，包括ACEI/ARB和SGLT2抑制剂，主要依靠降血压或降低蛋白尿来延缓疾病的进展，但无法阻止致病性IgA1的产生，仍有30%-40%的患者可能进展至终末期肾病（ESKD）。其他新型药物如Nefecon和Filspari则存在使用频率高，或需要严格监控可能带来的副作用等挑战。
与其他在研疗法相比，Sibeprenlimab具备特定优势。作为针对APRIL的独特单克隆抗体，Sibeprenlimab直接抑制了IgA1的病理性生成。此外，III期VISIONARY试验显示，在接受9个月治疗后，纳入的530名患者尿蛋白肌酐比（uPCR）显著下降，且未发生严重的不良事件，展示出良好的安全性。
全球约有1000万IgAN患者，其中中国占据230万。由于现有疗法无法逆转病理进展，约30%-50%的患者最终发展为ESKD。因此，Sibeprenlimab的潜在获批将填补巨大的治疗缺口。FDA已为此疗法授予突破性疗法资格，计划在2025年上半年进行更多审查，该药物或将于2026年正式获得批准。
尽管Sibeprenlimab展示出显著的临床效益和创新的给药方式，其长期效果仍需持续验证。未来的III期试验将在24个月内进一步评估其对eGFR的影响，结果预计将于2026年公布。同时，探索与现有疗法的联合使用效果也是未来研究的重要方向。
Sibeprenlimab的提交标志着IgAN治疗进入精准和靶向时代。从“延缓进展”到“干预病因”的转变，不仅为患者带来新的希望，也为其他自身免疫性肾病的治疗开发提供了新范式。大冢制药计划首先在美国市场推出Sibeprenlimab，未来可能扩展至包括中国和欧洲在内的其他地区。Sibeprenlimab有望通过其先进的APRIL靶向机制，为IgAN患者带来革命性的治疗选择。
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