首款潜力疗法！诺华创新药有望获欧盟批准
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诺华公司今日发布公告称，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）已对创新型口服药物Fabhalta（iptacopan）给予积极的审批意见。该药物是一种首创的补体替代通路因子B抑制剂，现被推荐用于治疗成年C3肾小球病（C3G）患者。公告中指出，一旦获得批准，Fabhalta将成为市场上第一款专门针对C3G的获批疗法。
C3G是一种罕见且持续进展的肾病，通常在患者年轻时发病，目前尚无获批的有效治疗手段。患者的预后通常较差，大约一半的C3G患者会在确诊后的十年内发展为肾衰竭，最终不得不依赖终身透析或进行肾移植。
CHMP的积极意见主要基于APPEAR-C3G三期临床试验的数据。研究结果表明，与安慰剂组相比，接受Fabhalta及支持性治疗的患者在六个月内蛋白尿水平显著下降了35.1%。这一下降具有统计学意义，同时在临床上也有重要意义，因为蛋白尿的减少在许多肾病患者中被认为是减缓肾功能衰退的重要替代指标。
此外，在一项长期的扩展研究中，服用Fabhalta超过三年的患者继续保持最初的蛋白尿下降效果，同时其估算的肾小球滤过率（eGFR）也保持稳定。
Fabhalta通过高效抑制补体替代通路中的因子B，在不干扰其他补体通路对抗微生物入侵的免疫功能的情况下，有效降低了患者感染的风险。该药物因其在治疗多种疾病上的潜力被业界广泛关注，并被评为十大值得关注的潜在重磅疗法之一。在2023年12月，美国FDA已批准其用于治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH），成为首个口服单药疗法。
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